Czasopismo Profesjonalistów Badań Klinicznych

Amerykańska agencja FDA zatwierdziła lek Elzonris firmy Stemline Therapeutics (tagraxofusp-erzs) w postaci wlewów, do leczenia nowotworów z blastycznych plazmocytoidnych komórek dendrytycznych (BPDCN), u pacjentów dorosłych oraz dzieci powyżej drugiego roku życia.
 BPDCN jest agresywną i rzadką chorobą szpiku kostnego oraz krwi, która może dotykać wielu narządów, między innymi węzły chłonne i skórę. Często objawia się lub rozwija do różnych postaci białaczki. Choroba częściej dotyka mężczyzn i występuje zazwyczaj u osób powyżej 60 roku życia.
 Skuteczność leku Elzonris badana była w dwóch kohortach pacjentów w jednoramiennym badaniu klinicznym. Pierwsza grupa objęła 13 pacjentów z nieleczonym BPDCN, gdzie siedmioro pacjentów (54%) uzyskało całkowitą remisję (CR) lub remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywność choroby. Do drugiej grupy włączono 15 pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie BPDCN. Jeden pacjent uzyskał całkowitą remisję. U kolejnego zaobserwowano remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywną postać choroby.
 Elzonris zawiera ostrzeżenie (tzw. Boxed Warning) informujące lekarzy i pacjentów o zwiększonym ryzyku wystąpienia zespołu przesiąkania włośniczek, co może zagrażać życiu pacjentów poddanych leczeniu.
 FDA przyznała lekowi status terapii przełomowej oraz ścieżkę priorytetowej oceny. Elzonris uzyskał także status leku sierocego, co stanowi ułatwienie i zachętę dla rozwijania leków przeciw chorobom rzadkim.