Kategoria: Warto przeczytać

Rozmowa z Grzegorzem Cessakiem, Prezesem URPLWMiPB

Rozmowa z Grzegorzem Cessakiem, Prezesem URPLWMiPB

Grzegorz Cessak - Rozmowa z Grzegorzem Cessakiem, Prezesem URPLWMiPB

Rozmowa z Grzegorzem Cessakiem, Prezesem Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych

Rozmawiał: Dariusz Olszewski,
Redaktor Naczelny, Badania Kliniczne

Panie Prezesie, ile nowych badań klinicznych zostało zarejestrowanych w Polsce w 2019 r.? Proszę podzielić się z nami obserwacjami dotyczącymi rodzajów, liczby i obszarów terapeutycznych nowych badań rejestrowanych przez Urząd.

W zeszłym roku informowałem, że rezygnacja z konieczności składania wraz z wnioskiem o rozpoczęcie badania klinicznego umów zawieranych pomiędzy sponsorem a badaczem i ośrodkiem badawczym wpłynęła korzystnie na liczbę wpływających wniosków. W tym roku mogę potwierdzić, że nie była to chwilowa tendencja – w 2019 roku otrzymaliśmy niewiele mniej wniosków niż w 2018 roku (jak dotąd rekordowym). Do Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych wpisaliśmy aż 603 badania – to nowy rekord zarejestrowanych w danym roku badań. Jak co roku największa liczba wniosków o rozpoczęcie badania klinicznego dotyczyła onkologii – 27% wniosków. Inne obszary medycyny, dla których w 2019 otrzymaliśmy najwięcej wniosków o rozpoczęcie badania klinicznego to choroby autoimmunologiczne (9%), neurologia (ponad 8%), gastroenterologia (7%), dermatologia (7), kardiologia (6%) i choroby płuc (6%). W 2019 roku wzrosła do 9% liczba badań prowadzonych z udziałem populacji pediatrycznej (w 2018 roku było to 6,5% badań, w 2017 roku – 5%). Onkologia, choroby autoimmunologiczne i neurologia – tych obszarów dotyczyła największa liczba badań klinicznych rejestrowanych w ostatnich latach.

W odniesieniu do faz zgłaszanych do Urzędu badań, jak co roku najwięcej wniosków o rozpoczęcie badania klinicznego dotyczyło fazy III – 52% i II – 32%. Zaobserwowaliśmy wzrost liczby badań zgłaszanych jako faza I – w 2019 roku aż 12% wniosków złożonych stanowiły badania I fazy. Około 4% stanowiły badania porejestracyjne 4 fazy.

Jak Polska wygląda na tle innych państw Unii Europejskiej jeśli chodzi o liczbę rejestrowanych i prowadzonych badań klinicznych? Czy widoczne są jakieś różnice?

Trudno mi powiedzieć czy widoczne są różnice w badaniach prowadzonych i rejestrowanych w poszczególnych krajach europejskich, nie prowadzimy takich analiz. Z całą pewnością w wielu krajach europejskich rejestruje się znacznie więcej badań niekomercyjnych.

Temat badań niekomercyjnych w Polsce był szeroko omawiany w zeszłym roku w związku z powstaniem Agencji Badań Medycznych. Mamy nadzieję, że dzięki finansowaniu ABM liczba badań prowadzonych przez sponsorów niekomercyjnych znacznie wzrośnie w najbliższych latach. Jeżeli chodzi o liczbę wniosków o rozpoczęcie badania klinicznego składanych w poszczególnych krajach Unii Europejskiej to, biorąc pod uwagę dane z europejskiej bazy badań klinicznych EudraCT, Polska plasuje się 6 miejscu: po Hiszpanii, Niemczech, Wielkiej Brytanii, Francji i Holandii.

Ilu pacjentów wg Państwa szacunków brało udział w badaniach w 2019 roku?

Liczba pacjentów zadeklarowana we wnioskach o rozpoczęcie badania klinicznego złożonych w 2019 roku to ponad 30 000 osób.

Ile badań klinicznych toczyło się w 2019 roku w Polsce? Czy to więcej, czy mniej niż w latach ubiegłych?

Im więcej badań rejestrujemy tym więcej badań się toczy. W zeszłym roku w Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych było ponad 2000 niezakończonych badań klinicznych.

Czy wśród sponsorów nowych badań rejestrowanych w Polsce są firmy polskie lub mające kapitał polskiego pochodzenia? O czym to może świadczyć?

Rocznie otrzymujemy kilkanaście wniosków o rozpoczęcie badania klinicznego sponsorowanych przez polskie firmy – w dużej mierze wnioski te dotyczą biorównoważności; wnioski dotyczące innowacyjnych rozwiązań, nowych cząsteczek zdarzają się rzadko – w ostatnich latach pojawiają się częściej – nadal są to jednak pojedyncze przypadki. Nie są to zaskakujące dane – od lat mówi się w Polsce o konieczności wzmacniania i rozwoju potencjału naukowego oraz potencjału krajowego sektora farmaceutycznego tak, aby to Polska była źródłem innowacyjnych leków.

Czy w ostatnim czasie – włączając pierwsze tygodnie 2020 roku – daje się zauważyć wzrost liczby badań niekomercyjnych?

Niestety nie zaobserwowaliśmy wzrostu liczby wniosków sponsorów niekomercyjnych. Najwyższa liczba takich wniosków – 24 – wpłynęła do Urzędu w 2017 roku. W 2018 roku było to 18 wniosków, a w 2019 – tylko 16. Oczekujemy na wyniki pierwszego konkursu ogłoszonego w 2019 roku przez ABM i liczymy na to, że oferowane przez Agencję finansowanie podniesie znacząco liczbę badań klinicznych niekomercyjnych.

Coraz częściej słychać o innowacyjnych sposobach prowadzenia badań klinicznych. Czy Polska jest krajem, w którym zaczyna to być widoczne? Może mógłby Pan Prezes przytoczyć jakieś przykłady?

glowne obszary badan klinicznych 273x300 - Rozmowa z Grzegorzem Cessakiem, Prezesem URPLWMiPB
Główne obszary badań klinicznych zarejestrowanych w 2019 roku

Mogę potwierdzić, że trafiają do Urzędu protokoły badań proponujące innowacyjne rozwiązania, dotyczą one oczywiście badań prowadzonych w onkologii. Obszar farmakoterapii w onkologii to miejsce szczególnie ukierunkowane na badania nowoczesnych, nowatorskich leków, których rozwój budzi nadzieję na znalezienie skuteczniejszego oręża w nadal nierównej walce z nowotworami złośliwymi. Nowe rozwiązania są efektem zmiany w podejściu do charakteryzowania chorób i procesu leczenia czyli medycyny personalizowanej. Medycyna personalizowana opiera się na przekonaniu, że rozwój choroby, jej przebieg i odpowiedź na leczenie są procesami bardzo zróżnicowanymi, które mogą przebiegać odmiennie u różnych pacjentów, a choroba każdej osoby może być wyjątkowa i z tego względu potrzebne jest indywidualne podejście. Medycyna personalizowana, dzięki precyzyjnym narzędziom pozwala dobrać odpowiednie leczenie do konkretnego pacjenta w odpowiednim czasie. W związku z tym w sposobie rozwoju leków również zachodzą duże zmiany, toczą się dyskusje na temat przyszłości metodologii badań klinicznych, pojawiają się propozycje modyfikacji tradycyjnego podziału badań klinicznych na badania fazy I, II, i III. Oprócz znanych już od lat badań adaptacyjnych – badań w układzie elastycznym, w którym przeprowadza się analizy pośrednie i na tej podstawie wprowadza się modyfikacje do początkowego projektu, pojawiły się projekty badań parasolowych „umbrella trials” lub koszykowych „basket trials”. W tych pierwszych badany jest wpływ różnych produktów stosowanych w pojedynczym rodzaju nowotworu, natomiast w badaniach koszykowych odwraca się ten schemat i bada się wybrany produkt leczniczy w wielu rodzajach nowotworu (lub w różnych chorobach o wspólnym podłożu). Elastyczne podejście umożliwia uzyskanie większej ilości danych w krótszym czasie i tym samym może skrócić całkowity czas rozwoju produktu. Innowacyjne propozycje mogą umożliwić wcześniejsze zidentyfikowanie nieskutecznych badanych produktów i pozwolą na przesunięcie zasobów na bardziej obiecujące metody leczenia. Niewątpliwie jednak proces oceny nowatorskich protokołów jest dużo trudniejszy, właściwie są dopiero wypracowywane schematy oceny. Z perspektywy organu kompetentnego odejście od klasycznych modeli badań klinicznych wymaga przemodelowania tradycyjnych schematów oceny dokumentacji badania. Należy również pamiętać o ryzyku związanym z samym prowadzeniem badania, jego nadzorem i monitorowaniem w sytuacji, gdy w jednym badaniu mamy np. odrębne kryteria włączenia i wyłączenia dla kilku grup pacjentów. Badania tego typu powinny być projektowane i prowadzone przez wyspecjalizowane ośrodki, zapewniając odpowiednie bezpieczeństwo uczestnikom badań, dbając jednocześnie o jakość uzyskiwanych wyników.

Do Ministra Zdrowia w dniu 29 stycznia b.r. został przekazany projekt ustawy o badaniach klinicznych. W pracach uczestniczyli eksperci Urzędu. Które z postulowanych nowych rozwiązań były Państwa autorstwa? Dlaczego chcieliby Państwo je wprowadzić?

Pracownicy Urzędu zostali wyznaczeni przez Ministra Zdrowia jako członkowie zespołu, który pod kierunkiem ABM przygotowywał projekt ustawy o badaniach klinicznych. Nasi przedstawicie brali udział w pracach plenarnych, jak również w pracach podgrup, skupiających się już na konkretnych tematach. Rolą Urzędu było przygotowanie części kompetencyjnej ustawy, dotyczącej postępowania w przedmiocie wydania pozwolenia na badanie kliniczne i, istotną zmianę, propozycji opłat oraz części dotyczącej inspekcji badań klinicznych. Chciałbym zwrócić uwagę, że zmiany w postępowaniu w przedmiocie wydania pozwolenia na badanie kliniczne w zakresie terminów, rodzaju składanej dokumentacji oraz zakresu oceny, wprowadziło Rozporządzenie 536/2014. Tam znajdują się innowacyjne rozwiązania, na które czekamy, takie jak portal i baza danych badań klinicznych.

liczba rejestrowanych badan klinicznych 300x122 - Rozmowa z Grzegorzem Cessakiem, Prezesem URPLWMiPB
Liczba badań zarejestrowanych w Polsce w ostatnich latach

W projektowanej ustawie o badaniach klinicznych najistotniejszą dla Urzędu częścią jest bez wątpienia część dotycząca organizacji komisji bioetycznych oraz proces wydawania opinii przez komisje – pamiętajmy, że organ kompetentny będzie musiał wydać jedną decyzję w państwie członkowskim; decyzja ta będzie wynikiem wspólnej etycznej i merytorycznej oceny dokumentacji badania klinicznego. Podstawą wypełnienia założeń Rozporządzenia 536/2014 będzie sprawna komunikacja pomiędzy komisją etyczną i organem właściwym dla wydawania decyzji odnośnie możliwości prowadzenia badania klinicznego. Ważnym tematem jest również ustanowienie systemów odszkodowawczych oraz określenie wymiaru odszkodowania i kary w przypadku szkody wyrządzonej uczestnikowi badania klinicznego. Obecnie zastosowany system odpowiedzialności cywilnej badacza i sponsora budzi wiele zastrzeżeń ponieważ w praktyce uniemożliwia uzyskanie odszkodowania przez uczestników badań klinicznych. Zaproponowane w ustawie rozwiązanie oparte na Funduszu gwarancyjnym oraz ubezpieczeniu OC badacza i sponsora powinno zmienić tę niekorzystną dla uczestników badań klinicznych sytuację.

Czy i jak zmieni się rola Urzędu po wprowadzeniu w życie ustawy o badaniach klinicznych?

Zgodnie z projektem Ustawy o badaniach klinicznych, który został przekazany do Ministerstwa Zdrowia organem właściwym do prowadzenia określonych w ustawie postępowania w zakresie badań klinicznych produktów leczniczych (m. in. wydania pozwolenia na badanie i zmianę istotną, cofnięcia lub zawieszenia badania klinicznego) będzie Prezes Urzędu Rejestracji PLWMiPB. Tak jak wspomniałem wcześniej Rozporządzenie 536/2014, na podstawie którego będziemy pracować w niedalekiej przyszłości wprowadza nowe warunki, wymagania, terminy zarówno dla organów kompetentnych, jak i dla sponsorów badań klinicznych. Niewątpliwie będzie to szansa na zniwelowanie wielu barier, jakie istnieją obecnie, ale jednocześnie będzie to dla nas wszystkich spore wyzwanie. Rolą rozporządzenia jest stworzenie warunków do prowadzenia badań klinicznych w UE z zachowaniem najwyższych standardów bezpieczeństwa uczestników badań. Celem wprowadzenia nowych przepisów jest również wzrost transparentności danych dotyczących badań klinicznych prowadzonych w UE. Przepisy wprowadzone przez Rozporządzenie pozwolą na uniknięcie wielokrotnego oceniania dokumentacji. Rozporządzenie wprowadza m.in.:

  • zharmonizowaną dokumentację związaną z procedurą wydawania pozwoleń,
  • jeden portal służący do składania wniosków o pozwolenie badania klinicznego wraz z bazą danych,
  • określone ramy czasowe na każdy etap procesu wydawania pozwolenia ze zgodą domniemaną,
  • zaangażowanie we wspólną ocenę wszystkich państw, w których sponsor planuje przeprowadzić dane badanie kliniczne.

Każde zainteresowane państwo członkowskie będzie powiadamiać sponsora za pośrednictwem portalu UE, czy wydaje pozwolenie na badanie kliniczne, czy wydaje je pod pewnymi warunkami, czy też odmawia wydania pozwolenia. Powiadomienie będzie się odbywać w drodze jednej decyzji, badanie wymagać będzie jednak zarówno oceny naukowej, jak i etycznej. Przepisy Rozporządzenia pozwolą na harmonizację przepisów administracyjnych regulujących badania kliniczne i ograniczą do minimum różnice w podejściu do rejestracji badań klinicznych między państwami członkowskimi.

Jak na pracę Urzędu wpłynął Brexit?

Od roku 2016, kiedy to Wielka Brytania podjęła decyzję o opuszczeniu struktur europejskich, trwa proces BREXIT-u, uruchomiony przez art. 50 Traktatu o Unii Europejskiej. Plany wyjścia Zjednoczonego Królestwa ze wspólnoty w szczególny sposób dotknęły Europejską Agencję Leków (EMA), gdzie zasiadam w Grupie Koordynatorów ds. Budżetu i Programu Prac. W minionym, 2019 roku doszło do finalizacji przenosin siedziby Agencji do Amsterdamu, procesu przygotowywanego od 2018 roku na poziomie Rady Zarządzającej. Przenosiny Agencji były jednym z największych wyzwań, nie tylko ze względu na techniczny aspekt związany z przeprowadzeniem ok. 900 osobowej instytucji do innego kraju, ale również ze względu na cały szereg implikacji, takich jak utrudnienia i ograniczenia w płynności realizacji wszystkich zadań Agencji, czy też problem utraty personelu, szacowany na ponad 20% stanu. Szerokie spectrum dotyczące spraw związanych z BREXIT-em uzupełnił w minionym roku także problem dostępności produktów leczniczych przeznaczonych dla ludzi i zwierząt. W tym kontekście EMA podjęła działania mające na celu zminimalizowanie skali problemu, m.in. za sprawą monitorowania i weryfikowania dostępności newralgicznych produktów leczniczych z wykorzystaniem systemów bazodanowych, a także, ze strony Urzędu, jako jednej z europejskich agencji, opiniowanie wniosków podmiotów odpowiedzialnych dotyczących wyrażania zgody na prolongatę terminu uznawania wyników badań w zakresie kontroli serii gotowego produktu leczniczego do końca 2019 r. Działania te realizowane były lub nadal są realizowane w związku z koniecznością przeniesienia tych miejsc z terytorium Wielkiej Brytanii do pozostałych państw członkowskich lub krajów objętych umową MRA. Mając na względzie niezwykłą rolę realizowanych zadań dotyczących wystąpienia Wielkiej Brytanii z UE, Urząd prowadzi na swojej stronie internetowej zakładkę „BREXIT”, gdzie zamieszczane są istotne informacje w tej tematyce wraz z przewodnikami postępowania, oraz często zadawanymi pytaniami i odpowiedziami dla produktów rejestrowanych centralnie, jak również w procedurach europejskich.

Kiedy możemy spodziewać się rozpoczęcia stosowania Rozporządzenia 536/2014? Jakie są najnowsze informacje w tej sprawie?

W dalszym ciągu czekamy na ostateczny terminarz dotyczącego ogłoszenia funkcjonalności portalu i bazy danych badań klinicznych, które na potrzeby Rozporządzenia 536/2014 buduje Europejska Agencja Leków. W grudniu 2019 r. Zarząd EMA zatwierdził rozpoczęcie audytu systemu w grudniu 2020 roku, oczywiście po ocenie gotowości do audytu przeprowadzonej przez wyznaczonych właścicieli produktów, EMA i dostawcę IT.

Co zdaniem Pana Prezesa z perspektywy Urzędu będzie największym wyzwaniem w latach 2020-2021?

Z całą pewnością czekają nas jeszcze prace w zakresie projektu ustawy, na etapie konsultacji wewnętrznych jest jeszcze kilka tematów, które wymagają dopracowania. Konsultacje społeczne projektu również mogą przynieść wiele cennych uwag co do wypracowanych propozycji. Wyzwaniem jest przygotowanie do wspólnej oceny merytorycznej pod przewodnictwem państwa sprawozdawcy w ramach Rozporządzenia 536/14. Wspólna ocena wymaga wypracowania wspólnych zasad i zakresu wymagań. Musimy również przygotować naszych ekspertów do podjęcia roli sprawozdawcy. Taka ocena wymaga nie tylko wiedzy i doświadczenia w ocenianym badaniu, ale również umiejętności dyskusji i wypracowywania wspólnego stanowiska w międzynarodowym środowisku. Rozporządzenie 536/2014 wprowadzi również współpracę państw członkowskich przy ocenie sprawozdań dotyczących bezpieczeństwa badanych produktów leczniczych. W tym zakresie również musimy zdobyć potrzebne doświadczenie, potrzebujemy także odpowiedniej kadry ekspertów.

Grzegorz Cessak 300x200 - Rozmowa z Grzegorzem Cessakiem, Prezesem URPLWMiPBPrezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Absolwent Wydziału Farmaceutycznego Akademii Medycznej w Warszawie o specjalizacji technologia przemysłowa. Doktor nauk o zdrowiu w dziedzinie farmakologii na I Wydziale Lekarskim Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. W latach 2001-2002 pracownik Instytutu Leków w Warszawie. Z Urzędem jest związany nieprzerwanie od czasu jego powstania. Był m.in. bezpośrednio odpowiedzialny za przeprowadzone w latach 2004- 2008 dostosowanie dokumentacji produktów leczniczych do wymogów prawa europejskiego, zgodnie z Traktatem o Przystąpieniu Rzeczypospolitej Polskiej do Unii Europejskiej. Od 2010 r. członek Rady Zarządzającej Europejskiej Agencji Leków (EMA), a od 2016 r. Wiceprzewodniczący Rady. Od 2012 r. jest jednym z trzech członków działającej w ramach Rady Zarządzającej Grupy Koordynacyjnej do Spraw Budżetu i Programu Prac EMA. Został również wybrany na Mentora Emacolex – Grupy Roboczej Prawników Agencji Leków Unii Europejskiej i Europejskiego Obszaru Gospodarczego. Uczestnicząc w sieci Szefów Agencji Leków Unii Europejskiej i Europejskiego Obszaru Gospodarczego koncentruje swoje działania na zapewnieniu harmonijnej współpracy narodowych agencji regulacyjnych w ramach przyjętej przez te agencje wspólnej strategii działania w zakresie dopuszczania do obrotu i monitorowania bezpieczeństwa stosowania produktów leczniczych.

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin
Rozmowa z Radosławem Sierpińskim, p.o. Prezesa Agencji Badań Medycznych

Rozmowa z Radosławem Sierpińskim, p.o. Prezesa Agencji Badań Medycznych

Radoslaw Sierpiński - Rozmowa z Radosławem Sierpińskim, p.o. Prezesa Agencji Badań Medycznych

Rozmowa z Radosławem Sierpińskim, p.o. Prezesa Agencji Badań Medycznych

Rozmawiał: Dariusz Olszewski,
Redaktor Naczelny, Badania Kliniczne

  • Konkursy na niekomercyjne badania kliniczne

  • Europejska Sieć Infrastruktury Badań Klinicznych ECRIN

  • Centrum Edukacji

  • Centra Badań Klinicznych

  • Pacjent w badaniach klinicznych

  • Ustawa o badaniach klinicznych

  • Podpisanie porozumienia z URPLWMiPB

Panie Prezesie, Plan Rozwoju Badań Klinicznych (PRBK) 2020-2025 to najważniejszy jak dotąd dokument nakreślający plan rozwoju badań w Polsce. Czy nadal jest aktualny?

Z pewnością tak. Plan Rozwoju Badań Klinicznych stanowi dokument ramowy, który powstawał w okresie kształtowania się Agencji Badań Medycznych i miał na celu nadać pewne systemowe ramy funkcjonowania rynku badań klinicznych w Polsce. PRBK będzie zapewne podlegał uaktualnianiu i zmianom, ponieważ badania kliniczne ciągle się rozwijają. W Polsce czynione są nowe inwestycje, zmienia się otoczenie prawne. Warto podkreślić, że plan przedstawiony w PRBK jest realizowany i że jest to uchwała Rady Ministrów. W dużej mierze jest to zobowiązanie, które Premier i Rada Ministrów podjęli wobec całego społeczeństwa po to, aby ten obszar rozwijać. Konsekwentnie już we wrześniu 2019 r. uruchomiliśmy pierwszy konkurs na 100 mln zł, który lada dzień zostanie rozstrzygnięty. Sam jestem ciekaw, które projekty uzyskają dofinansowanie, czego będą dotyczyły i jakie kwoty będą przekazane na poszczególne projekty. W styczniu 2020 r. na ręce Ministra Zdrowia przekazaliśmy projekt ustawy o badaniach klinicznych, która zmienia otoczenie legislacyjne. Ponadto, wchodzimy odważnie w obszar immunoterapii, za kilka tygodni ogłosimy kolejny konkurs na badania z przeciwciałami rekombinowanymi w zakresie CAR-T cell, a w drugiej połowie roku ogłosimy konkurs na zastosowania sztucznej inteligencji w medycynie, szczególnie w onkologii. Wsparcie, o którym jest mowa w PRBK ma miejsce i z każdym miesiącem będziemy realizowali kolejne, zaplanowane działania.

Który z pięciu obszarów wymienionych w dokumencie jest najbardziej zaawansowany?

Całkowicie wywiązaliśmy się z projektu ustawy o badaniach klinicznych. To, co miało być zrobione po stronie ABM, zostało wykonane. Prace były prowadzone sprawnie w dość szerokim gremium, a proponowane rozwiązania konsultowane już na tym etapie. Myślę, że wszyscy zaadresowali tam swoje potrzeby. Teraz czekamy na ruch Ministra Zdrowia, który podtrzymuje swoje deklaracje, że jeszcze w pierwszym kwartale tego roku ustawa zostanie skierowana do prac parlamentarnych. Przyznane środki wydatkujemy zgodnie z planem, już za dwa tygodnie zostanie ogłoszony konkurs na kolejne 200 mln zł, a w 5-letnim okresie założyliśmy wydatkowanie miliarda zł.

Patrząc na systemowe działania, również infrastruktura badawcza i organizacyjna pod postacią Centrów Wsparcia Badań Klinicznych też już się tworzy. W połowie marca będziemy ogłaszali konkurs na Centra Wsparcia Badań Klinicznych o łącznej alokacji 100 mln zł. W szpitalach wysokiego stopnia referencyjności, a więc w szpitalach uniwersyteckich, szpitalach klinicznych czy instytutach Ministra Zdrowia, pozwoli to stworzyć bardzo wysoko standaryzowane CWBK, które nie będą ustępowały podobnym strukturom na zachodzie Europy. Badania kliniczne w Polsce będą dzięki temu prowadzone w sposób bardziej przyjazny dla szpitala i pacjenta. Zostaną wydzielone i ustrukturyzowane ośrodki kosztów. To spowoduje, że Polska stanie się jeszcze bardziej atrakcyjnym krajem dla inwestorów zagranicznych i pojawi się ich więcej. Ten punkt planu będzie realizowany lada moment.

Ostatnia rzecz to uruchomienie portalu „Pacjent w badaniach klinicznych”, a więc komunikacja skierowana do pacjentów. To część procesu, który powinien zakończyć się w ciągu 2 lat, a jego celem jest stworzenie obiektywnego portalu wiedzy o badaniach klinicznych. Finalnie, mam nadzieję w przyszłym roku, utworzymy krajową wyszukiwarkę badań klinicznych, w której każdy będzie mógł znaleźć badanie kliniczne, do którego jest potencjalnym kandydatem, dowiedzieć się gdzie ono jest realizowane i czy wciąż trwa rekrutacja. Zatem będzie to spora, pozytywna zmiana jeśli chodzi również o pacjentów.

Konkursy na niekomercyjne badania kliniczne

Co można powiedzieć dziś na temat konkursu ogłoszonego w 2019 r.? Kiedy poznamy jego wyniki?

Mamy już wstępne statystyki. Wpłynęło do nas 77 wniosków na łączną kwotę – uwaga – 1,5 mld zł. Zatem wnioski 15-krotnie przewyższyły alokowane środki. To pokazuje mandat i potrzebę istnienia naszej instytucji. Jeśli przewidujemy, że chcemy przeznaczyć 100 mln zł., a wniosków wpływa na 1,5 mld, to znaczy, że naukowcy przez wiele lat nie mieli możliwości finansowania swoich badań. Teraz ten potencjał ujawnił się i wybuchł. Pierwszy konkurs zakończymy w pierwszym lub drugim tygodniu marca, w połowie marca będziemy mogli zaprezentować listy rankingowe i wyłonić beneficjentów. Bardzo się z tego cieszymy, mamy szeroki wybór, to świadczy, że projekty będą wysokiej jakości. Mamy również sygnały, że część naukowców nie zdążyła przygotować wniosków w listopadzie, są też osoby, które szykują się już na następny konkurs, który będzie o wiele szerszym.

Jaki będzie zakres drugiego konkursu?

W pierwszym konkursie mówiliśmy tylko o produktach leczniczych i to wykraczających poza charakterystykę produktu leczniczego, teraz dołączamy wyroby medyczne, które mają duży potencjał krajowy, dołączamy też całą telemedycynę i medycynę cyfrową, a więc także i produkty z zakresu ATM oraz pojedyncze związki chemiczne.

Drugi konkurs będzie blokowy i adresuje te same obszary, jak w przypadku pierwszego konkursu. Dokładamy jednak kolejne możliwości aplikowania dla kolejnych grup produktów. Wynika to z szerokiego otwarcia się na środowisko akademickie, na naukowców. ABM jest instytucją dla pacjentów, dla lekarzy i dla badaczy i jeżeli dostajemy sygnały, że jest coś, co jest potrzebne polskim pacjentom, np. jakaś technologia, która jest dojrzała i należy ją doprowadzić do finalnego zastosowania, to oczywiście przy pomocy naszej Rady Naukowej decydujemy, czy to jest droga, którą powinniśmy podążać i organizujemy konkurs. Efektem tego działania jest poszerzenie katalogu potencjalnych beneficjentów, którzy znajdą się w kolejnym konkursie.

Europejska Sieć Infrastruktury Badań Klinicznych ECRIN

Polska przystąpiła do Europejskiej Sieci Infrastruktury Badań Klinicznych ECRIN, w tej chwili mamy status obserwatora. W PRBK przewidziane są jeszcze 2 etapy: zorganizowanie Infrastruktury POLCRIN i członkostwo Polski w ECRIN. Kiedy przewiduje Pan, że do tego dojdzie? Co to będzie oznaczało?

Przede wszystkim stawiamy sobie pytanie, czy staniemy się członkiem ECRIN-u. Na odpowiedź dajemy sobie 3 lata. Do tego momentu będziemy korzystać z dobrodziejstw tej sieci badań klinicznych, nie płacąc jednocześnie tak dużych danin jak regularni członkowie i przyglądając się, jaka wartość płynie z takiego członkostwa. Wiemy, że każde sieciowanie i budowanie partnerstwa międzynarodowego w każdej branży jest bardzo cenne, bo pozwala nawiązać międzynarodowe relacje, budować wiarygodność kraju. Z perspektywy UE cały czas jesteśmy postrzegani raczej jako kraj Europy środkowo-wschodniej, a nie równoważny partner taki jak Niemcy, Francja czy Hiszpania. Tymczasem nie mamy się czego wstydzić, zwłaszcza w obszarze badań klinicznych. Spodziewamy się, że napływ zaproszeń dla polskich ośrodków badawczych będzie się zwiększał, w związku z tym, zwiększymy liczbę niekomercyjnych badań klinicznych. Jeżeli za 3 lata okaże się, że badań będzie więcej, rekrutacje będą wyższe i Polska zacznie być postrzegana jako atrakcyjne miejsce prowadzenia takich badań, to na pewno będziemy chcieli wnioskować o pełnoprawne członkostwo w ECRIN. Jeżeli nie – będziemy szukać innej drogi. W tej chwili pomysł rozwija się dobrze, przygotowujemy krajowy odpowiednik sieci o nazwie POLCRIN ze swoją stroną internetową, koordynatorami, standaryzujemy ośrodki, które wejdą do ECRIN. Na początku lutego na stanowisko Reprezentanta Krajowego POLCRIN powołany został dr hab. n. med. Tomasz Hryniewiecki (Dyrektor Narodowego Instytutu Kardiologii w Warszawie). Jego zastępcami zostali: prof. dr hab. n. med. Marcin Moniuszko (Prorektor ds. Nauki i Rozwoju Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku) oraz prof. dr hab. med. Jan Maciej Zaucha (Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego). Dr n. med. Marek Migdał (Dyrektor Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie) został Koordynatorem Krajowym ds. Badań Pediatrycznych.

Centrum Edukacji

W ramach ABM ma działać Centrum Edukacji. Jak to będzie wyglądać?

Centrum Edukacji to jednostka wydzielona w ramach ABM, która ma za zadanie wspierać rozwój obiektywnej wiedzy o badaniach klinicznych poprzez treści adresowane do pacjentów oraz specjalistów.

Ostatnio odezwał się do nas dziekan wydziału medycznego Uniwersytetu Harvarda, którego mieliśmy okazję wizytować w ubiegłym roku z Panem Ministrem Szumowskim. Okazuje się, że po tym spotkaniu zostaliśmy zidentyfikowani jako potencjalny partner. Uniwersytet Harvarda chciałby przeprowadzić z nami serię swoich szkoleń, certyfikować polskich badaczy i według swoich światowych standardów uczyć, jak prowadzić badania kliniczne. W tej chwili jesteśmy w trakcie rozmów i wierzę, że w przyszłym roku będziemy mogli wspólnie podjąć się organizacji takich szkoleń. To dobry sygnał, kiedy Amerykanie sami dzwonią, mówią „zróbmy coś razem, macie jednostkę, macie pieniądze, widać, że to u was idzie”.

ABM jako jednostka młoda, wciąż się rozwija. Myślę, że Centrum Edukacji nabierze pełnej mocy operacyjnej z końcem tego roku i początkiem przyszłego, i będzie ono odpowiadało za działania edukacyjne. Jako instytucja rządowa jesteśmy i powinniśmy być odpowiedzialni za przekazywanie takiej wiedzy i za takie działania. W tej chwili tego typu inicjatywy funkcjonują przy różnych stowarzyszeniach czy organizacjach. Pacjenci mają jednak zawsze cień wątpliwości, na jakich zasadach i z jakimi intencjami są te działania prowadzone. My chcemy te wątpliwości rozwiać.

Czy to znaczy, że ABM docelowo przejmie takie aktywności?

Działania parosolowe zawsze są lepsze niż wielość działań punktowych, lokalnych i będziemy chcieli je zebrać w ramach ABM. Naturalnym jest, że kiedy duża jednostka zawiadująca danym rynkiem podejmuje jakieś działania, to siłą rzeczy staje się ich liderem.

Jestem przekonany, że jeśli organizacje pacjenckie czy inne inicjatywy będą chciały się afiliować i uczestniczyć w naszych działaniach edukacyjnych, to jest na to przestrzeń. Nikt na tym nie traci, wręcz przeciwnie, myślę, że będziemy zyskiwać, bo organizacje pacjenckie mają dużą siłę przebicia – mają grupy stałych pacjentów, zespoły lokalne, odbywają spotkania w szpitalach.

Centra Badań Klinicznych

Czy do Centrów Wsparcia Badań Klinicznych, o których już Pan Prezes wspomniał, będą mogły przystąpić ośrodki niepubliczne?

W tej chwili nie będzie to możliwe. Wynika to bardziej z uwarunkowań legislacyjnych, a nie naszych przekonań. Największą siłę mają uniwersytety i instytuty badawcze, ponieważ to one pozwalają na tworzenie badań dobrej jakości. Badania i tak się tam toczą, są tam odpowiednie kadry, profesorowie, są kliniki, które mają ekspertyzę w tym zakresie. Na Centra Wsparcia Badań Klinicznych przeznaczone są pieniądze publiczne, które mają służyć pacjentom i stąd też przyznanie dotacji publicznej podmiotowi prywatnemu byłoby niezasadne z punktu widzenia wydatkowania środków publicznych. Jednocześnie zakładamy, że Centra Wsparcia Badań Klinicznych będą rentowne.

To powinny być samofinansujące się przedsięwzięcia w ramach szpitala, które będą zarabiały na siebie i będą dokładały do budżetu szpitala dodatkowe pieniądze. Chcemy pokazać wszystkim, także dyrektorom szpitali, że te inicjatywy są ze wszech miar dobre, bo dokładają środki finansowe dla szpitala, zwiększają dostępność badań dla pacjentów, ale też pozwalają kadrze na dodatkowe źródło zarobkowania. Nie jestem przekonany, czy w wypadku prywatnych jednostek byłoby właściwe, żeby rządowa instytucja finansowała takie działania.

Pacjent w badaniach klinicznych

Pacjent w badaniach klinicznych – czy to nowa odsłona projektu zainicjowanego przez Polski Fundusz Rozwoju?

Cieszę się, że przejęliśmy ten projekt z PFR, który go rozpoczął. Jesteśmy instytucją, która zajmuje się badaniami i to najwłaściwsze miejsce, aby zajmować się tym projektem. To jest wartościowa inicjatywa będąca efektem zaangażowania głównie organizacji pacjenckich i strony rządowej, która na to odpowiedziała. W planach mamy między innymi utworzenie krajowej wyszukiwarki badań. Te działania wspólnie doprowadzą do dużego sektorowego działania, aby pacjenci czuli się w badaniach bezpiecznie. To jest nasz cel.

Ustawa o badaniach klinicznych

29 stycznia do Ministra Zdrowia został przekazany projekt ustawy o badaniach klinicznych. Jak ma wyglądać finansowanie badań klinicznych według tej ustawy? Jak będzie np. wyglądał podział finansowania pomiędzy sponsora i NFZ?

Zaproponowaliśmy zmianę zapisu dotyczącego niefortunnego pojęcia „powikłania zdrowotne”. Nie wiadomo było, czym właściwie są te powikłania – czy są efektem badania klinicznego, czy może wynikają z innych okoliczności. Kiedy dochodziło do sporu w tej kwestii, wówczas wszyscy się od tego odżegnywali. NFZ prezentował stanowisko, że to nie ich wina, iż ktoś brał udział w badaniu, natomiast sponsor często twierdził, że właściwie są to powikłania, które wykraczają poza badanie leku i nie mają z nim związku. Słowo „powikłania” zmieniliśmy na „działania niepożądane” i dość jasno precyzujemy katalog tych działań. Każdy będzie wiedział, że jeśli wydarzy się „X” to płaci NFZ , a jeśli „Y” to odpowiedzialność finansową ponosi sponsor. To sprawia, że wszystko od początku jest jasne. Katalog działań niepożądanych jest określony w załączniku do ustawy i wynika z rozporządzeń i regulacji europejskich. Harmonizujemy więc przepisy krajowe z prawem europejskim.

Czy są już przygotowane akty wykonawcze do tej nowej ustawy?

Projekty są już przygotowane, zespół wypracował akty wykonawcze. Oczywiście wymaga to jeszcze pracy parlamentarnej, rządowej i pewnie szczegółowe zapisy będą podlegały zmianom, ale myślę, że zmiany te będą raczej kosmetyczne niż fundamentalne.

Czy przy opracowaniu tych projektów brały udział zespoły pracujące nad ustawą?

Tak. Chcieliśmy, żeby specjaliści w danej dziedzinie wypracowali te rozwiązania. Na tym etapie nie było to dyskutowane w ramach szerokiego gremium i jest w tym konsekwencja, którą są przepisy spójne z ustawą. Tak było m.in. z ubezpieczeniami, pomocą de minimis. Staraliśmy się, aby te kwestie adresować do wąskich grup eksperckich. Przez ostatnie dwa tygodnie miałem okazję spotykać się także z kilkoma firmami, które dobrze się o tym akcie wypowiadały podkreślając, że jest to przykład dobrej praktyki legislacyjnej i szerokiej konsultacji. Zobaczymy, jakie będą dalsze działania resortu, ale jesteśmy dobrej myśli. W mojej opinii akt jest dobrze przygotowany.

Z którego ustawowego, nowego rozwiązania jest Pan Prezes najbardziej zadowolony?

Najbardziej cieszę się z dwóch obszarów ujętych w projekcie ustawy. Pierwszym jest utworzenie Funduszu Gwarancyjnego przy ABM oraz powołanie Naczelnej Komisji Bioetycznej. Pozwala nam to mieć pełen obraz tego, co dzieje się na rynku badań klinicznych w Polsce. Jednocześnie umożliwia to pacjentom bardzo szybko dochodzić swoich roszczeń, jeżeli takowe wystąpią. Myślę, że jest to duże otwarcie się na pacjentów, zwiększenie ich poczucia bezpieczeństwa, ale też ułatwienie dla uczestników badań. Kiedyś trudno było pacjentowi stanąć naprzeciw wielkiego koncernu, mieliśmy do czynienia choćby z różną wielkością zaangażowania finansowego. Tu pacjent traktowany jest jak równy z równym, a właściwa komisja się na ten temat wypowiada. W momencie, kiedy ten obszar będzie przypisany do ABM, to będzie właściwe miejsce, aby się temu przyglądać i wyciągać wnioski, i myśleć o ewentualnych zmianach ustawowych.

Drugim obszarem jest kwestia ubezpieczeń. Przez wiele lat nie udawało się tego tematu rozwiązać. Zakładamy, że badania kliniczne o niskim stopniu interwencyjności nie będą podlegały ubezpieczeniu przez sponsora, bo są to badania, które zwykle nie powodują działań niepożądanych. Takie badania mają bardzo niski potencjał szkodliwości, tymczasem stawki ubezpieczeniowe były bardzo wysokie. Taka jest praktyka europejska, tak dzieje się np. w krajach skandynawskich. Mam nadzieję, że tych badań o niskim stopniu interwencyjności w Polsce będzie też dużo więcej.

Podpisanie porozumienia z URPLWMiPB

Jakiś czas temu zostało podpisane porozumienie o współpracy pomiędzy URPLWMiPB a ABM. Jak teraz będzie wyglądać rozwiązywanie i wyjaśnianie wątpliwości dotyczących różnych kwestii w badaniach?

Z prezesami agencji ochrony zdrowia działamy na zasadzie gentlemen’s agreement, tzn. działamy w tym samym kierunku i gramy do jednej bramki. Wszelkie problemy natury np. legislacyjnej dawało się rozwiązać na zasadach dobrej współpracy, po prostu spotykaliśmy się z ludźmi kompetentnymi. To porozumienie z URPL jest formalizacją przepływu informacji, żebyśmy my jako ABM mieli całkowity dostęp do informacji, np. jakie badania są rejestrowane, jakie są wyniki kontroli. Jest nam to potrzebne do organizowania ładu rynku badań klinicznych, również komercyjnych. Nie zmienia to dobrej praktyki, którą wypracowaliśmy i w ramach której co najmniej dwa razy w tygodniu mam kontakt z pracownikami URPL. Jest to bardzo owocna współpraca i myślę, że także niezbędna. Udaje nam się wychodzić z silosowości, co daje w rezultacie pozytywne, wymierne efekty. Nadal będziemy tak działać.

Czyli w przypadku pytań dotyczących badania firma sponsorująca będzie nadal mogła zwracać się do URPLWMiPB?

Myślę że tak, na pewno będzie to jeden adresat. Nie będzie sytuacji, że część spraw trafi do ABM, a część do URPL. Interpretacja prawa jest jedna, adresat powinien być jeden. Na poziomie ustaleń merytorycznych będziemy się konsultować w razie potrzeby.

Bardzo dziękuję za rozmowę. Życzę powodzenia i konsekwencji w realizacji zamierzeń.

Radoslaw Sierpiński 257x300 - Rozmowa z Radosławem Sierpińskim, p.o. Prezesa Agencji Badań Medycznych(ur. w 1988 w Dąbrowie Górniczej)
Polski lekarz specjalizujący się w kardiologii i menedżer, specjalizujący się w zarządzaniu w sektorze medycznym, badaniach klinicznych, Health Technology Assessment (HTA) i managemencie nauki, pełniący obowiązki prezesa Agencji Badań Medycznych. Jest absolwentem I Wydziału Lekarskiego na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym. W czerwcu 2018 roku doktoryzował się w Instytucie Kardiologii na podstawie pracy doktorskiej „Jednoośrodkowe wyniki wieloośrodkowego Rejestru Burz Elektrycznych RECOVERY”. Jest autorem publikacji naukowych, popularnonaukowych i wystąpień na międzynarodowych kongresach medycznych w zakresie kardiologii, telemedycyny i organizacji ochrony zdrowia. Pracował w Klinice Zaburzeń Rytmu Serca w Instytucie Kardiologii oraz prywatnych jednostkach opieki zdrowotnej w charakterze lekarza oraz dyrektora medycznego. W 2018 roku został powołany w skład gabinetu politycznego ministra zdrowia Łukasza Szumowskiego jako doradca. W obszarze jego zainteresowań znajdują się w szczególności innowacyjne technologie, zarządzanie oraz komercjalizacja badań. Jest członkiem Rady Narodowego Centrum Badań i Rozwoju reprezentujący Ministra Zdrowia oraz zespołów eksperckich przy Ministrze Zdrowia. Przewodniczący Rady Społecznej Śląskiego Centrum Chorób Serca w Zabrzu oraz wiceprzewodniczący Rady Społecznej OW Mazowieckiego NFZ. Współpracował z Fundacją i Stowarzyszeniem Serce dla Arytmii.

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin
Rozmowa z Prof. dr hab. n. med. Iwoną Ługowską

Rozmowa z Prof. dr hab. n. med. Iwoną Ługowską

Rozmowa z Prof. dr hab. n. med. Iwoną Ługowską

Rozmawiał: Dariusz Olszewski,
Redaktor Naczelny, Badania Kliniczne

Pani Profesor, jak pojawił się pomysł na otwarcie Oddziału Badań Wczesnych Faz w Centrum Onkologii-Instytucie im. M. Skłodowskiej-Curie?

W Centrum Onkologii-Instytucie badania kliniczne są prowadzone od wielu lat, są to badania kliniczne głównie II-IV fazy dedykowane wyłącznie chorym onkologicznie. W 2017 r. przed otwarciem Oddziału Badań Wczesnych Faz (OBWF) w Centrum Onkologii-Instytucie w Warszawie prowadzono ponad 200 onkologicznych badań klinicznych, choć badania kliniczne wczesnych faz należały do rzadkości. Zdecydowaną większość stanowiły badania komercyjne, ale prowadzono również badania niekomercyjne. Powodem powstania OBWF była pewnego rodzaju bezsilność w walce z rzadko występującymi nowotworami rozwijającymi się u osób, którzy pomimo wyczerpania możliwości standardowej terapii nadal byli w bardzo dobrym stanie ogólnym.
 Wywodzę się z Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Centrum Onkologii-Instytutu w Warszawie, gdzie zawsze ważne było i jest wielodyscyplinarne postępowanie zgodnie ze standardami onkologicznymi, a także prowadzenie badań klinicznych nad nowymi opcjami terapeutycznymi. Dla chorych na czerniaki, szczególnie w ostatnich latach pojawiło się bardzo wiele opcji terapeutycznych, zarówno jako leczenie standardowe, jak i w ramach badań klinicznych, ale dla chorego ze zdiagnozowanym mięsakiem możliwości są ograniczone. Mięsaki należą do grupy nowotworów rzadko występujących i stąd, przez ograniczone możliwości rekrutacyjne, nie są przedmiotem zainteresowania koncernów farmaceutycznych. Nowe terapie mogą być dostępne w ramach nielicznych niekomercyjnych badań klinicznych. Chory na mięsaka to często młody człowiek, bez żadnych dolegliwości, bez internistycznych obciążeń, dla którego rozpoznanie jest wyrokiem. Osobiście trudne było dla mnie ograniczenie wynikające z braku możliwości zaproponowania takim pacjentom czegoś więcej niż standardowe leczenie, stąd naturalnym kierunkiem było prowadzenie badań pierwszej fazy zwykle dedykowanych chorym bez wskazywania konkretnego podtypu histologicznego.
 Z drugiej strony wiedzieliśmy też, że taka instytucja jak Centrum Onkologii-Instytut z zapleczem infrastrukturalnym umożliwiającym prowadzenie badań przedklinicznych powinna mieć bazę do realizacji wszystkich rodzajów badań klinicznych, tj. od pierwszej do czwartej fazy. Do tego doszła możliwości współpracy z lokalnym, polskim przemysłem farmaceutycznym zainteresowanym rozwojem cząsteczki o działaniu przeciwnowotworowym. W 2015 roku pozyskaliśmy różne źródła finansowania, w tym z NCBR, z Centrum Naukowo-Przemysłowego utworzonego wspólnie z firmą Roche, co skutkowało otwarciem w czerwcu 2017 roku pierwszego w Polsce onkologicznego Oddziału Badań Wczesnych Faz (OBWF).
 Z chwilą otwarcia OBWF zdecydowano, że badania kliniczne II-IV fazy nadal będą realizowane w klinikach narządowych z uwagi na to, że dotyczą konkretnie określonych histologicznie grup pacjentów, tam jest zagwarantowana zarówno odpowiednia rekrutacja chorych, ekspertyza, jak i wielodyscyplinarna opieka nad pacjentami.

Czy udało się zrealizować wszystkie założenia, które Pani Profesor miała w chwili powstawania oddziału?

Dziś mogę z pewnością powiedzieć, że poziom zainteresowania chorych udziałem w badaniach wczesnych faz, a także liczba propozycji, które otrzymujemy od wiodących koncernów farmaceutycznych, przerosły moje początkowe oczekiwania. Zrealizowałam założenie stworzenia dostępu do nowych, potencjalnych terapii dla chorych, którzy wyczerpali dostępne możliwości terapeutyczne, a są nadal w dobrym stanie ogólnym.
 Dwa lata temu nie spodziewałam się aż tak dużego zainteresowania naszym ośrodkiem, bo wiedziałam, że uczestnictwo w badaniach pierwszej fazy to jest pierwsza liga i że nie będzie łatwo przekonać sponsorów, aby nam zaufali i zlecili prowadzenie bardzo skomplikowanych badań wczesnych faz. Zakładałam też, że dziesięć badań wczesnych faz rocznie będzie sukcesem, tymczasem przez 2 lata działalności osiągnęliśmy liczbę 26 otwartych badań pierwszej fazy, a w listopadzie 2019 r. otwierane są trzy kolejne badania, co oznacza, że będzie ich łącznie 29. Kolejne badania są na etapie przygotowań i negocjacji. Bardzo ważne jest uzmysłowienie sobie, że w badaniu I fazy na poziomie ośrodka najczęściej można zakwalifikować pojedynczych chorych, bo są to badania, które dotyczą z reguły rekrutacji około 30-50 chorych w świecie, a jednocześnie nie ma miejsca nawet na najdrobniejszą pomyłkę. Ponadto zaangażowanie zespołu, a w szczególności badacza głównego jest zdecydowanie większe niż w III fazie badań klinicznych. Ciągłe telekonferencje z zespołem badawczym – sponsorem i z innymi badaczami – mające na celu omówienia bezpieczeństwa chorych biorących udział w badaniu, czy wprowadzanie modyfikacji w badaniu – to nasza codzienność.
 Niewątpliwym sukcesem oddziału jest to, że sponsorzy postrzegają nas przez pryzmat wysokiej jakości realizacji badań i dlatego są zainteresowani realizacją nowych projektów. Obecnie współpraca dotyczy największych, globalnych sponsorów, takich jak Roche, BMS, Merck, Pfizer, Novartis czy Jansen. Chociaż też realizujemy wiele badań wspólnie z mniejszymi firmami biotechnologicznymi, np. z Agenusem, Macrogenics, Incyte, czy z polską firmą Celon Pharma (projekt CELONKO). Projekt CELONKO jest szczególny, ponieważ jest to pierwsze w Polsce badanie z pierwszym podaniem nowego związku przeciwnowotworowego u człowieka. Środki na realizację projektu pochodzą w części z NCBR w ramach programu STRATEGMED 2.

Jakich badań prowadzi się teraz najwięcej na Pani oddziale?

Badania pierwszej fazy, które są teraz realizowane w ośrodku to są badania z cząsteczkami ukierunkowanymi molekularnie w monoterapii lub w kombinacji z immunoterapią. Nie mamy żadnych badań z wykorzystaniem chemioterapii. Prawie wszystkie badania odbywają się w trybie ambulatoryjnym, w przypadku powikłań chory jest hospitalizowany w odpowiedniej klinice narządowej. Są to przede wszystkim badania komercyjne, ale obecnie pracujemy nad koszykowym badaniem niekomercyjnym zainicjowanym przez mój zespół. Agencja Badań Medycznych uruchomiła konkurs dotyczący badań niekomercyjnych. Planujemy do niego przystąpić aplikując o grant, choć w mojej ocenie badania niekomercyjne wczesnych faz są największym wyzwaniem. Nasze doświadczenie w tym zakresie zdobyliśmy dzięki zaangażowaniu w badania prowadzone wspólnie z Europejską Organizacją Zajmującą się Badaniami i Leczeniem Onkologicznym (EORTC), czy dzięki badaniom inicjowanym przez badaczy – tzw. IIS (red: Investigators initiated studies).

Czyli doświadczenie niezbędne do samodzielnego prowadzenia badań niekomercyjnych już Państwo mają?

Tak, mamy bardzo duże doświadczenie w samodzielnym prowadzeniu badań niekomercyjnych, dzięki prowadzonym badaniom o takim charakterze w projektach unijnych czy badaniom realizowanym wspólnie z EORTC lub IIS. Wiemy dobrze z czym się taki projekt wiąże, wiemy, że jest to duże wyzwanie – począwszy od przygotowania całej dokumentacji badania, w tym protokołu, jak również zorganizowanie zarządzania takim przedsięwzięciem. W takim projekcie to jednostka pełni rolę ośrodka i sponsora jednocześnie, konieczne jest zaangażowanie zarówno lekarzy jako współbadaczy, naukowców zajmujących się badaniami translacyjnymi, zespołu koordynatorów, zespołu pielęgniarskiego, osób pełniących funkcję monitora badań klinicznych (ang. clinical research associate, CRA), jak i osób zajmujących się analizą i zarządzaniem bazą danych, specjalistów odpowiedzialnych za finansowanie, a także innych ekspertów – to jest bardzo interdyscyplinarne przedsięwzięcie, ale takie kompetencje i infrastrukturę w Centrum Onkologii-Instytucie mamy.

Czy z pojawieniem się Agencji Badań Medycznych (ABM) wiąże Pani Profesor więcej nadziei czy obaw?

Uważam, że powołanie ABM jest zasadne i że jest to dobry kierunek. Badania kliniczne niekomercyjne w onkologii, ale też w innych dziedzinach, jak np. pediatria, są kluczowe. ABM ma na celu umożliwiać realizację takich badań. W chwili obecnej jest możliwość aplikowania do konkursu, więc aplikujemy i my z naszymi pomysłami popartymi potrzebą kliniczną. Pan Prof. Piotr Czauderna, Prezes ABM, to osoba z ogromnym doświadczeniem zarówno jako badacz, lekarz, jak i menedżer, więc konkludując – ja jestem dobrej myśli.

Czy jest różnica w pracy z pacjentem w badaniu prowadzonym w klinice narządowej w porównaniu do badania na oddziale wczesnych faz?

Z punktu widzenia lekarza – praca bezpośrednio z pacjentem w badaniu prowadzonym w klinice narządowej w porównaniu do badania na oddziale wczesnych faz nie różni się. Jednak z perspektywy pacjenta różnica jest istotna, bo to chory musi być przygotowany na zaakceptowanie dużej niewiadomej co do bezpieczeństwa i co do skuteczności proponowanych przez nas terapii. Pacjent w badaniu pierwszej fazy jest często w bardzo dobrej formie, spełnić musi wszystkie kryteria określone w protokole badania – znacznie bardziej restrykcyjne niż w kwalifikacji do badania trzeciej fazy czy leczenia standardowego oraz musi jednocześnie zaakceptować konieczność wykonywania licznych procedur, których nie przeprowadza się w trakcie leczenia standardowego, np. ponownej biopsji guza (czasem wykonać ją należy dwukrotnie). Ponadto często pobierane są próbki krwi, np. do oceny farmakokinetyki, czy inne procedury określone w protokole badania.
 Myślę więc, że komunikacja z pacjentem jest inna, chory wymaga bardzo dużo czasu. Szczególnie na samym początku przed zdecydowaniem się na udział w badaniu, aby zrozumieć na co się decyduje, zarówno pod względem merytorycznym, jak i logistycznym. Chory musi być poinformowany o ryzykach, o całej naszej przyszłej współpracy i powinien to zaakceptować. Natomiast jeśli wystąpią działania niepożądane, to my jesteśmy dla chorego pierwszym kontaktem – pacjent musi do nas zadzwonić i nas poinformować, a naszą rolą jest zapewnienie mu bezpieczeństwa, które jest dla mnie najważniejsze.

A jak to jest z procesem uzyskiwania świadomej zgody?

Ten proces u nas w oddziale w przypadku każdego pacjenta trwa od minimum jednej do najczęściej dwóch, trzech godzin. Czasem pacjent potrzebuje zastanowić się, porozmawiać z bliskimi. Zgodnie z GCP chory musi mieć czas na zastanowienie, konieczne jest wyjaśnienie wątpliwości, a także przedstawienie zasad udziału w badaniu klinicznym. Proces kończy się złożeniem podpisów na formularzu – osobiście jest to dla mnie najważniejszy moment w badaniu.

Jaka jest zwykle reakcja pacjenta na propozycję udziału w badaniu?

Zawsze mnie zastanawia, jak bardzo chory – który już nie ma możliwości leczenia – jest zdeterminowany. Przez ostatnie dwa i pół roku, odkąd proponuję udział pacjentom w badaniach pierwszej fazy, tylko jeden pacjent odmówił. W tej chwili w oddziale mamy ponad 400 uczestników badań. To są różne badania, niektóre np. na etapie prescriningu wymagają potwierdzenia odpowiedniego markera, inne są dedykowane chorym na guzy lite. Są też badania dla chorych, u których stwierdzono progresję choroby na drugiej linii leczenia i skończyły się dla nich opcje leczenia finansowanego przez NFZ, gdyż większość programów lekowych określających dostęp do terapii onkologicznych dotyczy najczęściej dwóch linii leczenia chorych w stadium rozsiewu. W OBWF leczenie otrzymać mogą chorzy w stadium rozsianym choroby, pod warunkiem że są w dobrym stanie ogólnym oraz spełnią inne, liczne kryteria niezbędne do włączenia do badania klinicznego. Pyta Pan o ich reakcję? – najczęściej przyjeżdżają do nas od razu z nastawieniem wyrażenia zgody niezależnie od ograniczeń, o których mówiłam im wcześniej. Pacjenci często mówią, że są postawieni pod ścianą, dlatego decydują się na wszystkie nasze ograniczenia związane z badaniami pierwszej fazy, a to oznacza też i akceptację wielkiej niewiadomej co do bezpieczeństwa i co do skuteczności terapii.

Co spowodowało, że ten jeden pacjent odmówił udziału w badaniu?

Właściwie to wspólnie z chorym ustaliliśmy, że to nie jest właściwy moment na udział w badaniu. W czasie rozmowy okazało się, że chory był w trakcie leczenia onkologicznego, które kontrolowało jego chorobę. Jednocześnie w tym konkretnym badaniu, które było dostępne – kwalifikacja mogła dotyczyć osób z progresją choroby lub będących w trakcie leczenia. Zgodziliśmy się wspólnie, że lepsze jest dla chorego dalsze leczenie standardowe, a do udziału w badaniu klinicznym wrócimy jeśli dojdzie do progresji choroby.

Gdyby miała Pani Profesor jedno życzenie, żeby coś zmienić w badaniach, to co by Pani Profesor wybrała?

Warto pochylić się nad kwestią dokumentacji oraz biurokracji. Wrócę choćby do formularzy zgód dla pacjenta: podstawowa zgoda do zapoznania się to niekiedy 50 stron medycznego tekstu dostosowanego do osób niezwiązanych z medycyną, dalej kilkanaście stron dotyczących badań naukowych, translacyjnych, kolejna zgoda związana z RODO, do tego jeszcze jedna informacja drobnym druczkiem o ubezpieczeniu. Mamy obowiązek i dochowujemy należytej staranności, ażeby pacjent naprawdę przeczytał tę dokumentacje, wymagamy tego od niego i pomagamy w tym, żeby zrozumiał na co się godzi. Z drugiej strony wiemy również, że dla niektórych chorych jest to literatura ich całego życia. Myślę, że jest to przestrzeń do zmiany, aby dokumentację dla pacjenta tworzyć bardziej syntetyczne, bardziej transparentnie. Mam jeszcze drugie, ale mniejsze życzenie – jest to integracja danych między systemami, aby nie było już konieczności przepisywania danych z jednego systemu do drugiego. To jest prozaiczne, ale praktyczne.

Z czego jest Pani Profesor najbardziej dumna odkąd powstał oddział?

Jestem najbardziej dumna z tego, że pomagam ludziom, że leki, które są u nas w oddziale naprawdę działają, a większość pacjentów – którzy przyszli do nas z potwierdzoną progresją choroby – ma stabilizację lub zmniejszenie się zmian nowotworowych. Jestem też bardzo dumna z tego, że udało mi się stworzyć ośrodek rozpoznawalny już na arenie międzynarodowej, że owocnie współpracujemy z innymi klinikami i zakładami w Centrum Onkologii-Instytucie. Jestem też dumna z zespołu OBWF, który udało mi się stworzyć, zespołu, który jest bardzo zaangażowany w swoje obowiązki, wyjątkowo profesjonalnie traktuje chorych, z cierpliwością odnosi się do różnych biurokratycznych aktywności. Razem jesteśmy w stanie przeprowadzić nawet najtrudniejsze badanie.

Pani Profesor, bardzo dziękuję za rozmowę.

prof. Iwona Ługowska 285x300 - Rozmowa z Prof. dr hab. n. med. Iwoną Ługowską
Specjalista onkologii klinicznej – kierownik Oddziału Badań Wczesnych Faz, konsultant Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków, Centrum Onkologii-Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie, członek Zarządu EORTC, członek ESMO Publishing Working Group, członek Komisji Bioetycznej Centrum Onkologii-Instytutu, koordynator Centrum Naukowo-Przemysłowego przy Centrum Onkologii-Instytucie i koordynator sieci EURACAN (European Reference Network) w Centrum Onkologii-Instytucie. Otrzymała nagrodę ASCO IDEA Program (staż w Memorial Sloan-Kettering Cancer Center w Nowym Jorku), jest laureatką FLIMS 2015, EORTC-NCI-ASCO 2010, the Talent in Oncology Programme – the Global Learnings in Oncology Workgroup (TOP/GLOW 2011-2013); była nagrodzona dwoma stypendiami ESMO (2010 i 2015), dwoma stypendiami Holenderskiego Instytutu Nauk o Zdrowiu (NIHES) – Clinical Trials Methodology (2010) oraz Clinical Decision Modelling (2011), odbyła staż dotyczący prowadzenia i organizacji badań klinicznych wczesnych faz w Sir Bobby Robson Cancer Trials Research Centre w Newcastle. W swojej pracy zawodowej od ponad 15 lat zajmuje się diagnostyką i leczeniem chorych onkologicznie, w szczególności chorych na czerniaki oraz mięsaki tkanek miękkich i kości. Posiada wieloletnie doświadczenie w prowadzeniu badań klinicznych I-IV fazy.

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin
Rozmowa z Prof. dr hab. n. med. Piotrem Czauderną

Rozmowa z Prof. dr hab. n. med. Piotrem Czauderną

Rozmowa z Prof. dr hab. n. med. Piotrem Czauderną, Prezesem Agencji Badań Medycznych

ABM logo  1024x560 - Rozmowa z Prof. dr hab. n. med. Piotrem Czauderną

Rozmawiał: Dariusz Olszewski,
Redaktor Naczelny, Badania Kliniczne

Panie Profesorze czy Panie Prezesie – jak najlepiej zwracać się do Pana od czasu powołania na stanowisko Prezesa Agencji Badań Medycznych?

Staram się łączyć i jeden, i drugi obowiązek. Nie chciałbym być jedynie Prezesem Agencji zapominając przy tym o pacjentach i o medycynie. Myślę, że takie podejście pozwala uzyskać trochę inną, szerszą perspektywę. Jednocześnie łatwiej jest w ten sposób pamiętać o tym, co w życiu najważniejsze.

Co Pana Profesora skłoniło do udziału w konkursie na stanowisko Prezesa ABM, jednej z najmłodszych instytucji w Polsce?

Już od dawna zajmowałem się problemami, które są powierzone Agencji. Od lat uczestniczyłem w wielu spotkaniach dotyczących europejskich regulacji badań klinicznych, brałem udział w pracach Europejskiej Rady Badań Klinicznych ds. Onkologii Dziecięcej, sam prowadziłem przez dwie kadencje dużą, międzynarodową grupę naukową, która zajmowała się badaniami klinicznymi dotyczącymi leczenia złośliwych nowotworów wątroby u dzieci. Miałem również okazję otworzyć polską gałąź bardzo dużego badania europejskiego, korzystając przy tym z funduszy europejskich z Programu Horizon 2020. Dlatego wiem ze swojego osobistego doświadczenia jak trudno otworzyć w Polsce niekomercyjne badanie kliniczne. Był to więc temat zawsze bliski mojemu sercu. Od wielu lat działam w tym obszarze i mam świadomość jak ważne jest to dla pacjentów.

Czyli najważniejszym obszarem działalności Agencji są dla Pana Profesora badania kliniczne?

Tak. Myślę, że można nawet sprecyzować ten obszar jako działania na rzecz rozwoju niekomercyjnych badań klinicznych, co jest przecież ustawowo głównym zadaniem Agencji.

Czy dotychczasowe obowiązki uda się pogodzić z nową rolą?

To nie jest dla mnie nic nowego. Praktycznie od trzech lat pracuję w ten sposób. Jako kierownik Kliniki Chirurgii i Urologii Dzieci i Młodzieży Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego wykonywałem równolegle obowiązki powierzane mi przez Prezydenta RP i przez Ministra Zdrowia. Nauczyłem się tak pracować, będąc członkiem Narodowej Rady Rozwoju, jak i odpowiadając za wiele projektów ministerialnych, po prostu musiałem to wszystko ze sobą godzić. Jednocześnie nie chcę odłożyć na bok chirurgii dziecięcej, ponieważ jest to dla mnie niezwykle ważna część życia.

Jak w chwili obejmowania Agencji ocenia Pan Profesor jej kondycję i działania?

Myślę, że to jest wielkie wyzwanie. Agencja tak naprawdę jeszcze się organizuje, jest młodą instytucją, dopiero został ogłoszony pierwszy konkurs na realizację niekomercyjnych badań klinicznych. To bardzo interesujące i ciekawe wyzwanie, dające jednocześnie więcej możliwości w porównaniu do wejścia do organizacji, która istnieje już od lat. Na tworzenie Agencji Badań Medycznych, jej kształt i charakter można mieć teraz znacznie większy wpływ. To ciekawsze, ale i inne wyzwanie, może nawet w pewnym sensie trudniejsze, niż wchodzenie do instytucji już zastanej, która ma swoje utrwalone nawyki i sposoby funkcjonowania. Oczywiście oznacza to, że przed nami jest jeszcze ogromna praca. Dopiero zaczynamy i choć wciąż ciężko pracujemy, to trzeba nam jeszcze dać trochę czasu. Mam nadzieję, że na koniec będziemy mogli pochwalić się wynikami. Teraz to są dopiero początki.

Kadencja Prezesa Agencji ustawowo trwa 6 lat. Jak wyobraża sobie Pan Profesor tę instytucję za 6 lat?

Chciałbym, żeby po tym czasie to była mocna organizacja z utrwaloną marką, nie tylko w Polsce. Zależy mi, aby to była instytucja, która jest rozpoznawalna i w polskich naukach medycznych, i zagranicą. Moją ambicją jest, żeby Agencja Badań Medycznych w Polsce miała taki brand jak Medical Research Council w Wielkiej Brytanii czy National Institutes of Health w Stanach Zjednoczonych. Pewnie, że marzyłbym o tym, aby dzięki naszemu wsparciu polska medycyna zasłużyła na swojego noblistę. Ale bądźmy realistami. Na to trzeba wielu lat pracy. Zakładam, że nie będziemy instytucją badawczą, choć pewne badania własne będziemy realizowali zgodnie z potrzebami polskiego systemu ochrony zdrowia, jak i Ministerstwa Zdrowia. Bardzo bym chciał, żeby liczba niekomercyjnych badań klinicznych w Polsce wzrosła i aby przyczyniło się to do poprawy dostępności nowych terapii dla polskich pacjentów, również nielekowych. Chciałbym, żebyśmy doprowadzili również do zmiany regulacji ustawowych w tym zakresie, bo pracując na gruncie europejskim miałem okazję przekonać się, jak ważny jest to obszar i jak czasem trudno przekonać decydentów, żeby zmienić zastane reguły prawa. Na poziomie europejskim to również nie było łatwe.

Czy w takim razie badania komercyjne będą znajdowały się w zakresie działań i zainteresowań Agencji?

Na początek Agencja Badań Medycznych musi ugruntować swoją pozycję, stworzyć mechanizmy, które pozwolą jej należycie funkcjonować, np. stworzyć odpowiednie systemy elektroniczne, a także inne niezbędne narzędzia, w tym zbudować do końca odpowiedni zasób kadrowy i ekspercki. To jest dla mnie priorytet. Ustawa jako jedno z zadań Agencji zakłada również wspomaganie badań komercyjnych. Z pewnością będzie wymagało to zastanowienia się nad obraniem odpowiednich kierunków. Ze pewnością to, co w Polsce szwankuje to wspieranie nowych innowacyjnych technologii. Trzeba mieć świadomość, iż pomysły na nie powstają w start-up’ach i małych firmach. Dlatego trzeba zbudować odpowiedni system wsparcia dla nich. Jak dotąd, mimo wielu prób, średnio się to udaje. Jeżeli tego rodzaju badania będą odbywały się z korzyścią dla polskiego pacjenta, polskiej gospodarki lub będą stwarzały możliwości wprowadzenia większej innowacji, większej komercjalizacji produktów leczniczych wytworzonych w Polsce, to na pewno trzeba się nad tym pochylić. Pamiętajmy też, że mamy wiele mechanizmów i instytucji już działających: mamy NCBR, jest NCN, jest Polski Fundusz Rozwoju. Z kolei badania komercyjne już się toczą i wcale nie jest ich tak mało – choć moglibyśmy mieć więcej, gdybyśmy zbudowali odpowiednią sieć ośrodków badań klinicznych i poprawili otoczenie prawne. Chociaż mamy zatem tu zdecydowanie mniejszy problem, nie tak palący jak w przypadku badań niekomercyjnych, to i tak wiele zostaje do zrobienia.

W tej chwili toczą się prace nad projektem ustawy o badaniach klinicznych. Czasem słychać obawy, że nowa ustawa może negatywnie wpłynąć na badania komercyjne.

Ja bym się tego nie obawiał. Badania komercyjne już są poddane rygorystycznym wymaganiom ustawodawcy, nie widzę powodu, aby te wymogi jeszcze bardziej zaostrzać. Na pewno jednak trzeba zadbać o interes pacjentów, w tym przede wszystkim kwestię ubezpieczeń. To będzie przedmiotem szerokich dyskusji, jeżeli chodzi o tę ustawę. Nasze pole manewru w tym zakresie jest jednak w pewnym sensie ograniczone, bo od kilku lat jest już wydane rozporządzenie unijne, a my musimy się po prostu do niego dostosować i zharmonizować nasze przepisy z europejskimi.

Jak duże jest zainteresowanie pierwszym konkursem o wartości 100 mln złotych na obecnym etapie?

Zainteresowanie jest spore, nie ma jeszcze wpływu wniosków, bo to jest nadal trochę za wcześnie. Konkurs został dopiero otwarty, mamy czas do końca listopada, czyli wciąż około miesiąca jeszcze przed nami. Na podstawie różnego rodzaju spotkań, które odbyli pracownicy Agencji oraz wielu kontaktów ze środowiskiem akademickim spodziewam się, że spłynie wiele projektów. Zależy mi osobiście, jak i wszystkim nam w Agencji, żeby ten konkurs był udany.

Czego będzie Pan Profesor jako Prezes ABM w najbliższych miesiącach potrzebował?

Trzymania kciuków i modlitwy od tych, którzy wierzą w jej siłę.

Bardzo dziękuję za rozmowę!

Piotr Czauderna foto 225x300 - Rozmowa z Prof. dr hab. n. med. Piotrem Czauderną
W latach 2012-2014 był prezesem Polskiego Towarzystwa Chirurgów Dziecięcych, obecnie jest członkiem jego Zarządu Głównego. Przez dwie kolejne kadencje był przewodniczącym Międzynarodowej Grupy Strategicznej ds. Guzów Wątroby u Dzieci – SIOPEL. Obecnie pełni również funkcję prezesa Europejskiej Sekcji Chirurgów Dziecięcych Europejskiej Unii Specjalistów Medycznych (UEMS).
 Zainteresowania naukowe prof. Czauderny obejmują przede wszystkim problem leczenia nowotworów, zwłaszcza guzów wątroby, oraz zastosowania wideochirurgii w chirurgii i onkologii dziecięcej. Brał udział w wielu krajowych i zagranicznych projektach naukowych jako wykonawca lub ich menedżer.
 Jest współautorem podręczników polskich i zagranicznych oraz ponad 180 prac naukowych opublikowanych w najbardziej szanowanych czasopismach na świecie, m.in. New England Journal of Medicine, Lancet Oncology i Journal of Clinical Oncology. Całkowity wpływ jego publikacji wynosi ponad 400, podczas gdy liczba jego cytowań jest bliska 3000. Prowadził liczne krajowe i międzynarodowe kursy z zakresu chirurgii wideo i chirurgii onkologicznej. Regularnie pełnił funkcję recenzenta programów badawczych w Unii Europejskiej (7PR, Horyzont 2020).

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin
Badania kliniczne – Twoja droga do sukcesu!

Badania kliniczne – Twoja droga do sukcesu!

Rozmowa rekrutacyjna – nie taki diabeł straszny…

Kariera w badaniach klinicznych - Badania kliniczne – Twoja droga do sukcesu!

Po przejściu wstępnego etapu rekrutacji nadchodzi moment na rozmowę z potencjalnym pracodawcą. Jest to zwykle najbardziej stresująca część całego procesu i wymagająca najwięcej przygotowania ze strony kandydata. Co zrobić, aby przejść przez rozmowę rekrutacyjną bez nerwów i zrobić dobre wrażenie na przyszłym pracodawcy?

Proces rekrutacji

Proces rekrutacji w każdej firmie opiera się mniej więcej na tym samym schemacie. Początkowe etapy nie są widoczne dla potencjalnego kandydata. Pracodawca, gdy podejmie decyzję o zatrudnieniu nowego pracownika, zaczyna proces od określenia kompetencji niezbędnych na dane stanowisko. W tym samym czasie powstaje lista oczekiwań wobec pracownika, dotycząca zarówno jego cech i umiejętności, jak i kwestii wynagrodzenia. Kolejnym etapem jest stworzenie ogłoszenia, które zobrazuje wszystkie kwalifikacje, jakimi powinien wykazać się kandydat, a także pokrótce przedstawi charakterystykę pracy oraz zadania czekające go na tym stanowisku.
 Jako kandydaci nie mamy wpływu na te etapy procesu rekrutacji. Możemy jednak korzystać z wielu źródeł i znaleźć ogłoszenia, które nam odpowiadają zarówno pod względem proponowanych obowiązków, jak i własnych kompetencji i możliwości.
 Pierwszym etapem, na który mamy realny wpływ podczas rekrutacji jest przygotowanie swojego CV. Warto przyłożyć się do tego zadania i napisać życiorys w sposób, który zwróci uwagę przyszłego pracodawcy/rekrutera na najważniejsze aspekty i mocne strony. Należy przy tym pamiętać, że większość firm kontaktuje się jedynie z wybranymi kandydatami, których przesłane dokumenty wystarczająco zainteresują osoby decyzyjne. Należy pamiętać, że w firmach zwykle nie ma czasu na przeglądanie wielostronicowego CV, dlatego warto się postarać, żeby kluczowe osiągnięcia pokazać w jak najbardziej przystępny sposób i skupić się tylko na aspektach, których oczekuje się od nowego pracownika.
 Wybrani kandydaci zostają przez firmę zaproszeni na rozmowy rekrutacyjne. Jest to najbardziej znaczący etap w całym procesie, pozwalający w pełni zaprezentować się danemu kandydatowi.
 Decyzje podejmowane są w firmie zazwyczaj po przeprowadzeniu szeregu rozmów rekrutacyjnych i w oparciu o pełną dokumentację kandydatów, taką jak: CV, list motywacyjny, referencje czy informacje uzyskane podczas spotkania. Dopiero po tym etapie kandydat może dostać odpowiedź i negocjować warunki zawarcia umowy.

Jak się przygotować i o czym pamiętać?

Przed rozmową rekrutacyjną należy pamiętać o dobrym przygotowaniu. Odpowiedni research dotyczący stanowiska oraz firmy, do której aplikujemy, pozwoli nam na swobodną konwersację z pracodawcą. Znajomość historii oraz profilu firmy postawi nas w pozycji osoby chcącej świadomie brać udział w dalszym jej rozwoju. Warto również odświeżyć wiadomości z obszaru, którego dotyczy stanowisko, gdyż na rozmowie potencjalny pracodawca będzie chciał sprawdzić na ile CV kandydata zgadza się z jego proces rerutacji 300x255 - Badania kliniczne – Twoja droga do sukcesu!aktualną wiedzą. Mogą zostać przeprowadzane również testy, które pozwolą pracodawcy ocenić stan wiedzy przyszłego pracownika.
 Zarówno w początkowym etapie aplikacji, jak i przy okazji samej rozmowy kwalifikacyjnej, warto skorzystać z porad ekspertów. Najważniejsze informacje możemy uzyskać z ogólnodostępnych źródeł, takich jak różnego rodzaje strony i poradniki internetowe. Pewności doda „przećwiczenie” rozmowy z rodziną czy znajomymi bądź z ekspertem zajmującym się rekrutacją, jeżeli tylko nadarzy się taka okazja. Kolejną wskazówką mogą być poradniki z zakresu autoprezentacji, które nie tylko pozwolą na zwiększenie świadomości naszej postawy, wypowiedzi czy mowy ciała, ale mogą dostarczyć przydatnych i praktycznych wskazówek. Przy wcześniejszych etapach rekrutacji, warto również skorzystać z możliwości udoskonalenia lub poprawienia swojego CV w oparciu o wiedzę specjalisty. Życiorys to pierwsza informacja, jaką otrzymuje rekruter na temat kandydata, dlatego powinien być on przemyślany i pokazywać przede wszystkim najmocniejsze cechy, przydatne na stanowisku, którego dotyczy rekrutacja. Taki Kącik CV dla absolwentów swoich szkoleń, od wielu lat prowadzi firma Soft Communication, gdzie ekspert pomaga rozwiać wątpliwości dotyczące swojego życiorysu zawodowego i wyeksponować obszary i doświadczenia, które mogą zainteresować potencjalnego pracodawcę.
 Przygotowując się do rozmowy kwalifikacyjnej nie można zapomnieć o prezencji. Musimy być świadomi, że rekruter widzi nas po raz pierwszy. Z tego względu warto swoim wyglądem i zachowaniem zachęcić do współpracy.
 Kandydat musi również pamiętać o przygotowaniu się na szereg pytań, które może zadać osoba prowadząca rozmowę, dotycząca zarówno jego doświadczenia, ambicji i przyszłych planów.

Przebieg rozmowy kwalifikacyjnej

Przebieg spotkania rekrutacyjnego może wyglądać inaczej w każdej firmie i zależy on od specyfiki miejsca pracy oraz od stanowiska, na które kandydat aplikuje. Może ono (chociaż nie musi) zostać poprzedzone krótką, rekrutacyjną rozmową telefoniczną, w przypadku badań klinicznych – często w języku angielskim. Samo spotkanie może przybrać różne formy, o których kandydaci są zwykle uprzednio informowani. Możemy spodziewać się między innymi testów i zadań pozwalających na ocenę umiejętności niezbędnych w pracy na danym stanowisku, testów psychologicznych lub językowych czy zwykłej rozmowy z przedstawicielami firmy. Przyszły pracownik może również zostać poproszony o przygotowanie krótkiej prezentacji na temat swojego doświadczenia w branży. Rozmowy dotyczące stanowisk dotykających obszaru badań klinicznych są bardzo często przeprowadzane w języku angielskim, co pozwala na ustalenie komunikatywności kandydata w tzw. języku badań klinicznych.
 Rozmowa kwalifikacyjna jest najbardziej stresującym etapem szukania pracy. Pamiętaj, że twój przyszły pracodawca też był kiedyś na twoim miejscu i wie z czym wiąże się przygotowanie do spotkania rekrutacyjnego. Warto zdać sobie sprawę, że jest to etap, na który, jako kandydaci, mamy największy wpływ. Dobre przegotowanie do spotkania pozwoli na przedstawienie się z najlepszej strony i zwiększy szanse na sukces.

Danuta Moreń 218x300 - Badania kliniczne – Twoja droga do sukcesu!Jako certyfikowany trener zarządza strategią i nadzoruje rozwój inicjatywy szkoleniowej Akademia Badań Klinicznych. Absolwentka Wydziałów Lekarskiego i Farmaceutycznego Akademii Medycznej. Wiele lat budowała korporacyjne zespoły sprzedaży w międzynarodowych firmach. Z sukcesem wprowadzała na rynek nowe produkty w różnych grupach terapeutycznych (urologia, onkologia, gastroenterologia) i odpowiadała za strategię ich rozwoju. Wiedza medyczna i z zakresu farmacji pozwala jej na skuteczne podejmowanie działań w projektach badawczych, między innymi tworzeniu protokołów, zarządzaniu i nadzorowaniu badań. Jest czynnym członkiem Stowarzyszenia na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych GCPpl.
 Kierowana przez nią firma Soft Communication oferuje niszowe usługi wspierania programów badawczych, naukowych i badań klinicznych wyrobów medycznych i produktów leczniczych w różnych zakresach i fazach. Dzięki tym działaniom zdobyła unikalne doświadczenie w prowadzeniu projektów wymagających nieszablonowego podejścia, wielkiego zaangażowania i zdolności negocjacyjnych z pogranicza medycyny, farmacji i biznesu.
 Jest nastawioną na potrzeby klienta entuzjastką kompromisowych rozwiązań (win-win).

Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin
Rozmowa z… Radosławem Sierpińskim, p.o. Prezesa Agencji Badań Medycznych (ABM)

Rozmowa z… Radosławem Sierpińskim, p.o. Prezesa Agencji Badań Medycznych (ABM)

Rozmowa z… Radosławem Sierpińskim, p.o. Prezesa Agencji Badań Medycznych (ABM)

Radoslaw Sierpiński 768x1089 - Rozmowa z... Radosławem Sierpińskim, p.o. Prezesa Agencji Badań Medycznych (ABM)
dr Radosław Sierpiński, p.o. prezesa Agencji Badań Medycznych (ABM)

W mediach pojawiają się wciąż nowe doniesienia o tym, jak sprawnie rozwija się ABM. Czy to oznacza, że wszystko przebiega zgodnie z planem? A może wyprzedzają Państwo założenia?

Rzeczywiście w ciągu niespełna pół roku udało się zorganizować całą instytucję: mamy wykwalifikowaną kadrę, własną siedzibę, konkretne programy merytoryczne, jesteśmy tuż przed ogłoszeniem pierwszych konkursów dotyczących badań. Uważam, że jak na zupełnie nową instytucję udało się nam zrobić całkiem dużo. Realną skalę tego sukcesu pokaże najbliższy rok, kiedy będziemy już operować dużymi pieniędzmi i mam nadzieję, że miarą tego sukcesu będzie pozytywna opinia i zadowolenie pacjentów. W tej chwili mogę potwierdzić, że zamknęliśmy fazę organizacyjną i przystępujemy do pracy merytorycznej.

Niedawno powstał zespół, który będzie pracował nad ustawą o badaniach klinicznych i w tym zespole ważne role przypadły przedstawicielom ABM.

To realizacja obietnic, które składałem wcześniej. Pan Minister Szumowski zgodził się powierzyć ABM funkcję koordynacyjną nad tym zespołem, ponieważ zauważa i docenia kompetencje, które mamy. Cieszę się, że udało się w tym zespole zgromadzić przedstawicieli wielu środowisk, także biznesowych oraz praktyków badań klinicznych. Wierzę, że to będzie jeden z najbardziej efektywnych zespołów: chcemy zaraz po Nowym Roku przystąpić do prac parlamentarnych nad ustawą, której projekt wypracujemy.

Czyli projekt ustawy powstanie do…?

Na pewno do końca roku. Co prawda przed nami trudny okres: wybory parlamentarne. Chciałbym, żeby to była jedna z pierwszych ustaw, które wyjdą spod ręki przyszłego Ministra Zdrowia.

Oczywiście inicjatywa ustawodawcza jest po stronie Ministra Zdrowia, naszą rolą jest natomiast skoordynowanie prac zespołu i przygotowanie propozycji ustawy. Dalsze losy prac są już uzależnione od Ministra Zdrowia, który będzie ustawę przedkładał rządowi, a później parlamentowi. Myślę, że Rząd dostrzega potrzebę zmian w tym zakresie. Mam nadzieję , że po wielu latach jednostkowych działań uda się w kompleksowy sposób uregulować rynek badań klinicznych: komercyjnych i niekomercyjnych. Chciałbym, aby znalazły się tu m.in. rozwiązania kwestii ubezpieczeń, komisji bioetycznych oraz dostosowanie do regulacji europejskich.

Czy będą Państwo korzystać z dorobku zespołu, który w latach 2016-2017 pracował nad rozwiązaniami legislacyjnymi w zakresie badań klinicznych, czy raczej rozpoczną Państwo prace od nowa?

Niewątpliwie ten zespół wypracował już pewne założenia, z których będziemy korzystać. Pewne działania zostały wykonane i jeśli uznamy je za zasadne to włączymy je do naszej propozycji ustawy. Niezależnie od tego jest kilka kwestii, które chcielibyśmy zaadresować i rozwiązać, jak choćby ubezpieczenia badań. Teraz mamy tę koncepcję dokładnie przemyślaną i chcemy do niej sięgnąć.

Jak wyglądają dziś założenia ustawy o badaniach klinicznych? Co będzie największą zmianą?

Z punktu widzenia ubezpieczeń badań komercyjnych raczej nie zmieni się dużo. To jest system, który funkcjonuje w miarę dobrze. Chcemy przede wszystkim zmienić kwestie ubezpieczeń badań niekomercyjnych, które dziś są ubezpieczane na tych samych zasadach co badania komercyjne. Wysokość składek jest taka sama bez względu na stopień interwencji. Trudno jest ubezpieczać w ten sam sposób badanie, które może hipotetycznie doprowadzić do ciężkiego kalectwa u uczestnika i badanie niekomercyjne, w którym np. w minimalnym stopniu zmienia się dawkę leku i gdzie ryzyko działań niepożądanych jest nieporównywalnie niższe. Te stawki powinny być uzależnione od stopnia ryzyka w badaniu. Ubezpieczenie badania inicjowanego przez badacza czy przez uniwersytet nie może kosztować kilkadziesiąt tysięcy, czyli drugie tyle ile wynosi całkowity koszt takiego badania.

To kuriozalne i trzeba to zmienić. Oczywiście wiąże się to z wytworzeniem odpowiednich kompetencji u ubezpieczycieli, tzw. risk scoring dla poszczególnych badań. Uważam, że największą przeszkodą, którą trzeba będzie pokonać jest sama chęć i gotowość zmiany obecnej sytuacji u ubezpieczycieli. Obecny system ubezpieczeń badań klinicznych jest dla nich bardzo dogodny: jest prosty i rentowny. Naszą rolą będzie więc dążenie do zmiany takiego status quo.

Panie Prezesie, niedawno zapowiedział Pan, że uproszczone zostaną procedury rejestracji badań i skrócony zostanie czas ich rejestracji. Jak to rozumieć?

Prowadzimy w tej chwili rozmowy z URPL i AOTMiT w tej sprawie i sądzę, że wspólnie uda się nam wypracować rozwiązania, które pozwolą uprościć procedury rejestracji badań, ponieważ na czas rejestracji badań narzekają dziś wszyscy. Chcielibyśmy, żeby badania niekomercyjne miały skrócony czas rejestracji – np. 30-dniowy. Dzięki temu, mogłyby być szybciej inicjowane, rejestrowane i finansowane. Mam nadzieję, że uda nam się takie postanowienia zawrzeć w ustawie o badaniach klinicznych. Umowy między badaczami i sponsorami są negocjowane miesiącami. Sprawdzimy, dlaczego jest tak dużo dokumentów, które z nich można uprościć lub wyłączyć z wniosku.

Czy to będzie zgodne z regulacjami unijnymi?

To nie ulega wątpliwości. Ustawa, która powstanie musi być zbieżna z tym, czego wymaga od nas stosowne rozporządzenie europejskie. Mamy jeszcze czas na implementację, ale nie chcę, żeby po roku od wprowadzenia ustawy o badaniach trzeba było zmieniać ją w celu dostosowania do Rozporządzenia 536/2014.

Planowane jest też pozostawienie rejestracji i kontroli badań klinicznych po stronie URPL, a nadzór merytoryczny i organizacja badań po stronie ABM. Czy to dotyczy zarówno badań komercyjnych, jak i niekomercyjnych?

W przypadku badań niekomercyjnych, które my będziemy finansować, chcielibyśmy wesprzeć badaczy i uniwersytety w kwestiach organizacyjnych. Nie zawsze mają oni zasoby i doświadczenie, żeby przygotować CRFy, zapewnić monitorowanie, zebrać wszystkie wymagane dokumenty w celu uzyskania zgody komisji bioetycznych czy zarejestrować badania w EMA. W ten sposób pomożemy też niejako rozwijać się tym badaniom.

Jeśli chodzi o badania komercyjne, to chcielibyśmy stworzyć możliwość wykorzystania w sposób komercyjny doświadczenia ABM przez sponsorów tych badań. Pomoc naszej Agencji, jako instytucji obiektywnej, rządowej i, mam nadzieję, że za kilka lat z już stosunkowo dużym doświadczeniem w realizacji badań, może być bardzo interesującą usługą dla sponsora komercyjnego. Takie wsparcie również chcielibyśmy świadczyć.

Czy ma Pan Prezes na myśli scientific advice, czy jakąś inną ekspertyzę?

Scientific advice na pewno też jest elementem takiej współpracy. ABM będzie mieć taką ekspertyzę siłą rzeczy, będziemy jedyną instytucją publiczną z taką wiedzą i kompetencją. Mam jednak na myśli również organizację badania klinicznego. Czasami firmy nie do końca odnajdują się w polskich regulacjach, czasami mają kłopoty z dotarciem do polskich szpitali, z rekrutacją pacjentów. Chcemy być otwarci na zasadach biznesowych na świadczenie takich usług i wierzę, że będzie działać to z obopólną korzyścią. Chcemy zdobyć zaufanie dyrektorów szpitali klinicznych, profesorów, badaczy i przez to być interesującym partnerem także dla firm farmaceutycznych.

ABM aktywnie działa na polu współpracy z Amerykanami. Jakie korzyści z tego mają oni?

Z bardzo pozytywnym zaskoczeniem obserwuję duże zainteresowanie Amerykanów współpracą z nami. Sądzę, że są co najmniej dwa powody takiej sytuacji: po pierwsze przyszliśmy do nich z własnym budżetem, nie prosząc o pieniądze. To otworzyło nam drzwi do wielu działań i rozmów. Pokazaliśmy, że mamy swój budżet, mamy pomysły na projekty i chcielibyśmy pracować razem z nimi. Udowodniliśmy, że mamy kompetencje. Model działania ABM jest zbliżony do koncepcji NIH, oni znają ten model tworzenia badań klinicznych. Oprócz tego, co bardzo ważne, Amerykanie są zainteresowani chorobami rzadkimi, w tym nowotworami rzadkimi. Dla nich współpraca z nami jest doskonałą możliwością poszerzenia własnej bazy danych składającej się z kilkunastu chorych osób o kilka kolejnych przypadków z Polski i prowadzenia badań transoceanicznych. W praktyce oznacza to lepszą rekrutację i szybsze uzyskanie wyników.

Które z projektów są najbardziej obiecujące i zaawansowane?

Rozmowy z MD Anderson. Byliśmy tam kilkukrotnie z panem Ministrem Łukaszem Szumowskim, i sami prowadziliśmy rozmowy. Niedawno był tam z nami również Pan Prezydent Andrzej Duda. Wiceprezes MD Anderson jest członkiem Rady Naukowej ABM, więc mamy bezpośrednie przełożenie, także personalne, na podejmowane decyzje. Po stronie Amerykanów mamy ogromną życzliwość. Z końcem tego roku lub na początku następnego będę mógł powiedzieć, że mamy pierwsze wspólne projekty między Huston a Warszawą.

Dodatkowo już teraz rozmawiamy o bardzo ciekawym projekcie w dziedzinie kardiologii. Być może polscy pacjenci uzyskają dostęp do nowoczesnej technologii już po Nowym Roku.

Ostatnio bardzo ciekawe rozmowy związane z możliwością podjęcia współpracy prowadziliśmy w Izraelu oraz Wielkiej Brytanii, gdzie spotkaliśmy się przedstawicielami Medical Research Council. Mam wrażenie, że ta dyplomacja naukowa w dziedzinie nauk medycznych jest bardzo dobra właśnie dzięki temu, że powstała Agencja Badan Medycznych.

W ABM mają istnieć trzy piony. Czy to nadal aktualne plany czy może coś się tu zmienia?

Pozostajemy nadal przy tych planach. Rozwój instytucji wiąże się z adresowaniem w pierwszej kolejności najważniejszych potrzeb. Dziś Agencja ma kompetencję w organizowaniu niekomercyjnych badań klinicznych. Pierwsze konkursy, które pojawią się w tym roku i na początku następnego będą dotyczyły tej części naszej działalności, czyli właśnie badań niekomercyjnych. Następnie rozpoczniemy tworzenie drugiego filaru, czyli pionu naukowego, innowacyjnego związanego z postępem nauk medycznych. W trzeciej kolejności, czyli z końcem przyszłego roku, rozpoczniemy działalność analityczną. Pion analityczny będziemy budowali w oparciu o nowych pracowników. Kadry będą poszukiwane wśród profesjonalistów zajmujących się biostatystyką, statystyką medyczną, wśród analityków, także biznesowych, którzy są w stanie opracowywać duże dane i przedłożyć je w odpowiedniej formie Ministrowi Zdrowia. Ten proces przebiega w sposób skoordynowany i świadomy, np. przewidywaliśmy w tym roku zatrudnienie nie więcej niż 30 osób i to się udało, w przyszłym roku zwiększamy zatrudnienie do 70 osób, więc będzie też odpowiedni kapitał ludzki do budowy kolejnego pionu. Z końcem przyszłego roku zwiększymy zatrudnienie do docelowego poziomu, czyli około 200 osób.

W mediach pojawiały się informacje o budowaniu oddziałów badań klinicznych w szpitalach. Takie odziały często już istnieją.

To, co chcemy zrobić to nie otwieranie kolejnych centrów badań klinicznych tam, gdzie one istnieją. Chcemy wykorzystać istniejącą infrastrukturę, żeby po pierwsze zsieciować te centra, a po drugie stworzyć modelowe centra badań klinicznych tożsame we wszystkich ośrodkach. Nasi ludzie, którzy zajmują się badaniami klinicznymi odbyli szereg podróży po Polsce. Byli np. w Łodzi, Krakowie, Gdańsku, Szczecinie, Warszawie przyglądając się temu, co tam już istnieje i działa. Wiemy, że niektóre ośrodki mają oddziały wczesnych faz, niektóre mają ośrodki późnych faz, są takie które mają trzy łóżka i takie, gdzie jest 15 łóżek. Jedni mają to zorganizowane jako wspólne koszty w szpitalu, inni prowadzą oddzielną, niezależną księgowość od szpitala.

Chcemy budować brakujące elementy do już istniejącej struktury. Czyli jeśli np. w mieście X jest ośrodek wczesnych faz, to dobudujemy tam ośrodek późnych faz. Celem jest, żeby finalnie były to mniej więcej tożsame ośrodki, o podobnej strukturze, działające na tych samych zasadach z transparentną księgowością z wydzielonym ośrodkiem kosztów, z konkretnymi kompetencjami, za które my jako ABM możemy też odpowiadać. Chcemy zsieciować te ośrodki pod auspicjami ABM tak, żeby Agencja stała się miejscem koordynującym badania kliniczne w Polsce, swego rodzaju centrum informacyjnym. W rezultacie tych działań chciałbym mieć jako Prezes ABM możliwość doradzenia sponsorowi i wskazania ośrodka, w którym można z powodzeniem przeprowadzić badanie kliniczne, o które nas zapyta. To wiąże się z nakładami finansowymi, które mam nadzieję zwrócą się w krótkim czasie.

Czego obawia się Pan najbardziej w realizacji tych planów w perspektywie najbliższych 1-2 lat? Co chciałby Pan osiągnąć?

Przede wszystkim chciałbym mieć pewność, że wydamy pieniądze w sposób efektywny. Zależy mi na tym, żeby za rok zobaczyć, że te wydane publiczne pieniądze trafiły ostatecznie do pacjentów i że pacjenci odczuli te działania w pozytywny, bezpośredni sposób. Musimy jeszcze pracować nad tym, żeby mieć pewność, że badania jakie zorganizujemy są prowadzone na bardzo wysokim poziomie, że są bezpieczne. Zależy mi na tym, aby spowodować, że wśród pacjentów pojawi się świadomość, iż badania kliniczne są szansą i możliwością na dłuższe, lepsze życie.

Nie niepokoję się o finansowanie badań. Widzę dużą życzliwość Rządu i duże zrozumienie dla tego tematu. Liczę, że kolejne projekty będą sprzyjały rozwijaniu badań niekomercyjnych i wszyscy zauważą realne korzyści, jakie one niosą dla pacjentów.

A jak zapowiada się finansowanie ABM?

W następnym roku będziemy dysponować środkami 266 mln z NFZ oraz dotacją budżetową w wysokości 100 mln złotych. Następnie rok do roku budżet ABM będzie rósł o kolejne 150 mln złotych.

Czy firmy komercyjne są w orbicie państwa zainteresowań?

W pierwszych 2 latach działalności będziemy chcieli skupić się na badaniach niekomercyjnych. Widzimy tu również miejsce dla biznesu w formie konsorcjów, czyli połączenia jednostek publicznych z prywatnymi. Nie sądzę, żebyśmy w konkursach zawierali jakąś szczególną promocję polskich firm komercyjnych, niech pomysły bronią się same.

Z czasem mamy w planach stworzenie prawdziwego partnerstwa publiczno-prywatnego w Polsce. Widzę, że biznes farmaceutyczny już do tego dojrzał, jest bardzo odpowiedzialnie przygotowany do tego zadania. Chciałbym, żeby również administracja publiczna dojrzała do tego w taki sam sposób i żebyśmy mogli razem usiąść i wspólnie, odpowiedzialnie gospodarować pieniędzmi oraz rozwiązywać problemy, które dostrzega biznes. Po to jesteśmy. Chodzi nam o usprawnianie działania biotechnologii i biznesu farmaceutycznego w Polsce dla dobra pacjentów.

Rada Naukowa ABM liczy obecnie 16 członków. Jakie są plany w tym zakresie?

Ustawa zakłada, że w Radzie może zasiadać 20 osób. W tej chwili rozmawiamy z przedstawicielami międzynarodowych środowisk naukowych. Pan Minister Szumowski chciałby, żeby kolejni członkowie Rady byli spoza Polski tak, aby można było powiedzieć, że mamy prawdziwie międzynarodową Radę na najwyższym naukowym poziomie. Mamy przedstawicieli MD Anderson, Duke University, pana prof. Murray’a, czołowego naukowca klasy światowej zajmującego się badaniami w zakresie zdrowia publicznego. Rada będzie wytyczać kierunki działania ABM tak, żebyśmy mogli mówić, że mamy europejski standard naukowy.

Jak udało się przyciągnąć takie nazwiska?

Myślę, że przede wszystkim jest to determinacja w realizacji pewnych pomysłów. Pomysł ABM rodził się w konsultacjach ze środowiskiem biznesowym, społecznym, rządowym, akademickim. Kiedy zaczęliśmy go realizować i ci naukowcy zobaczyli, że wszystko jest po kolei realizowane zgodnie z planem, że idziemy konsekwentnie w dobrą stronę, to wtedy zaczęło to przyciągać ludzi wartościowych, takich, którzy chcą kreować rzeczywistość. Skłamałbym, gdybym nie powiedział, że to są również sympatie, które udało nam się w ostatnich latach stworzyć i mam nadzieję, będziemy pielęgnować je w następnych. Ta życzliwość jest niesamowicie ważna.

Panie Prezesie, trzymam kciuki za powodzenie w realizacji planów z pożytkiem dla nas wszystkich.

Dziękuję za rozmowę.

Radosław Sierpiński (ur. w 1988 w Dąbrowie Górniczej)
Polski lekarz specjalizujący się w kardiologii i menedżer, specjalizujący się w zarządzaniu w sektorze medycznym, badaniach klinicznych, Health Technology Assessment (HTA) i managemencie nauki, pełniący obowiązki prezesa Agencji Badań Medycznych. Jest absolwentem I Wydziału Lekarskiego na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym. W czerwcu 2018 roku doktoryzował się w Instytucie Kardiologii na podstawie pracy doktorskiej „Jednoośrodkowe wyniki wieloośrodkowego Rejestru Burz Elektrycznych RECOVERY”. Jest autorem publikacji naukowych, popularnonaukowych i wystąpień na międzynarodowych kongresach medycznych w zakresie kardiologii, telemedycyny i organizacji ochrony zdrowia. Pracował w Klinice Zaburzeń Rytmu Serca w Instytucie Kardiologii oraz prywatnych jednostkach opieki zdrowotnej w charakterze lekarza oraz dyrektora medycznego. W 2018 roku został powołany w skład gabinetu politycznego ministra zdrowia Łukasza Szumowskiego jako doradca. W obszarze jego zainteresowań znajdują się w szczególności innowacyjne technologie, zarządzanie oraz komercjalizacja badań. Jest członkiem Rady Narodowego Centrum Badań i Rozwoju reprezentujący Ministra Zdrowia oraz zespołów eksperckich przy Ministrze Zdrowia. Przewodniczący Rady Społecznej Śląskiego Centrum Chorób Serca w Zabrzu oraz wiceprzewodniczący Rady Społecznej OW Mazowieckiego NFZ. Współpracował z Fundacją i Stowarzyszeniem Serce dla Arytmii.

rozmawiał: Dariusz Olszewski, Redaktor Naczelny, Badania Kliniczne
Share on facebook
Share on google
Share on twitter
Share on linkedin
Rodzaje badań I fazy

Rodzaje badań I fazy

Rodzaje badań I fazy

Rafal Dziadziuszko - Rodzaje badań I fazy

Prof. dr hab. Rafał Dziadziuszko

Kierownik Medyczny Ośrodka Badań Klinicznych Wczesnych Faz UCK w Gdańsku

Blanka Seklecka 215x300 - Rodzaje badań I fazy

Dr Blanka Seklecka

Manager Ośrodka Badań Klinicznych Wczesnych Faz UCK w Gdańsku

Badania Kliniczne ryzyka korzysci - Rodzaje badań I fazy

Mamy przyjemność przybliżyć Państwu tematykę badań faz wczesnych w zakresie rodzajów badań, wymagań ich prowadzenia, informacji o lekach w rozwoju klinicznym oraz modelu biznesowym ośrodka badań klinicznych wczesnych faz. Poniżej pierwszy z cyklu artykułów, który, mamy nadzieję, zachęci Państwa do dalszej lektury.

Celem badań I fazy jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji podawania pojedynczej lub wielokrotnej dawki leku badanego oraz określenie oczekiwanego profilu działań niepożądanych. Wczesny rozwój kliniczny leków ma za zada- nie dostarczyć danych na temat farmakokinetyki: wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania. Badania te są najczęściej prowadzone u osób dorosłych, ale mogą dotyczyć też szczególnych populacji, jak pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby lub nerek, osoby starsze i dzieci. Ich celem jest także określenie interakcji z innymi lekami lub pokarmem. Wstępne dane kliniczne i farmakodynamiczne mogą dostarczyć wczesnych szacunków aktywności i potencjalnej skuteczności leku badanego. Badania kliniczne wczesnych faz są obarczone ryzykiem, dlatego najwyższy priorytet przy ich planowaniu i przeprowadzaniu powinno stanowić bezpieczeństwo uczestników. Unijne i międzynarodowe wytyczne mają na celu zapewnienie, że ba- dania I fazy prowadzone są w możliwie najbardziej bezpieczny sposób, a w projekcie badania ujęto charakterystykę ryzyka i strategię jego minimalizacji.

BADANIA FIH

Badania typu „pierwsze podanie/zastosowanie u człowieka” (ang. FIH – first in human) są zwykle prowadzone na zdrowych ochotnikach, głównie mężczyznach. Badania FIH mają na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji, a także określenie maksymalnej dawki tolerowanej (ang. MTD – maximum tolerated dose) wywołującej pożądany efekt bez występowania znaczącego odsetka niedopuszczalnych poważnych działań niepożądanych. Na początku 2018 r. weszły w życie nowe wytyczne na temat strategii identyfikacji i zmniejszania ryzyka w badaniach klinicznych oraz badaniach klinicznych produktu leczniczego wczesnych faz (EMEA/CHMP/SWP/28367/07 Rev. 1), w których produkt badany jest podawany człowiekowi po raz pierwszy. Regulacje mają zastosowanie zarówno do produktów biologicznych, jak i chemicznych. Komitet Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (ang. Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP), działający przy Europejskiej Agencji Leków (ang. European Medicines Agency – EMA) proponuje nowe podejście do strategii rozwoju przedklinicznego i wczesnoklinicznego planowania badań mających na celu określenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD), szczególnie w zakresie obliczania dawki początkowej oraz zwiększania dawki. Właściwe metody dawkowania produktu leczniczego to najważniejsze kryterium kontroli bezpieczeństwa uczestników badania klinicznego.

Największym wyzwaniem badania FIH jest ustalenie dawki początkowej. Zwykle pierwsza dawka podana człowiekowi zostaje ustalona na podstawie metody NOAEL (no observed adverse effect level), czyli najwyższej dawki, przy której nie obserwuje się działań niepożądanych, albo działania te są biologicznie lub statystycznie nieistotne. Jednak CHMP wydał projekt wytycznych w sprawie pierwszych badań klinicznych na ludziach produktów badanych potencjalnie wysokiego ryzyka, w których zaleca stosowanie systemu najniższej przewidywanej dawki wywołującej skutki biologiczne MABEL (minimal anticipated biological effect level).

Produkty lecznicze wysokiego ryzyka są definiowane jako te, dla których „istnieją obawy, że w trakcie pierwszych badań klinicznych na ludziach, mogą wystąpić poważne reakcje niepożądane”. Wytyczna reguluje czynniki, jakie należy przeanalizować, by ustanowić margines bezpieczeństwa w oparciu o próg farmakologiczny i obliczyć przewidywaną dawkę potrzebną do wywołania efektu biologicznego u uczestników badania. Weryfikacja czynników ryzyka opiera się na ocenie mechanizmu działania leku na podstawie badań przedklinicznych, funkcji biologicznych i fizjologicznych organizmu badanego oraz ocenie podobieństw i różnic międzygatunkowych, zwłaszcza w kontekście toksyczności i farmakokinetyki produktu badanego. Dużą uwagę należy zwrócić na schemat podawania kolejnych dawek w poszczególnych kohortach, tak by zminimalizować potencjalne ryzyko. Należy zachować długi okres obserwacji między podaniem pierwszej i drugiej dawki, a dawkowanie w kolejnych kohortach musi zostać poprzedzone analizą wszystkich wyników poprzednich grup badanych, włączając w to ocenę bezpieczeństwa, a także parametry farmakokinetyczne i farmakodynamiczne. Wytyczne zawierają także zalecenia dla badaczy dotyczące rozważenia długoterminowego monitorowania uczestników badania FIH, zwłaszcza dla uczestników przyjmujących leki o możliwych długofalowych skutkach.

FAZA 0

Badania kliniczne Fazy 0 są przeprowadzane z zastosowaniem dawek niższych niż terapeutyczne, aby sprawdzić czy zachowanie leku w organizmie jest zgodne z przewidywaniami wynikającymi z badań przedklinicznych. Badania fazy 0 prowadzi się jako badania wstępne fazy I bez celu terapeutycznego. W fazie 0 stosuje się mikrodawkę określoną przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration, FDA) jako mniej niż 1/100 dawki badanej substancji obliczonej na podstawie wyników badań na zwierzętach w celu uzyskania efektu farmakologicznego. Pojedyncze subterapeutyczne dawki badanego leku znakowane izotopami 14C podaje się niewielkiej liczbie zdrowych ochotników/pacjentów, a następnie analizuje przy zastosowaniu wysokoczułej technologii analitycznej (spektrometria mas) wymaganej do pomiaru radioaktywności w próbkach biologicznych pobranych w trakcie badań klinicznych. Fazę 0 prowadzi się w celu poznania mechanizmu działania nowego, potencjalnego leku oraz uzyskania wstępnych danych farmakokinetycznych (ang. Pharmacokinetics, PK) i farmakodynamicznych (ang. Pharmacodynamics, PD). Badania z mikrodawką są prowadzone coraz częściej także dla oszacowania wstępnych interakcji lekowych, polimorfizmu substancji badanej, stężenia leków w miejscu działania oraz w celu wstępnej oceny populacji, w których wyższe dawki są trudne do podania, takich jak wrażliwe populacje (dzieci, kobiety w ciąży, osoby w podeszłym wieku, osoby z niewydolnością nerek czy wątroby).

Kolejnym rodzajem badań mających na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji badanego leku są badania metodą jednorazowej lub wielorazowej dawki rosnącej. Ponadto, służą one do ustalenia dawki MTD, określenia farmakokinetyki leku oraz sposobu jego metabolizmu i wydalania, a także ustaleniu bezpiecznej dawki do badania fazy II.

BADANIA SAD

Badanie metodą jednorazowej dawki rosnącej (ang. single ascending dose, SAD) jest zwykle prowadzone z udziałem niewielkiej liczby zdrowych ochotników/pacjentów, wprowadzanych do badania sekwencyjnie przy określonej dawce. Jeśli podana dawka leku badanego nie wywołuje niepożądanych skutków ubocznych, kolejna kohorta uczestników otrzymuje wyższą dawkę leku. Dla każdej kohorty określony zostaje maksymalny czas dawkowania. Badanie kontynuuje się do osiągnięcia wcześniej obliczonych poziomów bezpieczeństwa farmakokinetycznego lub pojawienia się niedopuszczalnych efektów ubocznych. Badanie ma na celu ustalenie maksymalnej dawki tolerowanej.

BADANIA MAD

Badanie metodą wielorazowej dawki rosnącej (multiple ascending dose, MAD) prowadzi się w celu określenia farmakokinetyki i farmakodynamiki wielu dawek leku badanego. Uczestnicy otrzymują badany produkt w określonej dawce kilkakrotnie. Jeśli bezpieczeństwo i tolerancja poprzedniej dawki są do zaakceptowania, kolejna grupa uczestników otrzymuje coraz większe dawki. Podczas projektowania badania MAD należy zwrócić szczególną uwagę na liniowość lub nieliniowość PK w określonym zakresie stężeń, na okres półtrwania leku badanego w funkcji czasu i potencjał akumulacji.

Badania SAD i MAD mają na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji badanego leku, ustalenie dawki MTD, określenie farmakokinetyki oraz sposobu jego metabolizmu i wydalania. Badania te służą także ustaleniu bezpiecznej dawki do badania fazy II.

Wytyczna na temat strategii identyfikacji i zmniejszania ryzyka w badaniach klinicznych, w których badany produkt leczniczy jest podawany człowiekowi po raz pierwszy oraz badaniach klinicznych badanego produktu leczniczego wczesnych faz określa zasady projektowania protokołów zintegrowanych, w których następuje połączenie różnych etapów badań. Zgodnie z wytyczną akceptowalne jest nakładanie się badań SAD i MAD, jeśli nakładanie się tych części w czasie ma uzasadnienie naukowe, określono punkty decyzyjne, a rozpoczęcie części MAD zostało poprzedzone szczegółowym przeglądem wszystkich dostępnych danych.

BADANIA INTERAKCJI LEKÓW, BADANIA INTERAKCJI Z POKARMEM

Badania interakcji lekowych (ang. drug-drug interaction, DDI) stanowią bardzo ważny element wczesnego rozwoju klinicznego, dlatego prawdopodobieństwo wystąpienia interakcji jest brane pod uwagę w ocenie stosunku korzyści do ryzyka przy każdym rozwoju nowego leku. Wzajemne oddziaływanie na siebie leków, w zakresie wchłaniania, transportu, zmniejszenia lub zwiększenia siły wiązania z białkami krwi i tkanek, biotransformacji i wydalania mogą mieć istotny wpływ na skuteczność i bezpieczeństwo farmakoterapii.

Poprzez wykonanie odpowiednich badań, możemy pozyskać informację jakie białka odpowiedzialnie są za metabolizm konkretnego leku. Celem badań DDI jest określenie czy wpływ enzymów z grupy cytochromu P-450 oraz transportera glikoproteiny P na farmakokinetykę badanego leku i jego metabolitów może prowadzić do interakcji z innymi lekami, a tym samym do wzrostu lub spadku ekspozycji na substrat w obecności oddziałującego leku. W przypadku podania wielorazowej dawki podczas badania interakcji lekowych, grupy badane nie powinny nakładać się z wcześniejszymi kohortami SAD lub MAD, a jakiekolwiek odstępstwo od tego podejścia powinno być zawsze uzasadnione w protokole.

W badaniach wpływu pokarmów oceniana jest szybkość i stopień wchłaniania leku oraz biodostępność dla konkretnej postaci farmaceutycznej. Prowadzi się je zwykle w dwóch sekwencjach z udziałem zdrowych ochotników, gdzie jedna grupa otrzymuje najwyższą dawkę leku badanego na czczo, druga grupa po wysokotłuszczowym, wysokokalorycznym posiłku. Zależności między lekiem a pokarmem należy ocenić pod kątem farmakokinetycznym i farmakodynamicznym zwłaszcza w kontekście zmian profili stężenia w osoczu w czasie i związanych z nimi zmian we wchłanianiu, dystrybucji, metabolizmie i wydalaniu. Badania wpływu pokarmów wymagają standardowych posiłków, opisanych we wskazówkach agencji regulacyjnych. Zgodnie z wytycznymi EMA, badania prowadzone metodą jednorazowej dawki, np. interakcje z pożywieniem, mogą być prowadzone równolegle do części SAD pod warunkiem, że wybrana dawka i oczekiwana ekspozycja są równe lub mniejsze niż ta, która została osiągnięta we wcześniejszej kohorcie SAD, w której dokonano przeglądu wszystkich istotnych danych i nie zostały spełnione kryteria przerwania badania odnośnie eskalacji dawki.

BADANIA NA SPECJALNYCH POPULACJACH

Badania w zaburzeniach czynności wątroby

Zaburzenia czynności wątroby mogą mieć wpływ na farmakokinetykę i farmakodynamikę leku, a tym samym jego skuteczność i bezpieczeństwo. Najtrudniejszą kwestią tych badań jest dobranie odpowiedniej grupy uczestników. Badania są zwykle prowadzone w grupach równoległych, w których zaburzenia czynności wątroby zostały sklasyfikowane zgodnie ze skalą Child-Pugh (bilirubina, encefalopatia, wodobrzusze, albumina i czas protrombinowy). Najczęściej badania te prowadzi się na pacjentach z powszechnymi chorobami wątroby, takimi jak alkoholowa choroba wątroby, przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu A, B, C, D i E, choroby układu immunologicznego prowadzące do zaburzeń funkcji wątroby (np. przewlekłe autoimmunologiczne zapalenie wątroby, pierwotna marskość żółciowa, pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych), dziedziczne i metaboliczne zaburzenia wątroby (np. Choroba Wilsona, hemochromatoza, choroba spichrzania glikogenu, niedobór alfa-1 antytrypsyny), zaburzenia dróg żółciowych z przewlekłym uszkodzeniem wątroby. Pacjenci z przerzutami wątrobowymi i/lub rakiem wątrobowokomórkowym mogą kwalifikować się do udziału pod warunkiem, że przerzuty do wątroby lub rak wątrobowokomórkowy nie są jedyną przyczyną zmian w funkcjonowaniu wątroby. Celem tych badań jest ocena, czy farmakokinetyka i/lub farmakodynamika leku i jego metabolitów jest zmieniana w takim zakresie, w jakim wskazane byłoby dostosowania dawki leku celem zachowania bezpieczeństwa i jego stężeń terapeutycznych.

Badania w zaburzeniach czynności nerek

Badania w zaburzeniach czynności nerek są prowadzone z udziałem 6-8 uczestników, w grupach równoległych po podaniu pojedynczej dawki. Niewydolność nerek, a szczególnie zmiana wielkości przesączania kłębuszkowego GFR (ang. glomerular filtration rate), może być przyczyną zmniejszenia wydalania nerkowego leków i jego metabolitów, a także zmian we wchłanianiu, metabolizmie i dystrybucji leków. Agencje wydały odpowiednie wytyczne dotyczące klasyfikowania pacjentów z zaburzeniem czynności nerek. Zgodnie z wytycznymi FDA upośledzenie czynności nerek można określić na podstawie szacunkowego współczynnika filtracji kłębuszkowej eGFR (ang. estimated glomerular filtration rate) obliczając klirens kreatyniny (Ccr) według formuły Cockcrofta-Gaulta. Wytyczne EMA zalecają stosowanie współczynnika przesączania kłębuszkowego GFR przy użyciu endogennego (np. 24-godzinny klirens kreatyniny) lub egzogennego markera (np. inuliny, 99mTc-DTPA).

Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek spowodowanymi chorobą nowotworową jako jedyną przyczyną nie kwalifikują się do tego typu badań. Aby opracować konkretne zalecenia dotyczące dawkowania dla wszystkich osób z upośledzeniem czynności nerek, należy przeprowadzić pełne badanie u pacjentów z co najmniej dwoma kategoriami zaburzeń czynności nerek. Wyzwaniem badania jest określenie dawki początkowej ze względu na spodziewaną zmienioną farmakokinetykę u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek. W badaniach tych gromadzone są informacje na temat wpływu zaburzeń czynności nerek na wydalanie leku z organizmu oraz zalecanego dawkowania u pacjentów na różnych etapach zaburzeń czynności nerek.

BADANIA BILANSU MASY/BADANIA ADME

Badania w celu wyznaczania bilansu masy są prowadzone z udziałem kilku, zazwyczaj 4-6 zdrowych uczestników mężczyzn lub pacjentów przy zastosowaniu zamierzonego sposobu podawania i stanowią podstawową część niezbędnych badań klinicznych. Badania te są także nazywane badaniami z zastosowaniem leku znakowanego węglem C14 lub ADME (ang. absorption, distribution, metabolism, and elimination), gdyż ich zadaniem jest ocena absorpcji, dystrybucji, metabolizmu i eliminacji leku badanego z organizmu człowieka.

Badanie ADME jest projektowane na podstawie adekwatnie wykonanego badania na zwierzętach. ADME powinno zostać wykonane na wczesnym etapie rozwoju klinicznego, ponieważ jego wynik może wymagać dodatkowych badań toksykologicznych na kolejnych gatunkach zwierząt, zwłaszcza w kontekście profilowania bezpieczeństwa metabolitów. Głównym celem badania jest określenie równowagi masowej pomiędzy lekiem badanym, a jego metabolitami w układzie krążenia i wydalinach (mocz, kał, ślina, wymiociny), po podaniu pojedynczej dawki oraz wyznaczenia pierwotnej drogi wydalania.

Badania ADME dostarczają też informacji o biodostępności leku, tj. proporcji podanej dawki substancji czynnej API (ang. active pharmaceutical ingredient) docierającym do krwiobiegu.

BADANIA BIODOSTĘPNOŚCI I BIORÓWNOWAŻNOŚCI

Badania biodostępności leku badanego określają szybkość i stopień wchłaniania substancji czynnej z określonej formulacji. Na biodostępność składają się trzy wielkości:

  • całkowita ilość leku, jaka została wchłonięta do organizmu definiowana jako AUC (ang. area under the curve),
  • maksymalne stężenie leku osiągane we krwi po podaniu leku (Cmax),
  • czas od podania leku do osiągnięcia jego maksymalnego stężenia we krwi (Tmax).

Leki podawane różnymi drogami mają różne profile biodostępności. Po podaniu leku bezpośrednio do krwiobiegu jego biodostępność wynosi 100%. Stosunek biodostępności leku po podaniu pozanaczyniowym, do biodostępności tego leku po podaniu dożylnym, wyraża się jako procent lub ułamek dawki leku, wchłonięty do krwiobiegu po podaniu pozanaczyniowym i określa mianem biodostępności bezwzględnej. W przypadku leków zawierających tę samą substancję leczniczą, ale o innej postaci farmaceutycznej, podawanych drogą pozanaczyniową mówimy o biodostępności względnej, która stanowi cel badań biorównoważności.

W przypadku leku podanego przez przewód pokarmowy (doustnie, podjęzykowo lub doodbytniczo) o jego biodostępności decydują czynniki związane z fizjologią przewodu pokarmowego lub bezpośrednio związane z lekiem. Głównym miejscem wchłaniania substancji czynnych jest jelito cienkie. Jednak, aby substancja została wchłonięta musi zostać rozpuszczona. Pusty żołądek zawiera od 30 do 300 ml płynu, co stanowi zbyt małą ilość do rozpuszczenia większości substancji, stąd częste zalecenia popijania leków branych na czczo szklanką wody. W przypadku wcześniejszego podania pokarmu, ilość płynów w żołądku znacząco rośnie. Różnice w objętości płynów, zwłaszcza dla leków trudniej rozpuszczalnych (klasa II i IV według systemu klasyfikacji biofarmaceutycznej, ang. Biofarmaceutical Classification System, BCS), mogą w istotny sposób wpłynąć na ich biodostępność.

Drugim niezwykle istotnym czynnikiem jest wartość pH płynów w przewodzie pokarmowym. Odczyn pH żołądka na czczo wynosi pomiędzy 1-2, przy czym 10 minut po podaniu pokarmu wzrasta do wartości pH=5. Tak duże zmiany odczynu mogą powodować obniżenie trwałości substancji czynnej i jej rozkład w przewodzie pokarmowym. Z tego powodu FDA zaleca wykonywanie badań dostępności biologicznej zarówno na czczo, jak i po posiłku.

Na biodostępność substancji czynnej w istotny sposób wpływa także zależność od enzymów z grupy cytochromów P-450 opowiadających za metabolizm określonych leków, czy glikoproteiny P, charakteryzującej się szeroką specyficznością substratową, biorącą udział w przenoszeniu cząsteczek przez błonę komórkową.
Biodostępność zależy także od masy cząsteczkowej substancji czynnej, która jest jednym z parametrów decydujących o przenikalności, zarówno przez ścianę przewodu pokarmowego, jak i przez barierę krew-mózg, a także struktury krystalicznej lub amorficznej cząstek, czy stopnia jej rozdrobnienia oraz samej formulacji leku.

Uwalnianie substancji czynnej wpływa bezpośrednio na skuteczność całej terapii. Tylko w pełni rozpuszczona substancja może być wchłonięta przez organizm i wywołać pożądany efekt terapeutyczny. Jako że rozpuszczalność jest czynnikiem decydującym o biodostępności leku, powstał system BCS, w którym w oparciu o rozpuszczalność (wysoka/niska) i wchłanialność z przewodu pokarmowego, dzieli się substancje czynne na cztery klasy, co ułatwia przewidywanie profilu biodostępności po podaniu doustnym we wczesnych stadiach rozwoju nad nowym lekiem.

BADANIA TQT, BEZPIECZEŃSTWO KARDIOLOGICZNE

Badania TQT (ang. thorough QT study) są prowadzone w celu określenia potencjalnej toksyczności kardiologicznej. Odstęp QT jest parametrem czynności elektrycznej serca, związanym z depolaryzacją i repolaryzacją mięśniówki komór. Przebieg elektrograficzny i czas QT może być mierzony za pomocą elektrokardiogramu (EKG) i wykorzystany jako parametr oceny ryzyka wywołania poważnych dla organizmu komorowych zaburzeń rytmu przez dany lek. Zwykle badania TQT są prowadzone z udziałem zdrowych osób po podaniu dawki pojedynczej w układzie naprzemiennym. Badacze oceniają terapeutyczne i supraterapeutyczne dawki leku w porównaniu z kontrolą dodatnią (np. ze standardowo stosowanym lekiem) i kontrolą ujemną (placebo). Szczegółowa ocena elektrokardiograficzna odstępu QT jest również rutynowo prowadzona w innych badaniach I fazy (np. MAD, SAD), w których ewentualne zaburzenia elektrokardiograficzne są oceniane w zestawieniu z parametrami farmakokinetycznymi w danym momencie czasowym po podaniu dawki leku.

Sekrety czy oczywiste prawdy? Co może zrobić ośrodek dla zwiększenia szans na otrzymywanie propozycji badań?

Sekrety czy oczywiste prawdy? Co może zrobić ośrodek dla zwiększenia szans na otrzymywanie propozycji badań?

Sekrety czy oczywiste prawdy? Co może zrobić ośrodek dla zwiększenia szans na otrzymywanie propozycji badań?

osrodki - Sekrety czy oczywiste prawdy? Co może zrobić ośrodek dla zwiększenia szans na otrzymywanie propozycji badań?

Mamy w ośrodku doskonały, doświadczony personel, wykonaliśmy już niejedno badanie, jest u nas wielu zainteresowanych badaniem pacjentów, ośrodek jest świetnie wyposażony… Dlaczego od jakiegoś czasu nie otrzymujemy propozycji udziału w nowych badaniach? Co się dzieję? – takie pytanie może sobie zadać badacz, koordynator lub każdy, kto zajmuje się badaniem klinicznym w niejednym ośrodku w Polsce.

Powodów tej sytuacji może być wiele. Na niektóre z nich zupełnie nie mamy wpływu: np. spadła liczba nowych badań w dziedzinie terapeutycznej, w której specjalizuje się ośrodek. Spróbujmy jednak w tym artykule poszukać innych przykładowych odpowiedzi na tak postawione pytania. Zajmijmy się tym, na co ośrodek i badacz mają rzeczywisty wpływ. Dla uproszczenia przyjmę kilka założeń:

  1. Nie będę powtarzać tu zasad ICH GCP, przytaczać obowiązujących przepisów prawa farmaceutycznego czy procedur obowiązujących w firmach,
  2. Wizyta kwalifikująca ośrodek do badania (SQV), jej przebieg i rezultat, także wyłączę z dzisiejszych rozważań,
  3. Temat z pewnością nie zostanie omówiony w wyczerpujący sposób. Zasygnalizuję tu pewne spotykane w praktyce okoliczności, które mogą być odpowiedzią na pytanie postawione w tytule,
  4. Posługując się terminem „sponsor” przyjmijmy, że mamy na myśli jego przedstawiciela, którym może być także firma realizująca badanie na zlecenie, czyli CRO.

Nowe technologie i internet
Obecna szybkość i niezawodność łączy internetowych oraz stosowanie systemów i oprogramowania do zbierania i opracowywania uzyskanych danych są na znacznie lepszym poziomie niż kilka lat temu. Teraz wszystko jest dostępne niemal w czasie rzeczywistym i możliwe jest natychmiastowe reagowanie na różne nietypowe czy niestandardowe sygnały. To z kolei niesie konkretne konsekwencje dla ośrodka, badacza i sponsora.

  • Badacz, który widzi pacjenta w ośrodku na wizycie, albo nawet ma z nim codzienny, bezpośredni kontakt w miejscu zamieszkania (np. w sklepie na zakupach), może być pewny, że stan chorego biorącego udział w badaniu jest dobry.

Dla sponsora ten fakt staje się oczywisty dopiero w momencie, kiedy informacje zebrane na wizycie pojawią się w systemie stosowanym w badaniu. Dopiero wtedy dane mogą zostać przeanalizowane. I tu może pojawić się jedna z odpowiedzi na tytułowe pytanie: badacz wie, że pacjent przyszedł na wizytę i stan jego zdrowia był dobry, sponsor dowie się o tym dopiero, kiedy do systemu zostaną wprowadzone przez badacza odpowiednie informacje.

To bardzo ważne, aby nie czekać z wpisaniem danych do e-CRFu do chwili, kiedy znajdziemy w ośrodku trochę więcej czasu, albo kiedy przyjedzie monitor. Wciąż nie wszystkie ośrodki to zauważają, a sponsorzy coraz dokładniej przyglądają się, jak szybko wszystkie dane zebrane na wizycie pojawiły się w systemach elektronicznych, np. w e-CRF.

  • Obserwacja czasu wpisania danych do systemów w badaniu jest jednym z elementów zapewnienia bezpieczeństwa uczestnikom badania i przekłada się na konkretne działania. Wyobraźmy sobie, że pojawia się informacja wskazująca, że do badania włączono pacjenta, który przekroczył dopuszczony kryteriami wiek, albo u którego odnotowano stosowanie tzw. „leku zabronionego”. Zwykle odpowiednie oprogramowanie lub osoby analizujące dane w centrach badawczych sponsora natychmiast wychwycą takie informacje. Kiedyś dopiero wizyta monitora pozwalała zidentyfikować takie zdarzenie i je wyjaśnić. Jeśli wysłane do ośrodka zapytanie (tzw. query) spotka się z szybką odpowiedzią, to zdecydowanie zwiększy szanse ośrodka na kolejne badanie. Inaczej będzie, jeżeli na odpowiedź przyjdzie czekać dłużej, nawet do wizyty monitora w ośrodku. Pomijam tu możliwe konsekwencje dla chorego, bo to jest znacznie poważniejsza sprawa do omówienia w innym artykule.

Szybkość wpisywania danych wprost może przekładać się na możliwość otrzymywania propozycji prowadzenia nowych badań. To ważna część oceny współpracy z ośrodkiem, tak jak bezpośrednia współpraca ośrodka z monitorem. To także element zapewnienia nadzoru nad bezpieczeństwem pacjenta, szczególnie istotny w czasach Risk Based Monitoring.

Obecność badacza i organizacja pracy w ośrodku

  • Spotykamy niekiedy badacza, który bardzo angażuje się w prowadzenie badania i opiekę nad pacjentami. To bardzo dobrze. Takich właśnie badaczy chcielibyśmy mieć zawsze. Niekiedy jednak i tu pojawić się może ryzyko czy też obszar do poprawy – tak, to prawda.

Badacz, który wszystkim zajmuje się sam zmniejsza pewność sponsora, że wszystko w badaniu pójdzie dobrze. Jeżeli wystąpi choćby jakaś sytuacja losowa, np. badacz ulegnie wypadkowi, to może okazać się, że w najlepszym wypadku konieczny będzie niesamowity wysiłek ze strony sponsora, a nawet pacjentów, dla zapewnienia chorym właściwej opieki w ramach badania.

  • Dostępność badacza dla przedstawicieli sponsora to temat-rzeka. Częste wyjazdy, wiele innych obowiązków (np. pełnione odpowiedzialne funkcje w znamienitych gremiach, ale też bezpośrednie zaangażowanie badacza w bieżące, inne obowiązki, np. negocjacje z NFZ-em) w pewnych sytuacjach będą nieakceptowalne. Szczególnie kłopotliwe może to być w najbardziej intensywnych fazach w badaniu – np. kiedy dochodzi do tzw. „czyszczenia danych” i nakłada się to z okresem urlopowym.

Cóż więc zrobić? Najprostsza odpowiedź to: „odpowiednio dobrać zespół w ośrodku i planować pracę w badaniu”. W praktyce w zespole badaniowym z reguły powinien znaleźć się zawsze inny, odpowiednio przygotowany do prowadzenia badania lekarz. Badacz główny natomiast musi być osiągalny dla przedstawiciela sponsora (np. monitora), niezależnie jak ważne są inne obowiązki, którymi się zajmuje.

W badaniach jest coraz więcej różnych wskaźników i sposobności do bieżącej analizy sytuacji w ośrodkach oraz porównywania zgromadzonych informacji między sobą. Kilka lat temu współpraca na linii ośrodek – sponsor opierać się mogła praktycznie tylko na opinii monitora o ośrodku lub opinii o monitorze, zdarzała się w pewnych szczególnych momentach w badaniu (np. zamykaniu bazy danych). Dziś w badaniach używane jest kilka-kilkanaście obiektywnych wyznaczników tej współpracy i jesteśmy w stanie analizować je na bieżąco.

Tak jak już wcześniej wspomniałem: to tylko kilka przykładowych wyjaśnień sytuacji związanej z ewentualnym brakiem propozycji nowych badań. Moim zdaniem są one oczywiste, jeśli uzmysłowimy sobie, że ich przyczyna i ostateczny cel to zapewnienie jak najwyższego bezpieczeństwa uczestnika badania.

Autor: Dariusz Olszewski
O praktycznych aspektach wdrożenia RODO. Dla firm prowadzących badania kliniczne słów kilka

O praktycznych aspektach wdrożenia RODO. Dla firm prowadzących badania kliniczne słów kilka

O praktycznych aspektach wdrożenia RODO. Dla firm prowadzących badania kliniczne słów kilka

Piotr Ziecik 257x300 - O praktycznych aspektach wdrożenia RODO. Dla firm prowadzących badania kliniczne słów kilka

Piotr Zięcik

Adwokat, Partner Zarządzający Kancelarii ‘ZFLegal’ Zięcik, Miłowska i Partnerzy, specjalizującej się w świadczeniu usług prawnych dla firm prowadzących badania kliniczne.

GDPR - O praktycznych aspektach wdrożenia RODO. Dla firm prowadzących badania kliniczne słów kilka

Rozporządzenie UE w sprawie ochrony osób fizycznych w związku z przetwarzaniem danych osobowych (…), dalej zwane „RODO”, znajdzie zastosowanie od 25 maja 2018 r. Wraz ze zbliżaniem się tego terminu dostępnych jest coraz więcej praktycznych wskazówek jak wdrożyć zasady RODO, także w podmiotach prowadzących badania kliniczne w Polsce. O poważnych konsekwencjach niestosowania reguł RODO nie będziemy tu przypominać, poniżej zebrane zostały praktyczne wskazówki istotne dla skutecznego i efektywnego zastosowania RODO.

GIODO wskazuje, że podmioty prowadzące badania kliniczne powinny przeprowadzić ocenę skutków dla ochrony danych (DPIA)

W opublikowanym niedawno przez GIODO dokumencie „Proponowany wykaz rodzajów przetwarzania, dla których wymagane jest przeprowadzenie oceny skutków dla ochrony danych” wskazano, że monitorowanie danych dotyczących zdrowia pacjentów uzasadnia przeprowadzenie procedury DPIA (Ocenę skutków dla ochrony danych, z ang. Data Protection Impact Assessment). Zasady przeprowadzenia DPIA zostały określone w art. 35 RODO. DPIA oznacza konieczność przeprowadzenia audytu i przygotowania raportu zawierającego co najmniej systematyczny opis planowanych operacji przetwarzania i celów przetwarzania, ocenę czy operacje przetwarzania są niezbędne i proporcjonalne w stosunku do celów, ocenę ryzyka naruszenia praw i wolności uczestników badania klinicznego, środki planowane w celu zaradzenia ryzyku, w tym zabezpieczenia i środki bezpieczeństwa. Dokument opisujący wykonanie oceny ryzyka dla przetwarzania danych (DPIA) podmioty przetwarzające dane osobowe powinny przygotować przed rozpoczęciem przetwarzania danych osobowych, a zatem do 25 maja 2018 r. Czasu zostało już niewiele.
  Zalecenie przeprowadzenia oceny ryzyka dla przetwarzania danych skierowane jest do podmiotów prowadzących badania kliniczne, a zatem zarówno do ośrodków (publicznych szpitali i prywatnych ośrodków badań klinicznych), jak i do firm CRO oraz spółek córek koncernów farmaceutycznych (działających jako CRO). W niektórych przypadkach uzasadnione będzie wykonanie procedury DPIA przez sponsorów na poziomie europejskim i objęcie w części tej oceny także operacji przetwarzania danych osobowych w Polsce.

Badanie kliniczne jest badaniem naukowym w rozumieniu RODO

RODO przewiduje szereg wyjątków dla badań naukowych, które z uwagi na swoją specyfikę czasami muszą być prowadzone z wykorzystaniem danych osobowych. Prowadzenie badania klinicznego traktowane jest jako badanie naukowe, co pozwala na skorzystanie z niektórych wyjątków przewidzianych przez RODO przez podmioty prowadzące badania kliniczne.
  RODO przewiduje, że prowadzenie badania naukowego może uzasadniać przetwarzanie danych osobowych, bez dodatkowej zgody osoby, której dane dotyczą.

Gdyby zatem, zastosować RODO w oderwaniu od przepisów prawa farmaceutycznego, można by prowadzić badanie kliniczne i w tym celu przetwarzać dane osobowe uczestników, wyłącznie w oparciu o ICF (zgodę na udział w badaniu klinicznym), bez konieczności zbierania dodatkowej zgody na przetwarzanie danych osobowych.

Takie rozwiązanie wydaje się logiczne, gdyż trudno znaleźć przekonujące argumenty za sensem rozdzielnia zgody na udział w badaniu klinicznym i zgody na przetwarzanie danych osobowych w badaniu klinicznym.
  W innych krajach UE, zgoda na udział w badaniu jest jednoznaczna ze zgodą na przetwarzanie danych osobowych. Jako że Ministerstwo Zdrowia deklaruje obecnie chęć ułatwienia prowadzenia badań klinicznych w Polsce, to jako kolejny postulat, po likwidacji obowiązku składania zawartych umów do wniosków o pozwolenie na prowadzenie badania klinicznego, zgłaszam wniosek o likwidację obowiązku zbierania oddzielnych zgód na przetwarzanie danych osobowych uczestników badań!!!
  Należy także odnotować, że RODO pozwala w przypadku badań naukowych na wykorzystywanie danych osobowych w innych celach niż zostały zebrane. Jest to wyjątek od zasady ograniczenia celu przetwarzania danych osobowych, która oznacza, że dane mogą być przetwarzane wyłącznie w celu, w jakim zostały zebrane. To uprawnienie może okazać się szczególnie istotne dla firm prowadzących badania naukowe nad nowymi produktami leczniczym, gdyż może pozwolić na wykorzystanie wcześniej zebranych danych bez konieczności uzyskiwania ponownej zgody na analizę danych.
  Na uwagę zasługują przepisy RODO, które w przypadku przetwarzania danych osobowych w badaniach naukowych pozwalają na ograniczenia w stosowaniu przepisów o obowiązku informacyjnym, prawa do bycia zapomnianym czy prawa do sprzeciwu. Ograniczenia te mogą okazać się bardzo pomocne dla podmiotów prowadzących badania kliniczne, gdy uczestnicy badań będą chcieli w sposób nadmierny korzystać z uprawnień danych im w RODO. W przypadku przetwarzania danych do celów naukowych każde państwo członkowskie może przewidzieć wyjątki od praw osób, których dane dotyczą. Polski ustawodawca dotychczas nie za proponował żadnych dodatkowych wyjątków dla prowadzenia badań klinicznych.

Bazy danych

Podmioty prowadzące badania kliniczne w Polsce zazwyczaj stosują co najmniej trzy następujące bazy danych: bazę uczestników badań klinicznych, bazę członków zespołów badawczych i bazę osób zgłaszających zdarzenia niepożądane. Poniżej, omówię kilka istotnych wskazówek do każdej z nich.

I. Baza uczestników badań klinicznych
a. Dane uczestników badania klinicznego przetwarzane w trakcie badania klinicznego są danymi szczególnymi (dawniej nazywanymi danymi wrażliwymi). Przetwarzanie danych szczególnych wg RODO jest zabronione, chyba że wystąpi jeden z wymienionych w rozporządzeniu wyjątków np. wyraźna zgoda osoby, której dane dotyczą lub przetwarzanie do celów badania naukowego. Przetwarzanie przez podmioty prowadzące badania kliniczne danych szczególnych skutkuje koniecznością wdrożenia bardziej rygorystycznych środków zabezpieczeń w zakresie środków technicznych i organizacyjnych.
b. Uznaje się, że sponsor jest administratorem danych osobowych uczestników badania klinicznego. Zazwyczaj przetwarzane dane osobowe uczestnika badania klinicznego podlegają zakodowaniu przez badacza w ośrodku badawczym i sponsor otrzymuje od badacza wyłącznie informacje medyczne dotyczące uczestnika badania rozpoznawanego tylko po kodzie. Czasami do sponsora przekazywane są inicjały, data urodzenia i płeć. Badacz nie przekazuje sponsorowi badań klinicznych danych osobowych uczestników ani nie przekazuje klucza do kodów nadanych uczestnikom badania klinicznego. Jednakże, w celu monitorowania badania, sponsor wysyła do ośrodka badawczego swoich pracowników lub osoby zatrudnione na innej podstawie niż umowa o pracę, w celu sprawdzenia poprawności zapisów w dokumentacji badania (CRF) z dokumentami źródłowymi (np. dokumentacją medyczną). W trakcie monitorowania, monitor ma dostęp do danych osobowych uczestnika badania, które wynikają z jego dokumentacji medycznej. Monitor nie utrwala danych osobowych uczestników badań klinicznych ani nie tworzy na ich podstawie bazy danych. W praktyce, monitor otrzymuje w ośrodku segregator, w którym gromadzone są wyniki badań zawierające imię i nazwisko uczestnika a także zgoda na udział w badaniu zawierająca dane osobowe uczestnika. Przyjmując definicję przetwarzania danych z RODO (przetwarzanie to także taka operacja jak organizowanie, porządkowania, przechowywanie, przeglądanie, wykorzystywanie), trudno uznać, że monitor (pracownik sponsora lub CRO) nie ma dostępu do danych osobowych uczestnika. Nie zmienia tej oceny fakt, że sponsor, za wyjątkiem monitora, ma dostęp wyłącznie do danych medycznych zebranych w trakcie badania klinicznego, w których uczestnicy badania oznaczeni są numerami kodów. Takie dane statystyczne podlegają analizie i są przesyłane czasami do krajów trzecich. Odkodowania uczestnika badań klinicznych może dokonać, na polecenie sponsora, wyłącznie badacz, który dysponuje kluczem do kodów nadanych uczestnikowi badania klinicznego. Odkodowania uczestnika badania klinicznego nie może dokonać samodzielnie sponsor.

Powyższe stanowisko skutkuje obowiązkiem zastosowania przez sponsora wymogów RODO, zarówno w zakresie współpracy z firmą prowadzącą badanie kliniczne w Polsce (zawarcie odpowiedniej umowy powierzenia danych), jak i wdrożenia odpowiednich środków technicznych i organizacyjnych w zakresie zabezpieczeń danych. W konsekwencji, podmioty prowadzące badania kliniczne w Polsce muszą być gotowe na stosowanie RODO np. w zakresie prowadzenia rejestru czynności przetwarzania, powołania inspektora danych osobowych, przeprowadzenia DPIA (punkt 2), gotowości do realizowania praw uczestników badań w terminie 1 miesiąca i wiele innych wynikających z RODO.

c. Pewne wątpliwości budzi rola ośrodka badawczego w przetwarzaniu danych osobowych uczestników badania klinicznego. Można znaleźć uzasadnienie do przyjęcia, że ośrodki w badaniach klinicznych działają jako samodzielni administratorzy danych osobowych w zakresie dokonywania rozliczeń finansowych kosztów udziału uczestników w badaniu klinicznych, jako współadmnistratorzy lub jako procesorzy sponsora. W celu uniknięcia sytuacji, w której sponsor będzie ponosił odpowiedzialność za działania i zaniechania ośrodka w zakresie stosowania przepisów RODO zasadne jest przeprowadzenie wewnętrznego audytu w tym zakresie, ustalenie sposobu współpracy z ośrodkami i zawarcie, w zależności od przyjętego rozwiązania prawnego, stosownych aneksów do umów o prowadzenie badań klinicznych lub zawarcie umów powierzenia przetwarzania danych osobowych. W tym miejscu warto zwrócić uwagę na okoliczność, że podmioty publiczne mają mieć ograniczoną karę administracyjną do 100.000 zł, a zatem ryzykują mniej niż podmioty prowadzące badania kliniczne (4% rocznego światowego obrotu lub 20 mln Euro). Z tego względu, w interesie podmiotów uczestniczących w prowadzeniu badań klinicznych jest rozdzielenie odpowiedzialności z tytułu przetwarzania danych między sponsorem a ośrodkiem badawczym.
d. Badacz przetwarzając dane osobowe uczestników badania klinicznego działa na zlecenie sponsora, który decyduje o zakresie i sposobie przetwarzania danych osobowych uczestnika badania. Z tego względu wydaje się, że najbardziej trafnym jest przyjęcie, że pełni on rolę procesora sponsora w zakresie przetwarzania danych osobowych uczestników badania. Powyższe skutkuje obowiązkiem zawarcia pomiędzy pomiotem prowadzącym badania kliniczne a badaczem stosownej umowy powierzenia przetwarzania danych osobowych. Badacz może jednocześnie pełnić rolę procesora danych osobowych wobec ośrodka badawczego, w szczególności w zakresie prowadzenia dokumentacji medycznej czy przetwarzania danych w celach dokonania rozliczenia finansowego.
e. W wypowiedziach osób zajmujących się przetwarzaniem danych osobowych czasami pojawia się koncepcja, że dane osobowe uczestników badania klinicznego są przetwarzane przez sponsora, ośrodek i badacza działających jako współadministratorzy w rozumieniu RODO. Taka sytuacja jest możliwa teoretycznie ale osobiście mam wątpliwości co do praktycznego zastosowania przepisów o współadministratorach. Po pierwsze, współadministratorzy muszą dokonać wspólnych uzgodnień celów i sposobu przetwarzania danych, co minimum obejmuje: (i) obowiązki w zakresie wykonywania przez uczestnika przysługujących mu praw; (ii) obowiązki informacyjne współadministratorów (art. 13 i 14 RODO). Obawiam się, że dokonanie takich uzgodnień między sponsorem, ośrodkiem i badaczem, w formie umowy, może być trudne do ustalenia, zwłaszcza z dużymi szpitalami publicznymi, które muszą zaangażować do oceny aneksu prawników, administrację i pewnie nawet organy założycielskie. Negocjacje mogą być tym trudniejsze, jeżeli ośrodki nie zgodzą się pełnić roli współadministratorów, co jest całkiem prawdopodobne, gdyż przepisy nie określają konsekwencji pełnienia takich funkcji. Po drugie, RODO nie określa zasad podziału odpowiedzialności w razie naruszenia przepisów przez jednego ze współadministratorów – czy konsekwencje w zakresie kar np. dotyczą tylko tego współadministratora czy obu? Należy pamiętać, że podmioty publiczne mają ograniczoną karę administracyjną do 100.000 zł, a zatem ryzykują mniej niż sponsor/CRO (4% światowego rocznego obrotu lub 20 mln Euro). Zgodnie z art. 82 ust. 4 RODO jeżeli w tym samym przetwarzaniu uczestniczy więcej niż jeden administrator, ponoszą oni odpowiedzialność solidarną. Przyjęcie koncepcji przetwarzania danych osobowych uczestników przez współadministratorów oznacza jednoznacznie, że ośrodek, sponsor i badacz wspólnie przetwarzają tę samą bazę danych. Art. 82 ust. 3 RODO przewiduje możliwość zwolnienia się z odpowiedzialności poprzez wykazanie braku winy za zdarzenie, które doprowadziło do szkody lub prawo regresu (ust. 5), ale ryzyko odpowiedzialności za działania innego współadministartora pozostaje. To ryzyko może być trudne do zaakceptowania przez sponsorów i CRO.

II. Baza danych członków zespołów badawczych
Baza danych członków zespołów badawczych jest bazą danych zwykłych zawierającą CV członków zespołów badawczych i informacje o ich doświadczeniu. Przetwarzanie takich danych powinno odbywać się o w oparciu o odpowiednie podstawy legalizacyjne – np. zgodę osoby, której dane dotyczą lub na podstawie umów zawartych z takimi osobami. Szczególnej uwagi wymaga sprawdzenie czy w podmiotach prowadzących badania kliniczne nie dochodzi do przetwarzania danych osobowych członków zespołów badawczych przed pozyskaniem stosownej zgody na przetwarzanie danych osobowych lub nawet bez uzyskania zgody i bez zawarcia umowy o współpracy. Powszechna jest sytuacja, gdy dochodzi do zbierania CV potencjalnych członków zespołów badawczych bez uzyskiwania zgód na przetwarzanie danych osobowych. Dość często, dane osobowe członków zespołów badawczych są przetwarzane przez CRO lub sponsora, w trakcie prowadzenia badania klinicznego, bez uzyskania zgód na przetwarzanie danych a także bez zawarcia umowy o współpracy (która zawierana jest dopiero w momencie wypłaty wynagrodzenia). Taka praktyka jest nieprawidłowa i RODO wymusi w tym zakresie daleko idące zmiany w sposobach funkcjonowania podmiotów prowadzących badania kliniczne.

III. Baza danych osób zgłaszających działania niepożądane
Baza danych osób zgłaszających działania niepożądane jest prowadzona na podstawie przepisów prawa farmaceutycznego, co stanowi podstawę legalizacyjną do przetwarzania danych osobowych niezbędnych do przyjęcia zgłoszenia działania niepożądanego. W tej bazie najczęściej nieprawidłowości dotyczą braku upoważnienia przez sponsora dla podmiotu prowadzącego badania kliniczne w Polsce do prowadzenia bazy danych, przetwarzania danych w zakresie szerszym niż niezbędny do prowadzenia danych a także zasad transferu danych osobowych poza granice UE do państw trzecich.

Badacze prowadzący działalność gospodarczą

Należy pamiętać, że od daty zastosowania RODO, dane osobowe osób fizycznych prowadzących działalność gospodarczą także podlegają ochronie w zakresie danych osobowych. W stosunku do wszystkich lekarzy prowadzących działalność gospodarczą, których dane przetwarzają podmioty prowadzące badania kliniczne konieczne jest zatem pełne wdrożenie zasad określonych przez RODO.

Ocena stanu przygotowania do RODO

Podsumowując powyższe informacje, liczę że osoby zajmujące się wdrażaniem zasad RODO w podmiotach prowadzących badania kliniczne, znajdą w nich praktyczne wskazówki. Aby uzmysłowić sobie stan przygotowania naszej organizacji prowadzącej badania kliniczne do stosowania RODO warto odpowiedzieć sobie na następujące pytania:
a. Czy została w naszej organizacji wykonana ocena skutków dla ochrony danych osobowych?
b. Czy zostały przygotowane umowy powierzenia przetwarzania danych z procesorami danych?
c. Czy jako organizacja jesteście w stanie wskazać i obronić podstawę prawną dla każdego rodzaju danych, każdego celu, w jakim dane są przetwarzane?
d. Czy jako organizacja mamy możliwość udzielenia odpowiedzi na żądania osób, których dane dotyczą w terminie 1 miesiąca?
e. Czy została wyznaczona osoba odpowiedzialna za regularne testowanie i ocenę skuteczności środków technicznych i organizacyjnych mających zapewnić bezpieczeństwo przetwarzania?

Autor: Piotr Zięcik
Mój udział w badaniu klinicznym. Rozmowa z pacjentem chorym na raka trzustki

Mój udział w badaniu klinicznym. Rozmowa z pacjentem chorym na raka trzustki

Mój udział w badaniu klinicznym. Rozmowa z pacjentem chorym na raka trzustki

rak trzustki - Mój udział w badaniu klinicznym. Rozmowa z pacjentem chorym na raka trzustki

Witam serdecznie Panią i cieszę się, że zgodziła się Pani na tę rozmowę. Proszę powiedzieć, jak wyglądało Pani życie przed chorobą?

Dzień dobry. Przed chorobą moje życie wyglądało całkiem zwyczajnie. Żyłam aktywnie. Mieszkam w Warszawie, przez długi czas pracowałam w domu kultury, a w ciepłe weekendy odpoczywałam na działce. Po przejściu na emeryturę pomagałam przez kilka lat córce w wychowywaniu wnuków – aż do chwili, gdy zachorowałam.

Kiedy i w jaki sposób ujawniła się choroba?

Choroba zaatakowała mnie w 2015 r. Zaczęła się nagłymi, ostrymi bólami w okolicy mostka, pod lewym żebrem i łopatką. Leki przeciwbólowe nie pomagały, więc zgłosiłam się na dyżur lekarski, a stamtąd skierowano mnie na SOR. Zrobiono mi badania krwi, EKG i prześwietlenie klatki piersiowej. Zwijałam się z bólu pół nocy zanim w końcu podano mi mocniejsze środki przeciwbólowe. Ze szpitala wypisano mnie bez właściwej diagnozy, stwierdzono tylko, że jeśli bóle będą się utrzymywały, to powinnam zrobić gastroskopię.

I co się dalej z Panią działo?

Bóle przybierały na sile. W nocy były mocniejsze i nie mogłam spać, w dzień trochę słabsze, ale stałe. Dostałam od lekarza rodzinnego tzw. skierowanie na cito na gastroskopię, lecz badanie nic specjalnego nie wykazało poza tym, że żółć dostawała się do żołądka. Dostałam lekarstwa na żołądek i brałam coraz silniejsze leki przeciwbólowe, ale dolegliwości wciąż narastały. Na zlecenie mojej pani doktor wykonano mi także USG jamy brzusznej, które wykazało nieco niejednorodną echogeniczność trzustki, jednak lekarz w poradni gastrologicznej nie przywiązywał do tego wagi.

Mimo że bardzo chudłam, a ból się nasilał, w przychodni gastrologicznej nie zlecono mi żadnych dodatkowych badań. Dostawałam tylko kolejne leki na żołądek. Musiałam też stosować coraz silniejsze środki przeciwbólowe.

Od wizyty na SOR minął ponad miesiąc, ale lekarz gastrolog powiedział mi podczas wizyty, że leczenie trwa za krótko, żeby coś zmieniać lub wdrażać dodatkową diagnostykę. Minęły następne dwa tygodnie. Nie mogłam jeść, chudłam i słabłam w przerażającym tempie. Ból stał się nie do wytrzymania, więc zgłosiłam się jeszcze raz do gastrologa. Gdy chciał mi przepisać inne leki, powiedziałam mu, że ja już niczego nie mogę przełykać, robiło mi się niedobrze po każdej tabletce. Wtedy doktor polecił mi odstawić wszystkie lekarstwa i czekać na kolonoskopię, zleconą przez lekarza rodzinnego. Na moje pytanie i prośbę, czy mógłby mnie skierować do szpitala, przy którym działa poradnia, żeby wykonać dodatkową diagnostykę, gastrolog odpowiedział, że nie widzi takiej potrzeby. Prosiłam go, by w takim razie skierował mnie na tomografię, bo nie byłam w stanie dalej tak funkcjonować, czułam, że dzieje się ze mną coś bardzo złego. Jestem wytrzymałą osobą, ale najsilniejsze tabletki działały najwyżej dwie godziny i te straszne bóle wracały. Cierpiałam tak już ponad półtora miesiąca, nie mogłam jeść ani spać. W końcu gastrolog wystawił mi skierowanie na tomografię, ale w zwykłym trybie. Gdy poszłam się zapisać, usłyszałam, że najbliższy wolny termin będzie za ponad cztery miesiące. Czułam, że nie mogę tyle czekać, że nie mogę już czekać w ogóle. Straciłam zaufanie do tego lekarza i zrobiłam tomografię odpłatnie, w ciągu tygodnia od ostatniej wizyty u niego.

Badanie wykazało zmianę ogniskową w trzustce. Ponieważ opis nie był jasny, umówiłam się na konsultację do innego, bardzo doświadczonego lekarza specjalisty. Równolegle zapisałam się też do poradni onkologicznej i stamtąd zostałam skierowana do szpitala. Okazało się, że mam guza trzonu trzustki. W ten sposób, w trzecim miesiącu od pierwszych silnych bólów, zostałam przyjęta na oddział w szpitalu klinicznym. Niestety okazało się, że nie mogę być operowana. Guza nie można było wyciąć. Dostałam jednak plastry przeciwbólowe, które pozwoliły mi pierwszy raz od tak długiego czasu spać bez cierpienia.

Wykonano mi także biopsję, która potwierdziła raka i zostałam skierowana na oddział onkologii na chemioterapię paliatywną. Po czterech miesiącach od momentu, gdy choroba dała o sobie znać bólem, zaczęłam chemioterapię.

Jak Pani dowiedziała się o możliwości wzięcia udziału w badaniu klinicznym?

Dowiedziałam się o tym od lekarza z oddziału. Pani doktor wytłumaczyła mi wszystko i zapytała, czy chciałabym wziąć udział w takim badaniu klinicznym. Dostałam także pełną informację na temat badania na piśmie i czas na spokojne podjęcie decyzji. Przeczytałam tę informację razem z córką. Przedyskutowałyśmy wszystkie „za” i „przeciw” i to pomogło mi się zdecydować.

Czy miała Pani jakieś obawy w związku z propozycją uczestnictwa w badaniu?

Nie miałam obaw. Mój stan był na tyle poważny, że uznałam, że jeśli jest jakakolwiek szansa na przedłużenie życia, to chcę z niej skorzystać. Byłam zawiedziona, gdy okazało się, że nie znajdę się w grupie pacjentów otrzymujących lek w trakcie badania – zostałam przydzielona do grupy kontrolnej. Po namyśle zdecydowałam się jednak na to. Umowa gwarantowała mi, że będę otrzymywała lek po zakończeniu badania i tak się stało. Przez cały ten czas byłam nie tylko objęta chemioterapią, lecz także uważną opieką lekarzy prowadzących badanie. Stan mojego zdrowia był stale monitorowany, a ja miałam ten komfort, że zawsze mogłam o wszystko zapytać i uzyskać poradę, kiedy coś mnie niepokoiło.

A jak się teraz Pani czuje?

Po dwóch latach leczenia wciąż czuję się znacznie lepiej niż w początkowym okresie choroby. Spotykam w szpitalu innych pacjentów, którzy są leczeni tylko „chemią” i wiem od nich, że miewają przerwy w leczeniu z powodu infekcji. Mnie się to nie zdarza. Uważam, że to efekt przyjmowania badanego leku. Mimo osłabienia organizmu cytostatykami, nie miewam nawet kataru, a przecież spotykam się z ludźmi, jeżdżę komunikacją miejską, chodzę na zakupy. Poza tym dobrze toleruję chemioterapię, przeszłam wiele cykli leczenia kilkoma różnymi substancjami i nie mam nieprzyjemnych objawów ubocznych. Nawet waga niemal wróciła do normy.
Odnoszę wrażenie, że mimo choroby jest Pani bardzo pozytywnie nastawiona do życia.

Tak, uwierzyłam, że jeszcze pożyję na tym świecie i się nie poddaję. Jestem też dość samodzielna, a przecież było już tak, że nie miałam siły sama poruszać się po domu. Pacjenci często narzekają na niską jakość życia podczas chemioterapii, a ja – poza kilkoma dniami tuż po hospitalizacji – mogę żyć niemal zwyczajnie i bardzo się z tego cieszę. Jestem przekonana, że jest to związane z działaniem leku, który otrzymuję.

Czy poleciłaby Pani udział w badaniu innym pacjentom? Jak się Pani czuje w naszym Ośrodku Klinicznym?

Tak, jak najbardziej bym poleciła. Jestem bardzo zadowolona, że zdecydowałam się na udział w badaniu. Panie pielęgniarki w ośrodku są zarazem fachowe i troskliwe, cały personel jest życzliwy i pomocny. O opiece lekarzy mówiłam już wcześniej, ale jeszcze raz to podkreślę – jest naprawdę wspaniała, można liczyć na zrozumienie i indywidualne podejście.

Czy stosuje Pani jakąś dietę?

Na początku leczenia stosowałam, ale teraz w zasadzie jem to, na co mam ochotę. Oczywiście bez szaleństw – jeśli jem coś smażonego, to naprawdę w małej ilości. Ale nie mam żadnych problemów z trawieniem.

Co chciałaby Pani powiedzieć na zakończenie naszej rozmowy?

Powiem wprost – uważam, że ten lek mi pomaga. Dzięki niemu dobrze znoszę chemioterapię, która jest dla mnie jedyną dostępną opcją leczenia. I ja, i cała moja rodzina uważamy, że miałam szczęście, że zaproponowano mi udział w tym badaniu. Jestem bardzo wdzięczna lekarzom, którzy poinformowali mnie o takiej możliwości.

Serdecznie Pani dziękuję tak za udział w badaniu w naszym Ośrodku Klinicznym, jak i za rozmowę oraz życzę jak najwięcej zdrowia i pogody ducha.

Rozmawiała: dr Teresa Brodniewicz
Translate »