Miesiąc: Styczeń 2019

Wiceminister zdrowia prof. Marcin Czech rezygnuje ze stanowiska

Wiceminister zdrowia prof. Marcin Czech rezygnuje ze stanowiska

Prezes Rady Ministrów Pan Mateusz Morawiecki przychylił się do prośby złożonej przez ministra prof. Marcina Czecha i z dniem 25 stycznia 2019 r. odwołał go ze stanowiska podsekretarza stanu w Ministerstwie Zdrowia. Marcin Czech zrezygnował z funkcji podsekretarza stanu z powodów zdrowotnych. W ostatnim okresie przebywał w szpitalu i na zwolnieniu lekarskim. 

Minister Marcin Czech pracował w Ministerstwie Zdrowia od lipca 2017 roku i odpowiadał za obszary leków i farmacji oraz współpracy międzynarodowej. Stworzył przyjętą przez Radę Ministrów we wrześniu 2018 r. Politykę Lekową Państwa – dokument o charakterze strategicznym, który określa priorytety działań Rządu RP w zakresie gospodarowania lekami w latach 2018-2022. 

W ramach zarządzania obszarem refundacji leków przygotował m.in. obowiązującą od 1 stycznia 2019 r. listę refundacyjną. Jest to największe obwieszczenie refundacyjne od czasu wejścia w życie ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych – ponad 3100 decyzji i ponad 2200 odnowień.

Zarówno nowa lista leków refundowanych, jak i poprzednie przyniosły wiele korzystnych zmian zwłaszcza w zakresie programów lekowych. Warto podkreślić, że od stycznia 2019 jedyny zarejestrowany lek stosowany w terapii rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), został objęty refundacją dla wszystkich polskich pacjentów cierpiących na tę poważną chorobę. Dzięki finansowaniu ze środków publicznych dostępne dla chorych stały się także m.in. leki stosowane w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej oraz leki dla chorych z płaskonabłonkowym i niepłaskonabłonkowym rakiem płuca. 

W czasie pracy w Ministerstwie Zdrowia prof. Marcin Czech przygotowywał zmiany legislacyjne takie jak nowelizacja ustawy Prawo Farmaceutyczne obejmująca m.in. w badania kliniczne.

Współpracował z Ministerstwem Finansów w zakresie objęcia transportu leków ustawą o systemie monitorowania drogowego i kolejowego przewozu towarów. Prowadził  prace nad projektem pilotażu wdrożenia opieki farmaceutycznej oraz ustawą o zawodzie farmaceuty. Minister Marcin Czech działał także na rzecz wzmacniania współpracy międzynarodowej w obszarze zdrowia m.in. w ramach działań grupy V4+ (inicjatywa Fair and Affordable Pricing dotycząca wspólnych negocjacji cen i warunków refundacji leków w Europie Środkowej).

Minister Marcin Czech jest uważany w środowisku badań klinicznych za osobę, dzięki której udało się wprowadzić jedno z ważniejszych ułatwień w procesie uzyskiwania zgody na  prowadzenie badania klinicznego. Od 18 października 2018 r. możliwe jest składanie wniosków do Urzędu Rejestracji i komisji bioetycznej bez załączania umów zawartych z badaczem i ośrodkiem. Od wielu lat uważano ten obowiązek za zbyteczny i stanowiący jedną z poważniejszych barier w rozwoju badań klinicznych.

W nr 2/2018 czasopisma „Badania Kliniczne” ukazał się wywiad z ministrem Marcinem Czechem.

Marcin Czech jest profesorem Politechniki Warszawskiej, absolwentem Wydziału Lekarskiego Akademii Medycznej w Warszawie. Posiada 2 specjalizacje: w zakresie epidemiologii oraz zdrowia publicznego. Ukończył program Master of Business Administration  (International MBA) w Szkole Biznesu Politechniki Warszawskiej, Studium Ekonomiki Zdrowia na Wydziale Ekonomicznym Uniwersytetu Warszawskiego, Wydział Inżynierii Produkcji Politechniki Warszawskiej w zakresie programu studiów doktoranckich w dziedzinie zarządzania, odbył staże i szkolenia zagraniczne m.in. w York University,  University of Liverpool  w Wielkiej Brytanii, McMaster University w Kanadzie.

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin
Komisja Europejska zarejestrowała niwolumab w skojarzeniu z niską dawką ipilimumabu w leczeniu pierwszej linii zaawansowanego raka nerkowokomórkowego u pacjentów o pośrednim i złym rokowaniu

Komisja Europejska zarejestrowała niwolumab w skojarzeniu z niską dawką ipilimumabu w leczeniu pierwszej linii zaawansowanego raka nerkowokomórkowego u pacjentów o pośrednim i złym rokowaniu

Firma Bristol-Myers Squibb ogłosiła, że Komisja Europejska zarejestrowała terapię niwolumabem w dawce 3 mg/kg w skojarzeniu z ipilimumabem w dawce 1 mg/kg („mała dawka”) w leczeniu pierwszej linii zaawansowanego raka nerkowokomórkowego u pacjentów o pośrednim i złym rokowaniu. Jest to pierwsza w Unii Europejskiej rejestracja skojarzonej terapii lekami immunoonkologicznymi przeznaczonej dla pacjentów z rakiem nerkowokomórkowym.

– Obecnie mniej niż 50% pacjentów z przerzutowym rakiem nerkowokomórkowym przeżywa ponad dwa lata i praktycznie nie stwierdza się remisji całkowitych. Stąd pilna potrzeba opracowania nowych metod leczenia tej choroby – stwierdził dr Bernard Escudier, były Przewodniczący Komitetu ds. Nowotworów Układu Moczowo-Płciowego w Instytucie Gustave Roussy. – Dzisiejsza rejestracja zapewnia pacjentom w Unii Europejskiej dostęp do terapii pierwszej linii, w przypadku której wykazano niemal 10% odsetek odpowiedzi całkowitych i istotne wydłużenie przeżycia przy mniejszej liczbie działań niepożądanych w porównaniu z sunitynibem.

Terapię zarejestrowano w oparciu o wyniki badania klinicznego 3 fazy CheckMate -214, zatrzymanego przed czasem po zaplanowanej analizie okresowej, która wykazała, że leczenie niwolumabem w skojarzeniu z małą dawką ipilimumabu zapewnia istotne wydłużenie przeżycia całkowitego (OS), przy jednoczesnym zmniejszeniu o 37% ryzyka zgonu u pacjentów o pośrednim i złym rokowaniu w porównaniu z obecnym leczeniem standardowym z zastosowaniem sunitynibu (HR 0,63; 99,8% CI: 0,44 do 0,89; p<0,0001). Korzyści w zakresie OS obserwowano niezależnie od poziomu ekspresji PD-L1. Mediana przeżycia całkowitego u pacjentów leczonych niwolumabem w skojarzeniu z małą dawką ipilimumabu nie została jeszcze osiągnięta (95% CI: 28,2 do nieosiągniętej [NE]), wobec 25,9 miesiąca w przypadku pacjentów leczonych z zastosowaniem sunitynibu.

W terapii skojarzonej niwolumabem i małą dawką ipilimumabu uzyskano też wyższy odsetek odpowiedzi obiektywnych na poziomie 41,6% (95% CI: 36,9 do 46,5; p<0,0001; n=177/425) w porównaniu do 26,5% dla sunitynibu (95% CI: 22,4 do 31,0; n=112/422) oraz odsetek odpowiedzi całkowitych wynoszący 9,4% w grupie leczonej niwolumabem w skojarzeniu z małą dawką ipilimumabu wobec 1,2% w grupie pacjentów leczonych sunitynibem. Wśród pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź, mediana trwania odpowiedzi w grupie leczonej niwolumabem skojarzonym z małą dawką ipilimumabu nie została jeszcze osiągnięta (95% CI: 21,8 do NE), wobec 18,2 miesiąca w przypadku sunitynibu (95% CI: 14.8 do NE). Terapia skojarzona niwolumabem z małą dawką ipilimumabu wiązała się ponadto z mniejszym łącznym odsetkiem działań niepożądanych stopnia 3 i 4 w porównaniu z sunitynibem (65% wobec 76%).

– Ogromnie cieszy nas fakt, że Komisja Europejska zarejestrowała leczenie niwolumabem w skojarzeniu z małą dawką ipilimumabu na podstawie znacznego wydłużenia przeżycia wykazanego w badaniu CheckMate-214 – powiedział Chris Boerner, Dyrektor ds. Handlowych spółki Bristol-Myers Squibb. – Dzisiejsza decyzja stanowi ważny krok na drodze do celu, którym jest przełom w sposobie leczenia raka i poprawa jakości życia i długoterminowego przeżycia pacjentów.

Informacje na temat badania klinicznego CheckMate-214
CheckMate -214 jest otwartym badaniem klinicznym 3 fazy z randomizacją, oceniającym skuteczność niwolumabu w dawce 3 mg/kg w skojarzeniu z ipilimumabem w dawce 1 mg/kg w porównaniu do sunitynibu u pacjentów z uprzednio nieleczonym, zaawansowanym rakiem nerkowokomórkowym. W populacji badanej o pośrednim i złym rokowaniu 425 pacjentów otrzymywało niwolumab w dawce 3 mg/kg oraz ipilimumab w dawce 1 mg/kg co trzy tygodnie przez cztery dawki, a następnie niwolumab w dawce 3 mg/kg co dwa tygodnie, a 422 pacjentów otrzymywało sunitynib w dawce 50 mg raz dziennie przez cztery tygodnie, a następnie przez dwa tygodnie mieli przerwę w leczeniu. Zalecane dawkowanie w terapii skojarzonej niwolumabem z małą dawką ipilimumabu wynosi 3 mg/kg niwolumabu, a następnie ipilimumab w dawce 1 mg/kg, podawane w kolejnych wlewach dożylnych po 30 minut tego samego dnia, co trzy tygodnie, przez cztery dawki. Po podaniu czterech dawek skojarzonych stosuje się niwolumab w dawce 240 mg co dwa tygodnie we wlewie dożylnym trwającym 30 minut lub w dawce 480 mg co cztery tygodnie we wlewie 60 minutowym, do momentu progresji choroby lub wystąpienia nieakcpetowalnych działań niepożądanych.

Skojarzone wskaźniki skuteczności w badaniu obejmowały przeżycie całkowite, odsetek odpowiedzi obiektywnych (odpowiedź całkowita + odpowiedź częściowa) oraz przeżycie wolne od progresji, wyznaczane przez niezależny komitet oceny radiograficznej (IRRC) u pacjentów o pośrednim i złym rokowaniu. Pacjenci byli włączani do badania niezależnie od statusu ekspresji PD-L1.

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin
Nowi partnerzy w kancelarii KRK Kieszkowska Rutkowska Kolasiński

Nowi partnerzy w kancelarii KRK Kieszkowska Rutkowska Kolasiński

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin

KRK Kieszkowska Rutkowska Kolasiński, kancelaria specjalizująca się w zagadnieniach regulacyjnych, prawie konkurencji i odpowiedzialności za produkt, powołała z początkiem roku dwóch nowych partnerów. Nominacje na te stanowiska otrzymały radca prawny Natalia Łojko oraz adwokat Agnieszka Zielińska-Krywoniuk. Obie współpracowały ze wspólnikami KRK w międzynarodowych kancelariach, a następnie współtworzyły KRK. Awans ten jest potwierdzeniem ich najwyższych merytorycznych i zarządczych kompetencji. W ramach swoich nowych funkcji będą zarządzały pracą i rozwojem zespołów pracujących dla klientów z branży farmaceutycznej, wyrobów medycznych, żywnościowej i kosmetycznej w zakresie prawa Life Sciences. W tej dziedzinie KRK i jej prawnicy zajmują od lat pozycję liderów w polskich i międzynarodowych rankingach.

Natalia Łojko to radca prawny z ponad czternastoletnim doświadczeniem w prawie ochrony zdrowia. Jest uznaną specjalistką w obszarze refundacji leków i wyrobów medycznych oraz dostępu do terapii. Doradza w zakresie dystrybucji i reklamy, kwestii compliance i badań klinicznych.  Od wielu lat zajmuje się również doradztwem na rzecz szpitali i lekarzy w obszarze ich relacji z NFZ. Prowadzi liczne sprawy sądowe, w szczególności związane z dostępem do świadczeń zdrowotnych. Uczestniczy w pracach legislacyjnych z ramienia stowarzyszeń branżowych. Od wielu lat jest wyróżniana w międzynarodowym rankingu Chambers Europe.

Adwokat Agnieszka Zielińska-Krywoniuk ma kilkunastoletnie doświadczenie we wsparciu prawnym dla klientów z branży farmaceutycznej, żywnościowej, wyrobów medycznych oraz kosmetyków. Specjalizuje się w obszarze prawa reklamy, obrotu, dystrybucji oraz bezpieczeństwa produktów. Jest cenioną ekspertką w zakresie prawa badań klinicznych. Doradza w zakresie compliance, we wdrażaniu programów oraz prowadzeniu wewnętrznych postępowań w tym zakresie. Szerokie doświadczenie zawodowe zdobywała nie tylko w kancelariach, ale również podczas pracy w firmach prowadzących badania kliniczne na zlecenie (CRO).

„Decyzja o awansie na partnerów prawników związanych z nami od dawna była naturalnym krokiem. Jednym z naszych największych atutów jest właśnie doświadczony zespół, współpracujący ze sobą od lat” – mówi mec. Paulina Kieszkowska-Knapik. „Natalia Łojko oraz Agnieszka Zielińska–Krywoniuk to wyróżniające się wiedzą oraz doświadczeniem prawniczki, bardzo cenione i szanowne przez klientów, które doskonale sprawdzają się nie tylko w roli merytorycznej, ale także liderów odpowiedzialnych za rozwój zespołów” – mówi mec. Ewa Rutkowska. 

* * *

O kancelarii KRK

Kancelaria prawna KRK Kieszkowska Rutkowska Kolasiński posiada ugruntowaną pozycję lidera w doradztwie z zakresu prawa farmaceutycznego, prawa konkurencji oraz odpowiedzialności za produkt. Potwierdzeniem na to jest nie tylko szerokie grono klientów obejmujące największe korporacje z sektora Life Sciences, ale również najwyższe rekomendacje w międzynarodowych i polskich rankingach prawniczych, takich jak Chambers Europe, Legal 500 czy Rzeczpospolita. Prawnicy kancelarii KRK angażują się także w pacjenckie sprawy pro bono.

Pierwsza megafuzja w 2019 roku. Bristol-Myers Squibb za 74 mld USD przejmuje Celgene

Pierwsza megafuzja w 2019 roku. Bristol-Myers Squibb za 74 mld USD przejmuje Celgene

Bristol-Myers Squibb oraz Celgene Corporation poinformowały o zawarciu umowy, w ramach której Bristol-Myers Squibb dokona przejęcia Celgene w transakcji wycenianej łącznie na ok. 74 mld USD. Zgodnie z umową akcjonariusze Celgene otrzymają jedną akcję Bristol-Myers Squibb plus dodatkowe 50 USD za każdą akcję Celgene. Ponadto akcjonariusze Celgene zachowują opcję tzw. Contingent Value Right (CVR) za każdą akcję firmy, co pozwoli im w przyszłości uzyskać dodatkowe płatności po osiągnięciu określonych kamieni milowych. Zarządy obu firm wyraziły zgodę na zawarcie transakcji, której zamknięcie spodziewane jest w trzecim kwartale 2019 r.

W wyniku transakcji powstanie wiodąca na świecie specjalistyczna firma biofarmaceutyczna, koncentrująca się na zaspokajaniu potrzeb pacjentów z chorobami nowotworowymi, zapalnymi, immunologicznymi i sercowo-naczyniowymi. Dzięki komplementarnym obszarom zainteresowania obu spółek, po ich połączeniu firma zyska globalny zasięg i skalę, a jednocześnie zachowa sprawność działania, która jest traktowana priorytetowo zarówno w Bristol-Myers Squibb, jak i w Celgene.
 
Po sfinalizowaniu transakcji akcjonariusze Bristol-Myers Squibb będą w posiadaniu ok. 69% udziałów w nowej firmie, natomiast w rękach akcjonariuszy Celgene pozostanie ok. 31% udziałów.
 
Firma po połączeniu będzie miała na rynku dziewięć produktów zaliczanych do tzw. blockbusterów, tj. leków osiągających roczną sprzedaż przekraczającą 1 mld USD. Należą do nich takie produkty jak Opdivo, Yervoy, Eliquis, Orencia (BMS) czy Pomalyst, Revlimid, Otezla (Celgene). Bardzo obiecujący jest również potencjał wzrostu firmy w obszarach onkologii, immunologii i chorób zapalnych, a także w obszarze chorób sercowo-naczyniowych.
Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin
Współpraca badawcza Bristol-Myers Squibb i Boston Medical Center

Współpraca badawcza Bristol-Myers Squibb i Boston Medical Center

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin

Bristol-Myers Squibb oraz Boston Medical Center ogłosiły nawiązanie współpracy badawczej, której celem jest identyfikacja i analiza potencjalnych markerów wrażliwości i oporności u pacjentów leczonych uznawanymi za standard leczenia inhibitorami punktów kontrolnych. Wszechstronne, wielowymiarowe badanie położy nacisk na odkrywanie mechanizmów związanych z brakiem odpowiedzi na terapie immunoonkologiczne, gdzie głównym założeniem jest identyfikacja prognostycznych i predykcyjnych biomarkerów immunoonkologicznych w wielu typach raka.
 W toku badań naukowcy zbadają wpływ biomarkerów tkankowych i krążących na wrażliwość i oporność na leczenie. Ponadto naukowcy zbadają rolę mikrobiomu, jako potencjalnego predykcyjnego biomarkera u pacjentów otrzymujących terapię inhibitorami punktów kontrolnych.

Przyznawane przez Amgen wyróżnienia Golden Tickets zapewniają startupom bezpłatną przestrzeń laboratoryjną dla rozwijania innowacyjnych terapii i technologii

Przyznawane przez Amgen wyróżnienia Golden Tickets zapewniają startupom bezpłatną przestrzeń laboratoryjną dla rozwijania innowacyjnych terapii i technologii

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin

Amgen oraz LabCentral ogłosiły zwycięzców konkursu Golden Tickets. Tegorocznymi beneficjentami programu zostały firmy Kernal Biologics i PanTher Therapeutics. Laureaci zostali wybrani przez wewnętrzny komitet Amgen oraz członków publiczności podczas wydarzenia nazwanego „Quick Pitch” zorganizowanego przez Amgen w Cambridge w Stanie Massachusetts, które odbyło się 11 grudnia 2018 r. Sześciu finalistów przedstawiło swoje biznes plany, po czym przeprowadzono głosowanie wśród publiczności. Jego wyniki stanowiły wsparcie dla podjęcia decyzji przez wewnętrzny komitet Amgen.
 Amgen, jako platynowy sponsor LabCentral, każdego roku nominuje dwie firmy na wczesnym etapie rozwoju, które otrzymują prawo do prowadzenia prac badawczych w obiektach LabCentral w Cambridge. Golden Ticket daje prawo do całorocznego bezpłatnego korzystania z obiektów dla jednego naukowca, co obejmuje wspólną infrastrukturę i usługi LabCentral (takie jak sale konferencyjne, zgody, wyposażenie i pomieszczenia, uczestnictwo w organizowanych przez LabCentral modułach szkoleniowych i seminariach). Naukowcy Amgen zapewniają również całoroczny stały mentoring.
 LabCentral jest pierwszą w swoim rodzaju dzieloną przestrzenią laboratoryjną zaprojektowaną tak, by służyć jako trampolina dla obiecujących startupów farmaceutycznych i biotechnologicznych. Amgen sponsoruje program Golden Tickets w LabCentral od 2014 roku, wspierając w ten sposób niewielkie firmy farmaceutyczne i biotechnologiczne z wysokim potencjałem w ich pracach nad innowacyjnymi terapiami. Amgen do tej pory przyznał nagrodę Golden Tickets siedmiu innowacyjnym startupom: Novopyxis, Cocoon Biotech, Platelet Biogenesis, Holobiome, Torus Therapeutics, QurAlis oraz Kernal Biologics.

Lynparza osiągnęła pierwszorzędowy punkt końcowy w badaniu fazy III, SOLO-3, we wskazaniu nawracającego, spowodowanego mutacją genu BRCA zaawansowanego raka jajnika

Lynparza osiągnęła pierwszorzędowy punkt końcowy w badaniu fazy III, SOLO-3, we wskazaniu nawracającego, spowodowanego mutacją genu BRCA zaawansowanego raka jajnika

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin

AstraZeneca oraz MSD (Merck & Co., Inc.,) ogłosiły pozytywne wyniki randomizowanego, otwartego, kontrolowanego badania fazy III, SOLO-3, dotyczącego leku Lynparza (olaparib) w formie tabletek, do którego włączono 266 pacjentek z nawracającym rakiem jajnika, po wcześniejszym leczniu co najmniej dwiema liniami. Jest to czwarte badanie fazy III, w którym lek Lynparza uzyskał pozytywne wyniki.
 Wyniki badania wskazują, że u pacjentek z zaawansowanym rakiem jajnika spowodowanym mutacją w genie BRCA, które przeszły wcześniej dwie lub więcej chemioterapii, podanie leku Lynparza przyczynia się do istotnej statystycznie oraz klinicznie poprawy w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego (wskaźnika obiektywnej odpowiedzi – ORR) oraz najważniejszego drugorzędowego punktu końcowego (przeżycia wolnego od progresji – PFS), w porównaniu do chemioterapii. Profil bezpieczeństwa oraz tolerancji leku Lynparza był zgodny z tym wykazanym we wcześniejszych badaniach.
 Lynparza, która jest rozwijana i komercjalizowana wspólnie przez AstraZeneca i MSD, została już zatwierdzona do leczenia zaawansowanego raka jajnika oraz przerzutowego raka piersi. Zastosowana została już u ponad 20 tys. pacjentek na całym świecie. Lynparza posiada najszerszy i najbardziej zaawansowany program badań klinicznych wśród wszystkich inhibitorów PARP. AstraZeneca i MSD wspólnie pracują nad lepszym zrozumieniem, jak lek może wpływać na wiele nowotworów zależnych od PARP, zarówno w monoterapii, jak i w połączeniu z innymi lekami. Dla firmy AstraZeneca Lynparza stanowi fundament w portfelu potencjalnych nowych leków ukierunkowanych na mechanizmy odpowiedzi na uszkodzenia DNA (DDR, ang. DNA Damage Response) w komórkach rakowych.

Liderzy Badań Klinicznych

Liderzy Badań Klinicznych

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin

Już 15 lutego rusza kolejna edycja konkursu Liderzy Badań Klinicznych. W tym roku uczestnicy będą ponownie rywalizować w 4 kategoriach, a zwycięzców poznamy 23 maja 2019 w Warszawie, podczas konferencji z okazji Międzynarodowego Dnia Badań Klinicznych. Więcej informacji na stronie internetowej konkursu www.liderzybadanklinicznych.pl

Merck przekazuje firmie Intrexon prawa do terapii CAR-T

Merck przekazuje firmie Intrexon prawa do terapii CAR-T

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin

Niemiecki Merck ogłosił zawarcie umowy z firmą Intrexon Corporation na prowadzenie wspólnych prac nad rozwojem terapii CAR-T, genetycznie wytworzonych limfocytów T z syntetycznymi receptorami, które potrafią rozpoznać ekspresję specyficznych antygenów komórek rakowych. Umowa z Intrexon oraz z jej spółką zależną, Precigen, Inc., daje firmie Merck możliwość kontynuacji wdrażania strategii skoncentrowanej na R&D, przy jednoczesnym utrzymaniu inwestycji w przyszłe potencjalne terapie CAR-T nowej generacji.
 Zgodnie z warunkami umowy Merck przyznaje firmie Intrexon prawa na wyłączność do rozwijania terapii CAR-T. Merck otrzyma w zamian akcje zwykłe Intrexon o wartości 150 mln USD.
 Merck po raz pierwszy zawarł umowę z Intrexon w 2015 roku, która dotyczyła rozwoju i komercjalizacji terapii CAR-T z wykorzystaniem opracowanej przez Intrexon platformy RheoSwitch Therapeutic System® oraz technologii niewirusowej integracji genów, Sleeping Beauty. Połączenie obu platform pozwala na regulację ekspresji genu i dostarczenie go do komórki bez wykorzystania wirusa. Dane przedkliniczne wskazują na potencjał poprawy bezpieczeństwa terapii i przyspieszenia procesu wytwarzania, co skróci oczekiwanie na leczenie.

FDA zatwierdza pierwszą terapię rzadkiej choroby krwi

FDA zatwierdza pierwszą terapię rzadkiej choroby krwi

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin

Amerykańska agencja FDA zatwierdziła lek Elzonris firmy Stemline Therapeutics (tagraxofusp-erzs) w postaci wlewów, do leczenia nowotworów z blastycznych plazmocytoidnych komórek dendrytycznych (BPDCN), u pacjentów dorosłych oraz dzieci powyżej drugiego roku życia.
 BPDCN jest agresywną i rzadką chorobą szpiku kostnego oraz krwi, która może dotykać wielu narządów, między innymi węzły chłonne i skórę. Często objawia się lub rozwija do różnych postaci białaczki. Choroba częściej dotyka mężczyzn i występuje zazwyczaj u osób powyżej 60 roku życia.
 Skuteczność leku Elzonris badana była w dwóch kohortach pacjentów w jednoramiennym badaniu klinicznym. Pierwsza grupa objęła 13 pacjentów z nieleczonym BPDCN, gdzie siedmioro pacjentów (54%) uzyskało całkowitą remisję (CR) lub remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywność choroby. Do drugiej grupy włączono 15 pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie BPDCN. Jeden pacjent uzyskał całkowitą remisję. U kolejnego zaobserwowano remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywną postać choroby.
 Elzonris zawiera ostrzeżenie (tzw. Boxed Warning) informujące lekarzy i pacjentów o zwiększonym ryzyku wystąpienia zespołu przesiąkania włośniczek, co może zagrażać życiu pacjentów poddanych leczeniu.
 FDA przyznała lekowi status terapii przełomowej oraz ścieżkę priorytetowej oceny. Elzonris uzyskał także status leku sierocego, co stanowi ułatwienie i zachętę dla rozwijania leków przeciw chorobom rzadkim.

Translate »