Rozmowa z… Radosławem Sierpińskim, p.o. Prezesa Agencji Badań Medycznych (ABM)

W mediach pojawiają się wciąż nowe doniesienia o tym, jak sprawnie rozwija się ABM. Czy to oznacza, że wszystko przebiega zgodnie z planem? A może wyprzedzają Państwo założenia?

Rzeczywiście w ciągu niespełna pół roku udało się zorganizować całą instytucję: mamy wykwalifikowaną kadrę, własną siedzibę, konkretne programy merytoryczne, jesteśmy tuż przed ogłoszeniem pierwszych konkursów dotyczących badań. Uważam, że jak na zupełnie nową instytucję udało się nam zrobić całkiem dużo. Realną skalę tego sukcesu pokaże najbliższy rok, kiedy będziemy już operować dużymi pieniędzmi i mam nadzieję, że miarą tego sukcesu będzie pozytywna opinia i zadowolenie pacjentów. W tej chwili mogę potwierdzić, że zamknęliśmy fazę organizacyjną i przystępujemy do pracy merytorycznej.

Niedawno powstał zespół, który będzie pracował nad ustawą o badaniach klinicznych i w tym zespole ważne role przypadły przedstawicielom ABM.

To realizacja obietnic, które składałem wcześniej. Pan Minister Szumowski zgodził się powierzyć ABM funkcję koordynacyjną nad tym zespołem, ponieważ zauważa i docenia kompetencje, które mamy. Cieszę się, że udało się w tym zespole zgromadzić przedstawicieli wielu środowisk, także biznesowych oraz praktyków badań klinicznych. Wierzę, że to będzie jeden z najbardziej efektywnych zespołów: chcemy zaraz po Nowym Roku przystąpić do prac parlamentarnych nad ustawą, której projekt wypracujemy.

Czyli projekt ustawy powstanie do…?

Na pewno do końca roku. Co prawda przed nami trudny okres: wybory parlamentarne. Chciałbym, żeby to była jedna z pierwszych ustaw, które wyjdą spod ręki przyszłego Ministra Zdrowia.

Oczywiście inicjatywa ustawodawcza jest po stronie Ministra Zdrowia, naszą rolą jest natomiast skoordynowanie prac zespołu i przygotowanie propozycji ustawy. Dalsze losy prac są już uzależnione od Ministra Zdrowia, który będzie ustawę przedkładał rządowi, a później parlamentowi. Myślę, że Rząd dostrzega potrzebę zmian w tym zakresie. Mam nadzieję , że po wielu latach jednostkowych działań uda się w kompleksowy sposób uregulować rynek badań klinicznych: komercyjnych i niekomercyjnych. Chciałbym, aby znalazły się tu m.in. rozwiązania kwestii ubezpieczeń, komisji bioetycznych oraz dostosowanie do regulacji europejskich.

Czy będą Państwo korzystać z dorobku zespołu, który w latach 2016-2017 pracował nad rozwiązaniami legislacyjnymi w zakresie badań klinicznych, czy raczej rozpoczną Państwo prace od nowa?

Niewątpliwie ten zespół wypracował już pewne założenia, z których będziemy korzystać. Pewne działania zostały wykonane i jeśli uznamy je za zasadne to włączymy je do naszej propozycji ustawy. Niezależnie od tego jest kilka kwestii, które chcielibyśmy zaadresować i rozwiązać, jak choćby ubezpieczenia badań. Teraz mamy tę koncepcję dokładnie przemyślaną i chcemy do niej sięgnąć.

Jak wyglądają dziś założenia ustawy o badaniach klinicznych? Co będzie największą zmianą?

Z punktu widzenia ubezpieczeń badań komercyjnych raczej nie zmieni się dużo. To jest system, który funkcjonuje w miarę dobrze. Chcemy przede wszystkim zmienić kwestie ubezpieczeń badań niekomercyjnych, które dziś są ubezpieczane na tych samych zasadach co badania komercyjne. Wysokość składek jest taka sama bez względu na stopień interwencji. Trudno jest ubezpieczać w ten sam sposób badanie, które może hipotetycznie doprowadzić do ciężkiego kalectwa u uczestnika i badanie niekomercyjne, w którym np. w minimalnym stopniu zmienia się dawkę leku i gdzie ryzyko działań niepożądanych jest nieporównywalnie niższe. Te stawki powinny być uzależnione od stopnia ryzyka w badaniu. Ubezpieczenie badania inicjowanego przez badacza czy przez uniwersytet nie może kosztować kilkadziesiąt tysięcy, czyli drugie tyle ile wynosi całkowity koszt takiego badania.

To kuriozalne i trzeba to zmienić. Oczywiście wiąże się to z wytworzeniem odpowiednich kompetencji u ubezpieczycieli, tzw. risk scoring dla poszczególnych badań. Uważam, że największą przeszkodą, którą trzeba będzie pokonać jest sama chęć i gotowość zmiany obecnej sytuacji u ubezpieczycieli. Obecny system ubezpieczeń badań klinicznych jest dla nich bardzo dogodny: jest prosty i rentowny. Naszą rolą będzie więc dążenie do zmiany takiego status quo.

Panie Prezesie, niedawno zapowiedział Pan, że uproszczone zostaną procedury rejestracji badań i skrócony zostanie czas ich rejestracji. Jak to rozumieć?

Prowadzimy w tej chwili rozmowy z URPL i AOTMiT w tej sprawie i sądzę, że wspólnie uda się nam wypracować rozwiązania, które pozwolą uprościć procedury rejestracji badań, ponieważ na czas rejestracji badań narzekają dziś wszyscy. Chcielibyśmy, żeby badania niekomercyjne miały skrócony czas rejestracji – np. 30-dniowy. Dzięki temu, mogłyby być szybciej inicjowane, rejestrowane i finansowane. Mam nadzieję, że uda nam się takie postanowienia zawrzeć w ustawie o badaniach klinicznych. Umowy między badaczami i sponsorami są negocjowane miesiącami. Sprawdzimy, dlaczego jest tak dużo dokumentów, które z nich można uprościć lub wyłączyć z wniosku.

Czy to będzie zgodne z regulacjami unijnymi?

To nie ulega wątpliwości. Ustawa, która powstanie musi być zbieżna z tym, czego wymaga od nas stosowne rozporządzenie europejskie. Mamy jeszcze czas na implementację, ale nie chcę, żeby po roku od wprowadzenia ustawy o badaniach trzeba było zmieniać ją w celu dostosowania do Rozporządzenia 536/2014.

Planowane jest też pozostawienie rejestracji i kontroli badań klinicznych po stronie URPL, a nadzór merytoryczny i organizacja badań po stronie ABM. Czy to dotyczy zarówno badań komercyjnych, jak i niekomercyjnych?

W przypadku badań niekomercyjnych, które my będziemy finansować, chcielibyśmy wesprzeć badaczy i uniwersytety w kwestiach organizacyjnych. Nie zawsze mają oni zasoby i doświadczenie, żeby przygotować CRFy, zapewnić monitorowanie, zebrać wszystkie wymagane dokumenty w celu uzyskania zgody komisji bioetycznych czy zarejestrować badania w EMA. W ten sposób pomożemy też niejako rozwijać się tym badaniom.

Jeśli chodzi o badania komercyjne, to chcielibyśmy stworzyć możliwość wykorzystania w sposób komercyjny doświadczenia ABM przez sponsorów tych badań. Pomoc naszej Agencji, jako instytucji obiektywnej, rządowej i, mam nadzieję, że za kilka lat z już stosunkowo dużym doświadczeniem w realizacji badań, może być bardzo interesującą usługą dla sponsora komercyjnego. Takie wsparcie również chcielibyśmy świadczyć.

Czy ma Pan Prezes na myśli scientific advice, czy jakąś inną ekspertyzę?

Scientific advice na pewno też jest elementem takiej współpracy. ABM będzie mieć taką ekspertyzę siłą rzeczy, będziemy jedyną instytucją publiczną z taką wiedzą i kompetencją. Mam jednak na myśli również organizację badania klinicznego. Czasami firmy nie do końca odnajdują się w polskich regulacjach, czasami mają kłopoty z dotarciem do polskich szpitali, z rekrutacją pacjentów. Chcemy być otwarci na zasadach biznesowych na świadczenie takich usług i wierzę, że będzie działać to z obopólną korzyścią. Chcemy zdobyć zaufanie dyrektorów szpitali klinicznych, profesorów, badaczy i przez to być interesującym partnerem także dla firm farmaceutycznych.

ABM aktywnie działa na polu współpracy z Amerykanami. Jakie korzyści z tego mają oni?

Z bardzo pozytywnym zaskoczeniem obserwuję duże zainteresowanie Amerykanów współpracą z nami. Sądzę, że są co najmniej dwa powody takiej sytuacji: po pierwsze przyszliśmy do nich z własnym budżetem, nie prosząc o pieniądze. To otworzyło nam drzwi do wielu działań i rozmów. Pokazaliśmy, że mamy swój budżet, mamy pomysły na projekty i chcielibyśmy pracować razem z nimi. Udowodniliśmy, że mamy kompetencje. Model działania ABM jest zbliżony do koncepcji NIH, oni znają ten model tworzenia badań klinicznych. Oprócz tego, co bardzo ważne, Amerykanie są zainteresowani chorobami rzadkimi, w tym nowotworami rzadkimi. Dla nich współpraca z nami jest doskonałą możliwością poszerzenia własnej bazy danych składającej się z kilkunastu chorych osób o kilka kolejnych przypadków z Polski i prowadzenia badań transoceanicznych. W praktyce oznacza to lepszą rekrutację i szybsze uzyskanie wyników.

Które z projektów są najbardziej obiecujące i zaawansowane?

Rozmowy z MD Anderson. Byliśmy tam kilkukrotnie z panem Ministrem Łukaszem Szumowskim, i sami prowadziliśmy rozmowy. Niedawno był tam z nami również Pan Prezydent Andrzej Duda. Wiceprezes MD Anderson jest członkiem Rady Naukowej ABM, więc mamy bezpośrednie przełożenie, także personalne, na podejmowane decyzje. Po stronie Amerykanów mamy ogromną życzliwość. Z końcem tego roku lub na początku następnego będę mógł powiedzieć, że mamy pierwsze wspólne projekty między Huston a Warszawą.

Dodatkowo już teraz rozmawiamy o bardzo ciekawym projekcie w dziedzinie kardiologii. Być może polscy pacjenci uzyskają dostęp do nowoczesnej technologii już po Nowym Roku.

Ostatnio bardzo ciekawe rozmowy związane z możliwością podjęcia współpracy prowadziliśmy w Izraelu oraz Wielkiej Brytanii, gdzie spotkaliśmy się przedstawicielami Medical Research Council. Mam wrażenie, że ta dyplomacja naukowa w dziedzinie nauk medycznych jest bardzo dobra właśnie dzięki temu, że powstała Agencja Badan Medycznych.

W ABM mają istnieć trzy piony. Czy to nadal aktualne plany czy może coś się tu zmienia?

Pozostajemy nadal przy tych planach. Rozwój instytucji wiąże się z adresowaniem w pierwszej kolejności najważniejszych potrzeb. Dziś Agencja ma kompetencję w organizowaniu niekomercyjnych badań klinicznych. Pierwsze konkursy, które pojawią się w tym roku i na początku następnego będą dotyczyły tej części naszej działalności, czyli właśnie badań niekomercyjnych. Następnie rozpoczniemy tworzenie drugiego filaru, czyli pionu naukowego, innowacyjnego związanego z postępem nauk medycznych. W trzeciej kolejności, czyli z końcem przyszłego roku, rozpoczniemy działalność analityczną. Pion analityczny będziemy budowali w oparciu o nowych pracowników. Kadry będą poszukiwane wśród profesjonalistów zajmujących się biostatystyką, statystyką medyczną, wśród analityków, także biznesowych, którzy są w stanie opracowywać duże dane i przedłożyć je w odpowiedniej formie Ministrowi Zdrowia. Ten proces przebiega w sposób skoordynowany i świadomy, np. przewidywaliśmy w tym roku zatrudnienie nie więcej niż 30 osób i to się udało, w przyszłym roku zwiększamy zatrudnienie do 70 osób, więc będzie też odpowiedni kapitał ludzki do budowy kolejnego pionu. Z końcem przyszłego roku zwiększymy zatrudnienie do docelowego poziomu, czyli około 200 osób.

W mediach pojawiały się informacje o budowaniu oddziałów badań klinicznych w szpitalach. Takie odziały często już istnieją.

To, co chcemy zrobić to nie otwieranie kolejnych centrów badań klinicznych tam, gdzie one istnieją. Chcemy wykorzystać istniejącą infrastrukturę, żeby po pierwsze zsieciować te centra, a po drugie stworzyć modelowe centra badań klinicznych tożsame we wszystkich ośrodkach. Nasi ludzie, którzy zajmują się badaniami klinicznymi odbyli szereg podróży po Polsce. Byli np. w Łodzi, Krakowie, Gdańsku, Szczecinie, Warszawie przyglądając się temu, co tam już istnieje i działa. Wiemy, że niektóre ośrodki mają oddziały wczesnych faz, niektóre mają ośrodki późnych faz, są takie które mają trzy łóżka i takie, gdzie jest 15 łóżek. Jedni mają to zorganizowane jako wspólne koszty w szpitalu, inni prowadzą oddzielną, niezależną księgowość od szpitala.

Chcemy budować brakujące elementy do już istniejącej struktury. Czyli jeśli np. w mieście X jest ośrodek wczesnych faz, to dobudujemy tam ośrodek późnych faz. Celem jest, żeby finalnie były to mniej więcej tożsame ośrodki, o podobnej strukturze, działające na tych samych zasadach z transparentną księgowością z wydzielonym ośrodkiem kosztów, z konkretnymi kompetencjami, za które my jako ABM możemy też odpowiadać. Chcemy zsieciować te ośrodki pod auspicjami ABM tak, żeby Agencja stała się miejscem koordynującym badania kliniczne w Polsce, swego rodzaju centrum informacyjnym. W rezultacie tych działań chciałbym mieć jako Prezes ABM możliwość doradzenia sponsorowi i wskazania ośrodka, w którym można z powodzeniem przeprowadzić badanie kliniczne, o które nas zapyta. To wiąże się z nakładami finansowymi, które mam nadzieję zwrócą się w krótkim czasie.

Czego obawia się Pan najbardziej w realizacji tych planów w perspektywie najbliższych 1-2 lat? Co chciałby Pan osiągnąć?

Przede wszystkim chciałbym mieć pewność, że wydamy pieniądze w sposób efektywny. Zależy mi na tym, żeby za rok zobaczyć, że te wydane publiczne pieniądze trafiły ostatecznie do pacjentów i że pacjenci odczuli te działania w pozytywny, bezpośredni sposób. Musimy jeszcze pracować nad tym, żeby mieć pewność, że badania jakie zorganizujemy są prowadzone na bardzo wysokim poziomie, że są bezpieczne. Zależy mi na tym, aby spowodować, że wśród pacjentów pojawi się świadomość, iż badania kliniczne są szansą i możliwością na dłuższe, lepsze życie.

Nie niepokoję się o finansowanie badań. Widzę dużą życzliwość Rządu i duże zrozumienie dla tego tematu. Liczę, że kolejne projekty będą sprzyjały rozwijaniu badań niekomercyjnych i wszyscy zauważą realne korzyści, jakie one niosą dla pacjentów.

A jak zapowiada się finansowanie ABM?

W następnym roku będziemy dysponować środkami 266 mln z NFZ oraz dotacją budżetową w wysokości 100 mln złotych. Następnie rok do roku budżet ABM będzie rósł o kolejne 150 mln złotych.

Czy firmy komercyjne są w orbicie państwa zainteresowań?

W pierwszych 2 latach działalności będziemy chcieli skupić się na badaniach niekomercyjnych. Widzimy tu również miejsce dla biznesu w formie konsorcjów, czyli połączenia jednostek publicznych z prywatnymi. Nie sądzę, żebyśmy w konkursach zawierali jakąś szczególną promocję polskich firm komercyjnych, niech pomysły bronią się same.

Z czasem mamy w planach stworzenie prawdziwego partnerstwa publiczno-prywatnego w Polsce. Widzę, że biznes farmaceutyczny już do tego dojrzał, jest bardzo odpowiedzialnie przygotowany do tego zadania. Chciałbym, żeby również administracja publiczna dojrzała do tego w taki sam sposób i żebyśmy mogli razem usiąść i wspólnie, odpowiedzialnie gospodarować pieniędzmi oraz rozwiązywać problemy, które dostrzega biznes. Po to jesteśmy. Chodzi nam o usprawnianie działania biotechnologii i biznesu farmaceutycznego w Polsce dla dobra pacjentów.

Rada Naukowa ABM liczy obecnie 16 członków. Jakie są plany w tym zakresie?

Ustawa zakłada, że w Radzie może zasiadać 20 osób. W tej chwili rozmawiamy z przedstawicielami międzynarodowych środowisk naukowych. Pan Minister Szumowski chciałby, żeby kolejni członkowie Rady byli spoza Polski tak, aby można było powiedzieć, że mamy prawdziwie międzynarodową Radę na najwyższym naukowym poziomie. Mamy przedstawicieli MD Anderson, Duke University, pana prof. Murray’a, czołowego naukowca klasy światowej zajmującego się badaniami w zakresie zdrowia publicznego. Rada będzie wytyczać kierunki działania ABM tak, żebyśmy mogli mówić, że mamy europejski standard naukowy.

Jak udało się przyciągnąć takie nazwiska?

Myślę, że przede wszystkim jest to determinacja w realizacji pewnych pomysłów. Pomysł ABM rodził się w konsultacjach ze środowiskiem biznesowym, społecznym, rządowym, akademickim. Kiedy zaczęliśmy go realizować i ci naukowcy zobaczyli, że wszystko jest po kolei realizowane zgodnie z planem, że idziemy konsekwentnie w dobrą stronę, to wtedy zaczęło to przyciągać ludzi wartościowych, takich, którzy chcą kreować rzeczywistość. Skłamałbym, gdybym nie powiedział, że to są również sympatie, które udało nam się w ostatnich latach stworzyć i mam nadzieję, będziemy pielęgnować je w następnych. Ta życzliwość jest niesamowicie ważna.

Panie Prezesie, trzymam kciuki za powodzenie w realizacji planów z pożytkiem dla nas wszystkich.

Dziękuję za rozmowę.