Czasopismo Profesjonalistów Badań Klinicznych

Miesiąc: styczeń 2019

FDA zatwierdza pierwszą terapię rzadkiej choroby krwi

FDA zatwierdza pierwszą terapię rzadkiej choroby krwi

Amerykańska agencja FDA zatwierdziła lek Elzonris firmy Stemline Therapeutics (tagraxofusp-erzs) w postaci wlewów, do leczenia nowotworów z blastycznych plazmocytoidnych komórek dendrytycznych (BPDCN), u pacjentów dorosłych oraz dzieci powyżej drugiego roku życia.
 BPDCN jest agresywną i rzadką chorobą szpiku kostnego oraz krwi, która może dotykać wielu narządów, między innymi węzły chłonne i skórę. Często objawia się lub rozwija do różnych postaci białaczki. Choroba częściej dotyka mężczyzn i występuje zazwyczaj u osób powyżej 60 roku życia.
 Skuteczność leku Elzonris badana była w dwóch kohortach pacjentów w jednoramiennym badaniu klinicznym. Pierwsza grupa objęła 13 pacjentów z nieleczonym BPDCN, gdzie siedmioro pacjentów (54%) uzyskało całkowitą remisję (CR) lub remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywność choroby. Do drugiej grupy włączono 15 pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie BPDCN. Jeden pacjent uzyskał całkowitą remisję. U kolejnego zaobserwowano remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywną postać choroby.
 Elzonris zawiera ostrzeżenie (tzw. Boxed Warning) informujące lekarzy i pacjentów o zwiększonym ryzyku wystąpienia zespołu przesiąkania włośniczek, co może zagrażać życiu pacjentów poddanych leczeniu.
 FDA przyznała lekowi status terapii przełomowej oraz ścieżkę priorytetowej oceny. Elzonris uzyskał także status leku sierocego, co stanowi ułatwienie i zachętę dla rozwijania leków przeciw chorobom rzadkim.

Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych

Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych

Dnia 23 maja 2019 r. odbędzie się konferencja z okazji obchodów Międzynarodowego Dnia Badań Klinicznych. Jak co roku organizatorami będą Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce (GCPpl), Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych Infarma i Polski Związek Pracodawców Firm Prowadzących Badania Kliniczne na Zlecenie POLCRO. Konferencja zostanie zorganizowana we współpracy z Warszawskim Uniwersytetem Medycznym, więcej informacji pojawi się wkrótce na stronach internetowych organizatorów. Spotkanie będzie mieć miejsce w Auli Centrum Dydaktycznego WUM, ul. Ks. Trojdena 2a w Warszawie.

Jest nadzieja na nowy „super-lek” do leczenia białaczki u dzieci

Jest nadzieja na nowy „super-lek” do leczenia białaczki u dzieci

Jak wynika z danych uzyskanych w trzech badaniach opublikowanych w ciągu ostatnich dwóch lat w czasopismach „Cell” oraz „Genes & Development”, naukowcy z Northwestern Medicine odkryli dwie skuteczne terapie, które spowolniły progresję białaczki u myszy. Okazało się, że kiedy uda się ustabilizować główne białko odpowiedzialne za wywołanie białaczki, MLL, wówczas spowalnia ono progresję rozwoju choroby – tak wynika z najnowszych danych z badania. Kolejnym krokiem będzie połączenie testowanych terapii w jeden „super lek” i przeprowadzenie badań klinicznych na ludziach we wskazaniu białaczki u dzieci.
 U dzieci ze zdiagnozowaną białaczką z translokacją obejmującą gen MLL, czyli typem raka, który atakuje krew oraz szpik kostny, wskaźnik przeżywalności wynosi zaledwie 30%. Pacjenci z białaczką posiadają bardzo niski odsetek krwinek czerwonych, co wywołuje u nich anemię, natomiast charakteryzują się około 80-krotnie wyższym poziomem białych komórek krwi niż osoby bez raka.
 Istnieje kilkanaście typów białaczki. Niniejsze badanie koncentruje się na dwóch najczęściej diagnozowanych począwszy od niemowląt aż do nastolatków: ostrej białaczce szpikowej (AML) i ostrej białaczce limfoblastycznej (ALL).