Miesiąc: Styczeń 2019

Rozmowa z… Prof. dr hab. med. Zbigniew A. Gaciong

Rozmowa z… Prof. dr hab. med. Zbigniew A. Gaciong

Rozmowa z... Prof. dr hab. med. Zbigniew A. Gaciong

Dariusz Olszewski: Panie Profesorze, czy pamięta Pan swoje pierwsze badanie kliniczne?

Zbigniew Gaciong: Tak, pamiętam. To było w latach osiemdziesiątych. Nie było jeszcze Urzędu Rejestracji, ani Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych. To było badanie fazy IV, ale z farmakokinetyką. Jego sponsorem był Sandoz, a badana była nowa postać galeniczna cyklosporyny. Pamiętam, że wypełniałem jakieś dokumenty – to były oczywiście papierowe CRF-y, przychodziła pani, która to skrupulatnie sprawdzała i wszystko musiało być dokładnie wpisane. W pamięci zachowałem też kurs w Bazylei, w którym brałem udział w związku z tym badaniem.

A badanie, w którym był Pan Profesor badaczem?

Pierwsze badanie w roli badacza to początek lat dziewięćdziesiątych. Wtedy do Polski zaczęły napływać badania kliniczne. Sponsorem była Astra, jeszcze bez „Zeneca”. To było badanie typu safety-efficacy z kardesartanem. Wszystko, dokładnie wszystko, robiliśmy we dwóch z kolegą (obecnie wybitną postacią świata medycyny): pobieraliśmy krew od pacjentów, wypełnialiśmy dokumenty. Monitorka przyjeżdżała samochodem marki Volvo, którego jej bardzo zazdrościliśmy (śmiech). Pamiętam żółte karteczki, i naszą irytację z powodu jej ciągłego czepiania się (śmiech).

Pan Prof. był głównym badaczem?
Nie, skąd, byłem zwykłym badaczem.

A badanie w roli głównego badacza?
To było chyba badanie z lekiem należącym do grupy bezpośrednich inhibitorów trombiny: ksymegalatranem. Lek został później wycofany z leczenia, ponieważ były doniesienia o ostrych uszkodzeniach wątroby, nie wiadomo z jakiej przyczyny. Pamiętam, że organizowane były spotkania, na których zastanawiano się, czy da się zidentyfikować przyczynę, znaleźć jakiś czynnik, który będzie wskazywał osoby z podatnością na uszkodzenia wątroby. Wtedy wykonaliśmy też jakąś skomplikowaną figurę prawną, aby uzyskać dodatkową zgodę od pacjentów na dostęp do historycznych próbek biologicznych.
  Wówczas w standardowym dokumencie przygotowanym dla pacjenta nie było nic takiego jak zgoda na badania genetyczne, tak jak ma to miejsce obecnie. Teraz w wielu badaniach pacjenci wyrażają zgodę na dodatkowe badania, które pozwolą na wyjaśnienie i lepsze poznanie przyczyny ich choroby, nadal więc jest to zgoda ograniczona do pewnych szczególnych działań.

A jakie badanie Pan Profesor pamięta szczególnie?
Pamiętam bardzo interesujący projekt z firmą Bayer. Można to badanie nazwać badaniem uniwersyteckim, bo firma finansowała badanie w ten sposób, że w jego ramach zapewnione były pieniądze na etaty. W praktyce organizacja wyglądała tak, że każdy zaangażowany w to badanie miał połowę czasu pracować jako lekarz lub asystent na uczelni, a połowę poświęcać na pracę w ramach badania – na jego obsługę. To był bardzo dobry pomysł, wszyscy byli zadowoleni. Lekarze dostawali większe pieniądze, mogli nadal rozwijać się w zawodzie. Jak się prześledzi kariery tych osób, to okaże się, że wszyscy z nich po zakończeniu tego projektu wrócili do swojej pracy jako lekarze. Jeden z uczestników nawet nadal u mnie pracuje, to jest pan doc. Siński.
  Zdobyliśmy wtedy mnóstwo cennego doświadczenia, bo wiele rzeczy robiliśmy sami. Przy okazji np. opracowaliśmy własną logistykę transportu próbek, część analiz była wykonywana w laboratorium centralnym, część w lokalnym.
  Badanie toczyło się dwa lata, zebrano w nim wiele interesujących informacji, było tam kilka ciekawych tzw. substudies, brała w nim udział duża grupa pacjentów.

Panie Profesorze, a czy zdarzały się jakieś sytuacje, które Pana zaskoczyły?
Tak, oczywiście. Pamiętam, jak jedna z firm dotarła do mnie kiedy byłem poza Warszawą, na wsi. Tam do dziś jest bardzo słaby sygnał telefoniczny, ale jakoś im się udało. Trzeba było natychmiast zatrzymać badanie, przerwać wszystkie procedury, zabezpieczyć i wycofać z udziału w nim wszystkich uczestników.

Teraz jest obowiązek, żeby publikować wyniki badań, nawet negatywne.
Oczywiście jest teraz taka konieczność. Wszystko zaczęło się od wydawców dużych, medycznych, profesjonalnych pism, którzy jeszcze zanim pojawiły się odpowiednie przepisy wymusili obowiązek rejestrowania badań. Redaktorzy takich pism jak np. JAMA, NEJM podpisali deklarację, że nie opublikują wyników badań, które są niezarejestrowane, niezgłoszone. Inicjatorem była p. Catherine D. DeAngelis, wówczas redaktor naczelna JAMA.

Wymagań ze strony regulatorów jest teraz bardzo dużo, pojawiają się kolejne. Co Pan Profesor o tym myśli?
Nie do końca jestem przekonany, że wszystkie te żądania i obowiązki są zasadne. Wiele z nich częściej komplikuje, wprowadza zamieszanie i w efekcie podnosi jedynie koszty badań, nie przyczyniając się np. do wzrostu bezpieczeństwa pacjentów. Obecnie są podejmowane działania, aby stworzyć system oceniający – zwłaszcza w badaniach III fazy – efektywność różnego rodzaju terapii bez tego całego skomplikowanego, klasycznego mechanizmu nadzorowania i monitorowania. Coś takiego robią np. Szwedzi w ramach publicznej inicjatywy i osiągają całkiem dobre wyniki. Dane są zbierane prospektywnie, bez udziału CRO. Obecnie są już opublikowane wyniki dwóch badań. Jedno z nich dotyczy stosowania tlenu w ostrym zawale. To bardzo ważne i potrzebne badania. Kto np. sfinansuje badanie dotyczące wpływu tlenu na przeżycie pacjenta z ostrym zawałem, mimo że to może mieć większe znaczenie niż podanie mu dodatkowego leku przeciwpłytkowego? Myślę, że to jest droga, którą trzeba iść.

Czy w badaniach klinicznych możemy mówić o modach? Teraz np. jest bardzo dużo badań w immunoonkologii – czy to moda?
Czy to jest moda? Ja bym nie powiedział, że to jest moda. W tej dziedzinie teraz coś się dzieje, tutaj są nowe produkty. Trzeba sprawdzić czy są przesłanki, czy produkt może być skuteczny jeszcze w jakimś wskazaniu. Nie można rezygnować z takich szans. Nie można też czynić zarzutu z tego, że przemysł chce na czymś jeszcze zarobić. Prezesi spółek tłumaczą też, że muszą zarabiać, aby były pieniądze na nowe badania i inwestycje w nowe produkty. Kto nie idzie do przodu, ten się cofa. Nie ma firmy, która będzie mogła utrzymywać się wiecznie z tego samego leku nawet jeśli on jest dobry, znakomity i ma szerokie zastosowanie. Ja bym więc nie powiedział że to moda. Po prostu są pewne obszary, które z powodu postępu wiedzy i nauki są bardziej widoczne.
  Każdy dobry pomysł będzie natychmiast sfinansowany, bo pieniądze na to się znajdą. Sam znam ludzi, którzy mówią „mam pieniądze i nie boję się ich użyć”. To oczywiście nie znaczy, że jak się pójdzie do takich osób, to te pieniądze się od nich dostanie. Oni sami szukają pomysłów.

Co Pan Profesor myśli o kondycji badań klinicznych w Polsce?
Myślę, że nie jesteśmy krok do tyłu. Z przykrością muszę stwierdzić, że jesteśmy nawet bardzo do tyłu. Jeżeli się popatrzy na wskaźniki liczbowe to zobaczyć można to, co zwłaszcza przemysł podkreśla: badań klinicznych w Polsce można robić o wiele więcej niż obecnie.
  Moim zdaniem jest jeszcze jedna rzecz o wiele bardziej istotna: brakuje infrastruktury dla badań klinicznych w jednostkach, w których badania są prowadzone. Dawno temu, pracując w USA byłem m.in. delegowany do czegoś takiego jak CRU: Clinical Research Unit. Wykonywano tam różnego rodzaju badania, w tym bardzo wiele badań uniwersyteckich. Ja np. w ramach takiego badania podawałem pacjentom radioaktywny wapń, żeby badać jego metabolizm. Oczywiście prowadzono tam także wiele badań komercyjnych. Tego typu struktury oferują nie tylko dostęp do powierzchni, sprzętu, dostęp do pacjentów, ale też do czegoś jeszcze: do procedur. Nie chodzi przecież o to, żeby szybko i od razu zarobić na badaniach pieniądze. Rzecz w tym, żeby zbudować, wytworzyć pewne ścieżki postępowania, standardy. Przecież za każdym razem negocjuje się ze szpitalem kontrakt, za każdym razem jest taka sama rozmowa z komisją bioetyczną i tu pewnie Pan wymieni jeszcze wiele innych powtarzalnych działań. Tego u nas wciąż brakuje, my za każdym razem musimy od nowa uczyć na czym polega koordynacja badania, co ma robić pielęgniarka w badaniu, kto ma pakować materiały do wysyłki, skąd wziąć certyfikat IATA, itd. Na przykład tutaj: taki ogromny kampus, a też tego brakuje.
  Oczywiście są miejsca w Polsce, gdzie to działa. Tylko, że to są prywatne ośrodki. Wielu badaczy zdecydowało się otworzyć takie mniejsze lub większe centra, aby nie tracić czasu na nieproduktywne działania.

Co zatem robić?
Uważam, że trzeba to robić biorąc przykład z innych. Zacząć od obudowania instytucji z infrastrukturą, ale nie w sensie budynków, tylko procedur. Trzeba wziąć jeden projekt i stopniowo na nim wszystko budować, zaczynając może nawet od 2 pomieszczeń na początku.

Jak Pan Profesor sobie radzi w tej rzeczywistości?
Ja mam na przykład doświadczonego koordynatora i pielęgniarki badania. To są osoby kluczowe w zespole. Oni wiedzą wszystko: co i jak trzeba robić, kiedy coś musi być zrobione, jakie za to dostaną wynagrodzenie. To wszystko działa. Z moich doświadczeń wynika, że jest pewna grupa ludzi idealna do pracy w charakterze koordynatorów. To są absolwenci pielęgniarstwa: magistrowie, osoby zdolne i ambitne, i dlatego to jest dla nich idealne zajęcie. Taki koordynator ma odpowiednią pozycję w zespole, pełni odpowiedzialną rolę, ma za to dodatkowe finanse. Koordynator lub pielęgniarka w zespole badawczym perfekcyjnie wykona to, czego nie zrobi lekarz: pobierze krew, wypełni e-CRF, przygotuje dokumenty, rozwiąże queries. Załatwi, zadzwoni, przypilnuje, pojedzie, zaniesie, zapakuje.

Jaka jest najważniejsza cecha członka zespołu badawczego? Co sprawia, że badacz sprawdza się w swojej roli w stosunku do pacjenta?
Już dawno temu nauczyłem się, że nie każdy nadaje się do prowadzenia badań klinicznych – niestety. Nie wystarczy chcieć, jak się niektórym wydaje. Otóż są rzeczywiście pewne cechy decydujące o tym, czy ktoś sprawdzi się w pracy w zespole badania. Taką bardzo ważną cechą jest odpowiedzialność. Odpowiedzialność w rozumieniu dokładności, staranności, terminowości. To jest to, czego oczekuje się od badacza: rzetelności i pewności, że wszystko będzie zrobione, że dane są wiarygodne, zebrane na czas, itd. Drugim elementem niezwykle ważnym w Polsce – i to jest podstawa skuteczności badań klinicznych – to odpowiedni kontakt z pacjentem. W długoterminowych badaniach klinicznych pacjenci w Polsce decydują się na udział nie dlatego, że chcą jakiś nowy lek. Nie. Chorzy chcą utrzymać kontakt z lekarzem, z konkretnym człowiekiem, właśnie tym doktorem.
  Zawsze kiedy proszono nas przy różnych okazjach, żeby powiedzieć o tzw. strategii rekrutacji, to o tym mówiłem. To z tego powodu mieliśmy niezwykle skutecznych – jak to mówią – rekruterów. To dlatego mieliśmy pacjentów, którzy dzwonili i pytali o nowe badania.
  Jeśli pacjent zaczyna w czasie procesu wyjaśniania na czym polega badanie wątpić, mówi, że musi wziąć zgodę i jeszcze porozmawiać z innymi osobami, że potrzebuje więcej czasu, to niemal zawsze będzie to chory, który wycofa zgodę, albo przestanie przychodzić na wizyty. W badaniu weźmie udział taki pacjent, który chce utrzymać kontakt z badaczem, z lekarzem. Nie chodzi o to, że my będziemy nakłaniać pacjenta na udział w badaniu. Nie wolno namawiać na badanie, nigdy nie powinno się namawiać. Należy natomiast zawsze odpowiedzieć na wszystkie pytania, ale nigdy nie przekonywać. Możemy jedynie zaproponować pacjentowi udział w badaniu klinicznym, bez wywierania jakiegokolwiek wpływu.

Skoro już mówimy o pacjentach; czy zdaniem Pana Profesora zmienia się świadomość i wiedza chorych o badaniach czy nie?
Myślę, że wiedza pacjentów jest bardzo różna i ona się nie zmienia. Na szczęście nie zmienia się w żadną stronę, czyli nie nasila się negatywne, niechętne czy wrogie do badań nastawienie. Może to wynikać też z faktu, że to tematyka, która nie funkcjonuje w szerokiej przestrzeni społecznej.

Czy nasz system kształcenia lekarzy w odpowiedni sposób porusza sprawy związane z badaniami klinicznymi?
W ramach farmakologii klinicznej mówi się o badaniach, o zasadach ich prowadzenia. Moim zdaniem nie ma sensu uczenie studentów medycyny czegoś takiego jak metodologia badań klinicznych, bo to jest ogromna dziedzina. Nie każdemu się przyda i poza tym jest strasznie nudna. Natomiast o celowości i konieczności prowadzenia badań, czyli o tzw. EBM (red: Evidence Based Medicine), staramy się mówić wszystkim na zajęciach. Studenci, a następnie lekarze, powinni umieć przeczytać, zrozumieć i zinterpretować wyniki badania klinicznego. Niejednokrotnie, kiedy przeczytam jakieś ciekawe analizy lub podsumowania, do których wrócę później sam, to widzę po bliższym przyjrzeniu się wynikom badania, że wniosek nie do końca ma uzasadnienie w danych. Umiejętność samodzielnej interpretacji danych jest niezwykle ważna. W tej chwili nawet doświadczony badacz może mieć trudność z oceną, jaka jest ranga danego badania, czy i jaki niesie ono ciężar gatunkowy w porównaniu do innych badań.

Które badanie zdaniem Pana Profesora było przełomowe, które Pan Profesor pamięta do dziś?
Wiele jest takich badań. Długo pracuję już jako lekarz. Pamiętam, że jeszcze w czasach kiedy zajmowałem się przeszczepami narządów, to takim momentem było wprowadzenie cyklosporyny do leczenia. To był przełom. Mogę zatem wymienić pierwsze badania z cyklosporyną. To pierwsze, to było badanie niekontrolowane, pierwsza grupa chorych opisana przez Sir Roy’a Calne’a, to było trzydziestu paru pacjentów. Wyniki – jak na owe czasy były znakomite, jednak stosowano duże dawki, które powodowały przewlekłe uszkodzenie nerek i wzrost ryzyka chłoniaków.

Kto w Polsce, zdaniem Pana Profesora, był jednym z pierwszych lekarzy, który korzystał z wiedzy z badań klinicznych w praktyce?
Będąc już młodym lekarzem pracowałem z prof. Orłowskim, który jest niesłusznie postacią zapomnianą, ale trochę na swoje życzenie. Prof. Orłowski był autorem podstawowych podręczników z chorób wewnętrznych i z nefrologii. Proponowaliśmy, żeby profesor te podręczniki wydawał później pod swoim nazwiskiem, np. „Interna Orłowskiego”, „Diagnostyka Orłowskiego”, ale on się na to nie zgodził. Profesor uważał, że jak nie on jest autorem, to już nie może tak zrobić.
  Moim zdaniem prof. Orłowski był tak naprawdę pierwszym lekarzem w Polsce, który rozumiał istotę badań klinicznych, rozumiał co to jest i wiedział też, co to jest Evidence Based Medicine. Prof. Orłowski uważał, że zawsze w medycynie trzeba udowodnić, co jest lepsze na podstawie obiektywnych danych. Już wtedy w rozmowach z profesorem mówiliśmy o analizach statystycznych wykraczających poza test t-Studenta, mówiliśmy o krzywych przeżycia. W Polsce to były bajki o żelaznym wilku, Kaplan-Meier, model Coxa…
  Medycyny człowiek się uczy nie tylko czytając książki, ale też praktykując. I podobnie jest z pracami naukowymi. Czytanie prac naukowych nie nauczy wykonywania prac naukowych. Tu trzeba przejść pewne formalne szkolenie połączone z praktyką. Niestety, prof. Orłowski tego nie miał, robił badania tak jak je czytał i dlatego niewiele z nich dziś zostało.
  Pamiętam jednak, że robiliśmy np. takie ciekawe badanie ze wspomaganiem immunosupresji przy pomocy prometazyny. Było to badanie, które miało szanse przebić się do lepszego czasopisma, niż te, w którym się ostatecznie ukazało. Profesor bardzo się tym zdenerwował. Ja razem z Leszkiem Pączkiem – profesorem i byłym rektorem naszej uczelni, byłem wtedy także autorem tej pracy, byliśmy wtedy najmłodsi z zespołu.
  To prof. Orłowski mnie nauczył, że musimy się opierać na twardych dowodach, że nie może być tak, iż ktoś powie, że mnie się wydaje, ja mam takie doświadczenie, mnie tak nauczyli. To był początek lat 80-ych. Tego wtedy w Polsce nie było. Prof. Orłowski był pierwszy.

Co trzeba zrobić w Polsce, żeby badania kliniczne rozkwitły?
Myślę, że brakuje instytucjonalnej oprawy, przekonania i zrozumienia decydentów na każdym poziomie i szczeblu: kierowników klinik, zakładów, dyrektorów, dziekanów i rektorów. Musi pojawić się zrozumienie i chęć zaangażowania, nie tylko zainteresowanie badaniami komercyjnymi prowadzonymi przez firmy komercyjne.
  Wcześniej mówiłem już o tym, że konieczne jest stworzenie pewnych struktur i procedur, które są włączone w instytucje akademickie, szpitale i które oferują odpowiednie środowisko do prowadzenia badań klinicznych.
  Kibicuję gorąco prof. Piotrowi Rutkowskiemu. W tej chwili to jest jeszcze skala mikro: są 4 łóżka, ale od czegoś trzeba zacząć.
  Podsumowując: mamy sponsorów, badaczy, pacjentów, firmy CRO, ośrodki, wszystko jest. Niczego nie trzeba odkrywać, wymyślać. Wystarczy doprowadzić do instytucjonalizacji pewnych działań i struktur, a tu też już mamy doświadczenia i odpowiednie przykłady.

Dziękuję bardzo za rozmowę.

Prof. dr hab. med. Zbigniew Gaciong

Prof. dr hab. med. Zbigniew Gaciong jest kierownikiem Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nadciśnienia Tętniczego i Angiologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Ukończył I Wydział Lekarski Akademii Medycznej w Warszawie, na którym również uzyskał stopień doktora habilitowanego (1992) oraz tytuł profesora RP (1996). W latach 1988-1990 pracował w Klinice Nefrologii University of Southern California (Los Angeles), gdzie otrzymał stypendium American Heart Association Fellowship Award.
  Placówka, którą kieruje, pełni rolę ośrodka referencyjnego dla nadciśnienia tętniczego, co roku do Kliniki trafia ponad 3 000 chorych w celu diagnostyki i leczenia postaci wtórnych, jak również ciężkich i opornych przypadków nadciśnienia tętniczego. W ramach Katedry działa kilka pracowni naukowych, w tym laboratorium biologii molekularnej, pracownia mikroneurografii, biochemiczna i badań naczyniowych. Zainteresowania naukowe dotyczą patogenezy pierwotnego nadciśnienia i jego powikłań narządowych, metod diagnostyki zaburzeń czynności naczyń. Klinika współpracuje z wiodącymi ośrodkami zagranicznymi, takimi jak Harvard Medical School, Columbia University i Karolinska Institutet. Prof. Gaciong wraz z zespołem jest autorem ponad 100 prac w prestiżowych pismach medycznych, w tym takich jak New England Journal of Medicine, Lancet, PNAS, American Journal of Hypertension, Cardiovascular Research. Jest także autorem lub redaktorem monografii i podręczników poświęconych chorobom naczyń i nadciśnieniu tętniczemu.
  Prof. Zbigniew Gaciong aktywnie uczestniczy w akcjach promujących zdrowy tryb życia i prewencję chorób układu krążenia. Klinika Nadciśnienia Tętniczego bierze udział w licznych międzynarodowych badaniach klinicznych dotyczących nadciśnienia tętniczego, niewydolności serca, chorób zakrzepowo-zatorowych. W wielu z nich prof. Gaciong był koordynatorem lub członkiem komitetu badawczego (Steering Committee – m.in. RESPECT, NAVIGATOR, FOURIER).
  Prof. Zbigniew Gaciong należy do licznych krajowych i zagranicznych towarzystw naukowych (m.in. Towarzystwa Internistów Polskich, Polskiego Towarzystwa Nadciśnienia Tętniczego – ex-prezes, High Blood Pressure CouncilAmerican Heart Association), od kilku kadencji jest członkiem władz WUM oraz inicjatorem oraz organizatorem szkoleń z zakresu metodyki prowadzenia badań klinicznych. Był członkiem zarządu Europejskiego Stowarzyszenia Specjalizacji Medycznych (UEMS), a obecnie w kraju pełni funkcję konsultanta krajowego w dziedzinie hipertensjologii.

Rozmawiał: Dariusz Olszewski
Wiceminister zdrowia prof. Marcin Czech rezygnuje ze stanowiska

Wiceminister zdrowia prof. Marcin Czech rezygnuje ze stanowiska

Prezes Rady Ministrów Pan Mateusz Morawiecki przychylił się do prośby złożonej przez ministra prof. Marcina Czecha i z dniem 25 stycznia 2019 r. odwołał go ze stanowiska podsekretarza stanu w Ministerstwie Zdrowia. Marcin Czech zrezygnował z funkcji podsekretarza stanu z powodów zdrowotnych. W ostatnim okresie przebywał w szpitalu i na zwolnieniu lekarskim. 

Minister Marcin Czech pracował w Ministerstwie Zdrowia od lipca 2017 roku i odpowiadał za obszary leków i farmacji oraz współpracy międzynarodowej. Stworzył przyjętą przez Radę Ministrów we wrześniu 2018 r. Politykę Lekową Państwa – dokument o charakterze strategicznym, który określa priorytety działań Rządu RP w zakresie gospodarowania lekami w latach 2018-2022. 

W ramach zarządzania obszarem refundacji leków przygotował m.in. obowiązującą od 1 stycznia 2019 r. listę refundacyjną. Jest to największe obwieszczenie refundacyjne od czasu wejścia w życie ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych – ponad 3100 decyzji i ponad 2200 odnowień.

Zarówno nowa lista leków refundowanych, jak i poprzednie przyniosły wiele korzystnych zmian zwłaszcza w zakresie programów lekowych. Warto podkreślić, że od stycznia 2019 jedyny zarejestrowany lek stosowany w terapii rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), został objęty refundacją dla wszystkich polskich pacjentów cierpiących na tę poważną chorobę. Dzięki finansowaniu ze środków publicznych dostępne dla chorych stały się także m.in. leki stosowane w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej oraz leki dla chorych z płaskonabłonkowym i niepłaskonabłonkowym rakiem płuca. 

W czasie pracy w Ministerstwie Zdrowia prof. Marcin Czech przygotowywał zmiany legislacyjne takie jak nowelizacja ustawy Prawo Farmaceutyczne obejmująca m.in. w badania kliniczne.

Współpracował z Ministerstwem Finansów w zakresie objęcia transportu leków ustawą o systemie monitorowania drogowego i kolejowego przewozu towarów. Prowadził  prace nad projektem pilotażu wdrożenia opieki farmaceutycznej oraz ustawą o zawodzie farmaceuty. Minister Marcin Czech działał także na rzecz wzmacniania współpracy międzynarodowej w obszarze zdrowia m.in. w ramach działań grupy V4+ (inicjatywa Fair and Affordable Pricing dotycząca wspólnych negocjacji cen i warunków refundacji leków w Europie Środkowej).

Minister Marcin Czech jest uważany w środowisku badań klinicznych za osobę, dzięki której udało się wprowadzić jedno z ważniejszych ułatwień w procesie uzyskiwania zgody na  prowadzenie badania klinicznego. Od 18 października 2018 r. możliwe jest składanie wniosków do Urzędu Rejestracji i komisji bioetycznej bez załączania umów zawartych z badaczem i ośrodkiem. Od wielu lat uważano ten obowiązek za zbyteczny i stanowiący jedną z poważniejszych barier w rozwoju badań klinicznych.

W nr 2/2018 czasopisma „Badania Kliniczne” ukazał się wywiad z ministrem Marcinem Czechem.

Marcin Czech jest profesorem Politechniki Warszawskiej, absolwentem Wydziału Lekarskiego Akademii Medycznej w Warszawie. Posiada 2 specjalizacje: w zakresie epidemiologii oraz zdrowia publicznego. Ukończył program Master of Business Administration  (International MBA) w Szkole Biznesu Politechniki Warszawskiej, Studium Ekonomiki Zdrowia na Wydziale Ekonomicznym Uniwersytetu Warszawskiego, Wydział Inżynierii Produkcji Politechniki Warszawskiej w zakresie programu studiów doktoranckich w dziedzinie zarządzania, odbył staże i szkolenia zagraniczne m.in. w York University,  University of Liverpool  w Wielkiej Brytanii, McMaster University w Kanadzie.

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin
Komisja Europejska zarejestrowała niwolumab w skojarzeniu z niską dawką ipilimumabu w leczeniu pierwszej linii zaawansowanego raka nerkowokomórkowego u pacjentów o pośrednim i złym rokowaniu

Komisja Europejska zarejestrowała niwolumab w skojarzeniu z niską dawką ipilimumabu w leczeniu pierwszej linii zaawansowanego raka nerkowokomórkowego u pacjentów o pośrednim i złym rokowaniu

Firma Bristol-Myers Squibb ogłosiła, że Komisja Europejska zarejestrowała terapię niwolumabem w dawce 3 mg/kg w skojarzeniu z ipilimumabem w dawce 1 mg/kg („mała dawka”) w leczeniu pierwszej linii zaawansowanego raka nerkowokomórkowego u pacjentów o pośrednim i złym rokowaniu. Jest to pierwsza w Unii Europejskiej rejestracja skojarzonej terapii lekami immunoonkologicznymi przeznaczonej dla pacjentów z rakiem nerkowokomórkowym.

– Obecnie mniej niż 50% pacjentów z przerzutowym rakiem nerkowokomórkowym przeżywa ponad dwa lata i praktycznie nie stwierdza się remisji całkowitych. Stąd pilna potrzeba opracowania nowych metod leczenia tej choroby – stwierdził dr Bernard Escudier, były Przewodniczący Komitetu ds. Nowotworów Układu Moczowo-Płciowego w Instytucie Gustave Roussy. – Dzisiejsza rejestracja zapewnia pacjentom w Unii Europejskiej dostęp do terapii pierwszej linii, w przypadku której wykazano niemal 10% odsetek odpowiedzi całkowitych i istotne wydłużenie przeżycia przy mniejszej liczbie działań niepożądanych w porównaniu z sunitynibem.

Terapię zarejestrowano w oparciu o wyniki badania klinicznego 3 fazy CheckMate -214, zatrzymanego przed czasem po zaplanowanej analizie okresowej, która wykazała, że leczenie niwolumabem w skojarzeniu z małą dawką ipilimumabu zapewnia istotne wydłużenie przeżycia całkowitego (OS), przy jednoczesnym zmniejszeniu o 37% ryzyka zgonu u pacjentów o pośrednim i złym rokowaniu w porównaniu z obecnym leczeniem standardowym z zastosowaniem sunitynibu (HR 0,63; 99,8% CI: 0,44 do 0,89; p<0,0001). Korzyści w zakresie OS obserwowano niezależnie od poziomu ekspresji PD-L1. Mediana przeżycia całkowitego u pacjentów leczonych niwolumabem w skojarzeniu z małą dawką ipilimumabu nie została jeszcze osiągnięta (95% CI: 28,2 do nieosiągniętej [NE]), wobec 25,9 miesiąca w przypadku pacjentów leczonych z zastosowaniem sunitynibu.

W terapii skojarzonej niwolumabem i małą dawką ipilimumabu uzyskano też wyższy odsetek odpowiedzi obiektywnych na poziomie 41,6% (95% CI: 36,9 do 46,5; p<0,0001; n=177/425) w porównaniu do 26,5% dla sunitynibu (95% CI: 22,4 do 31,0; n=112/422) oraz odsetek odpowiedzi całkowitych wynoszący 9,4% w grupie leczonej niwolumabem w skojarzeniu z małą dawką ipilimumabu wobec 1,2% w grupie pacjentów leczonych sunitynibem. Wśród pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź, mediana trwania odpowiedzi w grupie leczonej niwolumabem skojarzonym z małą dawką ipilimumabu nie została jeszcze osiągnięta (95% CI: 21,8 do NE), wobec 18,2 miesiąca w przypadku sunitynibu (95% CI: 14.8 do NE). Terapia skojarzona niwolumabem z małą dawką ipilimumabu wiązała się ponadto z mniejszym łącznym odsetkiem działań niepożądanych stopnia 3 i 4 w porównaniu z sunitynibem (65% wobec 76%).

– Ogromnie cieszy nas fakt, że Komisja Europejska zarejestrowała leczenie niwolumabem w skojarzeniu z małą dawką ipilimumabu na podstawie znacznego wydłużenia przeżycia wykazanego w badaniu CheckMate-214 – powiedział Chris Boerner, Dyrektor ds. Handlowych spółki Bristol-Myers Squibb. – Dzisiejsza decyzja stanowi ważny krok na drodze do celu, którym jest przełom w sposobie leczenia raka i poprawa jakości życia i długoterminowego przeżycia pacjentów.

Informacje na temat badania klinicznego CheckMate-214
CheckMate -214 jest otwartym badaniem klinicznym 3 fazy z randomizacją, oceniającym skuteczność niwolumabu w dawce 3 mg/kg w skojarzeniu z ipilimumabem w dawce 1 mg/kg w porównaniu do sunitynibu u pacjentów z uprzednio nieleczonym, zaawansowanym rakiem nerkowokomórkowym. W populacji badanej o pośrednim i złym rokowaniu 425 pacjentów otrzymywało niwolumab w dawce 3 mg/kg oraz ipilimumab w dawce 1 mg/kg co trzy tygodnie przez cztery dawki, a następnie niwolumab w dawce 3 mg/kg co dwa tygodnie, a 422 pacjentów otrzymywało sunitynib w dawce 50 mg raz dziennie przez cztery tygodnie, a następnie przez dwa tygodnie mieli przerwę w leczeniu. Zalecane dawkowanie w terapii skojarzonej niwolumabem z małą dawką ipilimumabu wynosi 3 mg/kg niwolumabu, a następnie ipilimumab w dawce 1 mg/kg, podawane w kolejnych wlewach dożylnych po 30 minut tego samego dnia, co trzy tygodnie, przez cztery dawki. Po podaniu czterech dawek skojarzonych stosuje się niwolumab w dawce 240 mg co dwa tygodnie we wlewie dożylnym trwającym 30 minut lub w dawce 480 mg co cztery tygodnie we wlewie 60 minutowym, do momentu progresji choroby lub wystąpienia nieakcpetowalnych działań niepożądanych.

Skojarzone wskaźniki skuteczności w badaniu obejmowały przeżycie całkowite, odsetek odpowiedzi obiektywnych (odpowiedź całkowita + odpowiedź częściowa) oraz przeżycie wolne od progresji, wyznaczane przez niezależny komitet oceny radiograficznej (IRRC) u pacjentów o pośrednim i złym rokowaniu. Pacjenci byli włączani do badania niezależnie od statusu ekspresji PD-L1.

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin
Nowi partnerzy w kancelarii KRK Kieszkowska Rutkowska Kolasiński

Nowi partnerzy w kancelarii KRK Kieszkowska Rutkowska Kolasiński

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin

KRK Kieszkowska Rutkowska Kolasiński, kancelaria specjalizująca się w zagadnieniach regulacyjnych, prawie konkurencji i odpowiedzialności za produkt, powołała z początkiem roku dwóch nowych partnerów. Nominacje na te stanowiska otrzymały radca prawny Natalia Łojko oraz adwokat Agnieszka Zielińska-Krywoniuk. Obie współpracowały ze wspólnikami KRK w międzynarodowych kancelariach, a następnie współtworzyły KRK. Awans ten jest potwierdzeniem ich najwyższych merytorycznych i zarządczych kompetencji. W ramach swoich nowych funkcji będą zarządzały pracą i rozwojem zespołów pracujących dla klientów z branży farmaceutycznej, wyrobów medycznych, żywnościowej i kosmetycznej w zakresie prawa Life Sciences. W tej dziedzinie KRK i jej prawnicy zajmują od lat pozycję liderów w polskich i międzynarodowych rankingach.

Natalia Łojko to radca prawny z ponad czternastoletnim doświadczeniem w prawie ochrony zdrowia. Jest uznaną specjalistką w obszarze refundacji leków i wyrobów medycznych oraz dostępu do terapii. Doradza w zakresie dystrybucji i reklamy, kwestii compliance i badań klinicznych.  Od wielu lat zajmuje się również doradztwem na rzecz szpitali i lekarzy w obszarze ich relacji z NFZ. Prowadzi liczne sprawy sądowe, w szczególności związane z dostępem do świadczeń zdrowotnych. Uczestniczy w pracach legislacyjnych z ramienia stowarzyszeń branżowych. Od wielu lat jest wyróżniana w międzynarodowym rankingu Chambers Europe.

Adwokat Agnieszka Zielińska-Krywoniuk ma kilkunastoletnie doświadczenie we wsparciu prawnym dla klientów z branży farmaceutycznej, żywnościowej, wyrobów medycznych oraz kosmetyków. Specjalizuje się w obszarze prawa reklamy, obrotu, dystrybucji oraz bezpieczeństwa produktów. Jest cenioną ekspertką w zakresie prawa badań klinicznych. Doradza w zakresie compliance, we wdrażaniu programów oraz prowadzeniu wewnętrznych postępowań w tym zakresie. Szerokie doświadczenie zawodowe zdobywała nie tylko w kancelariach, ale również podczas pracy w firmach prowadzących badania kliniczne na zlecenie (CRO).

„Decyzja o awansie na partnerów prawników związanych z nami od dawna była naturalnym krokiem. Jednym z naszych największych atutów jest właśnie doświadczony zespół, współpracujący ze sobą od lat” – mówi mec. Paulina Kieszkowska-Knapik. „Natalia Łojko oraz Agnieszka Zielińska–Krywoniuk to wyróżniające się wiedzą oraz doświadczeniem prawniczki, bardzo cenione i szanowne przez klientów, które doskonale sprawdzają się nie tylko w roli merytorycznej, ale także liderów odpowiedzialnych za rozwój zespołów” – mówi mec. Ewa Rutkowska. 

* * *

O kancelarii KRK

Kancelaria prawna KRK Kieszkowska Rutkowska Kolasiński posiada ugruntowaną pozycję lidera w doradztwie z zakresu prawa farmaceutycznego, prawa konkurencji oraz odpowiedzialności za produkt. Potwierdzeniem na to jest nie tylko szerokie grono klientów obejmujące największe korporacje z sektora Life Sciences, ale również najwyższe rekomendacje w międzynarodowych i polskich rankingach prawniczych, takich jak Chambers Europe, Legal 500 czy Rzeczpospolita. Prawnicy kancelarii KRK angażują się także w pacjenckie sprawy pro bono.

Pierwsza megafuzja w 2019 roku. Bristol-Myers Squibb za 74 mld USD przejmuje Celgene

Pierwsza megafuzja w 2019 roku. Bristol-Myers Squibb za 74 mld USD przejmuje Celgene

Bristol-Myers Squibb oraz Celgene Corporation poinformowały o zawarciu umowy, w ramach której Bristol-Myers Squibb dokona przejęcia Celgene w transakcji wycenianej łącznie na ok. 74 mld USD. Zgodnie z umową akcjonariusze Celgene otrzymają jedną akcję Bristol-Myers Squibb plus dodatkowe 50 USD za każdą akcję Celgene. Ponadto akcjonariusze Celgene zachowują opcję tzw. Contingent Value Right (CVR) za każdą akcję firmy, co pozwoli im w przyszłości uzyskać dodatkowe płatności po osiągnięciu określonych kamieni milowych. Zarządy obu firm wyraziły zgodę na zawarcie transakcji, której zamknięcie spodziewane jest w trzecim kwartale 2019 r.

W wyniku transakcji powstanie wiodąca na świecie specjalistyczna firma biofarmaceutyczna, koncentrująca się na zaspokajaniu potrzeb pacjentów z chorobami nowotworowymi, zapalnymi, immunologicznymi i sercowo-naczyniowymi. Dzięki komplementarnym obszarom zainteresowania obu spółek, po ich połączeniu firma zyska globalny zasięg i skalę, a jednocześnie zachowa sprawność działania, która jest traktowana priorytetowo zarówno w Bristol-Myers Squibb, jak i w Celgene.
 
Po sfinalizowaniu transakcji akcjonariusze Bristol-Myers Squibb będą w posiadaniu ok. 69% udziałów w nowej firmie, natomiast w rękach akcjonariuszy Celgene pozostanie ok. 31% udziałów.
 
Firma po połączeniu będzie miała na rynku dziewięć produktów zaliczanych do tzw. blockbusterów, tj. leków osiągających roczną sprzedaż przekraczającą 1 mld USD. Należą do nich takie produkty jak Opdivo, Yervoy, Eliquis, Orencia (BMS) czy Pomalyst, Revlimid, Otezla (Celgene). Bardzo obiecujący jest również potencjał wzrostu firmy w obszarach onkologii, immunologii i chorób zapalnych, a także w obszarze chorób sercowo-naczyniowych.
Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin
Współpraca badawcza Bristol-Myers Squibb i Boston Medical Center

Współpraca badawcza Bristol-Myers Squibb i Boston Medical Center

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin

Bristol-Myers Squibb oraz Boston Medical Center ogłosiły nawiązanie współpracy badawczej, której celem jest identyfikacja i analiza potencjalnych markerów wrażliwości i oporności u pacjentów leczonych uznawanymi za standard leczenia inhibitorami punktów kontrolnych. Wszechstronne, wielowymiarowe badanie położy nacisk na odkrywanie mechanizmów związanych z brakiem odpowiedzi na terapie immunoonkologiczne, gdzie głównym założeniem jest identyfikacja prognostycznych i predykcyjnych biomarkerów immunoonkologicznych w wielu typach raka.
 W toku badań naukowcy zbadają wpływ biomarkerów tkankowych i krążących na wrażliwość i oporność na leczenie. Ponadto naukowcy zbadają rolę mikrobiomu, jako potencjalnego predykcyjnego biomarkera u pacjentów otrzymujących terapię inhibitorami punktów kontrolnych.

Przyznawane przez Amgen wyróżnienia Golden Tickets zapewniają startupom bezpłatną przestrzeń laboratoryjną dla rozwijania innowacyjnych terapii i technologii

Przyznawane przez Amgen wyróżnienia Golden Tickets zapewniają startupom bezpłatną przestrzeń laboratoryjną dla rozwijania innowacyjnych terapii i technologii

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin

Amgen oraz LabCentral ogłosiły zwycięzców konkursu Golden Tickets. Tegorocznymi beneficjentami programu zostały firmy Kernal Biologics i PanTher Therapeutics. Laureaci zostali wybrani przez wewnętrzny komitet Amgen oraz członków publiczności podczas wydarzenia nazwanego „Quick Pitch” zorganizowanego przez Amgen w Cambridge w Stanie Massachusetts, które odbyło się 11 grudnia 2018 r. Sześciu finalistów przedstawiło swoje biznes plany, po czym przeprowadzono głosowanie wśród publiczności. Jego wyniki stanowiły wsparcie dla podjęcia decyzji przez wewnętrzny komitet Amgen.
 Amgen, jako platynowy sponsor LabCentral, każdego roku nominuje dwie firmy na wczesnym etapie rozwoju, które otrzymują prawo do prowadzenia prac badawczych w obiektach LabCentral w Cambridge. Golden Ticket daje prawo do całorocznego bezpłatnego korzystania z obiektów dla jednego naukowca, co obejmuje wspólną infrastrukturę i usługi LabCentral (takie jak sale konferencyjne, zgody, wyposażenie i pomieszczenia, uczestnictwo w organizowanych przez LabCentral modułach szkoleniowych i seminariach). Naukowcy Amgen zapewniają również całoroczny stały mentoring.
 LabCentral jest pierwszą w swoim rodzaju dzieloną przestrzenią laboratoryjną zaprojektowaną tak, by służyć jako trampolina dla obiecujących startupów farmaceutycznych i biotechnologicznych. Amgen sponsoruje program Golden Tickets w LabCentral od 2014 roku, wspierając w ten sposób niewielkie firmy farmaceutyczne i biotechnologiczne z wysokim potencjałem w ich pracach nad innowacyjnymi terapiami. Amgen do tej pory przyznał nagrodę Golden Tickets siedmiu innowacyjnym startupom: Novopyxis, Cocoon Biotech, Platelet Biogenesis, Holobiome, Torus Therapeutics, QurAlis oraz Kernal Biologics.

Lynparza osiągnęła pierwszorzędowy punkt końcowy w badaniu fazy III, SOLO-3, we wskazaniu nawracającego, spowodowanego mutacją genu BRCA zaawansowanego raka jajnika

Lynparza osiągnęła pierwszorzędowy punkt końcowy w badaniu fazy III, SOLO-3, we wskazaniu nawracającego, spowodowanego mutacją genu BRCA zaawansowanego raka jajnika

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin

AstraZeneca oraz MSD (Merck & Co., Inc.,) ogłosiły pozytywne wyniki randomizowanego, otwartego, kontrolowanego badania fazy III, SOLO-3, dotyczącego leku Lynparza (olaparib) w formie tabletek, do którego włączono 266 pacjentek z nawracającym rakiem jajnika, po wcześniejszym leczniu co najmniej dwiema liniami. Jest to czwarte badanie fazy III, w którym lek Lynparza uzyskał pozytywne wyniki.
 Wyniki badania wskazują, że u pacjentek z zaawansowanym rakiem jajnika spowodowanym mutacją w genie BRCA, które przeszły wcześniej dwie lub więcej chemioterapii, podanie leku Lynparza przyczynia się do istotnej statystycznie oraz klinicznie poprawy w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego (wskaźnika obiektywnej odpowiedzi – ORR) oraz najważniejszego drugorzędowego punktu końcowego (przeżycia wolnego od progresji – PFS), w porównaniu do chemioterapii. Profil bezpieczeństwa oraz tolerancji leku Lynparza był zgodny z tym wykazanym we wcześniejszych badaniach.
 Lynparza, która jest rozwijana i komercjalizowana wspólnie przez AstraZeneca i MSD, została już zatwierdzona do leczenia zaawansowanego raka jajnika oraz przerzutowego raka piersi. Zastosowana została już u ponad 20 tys. pacjentek na całym świecie. Lynparza posiada najszerszy i najbardziej zaawansowany program badań klinicznych wśród wszystkich inhibitorów PARP. AstraZeneca i MSD wspólnie pracują nad lepszym zrozumieniem, jak lek może wpływać na wiele nowotworów zależnych od PARP, zarówno w monoterapii, jak i w połączeniu z innymi lekami. Dla firmy AstraZeneca Lynparza stanowi fundament w portfelu potencjalnych nowych leków ukierunkowanych na mechanizmy odpowiedzi na uszkodzenia DNA (DDR, ang. DNA Damage Response) w komórkach rakowych.

Liderzy Badań Klinicznych

Liderzy Badań Klinicznych

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin

Już 15 lutego rusza kolejna edycja konkursu Liderzy Badań Klinicznych. W tym roku uczestnicy będą ponownie rywalizować w 4 kategoriach, a zwycięzców poznamy 23 maja 2019 w Warszawie, podczas konferencji z okazji Międzynarodowego Dnia Badań Klinicznych. Więcej informacji na stronie internetowej konkursu www.liderzybadanklinicznych.pl

Merck przekazuje firmie Intrexon prawa do terapii CAR-T

Merck przekazuje firmie Intrexon prawa do terapii CAR-T

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin

Niemiecki Merck ogłosił zawarcie umowy z firmą Intrexon Corporation na prowadzenie wspólnych prac nad rozwojem terapii CAR-T, genetycznie wytworzonych limfocytów T z syntetycznymi receptorami, które potrafią rozpoznać ekspresję specyficznych antygenów komórek rakowych. Umowa z Intrexon oraz z jej spółką zależną, Precigen, Inc., daje firmie Merck możliwość kontynuacji wdrażania strategii skoncentrowanej na R&D, przy jednoczesnym utrzymaniu inwestycji w przyszłe potencjalne terapie CAR-T nowej generacji.
 Zgodnie z warunkami umowy Merck przyznaje firmie Intrexon prawa na wyłączność do rozwijania terapii CAR-T. Merck otrzyma w zamian akcje zwykłe Intrexon o wartości 150 mln USD.
 Merck po raz pierwszy zawarł umowę z Intrexon w 2015 roku, która dotyczyła rozwoju i komercjalizacji terapii CAR-T z wykorzystaniem opracowanej przez Intrexon platformy RheoSwitch Therapeutic System® oraz technologii niewirusowej integracji genów, Sleeping Beauty. Połączenie obu platform pozwala na regulację ekspresji genu i dostarczenie go do komórki bez wykorzystania wirusa. Dane przedkliniczne wskazują na potencjał poprawy bezpieczeństwa terapii i przyspieszenia procesu wytwarzania, co skróci oczekiwanie na leczenie.

Translate »