Panie Prezesie, Plan Rozwoju Badań Klinicznych (PRBK) 2020-2025 to najważniejszy jak dotąd dokument nakreślający plan rozwoju badań w Polsce. Czy nadal jest aktualny?

Z pewnością tak. Plan Rozwoju Badań Klinicznych stanowi dokument ramowy, który powstawał w okresie kształtowania się Agencji Badań Medycznych i miał na celu nadać pewne systemowe ramy funkcjonowania rynku badań klinicznych w Polsce. PRBK będzie zapewne podlegał uaktualnianiu i zmianom, ponieważ badania kliniczne ciągle się rozwijają. W Polsce czynione są nowe inwestycje, zmienia się otoczenie prawne. Warto podkreślić, że plan przedstawiony w PRBK jest realizowany i że jest to uchwała Rady Ministrów. W dużej mierze jest to zobowiązanie, które Premier i Rada Ministrów podjęli wobec całego społeczeństwa po to, aby ten obszar rozwijać. Konsekwentnie już we wrześniu 2019 r. uruchomiliśmy pierwszy konkurs na 100 mln zł, który lada dzień zostanie rozstrzygnięty. Sam jestem ciekaw, które projekty uzyskają dofinansowanie, czego będą dotyczyły i jakie kwoty będą przekazane na poszczególne projekty. W styczniu 2020 r. na ręce Ministra Zdrowia przekazaliśmy projekt ustawy o badaniach klinicznych, która zmienia otoczenie legislacyjne. Ponadto, wchodzimy odważnie w obszar immunoterapii, za kilka tygodni ogłosimy kolejny konkurs na badania z przeciwciałami rekombinowanymi w zakresie CAR-T cell, a w drugiej połowie roku ogłosimy konkurs na zastosowania sztucznej inteligencji w medycynie, szczególnie w onkologii. Wsparcie, o którym jest mowa w PRBK ma miejsce i z każdym miesiącem będziemy realizowali kolejne, zaplanowane działania.

Który z pięciu obszarów wymienionych w dokumencie jest najbardziej zaawansowany?

Całkowicie wywiązaliśmy się z projektu ustawy o badaniach klinicznych. To, co miało być zrobione po stronie ABM, zostało wykonane. Prace były prowadzone sprawnie w dość szerokim gremium, a proponowane rozwiązania konsultowane już na tym etapie. Myślę, że wszyscy zaadresowali tam swoje potrzeby. Teraz czekamy na ruch Ministra Zdrowia, który podtrzymuje swoje deklaracje, że jeszcze w pierwszym kwartale tego roku ustawa zostanie skierowana do prac parlamentarnych. Przyznane środki wydatkujemy zgodnie z planem, już za dwa tygodnie zostanie ogłoszony konkurs na kolejne 200 mln zł, a w 5-letnim okresie założyliśmy wydatkowanie miliarda zł.

Patrząc na systemowe działania, również infrastruktura badawcza i organizacyjna pod postacią Centrów Wsparcia Badań Klinicznych też już się tworzy. W połowie marca będziemy ogłaszali konkurs na Centra Wsparcia Badań Klinicznych o łącznej alokacji 100 mln zł. W szpitalach wysokiego stopnia referencyjności, a więc w szpitalach uniwersyteckich, szpitalach klinicznych czy instytutach Ministra Zdrowia, pozwoli to stworzyć bardzo wysoko standaryzowane CWBK, które nie będą ustępowały podobnym strukturom na zachodzie Europy. Badania kliniczne w Polsce będą dzięki temu prowadzone w sposób bardziej przyjazny dla szpitala i pacjenta. Zostaną wydzielone i ustrukturyzowane ośrodki kosztów. To spowoduje, że Polska stanie się jeszcze bardziej atrakcyjnym krajem dla inwestorów zagranicznych i pojawi się ich więcej. Ten punkt planu będzie realizowany lada moment.

Ostatnia rzecz to uruchomienie portalu „Pacjent w badaniach klinicznych”, a więc komunikacja skierowana do pacjentów. To część procesu, który powinien zakończyć się w ciągu 2 lat, a jego celem jest stworzenie obiektywnego portalu wiedzy o badaniach klinicznych. Finalnie, mam nadzieję w przyszłym roku, utworzymy krajową wyszukiwarkę badań klinicznych, w której każdy będzie mógł znaleźć badanie kliniczne, do którego jest potencjalnym kandydatem, dowiedzieć się gdzie ono jest realizowane i czy wciąż trwa rekrutacja. Zatem będzie to spora, pozytywna zmiana jeśli chodzi również o pacjentów.

Konkursy na niekomercyjne badania kliniczne

Co można powiedzieć dziś na temat konkursu ogłoszonego w 2019 r.? Kiedy poznamy jego wyniki?

Mamy już wstępne statystyki. Wpłynęło do nas 77 wniosków na łączną kwotę – uwaga – 1,5 mld zł. Zatem wnioski 15-krotnie przewyższyły alokowane środki. To pokazuje mandat i potrzebę istnienia naszej instytucji. Jeśli przewidujemy, że chcemy przeznaczyć 100 mln zł., a wniosków wpływa na 1,5 mld, to znaczy, że naukowcy przez wiele lat nie mieli możliwości finansowania swoich badań. Teraz ten potencjał ujawnił się i wybuchł. Pierwszy konkurs zakończymy w pierwszym lub drugim tygodniu marca, w połowie marca będziemy mogli zaprezentować listy rankingowe i wyłonić beneficjentów. Bardzo się z tego cieszymy, mamy szeroki wybór, to świadczy, że projekty będą wysokiej jakości. Mamy również sygnały, że część naukowców nie zdążyła przygotować wniosków w listopadzie, są też osoby, które szykują się już na następny konkurs, który będzie o wiele szerszym.

Jaki będzie zakres drugiego konkursu?

W pierwszym konkursie mówiliśmy tylko o produktach leczniczych i to wykraczających poza charakterystykę produktu leczniczego, teraz dołączamy wyroby medyczne, które mają duży potencjał krajowy, dołączamy też całą telemedycynę i medycynę cyfrową, a więc także i produkty z zakresu ATM oraz pojedyncze związki chemiczne.

Drugi konkurs będzie blokowy i adresuje te same obszary, jak w przypadku pierwszego konkursu. Dokładamy jednak kolejne możliwości aplikowania dla kolejnych grup produktów. Wynika to z szerokiego otwarcia się na środowisko akademickie, na naukowców. ABM jest instytucją dla pacjentów, dla lekarzy i dla badaczy i jeżeli dostajemy sygnały, że jest coś, co jest potrzebne polskim pacjentom, np. jakaś technologia, która jest dojrzała i należy ją doprowadzić do finalnego zastosowania, to oczywiście przy pomocy naszej Rady Naukowej decydujemy, czy to jest droga, którą powinniśmy podążać i organizujemy konkurs. Efektem tego działania jest poszerzenie katalogu potencjalnych beneficjentów, którzy znajdą się w kolejnym konkursie.

Europejska Sieć Infrastruktury Badań Klinicznych ECRIN

Polska przystąpiła do Europejskiej Sieci Infrastruktury Badań Klinicznych ECRIN, w tej chwili mamy status obserwatora. W PRBK przewidziane są jeszcze 2 etapy: zorganizowanie Infrastruktury POLCRIN i członkostwo Polski w ECRIN. Kiedy przewiduje Pan, że do tego dojdzie? Co to będzie oznaczało?

Przede wszystkim stawiamy sobie pytanie, czy staniemy się członkiem ECRIN-u. Na odpowiedź dajemy sobie 3 lata. Do tego momentu będziemy korzystać z dobrodziejstw tej sieci badań klinicznych, nie płacąc jednocześnie tak dużych danin jak regularni członkowie i przyglądając się, jaka wartość płynie z takiego członkostwa. Wiemy, że każde sieciowanie i budowanie partnerstwa międzynarodowego w każdej branży jest bardzo cenne, bo pozwala nawiązać międzynarodowe relacje, budować wiarygodność kraju. Z perspektywy UE cały czas jesteśmy postrzegani raczej jako kraj Europy środkowo-wschodniej, a nie równoważny partner taki jak Niemcy, Francja czy Hiszpania. Tymczasem nie mamy się czego wstydzić, zwłaszcza w obszarze badań klinicznych. Spodziewamy się, że napływ zaproszeń dla polskich ośrodków badawczych będzie się zwiększał, w związku z tym, zwiększymy liczbę niekomercyjnych badań klinicznych. Jeżeli za 3 lata okaże się, że badań będzie więcej, rekrutacje będą wyższe i Polska zacznie być postrzegana jako atrakcyjne miejsce prowadzenia takich badań, to na pewno będziemy chcieli wnioskować o pełnoprawne członkostwo w ECRIN. Jeżeli nie – będziemy szukać innej drogi. W tej chwili pomysł rozwija się dobrze, przygotowujemy krajowy odpowiednik sieci o nazwie POLCRIN ze swoją stroną internetową, koordynatorami, standaryzujemy ośrodki, które wejdą do ECRIN. Na początku lutego na stanowisko Reprezentanta Krajowego POLCRIN powołany został dr hab. n. med. Tomasz Hryniewiecki (Dyrektor Narodowego Instytutu Kardiologii w Warszawie). Jego zastępcami zostali: prof. dr hab. n. med. Marcin Moniuszko (Prorektor ds. Nauki i Rozwoju Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku) oraz prof. dr hab. med. Jan Maciej Zaucha (Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego). Dr n. med. Marek Migdał (Dyrektor Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie) został Koordynatorem Krajowym ds. Badań Pediatrycznych.

Centrum Edukacji

W ramach ABM ma działać Centrum Edukacji. Jak to będzie wyglądać?

Centrum Edukacji to jednostka wydzielona w ramach ABM, która ma za zadanie wspierać rozwój obiektywnej wiedzy o badaniach klinicznych poprzez treści adresowane do pacjentów oraz specjalistów.

Ostatnio odezwał się do nas dziekan wydziału medycznego Uniwersytetu Harvarda, którego mieliśmy okazję wizytować w ubiegłym roku z Panem Ministrem Szumowskim. Okazuje się, że po tym spotkaniu zostaliśmy zidentyfikowani jako potencjalny partner. Uniwersytet Harvarda chciałby przeprowadzić z nami serię swoich szkoleń, certyfikować polskich badaczy i według swoich światowych standardów uczyć, jak prowadzić badania kliniczne. W tej chwili jesteśmy w trakcie rozmów i wierzę, że w przyszłym roku będziemy mogli wspólnie podjąć się organizacji takich szkoleń. To dobry sygnał, kiedy Amerykanie sami dzwonią, mówią „zróbmy coś razem, macie jednostkę, macie pieniądze, widać, że to u was idzie”.

ABM jako jednostka młoda, wciąż się rozwija. Myślę, że Centrum Edukacji nabierze pełnej mocy operacyjnej z końcem tego roku i początkiem przyszłego, i będzie ono odpowiadało za działania edukacyjne. Jako instytucja rządowa jesteśmy i powinniśmy być odpowiedzialni za przekazywanie takiej wiedzy i za takie działania. W tej chwili tego typu inicjatywy funkcjonują przy różnych stowarzyszeniach czy organizacjach. Pacjenci mają jednak zawsze cień wątpliwości, na jakich zasadach i z jakimi intencjami są te działania prowadzone. My chcemy te wątpliwości rozwiać.

Czy to znaczy, że ABM docelowo przejmie takie aktywności?

Działania parosolowe zawsze są lepsze niż wielość działań punktowych, lokalnych i będziemy chcieli je zebrać w ramach ABM. Naturalnym jest, że kiedy duża jednostka zawiadująca danym rynkiem podejmuje jakieś działania, to siłą rzeczy staje się ich liderem.

Jestem przekonany, że jeśli organizacje pacjenckie czy inne inicjatywy będą chciały się afiliować i uczestniczyć w naszych działaniach edukacyjnych, to jest na to przestrzeń. Nikt na tym nie traci, wręcz przeciwnie, myślę, że będziemy zyskiwać, bo organizacje pacjenckie mają dużą siłę przebicia – mają grupy stałych pacjentów, zespoły lokalne, odbywają spotkania w szpitalach.

Centra Badań Klinicznych

Czy do Centrów Wsparcia Badań Klinicznych, o których już Pan Prezes wspomniał, będą mogły przystąpić ośrodki niepubliczne?

W tej chwili nie będzie to możliwe. Wynika to bardziej z uwarunkowań legislacyjnych, a nie naszych przekonań. Największą siłę mają uniwersytety i instytuty badawcze, ponieważ to one pozwalają na tworzenie badań dobrej jakości. Badania i tak się tam toczą, są tam odpowiednie kadry, profesorowie, są kliniki, które mają ekspertyzę w tym zakresie. Na Centra Wsparcia Badań Klinicznych przeznaczone są pieniądze publiczne, które mają służyć pacjentom i stąd też przyznanie dotacji publicznej podmiotowi prywatnemu byłoby niezasadne z punktu widzenia wydatkowania środków publicznych. Jednocześnie zakładamy, że Centra Wsparcia Badań Klinicznych będą rentowne.

To powinny być samofinansujące się przedsięwzięcia w ramach szpitala, które będą zarabiały na siebie i będą dokładały do budżetu szpitala dodatkowe pieniądze. Chcemy pokazać wszystkim, także dyrektorom szpitali, że te inicjatywy są ze wszech miar dobre, bo dokładają środki finansowe dla szpitala, zwiększają dostępność badań dla pacjentów, ale też pozwalają kadrze na dodatkowe źródło zarobkowania. Nie jestem przekonany, czy w wypadku prywatnych jednostek byłoby właściwe, żeby rządowa instytucja finansowała takie działania.

Pacjent w badaniach klinicznych

Pacjent w badaniach klinicznych – czy to nowa odsłona projektu zainicjowanego przez Polski Fundusz Rozwoju?

Cieszę się, że przejęliśmy ten projekt z PFR, który go rozpoczął. Jesteśmy instytucją, która zajmuje się badaniami i to najwłaściwsze miejsce, aby zajmować się tym projektem. To jest wartościowa inicjatywa będąca efektem zaangażowania głównie organizacji pacjenckich i strony rządowej, która na to odpowiedziała. W planach mamy między innymi utworzenie krajowej wyszukiwarki badań. Te działania wspólnie doprowadzą do dużego sektorowego działania, aby pacjenci czuli się w badaniach bezpiecznie. To jest nasz cel.

Ustawa o badaniach klinicznych

29 stycznia do Ministra Zdrowia został przekazany projekt ustawy o badaniach klinicznych. Jak ma wyglądać finansowanie badań klinicznych według tej ustawy? Jak będzie np. wyglądał podział finansowania pomiędzy sponsora i NFZ?

Zaproponowaliśmy zmianę zapisu dotyczącego niefortunnego pojęcia „powikłania zdrowotne”. Nie wiadomo było, czym właściwie są te powikłania – czy są efektem badania klinicznego, czy może wynikają z innych okoliczności. Kiedy dochodziło do sporu w tej kwestii, wówczas wszyscy się od tego odżegnywali. NFZ prezentował stanowisko, że to nie ich wina, iż ktoś brał udział w badaniu, natomiast sponsor często twierdził, że właściwie są to powikłania, które wykraczają poza badanie leku i nie mają z nim związku. Słowo „powikłania” zmieniliśmy na „działania niepożądane” i dość jasno precyzujemy katalog tych działań. Każdy będzie wiedział, że jeśli wydarzy się „X” to płaci NFZ , a jeśli „Y” to odpowiedzialność finansową ponosi sponsor. To sprawia, że wszystko od początku jest jasne. Katalog działań niepożądanych jest określony w załączniku do ustawy i wynika z rozporządzeń i regulacji europejskich. Harmonizujemy więc przepisy krajowe z prawem europejskim.

Czy są już przygotowane akty wykonawcze do tej nowej ustawy?

Projekty są już przygotowane, zespół wypracował akty wykonawcze. Oczywiście wymaga to jeszcze pracy parlamentarnej, rządowej i pewnie szczegółowe zapisy będą podlegały zmianom, ale myślę, że zmiany te będą raczej kosmetyczne niż fundamentalne.

Czy przy opracowaniu tych projektów brały udział zespoły pracujące nad ustawą?

Tak. Chcieliśmy, żeby specjaliści w danej dziedzinie wypracowali te rozwiązania. Na tym etapie nie było to dyskutowane w ramach szerokiego gremium i jest w tym konsekwencja, którą są przepisy spójne z ustawą. Tak było m.in. z ubezpieczeniami, pomocą de minimis. Staraliśmy się, aby te kwestie adresować do wąskich grup eksperckich. Przez ostatnie dwa tygodnie miałem okazję spotykać się także z kilkoma firmami, które dobrze się o tym akcie wypowiadały podkreślając, że jest to przykład dobrej praktyki legislacyjnej i szerokiej konsultacji. Zobaczymy, jakie będą dalsze działania resortu, ale jesteśmy dobrej myśli. W mojej opinii akt jest dobrze przygotowany.

Z którego ustawowego, nowego rozwiązania jest Pan Prezes najbardziej zadowolony?

Najbardziej cieszę się z dwóch obszarów ujętych w projekcie ustawy. Pierwszym jest utworzenie Funduszu Gwarancyjnego przy ABM oraz powołanie Naczelnej Komisji Bioetycznej. Pozwala nam to mieć pełen obraz tego, co dzieje się na rynku badań klinicznych w Polsce. Jednocześnie umożliwia to pacjentom bardzo szybko dochodzić swoich roszczeń, jeżeli takowe wystąpią. Myślę, że jest to duże otwarcie się na pacjentów, zwiększenie ich poczucia bezpieczeństwa, ale też ułatwienie dla uczestników badań. Kiedyś trudno było pacjentowi stanąć naprzeciw wielkiego koncernu, mieliśmy do czynienia choćby z różną wielkością zaangażowania finansowego. Tu pacjent traktowany jest jak równy z równym, a właściwa komisja się na ten temat wypowiada. W momencie, kiedy ten obszar będzie przypisany do ABM, to będzie właściwe miejsce, aby się temu przyglądać i wyciągać wnioski, i myśleć o ewentualnych zmianach ustawowych.

Drugim obszarem jest kwestia ubezpieczeń. Przez wiele lat nie udawało się tego tematu rozwiązać. Zakładamy, że badania kliniczne o niskim stopniu interwencyjności nie będą podlegały ubezpieczeniu przez sponsora, bo są to badania, które zwykle nie powodują działań niepożądanych. Takie badania mają bardzo niski potencjał szkodliwości, tymczasem stawki ubezpieczeniowe były bardzo wysokie. Taka jest praktyka europejska, tak dzieje się np. w krajach skandynawskich. Mam nadzieję, że tych badań o niskim stopniu interwencyjności w Polsce będzie też dużo więcej.

Podpisanie porozumienia z URPLWMiPB

Jakiś czas temu zostało podpisane porozumienie o współpracy pomiędzy URPLWMiPB a ABM. Jak teraz będzie wyglądać rozwiązywanie i wyjaśnianie wątpliwości dotyczących różnych kwestii w badaniach?

Z prezesami agencji ochrony zdrowia działamy na zasadzie gentlemen’s agreement, tzn. działamy w tym samym kierunku i gramy do jednej bramki. Wszelkie problemy natury np. legislacyjnej dawało się rozwiązać na zasadach dobrej współpracy, po prostu spotykaliśmy się z ludźmi kompetentnymi. To porozumienie z URPL jest formalizacją przepływu informacji, żebyśmy my jako ABM mieli całkowity dostęp do informacji, np. jakie badania są rejestrowane, jakie są wyniki kontroli. Jest nam to potrzebne do organizowania ładu rynku badań klinicznych, również komercyjnych. Nie zmienia to dobrej praktyki, którą wypracowaliśmy i w ramach której co najmniej dwa razy w tygodniu mam kontakt z pracownikami URPL. Jest to bardzo owocna współpraca i myślę, że także niezbędna. Udaje nam się wychodzić z silosowości, co daje w rezultacie pozytywne, wymierne efekty. Nadal będziemy tak działać.

Czyli w przypadku pytań dotyczących badania firma sponsorująca będzie nadal mogła zwracać się do URPLWMiPB?

Myślę że tak, na pewno będzie to jeden adresat. Nie będzie sytuacji, że część spraw trafi do ABM, a część do URPL. Interpretacja prawa jest jedna, adresat powinien być jeden. Na poziomie ustaleń merytorycznych będziemy się konsultować w razie potrzeby.

Bardzo dziękuję za rozmowę. Życzę powodzenia i konsekwencji w realizacji zamierzeń.