Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła lek firmy GlaxoSmithKline, Benlysta (belimumab) w postaci wlewu dożylnego (IV) do leczenia dzieci z toczniem rumieniowatym układowym (SLE). Toczeń rumieniowaty układowy to poważna przewlekła choroba, która powoduje stan zapalny i uszkodzenie różnych organów, tkanek i narządów. FDA zatwierdziła leczenie pacjentów pediatrycznych z SLE po raz pierwszy, choć lek został zatwierdzony do stosowania u dorosłych pacjentów w 2011 roku. Agencja przyspieszyła przegląd i zatwierdziła wniosek, ponieważ Benlysta IV spełnia niezaspokojone zapotrzebowanie na terapie, w tym wypadku u pacjentów pediatrycznych z SLE.

SLE u dzieci występuje rzadko, ale na ogół choroba jest bardziej aktywna u nieletnich niż u dorosłych. SLE bardzo źle wpływa na narządy, szczególnie nerki i centralny układ nerwowy, a pacjenci pediatryczni z SLE są narażeni na większe ryzyko uszkodzenia narządów i powikłań choroby, jak również niepożądanych zdarzeń związanych z wymaganymi przez całe życie zabiegami.

Skuteczność leku Benlysta IV w leczeniu SLE u pacjentów pediatrycznych badano przez 52 tygodnie u 93 dzieci z toczniem. Odsetek pacjentów pediatrycznych osiągających złożony pierwszorzędowy punkt końcowy, wskaźnik odpowiedzi SLE (SRI-4), był wyższy u pacjentów pediatrycznych otrzymujących lek Benlysta IV plus standardowe leczenie, w porównaniu z placebo i standardową terapią. Pacjenci pediatryczni, którzy otrzymywali lek Benlysta IV plus standardowa terapia, mieli również mniejsze ryzyko wystąpienia silnego zaostrzenia, a także dłuższy czas do wystąpienia silnego zaostrzenia (160 dni w porównaniu z 82 dniami). Bezpieczeństwo leku i profile farmakokinetyczne u pacjentów pediatrycznych były zgodne z tymi u dorosłych z SLE.

Informacje dla pacjentów o Benlysta zawierają ostrzeżenie o śmiertelności, ciężkich zakażeniach, nadwrażliwości i depresji, i są zebrane na podstawie danych z badań klinicznych u dorosłych. Producent ma obowiązek dostarczyć przewodnik po lekach, aby poinformować pacjentów o ryzyku związanym ze stosowaniem leku Benlysta.

FDA przyznała wnioskowi oznaczenie przeglądu priorytetowego i udzieliła zgody firmie GlaxoSmithKline.