Aktualności – Badania Kliniczne

Firma GSK Poland otrzymała status Centrum Badawczo-Rozwojowego

Firma GSK z rąk Ministra Rozwoju, Pracy i Technologii otrzymała status Centrum Badawczo-Rozwojowego. Tym samym spółka dołączyła do elitarnego grona 61 polskich firm prowadzących cenne dla krajowej gospodarki badania lub prace rozwojowe. To prestiżowe wyróżnienie potwierdza pozycję GSK jako jednego z liderów w sektorze biofarmaceutycznym oraz zaangażowanie firmy w rozwój nowych technologii i innowacji medycznych.

GSK nieustannie angażuje się w rozwój nowych rozwiązań terapeutycznych, które mają wpływ na poprawę zdrowia pacjentów na całym świecie. Dążąc do ciągłego doskonalenia opieki zdrowotnej, w 2020 roku GSK przekształciło funkcjonujący od 1984 roku dział badań klinicznych w globalne centrum badań i rozwoju – GSK R&D Hub. Dziś jest ono częścią GSK Poland Global Hub i jako centrum kompetencji łączy w sobie zaawansowane badania kliniczne, rozwijanie nowych produktów oraz działania z zakresu sztucznej inteligencji.

Przyznanie statusu CBR to efekt wieloletniego zaangażowania firmy w prace badawcze prowadzone w Polsce. Polski GSK R&D Hub aktualnie zatrudnia ponad 700 osób, które koordynują realizację globalnych badań klinicznych w polskich klinikach i szpitalach, a także pełnią nadzór nad badaniami prowadzonymi w Rumunii i na Węgrzech.

– Otrzymanie statusu Centrum Badawczo-Rozwojowego to dla nas wielki zaszczyt oraz potwierdzenie naszego nieustannego dążenia do tworzenia nowych standardów w obszarze badań farmaceutycznych. To zobowiązanie do kontynuowania naszej misji, aby łącząc naukę, technologię i umiejętności, razem pokonywać choroby. Jesteśmy wdzięczni Ministerstwu Rozwoju, Pracy i Technologii za docenienie naszych wysiłków oraz zaangażowania w działalność badawczą – powiedział Cristiano Costanzo, dyrektor generalny GSK w Polsce.

– Badania i rozwój stanowią kluczowy element strategii GSK w Polsce. Inwestujemy w prace badawczo-rozwojowe, dążąc do opracowywania innowacyjnych leków i terapii. Jesteśmy przekonani, że połączenie nauki i technologii jest kluczem do rozwiązywania globalnych wyzwań zdrowotnych, stąd uważnie eksplorujemy najnowocześniejsze rozwiązania jak chociażby AI sprawdzając, jak mogą przyspieszyć prace rozwojowe i przyczynić się do skrócenia czasu potrzebnego na opracowanie nowych produktów i znalezienia bardziej efektywnych rozwiązań terapeutycznych. Śledzimy też najnowsze trendy technologiczne, a także budujemy partnerstwa rozwijając nie tylko nowe koncepcje operacyjne, ale również projektując przyszłe kompetencje i sposoby generowania innowacji – powiedział Grzegorz Zając, Poland R&D Hub Lead, Executive Medical Director.

Status Centrum Badawczo-Rozwojowego (CBR) przyznawany jest przez Ministra Rozwoju, Pracy i Technologii innowacyjnym przedsiębiorstwom, które dzięki prowadzonym w Polsce pracom badawczym stanowią istotne wsparcie naukowe oraz techniczne dla swoich branż i specjalizacji. Status ten pozwala korzystać z szeregu uprawnień, takich jak ulga odliczeniowa, zwolnienia z podatku od nieruchomości, podatku rolnego oraz podatku leśnego w odniesieniu do przedmiotów opodatkowania zajętych na cele prowadzonych badań i prac rozwojowych. Obecnie w Polsce status Centrum Badawczo-Rozwojowego posiada jedynie 61 podmiotów gospodarczych.

polpharma biologics - Polpharma Biologics ogłosiła pierwsze wyniki badań nad proponowanym biopodobnym wedolizumambem potwierdzające porównywalność na poziomie parametrów PK/PD do leku referencyjnego

Polpharma Biologics ogłosiła pierwsze wyniki badań nad proponowanym biopodobnym wedolizumambem potwierdzające porównywalność na poziomie parametrów PK/PD do leku referencyjnego

Polpharma Biologics informuje o kolejnym etapie prac nad rozwijanym kandydatem na lek biopodobny do Entyvio^®*. To wedolizumab stosowany w leczeniu stanów zapalnych jelit, w szczególności wrzodziejącego zapalenia jelita grubego i choroby Leśniowskiego-Crohna^1,2. Wyniki pierwszego etapu badań klinicznych wykazały jego porównywalne parametry farmakokinetyczne (PK) i farmakodynamiczne (PD) względem leku referencyjnego. To może być już trzeci lek biopodobny w portfolio Polpharma Biologics, który po zakończeniu prac rozwojowych i procesu rejestracyjnego trafi do pacjentów.

Przewlekłe choroby jelit występują u ponad 3,5 miliona osób w Europie i Stanach Zjednoczonych³. Czynniki takie jak genetyka i postępująca urbanizacja mogą przyczyniać się do rosnącej częstości występowania tych chorób⁴. W przypadku wrzodziejącego zapalenia jelita grubego i choroby Leśniowskiego-Crohna, a więc dwóch najbardziej uciążliwych przewlekłych chorób zapalnych jelit, jedną ze skutecznych terapii jest wedolizumab. Wedolizumab jest przeciwciałem monoklonalnym, które wiąże się specyficznie z białkiem integryną α4β7 obecnym na powierzchni pomocniczych limfocytów T (typ białych krwinek) błony śluzowej jelit wywołujących stan zapalny. Działanie wedolizumabu powoduje zmniejszenie stanu zapalnego przewodu pokarmowego.

Przed Polpharma Biologics ostatni etap badań klinicznych nad biopodobnym wedolizumabem, a następnie międzynarodowe procedury rejestracyjne. – Cieszymy się, że nasz wedolizumab pozytywnie zakończył pierwszy etap badań klinicznych. Naukowcy Polpharma Biologics przeprowadzili prace nad cząsteczką od etapu opracowywania linii komórkowej aż po opracowanie procesu pozwalającego na produkcję w pełnej skali, co może doprowadzić nas w przyszłości do komercjalizacji leku – mówi dr Konstantin Matentzoglu, członek Rady Nadzorczej Grupy Polpharma Biologics. – Nasza spółka nabrała tempa, a krajowy sektor biotechnologii razem z nami. Dwa lata temu świętowaliśmy zatwierdzenie przez EMA i FDA biopodobnego ranibizumabu, a rok temu biopodobnego natalizumabu. Liczymy na to, że w ciągu najbliższych lat dołączy do nich opracowywany biopodobny wedolizumab. Byłby to już trzeci lek biopodobny produkowany w Polsce – dodaje.

W badaniach klinicznych nad proponowanym biopodobnym wedolizumabem w zakresie parametrów farmakokinetycznych (PK) i farmakodynamicznych (PD) wzięło udział 120 zdrowych osób. Było to badanie randomizowane, podwójnie zaślepione z pojedynczą dawką podaną dożylnie. W rezultacie stwierdzono, że wyniki dotyczące biopodobnego wedolizumabu są porównywalne względem Entyvio®* w zakresie wszystkich badanych parametrów PK/PD. Nie stwierdzono rozbieżności pod względem immunogenności i bezpieczeństwa w stosunku do leku referencyjnego.

W przypadku badań klinicznych dla leków biopodobnych konieczne jest przejście przez badania wstępnej fazy, w której badane są przede wszystkim parametry farmakokinetyczne i farmakodynamiczne oraz podstawowe parametry bezpieczeństwa i immunogenności. Ta faza zawsze odbywa się z udziałem zdrowych ochotników. Kolejny etap, to badanie bezpieczeństwa klinicznego i skuteczności leku pośród pacjentów, który również został rozpoczęty w Polpharma Biologics.

^*Entyvio® jest znakiem towarowym spółki Takeda Pharmaceutical Company Limited. Jest zatwierdzony w ponad 70 krajach na całym świecie, w tym w Europie, USA, Japonii, Kanadzie i Australii.

1. Entyvio (vedolizumab) SPC. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/entyvio-epar-product-information_en.pdf. (ostatni dostęp luty 2024)
2. Entyvio (vedolizumab) US Prescribing Information. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/125476s025s030lbl.pdf. (ostatni dostęp luty 2024)
3. Jairath V, Feagan B G. Lancet. 2019; DOI:https://doi.org/10.1016/S2468-1253(19)30358-9
4. GlobalData Epidemiology Forecast to 2031

Agencja Badań Medycznych rozpoczęła pracę nad projektem własnym dotyczącym wczesnego wykrywania endometriozy

Endometrioza jest schorzeniem dotykającym około 6 do 10% kobiet w wieku 15 – 49 lat. Jak szacują eksperci, choroba może dotyczyć nawet 3 mln kobiet w naszym kraju. Podstawowym problemem jest późna rozpoznawalność choroby, średnio po 6-8 latach dolegliwości bólowych wyłączających kobiety z normalnego funkcjonowania w społeczeństwie i z aktywności zawodowej. Projekt Agencji Badań Medycznych ma stanowić odpowiedź na wyzwanie związane z potrzebą szybkiej diagnostyki endometriozy.

Endometrioza charakteryzuje się obecnością komórek błony śluzowej trzonu macicy (endometrium) poza jamą macicy. Komórki te są nadal aktywne wydzielniczo i reagując na zmiany hormonalne zachodzące w cyklu miesiączkowym powodują w organizmie przewlekłą reakcję zapalną. Ponadto, endometrioza może być również̇ przyczyną obniżonej płodności. Ratunek w walce z chorobą może stanowić bardziej dostępna diagnostyka. W związku z tym, w Agencji Badań Medycznych trwają intensywne prace nad rozpoczęciem projektu, którego celem jest sprawdzenie przydatności klinicznej testu EndoRNA w populacji kobiet z podejrzeniem endometriozy.

Dotychczas jedyną pewną metodą potwierdzenia endometriozy była operacja – laparoskopia. Natomiast test EndoRNA jest alternatywą dla tych kobiet, które chcą mieć pewność czy chorują na endometriozę. Test jest krótką, bezpieczną procedurą, którą można wykonać w gabinecie lekarskim, polegającą na pobraniu fragmentu błony śluzowej w trakcie badania ginekologicznego. Test EndoRNA jest dostępny komercyjnie na rynku polskim od 2023 roku.

– Test EndoRNA umożliwia szybsze potwierdzenie lub wykluczenie obecności endometriozy (wynik nawet w ciągu 48h). Skrócony czas diagnostyki jest kluczowy dla pacjentek, ponieważ pozwala na wcześniejsze rozpoczęcie leczenia i minimalizację negatywnych skutków schorzenia. Statystyki wskazują, że co 10. kobieta może cierpieć na endometriozę (nawet 200 mln kobiet, dane WHO), a nie wszystkie przypadki są zdiagnozowane. Istnieje potrzeba zwiększenia świadomości endometriozy, zarówno wśród pacjentek, jak i profesjonalistów medycznych. Kluczowa jest poprawa rozpoznawalności schorzenia – endometrioza odpowiada za ok. 40% niepłodności kobiecej a wśród chorych na Endometriozę 50 procent ma problemu płodnością. Test EndoRNA może być kluczowy w identyfikacji przypadków, które wcześniej mogły pozostać nierozpoznane, przyczyniając się do poprawy statystyk diagnozowania endometriozy. Co więcej, jest to metoda, która może być wykorzystana w każdym gabinecie lekarskim – nie wymaga specjalistycznego sprzętu, a pacjentka po pobraniu próbki może wrócić do codziennych obowiązków – podkreśla Lucyna Jaworska Wojtas – Prezes Fundacji Pokonać Endometriozę.

Realizacja projektu ABM umożliwi sprawdzenie przydatności klinicznej testu EndoRNA w odniesieniu do populacji pacjentek z niejednoznacznymi wynikami badań obrazowych lub brakiem odchyleń w badaniach obrazowych pomimo objawów klinicznych sugerujących endometriozę. Każdej z pacjentek zostanie wykonany test EndoRNA, a jego wyniki porównane z wynikami z laparoskopii. Wyniki eksperymentu mogą zostać wykorzystane przez Ministerstwo Zdrowia do zlecenia Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji oceny możliwości refundacji testu w przypadku otrzymania wyników potwierdzających jego porównywalną skuteczność do laparoskopii.

W przypadku pozytywnej odpowiedzi dotyczącej porównywalnej skuteczności i czułości testu względem laparoskopii możliwe stanie się wczesne wykrycie schorzenia i podjęcie terapii. Wczesne leczenie to również szansa na ograniczenie skutków powikłań towarzyszących zaawansowanej endometriozie.

Wykrywanie różnych form endometriozy jest kluczowe dla spersonalizowanej opieki i skutecznego planowania leczenia, co może poprawić jakość życia pacjentek. Inne, obecnie stosowane markery jak CA 125 lub Bcl6 nie są specyficzne dla endometriozy i nie wskazują jednoznacznie występowania tej choroby.

– Moje rekomendacje wskazują na wprowadzenie Testu EndoRNA jako wskazania endometriozy, ale do odpowiedniej diagnostyki i leczenia muszą być natychmiast powołane Centra Diagnozy i Leczenia Endometriozy oraz wprowadzona prawidłowa wycena świadczeń. Będzie to wówczas prawidłowe i kompleksowe diagnozowanie i leczenie pomagające 3 milionom wykluczonych z systemu opieki zdrowotnej pacjentek – podsumowuje Lucyna Jaworska Wojtas – Prezes Fundacji Pokonać Endometriozę.

Obecne wyzwania, innowacje w badaniach klinicznych

W dniach 6-7 listopada 2023 roku odbędzie się w Warszawie ogólnopolska konferencja naukowa pt.: „Obecne wyzwania, innowacje w badaniach klinicznych”. Organizatorem spotkania jest Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji przy wsparciu Ministerstwa Edukacji i Nauki w ramach programu „Doskonała nauka II” – wsparcie konferencji naukowych, Patron Honorowy wydarzenia oraz Agencja Badań Medycznych, Patron Merytoryczny i Honorowy projektu.

Celem konferencji będzie zbadanie i próba zdefiniowania wyzwań środowiska badań klinicznych w Polsce oraz ośrodków zagranicznych, w obecnej sytuacji pandemicznej. Omówienie kierunków innowacji w gronie doświadczonych specjalistów z zakresu zarządzania badaniami klinicznym oraz głównych badaczy i pacjentów, współtwórców badań klinicznych, przedstawicieli reprezentujących polskie i międzynarodowe środowisko naukowe, biznesowe i oraz reprezentantów administracji publicznej. Eksperci podejmą temat nowych strategii i wyzwań jakie pojawiają się w obszarze badań klinicznych, dotyczące wprowadzanych innowacji i zastosowania nowych metod badawczych, w tym wykorzystania analityki danych i AI, w badaniach klinicznych. W trakcie konferencji zostanie poruszony ważny temat bezpieczeństwa pacjenta w badaniach klinicznych.

Pierwszego dnia konferencji przedstawione zostaną możliwości lecznicze na przykładzie doświadczeń polskich ośrodków badawczych oraz własnych działań Instytutu – ze szczególnym uwzględnieniem chorób rzadkich, ocena efektywności prowadzenia badań klinicznych, ich specyfiki i kierunki tych działań. Zaproszeni goście przybliżą zagadnienie AI w badaniach klinicznych, w jaki sposób cyfrowe zdrowie kształtuje przyszłość opieki zdrowotnej? Czy technologia cyfrowa zaprowadzi nas wystarczająco daleko? Podejmą zagadnienie nauki przetwarzania informacji.

Drugi dzień konferencji dotyczyć będzie postrzegania podmiotowej obecności pacjenta w badaniach, w celu osiągnięcia sukcesu terapeutycznego oraz zapewnienia bezpieczeństwa terapii poprzez udział pacjentów w komisji bioetycznej oraz uczestnictwo w Funduszu Kompensacyjnym. Ta część konferencji została zaplanowana w module otwartym dla środowiska medycznego, stowarzyszeń pacjenckich oraz osób indywidualnych, które chciałyby poszerzyć swoją wiedzę o badaniach klinicznych, są w badaniach klinicznych lub rozważają udział w badaniach.

Konferencja odbędzie się w Auli Instytutu przy ul. Spartańskiej 1 w Warszawie, z możliwością wzięcia udziału on-online w tym wydarzeniu. Rejestracja wraz z programem konferencji jest dostępna dla wszystkich uczestników na stronie: https://innowacjewbadaniach.medius.com.pl/. Udział w konferencji jest nieodpłatny, po rejestracji na stronie. Wszyscy uczestnicy konferencji otrzymają drogą mailową certyfikat oraz punkty edukacyjne. Organizatorzy zapraszają wszystkich specjalistów w dziedzinie medycyny i nauk pokrewnych oraz naukowców, studentów i organizacje pacjenckie, do aktywnego wzięcia udziału w tym wydarzeniu.

Polscy badacze i naukowcy prowadzący badania kliniczne będą mieli okazję wziąć udział w nowym, światowej klasy programie szkoleniowym

Agencja Badań Medycznych rozpoczęła rekrutację do I edycji programu Polish Clinical Scholars Research Training („P-CSRT”) opracowanego i realizowanego przez Harvard Medical School Postgraduate Medical Education!

Prowadzisz badania i chcesz rozwijać swoją karierę w badaniach naukowych? Możesz wziąć udział w programie Polish Clinical Scholars Research Training!

Przygotowany program to zaawansowane szkolenia w zakresie ochrony zdrowia oraz badań naukowych, ze szczególnym naciskiem na badania kliniczne i publikacje. Program jest kierowany do osób, które ukończyły medycynę, farmację, pielęgniarstwo oraz inne studia w dziedzinie nauk o zdrowiu lub nauk przyrodniczych.

Najważniejsze informacje o Programie:

Liczba uczestników w I edycji Programu: 100
Około 12 miesięcy – od końca października 2023 do początku października 2024
Program prowadzony jest w formie hybrydowej
3 czterodniowe spotkania warsztatowe
- Termin I warsztatu – 24 – 27.10.2023 r. – Warszawa
- Termin II warsztatu – 09 – 12.04.2024 r. – Warszawa
- Termin III warsztatu – 08 – 11.10.2024 r. – Boston, MA, USA
9 modułów szkoleniowych :
- Wprowadzenie,
- Biostatystyka,
- Zaawansowana biostatystyka,
- Epidemiologia,
- Epigenetyka i epigenomika,
- Zaawansowana problematyka badań klinicznych,
- Podstawy nauk translacyjnych,
- Przywództwo i praca w zespole,
- Przygotowywanie publikacji naukowych i wniosków o dofinansowanie.
Udział w Programie jest dla Uczestnika całkowicie bezpłatny i finansowany przez Agencję Badań Medycznych
Zakwaterowanie uczestników podczas warsztatów w Warszawie i w Bostonie finansuje Agencja Badań Medycznych
Loty na trasie Warszawa – Boston – Warszawa są finansowane przez Agencję Badań Medycznych

REKRUTACJA

Formularz aplikacyjny dostępny jest na stronie: https://abm.gov.pl/pl/form/dodaj29,Formularz-rekrutacyjny-HMS.html

Formularz należy wypełnić w języku angielskim do 07.09.2023 r.. Zgłoszenia kandydatów zostaną przesłane do oceny Harvard Medical School Postgraduate Medical Education. Harvard Medical School Postgraduate Medical Education podejmie ostateczną decyzję o przyjęciu. Zaakceptowani kandydaci otrzymają oficjalne pismo o przyjęciu od Harvard Medical School Postgraduate Medical Education.

Moderna - Wstępne dane z badań 1/2 fazy dotyczące zastosowania mRNA-3927 firmy Modernaw eksperymentalnej terapii kwasicy propionowej (PA) zaprezentowano na dorocznym spotkaniu ASGCT 2023

Wstępne dane z badań 1/2 fazy dotyczące zastosowania mRNA-3927 firmy Modernaw eksperymentalnej terapii kwasicy propionowej (PA) zaprezentowano na dorocznym spotkaniu ASGCT 2023

Wstępne dane z badań 1/2 fazy dotyczące zastosowania mRNA-3927 firmy Moderna w eksperymentalnej terapii kwasicy propionowej (PA) zaprezentowano na dorocznym spotkaniu ASGCT 2023

Moderna, Inc. (NASDAQ:MRNA), spółka biotechnologiczna będąca pionierem w dziedzinie terapii i szczepionek opartych na informacyjnym RNA (mRNA), ogłosiła, że na dorocznym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Terapii Genowej i Komórkowej (ASGCT, ang. American Society of Gene + Cell Therapy) w 2023 r. przedstawiono wstępne dane z badania 1/2 fazy dotyczącego zastosowania mRNA-3927 w eksperymentalnej terapii kwasicy propionowej (PA).

Trwające globalne badanie kliniczne 1/2 fazy (numer identyfikacyjny w systemie ClinicalTrials.gov: NCT04159103) jest wieloośrodkowym badaniem otwartym mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakodynamiki i farmakokinetyki mRNA-3927 u uczestników w wieku powyżej 1 roku z genetycznie potwierdzoną kwasicą propionową (PA, ang. propionic acidemia). W badaniu zastosowano metodę eskalacji dawki w celu oceny dożylnego podawania mRNA-3927. Początkowy schemat dawkowania wynosił 0,3 mg/kg i był podawany dożylnie co 3 tygodnie; kolejne dawki podawane były co 2 tygodnie. Uczestnicy, którzy ukończyli badanie optymalizacji dawki (10 dawek), kwalifikują się do kontynuacji leczenia w otwartym badaniu przedłużonym (NCT05130437). Pierwszorzędowe punkty końcowe badania dotyczą bezpieczeństwa i tolerancji, podczas gdy punkty drugorzędowe i eksploracyjne obejmują farmakologię, ocenę potencjalnych biomarkerów osoczowych oraz częstotliwość i czas trwania zdarzeń dekompensacji metabolicznej (MDE, ang. metabolic decompensation events). mRNA-3927 był dobrze tolerowany w podawanych dawkach, wykazano również obiecującą zależność parametrów farmakologicznych od dawki oraz potencjalne korzyści kliniczne.

Do tej pory łącznie 16 uczestników otrzymało dawki mRNA-3927 w pięciu kohortach dawkowania. 11 uczestników z tej grupy ukończyło badanie i zostało włączonych do otwartego badania przedłużonego, a pięciu uczestników było leczonych mRNA-3927 przez ponad rok. Po rozpoczęciu leczenia mRNA-3927 u większości uczestników, którzy zgłaszali MDE w ciągu 12 miesięcy przed rozpoczęciem badania, występowały one rzadziej lub nie występowały wcale.

W obu badaniach podano łącznie ponad 280 dawek mRNA-3927, co przekłada się na ponad 13 pacjentolat doświadczenia w leczeniu. Nie odnotowano toksyczności ograniczającej dawkę ani konieczności przerwania badania z powodu zdarzeń niepożądanych zaistniałych w trakcie leczenia (TEAE, ang. treatment-emergent adverse events). U piętnastu uczestników wystąpiło TEAE, natomiast dziewięciu uczestników doświadczyło TEAE związanego z badanym lekiem. Ciężkie zdarzenia niepożądane (SAE, ang. serious adverse event) odnotowano u ośmiu uczestników. Większość SAE wynikała z kwasicy propionowej i nie była związana z mRNA-3927. U sześciu uczestników wystąpiły łagodne TEAE związane z infuzją (IRR, ang. infusion-related reaction); większość zdarzeń wystąpiła jednak przy pierwszych dawkach.

– Po wejściu w fazę zwiększania dawki, w której będziemy dalej oceniać bezpieczeństwo i skuteczność oraz określać zalecaną dawkę do przyszłych badań klinicznych, nadal obserwujemy obiecujące wyniki podawania mRNA-3927. To pierwsze badanie kliniczne, w którym przedstawiono wyniki terapii mRNA w celu zastępowania białek wewnątrzkomórkowych, a nasze obserwacje opierają się na ponad 13 pacjentolatach doświadczenia – stwierdza Kyle Holen, starszy wiceprezes firmy Moderna i dyrektor ds. rozwoju, terapii i onkologii. – Jesteśmy ogromnie wdzięczni pacjentom, ich rodzinom i badaczom, którzy wzięli udział w naszych wysiłkach badawczych, i z niecierpliwością czekamy na kontynuację badań w celu oceny potencjału terapeutycznego naszego kandydata mRNA w leczeniu kwasicy propionowej.

Informacje o kwasicy propionowej (PA) i mRNA-3927

Kwasica propionowa jest rzadkim, ciężkim i dziedzicznym zaburzeniem metabolicznym o znaczącej zachorowalności i śmiertelności, dotykającym 1 na 100–150 tys. osób na całym świecie. PA jest wynikiem mutacji w podjednostkach α lub β karboksylazy propionylo-koenzymu A (PCC; kodowanych odpowiednio przez geny PCCA i PCCB), co prowadzi do niedoboru PCC i późniejszej akumulacji toksycznych metabolitów. PA charakteryzuje się nawracającymi, zagrażającymi życiu zdarzeniami dekompensacji metabolicznej (MDE) i powikłaniami wielonarządowymi. Powikłania wielonarządowe obejmują objawy ze strony układu nerwowego, kardiomiopatię, arytmie, opóźnienie wzrostu, nawracające zapalenia trzustki, supresję szpiku kostnego i podatność na infekcje. Długoterminowe uszkodzenia spowodowane odkładaniem się toksycznych metabolitów powodują powikłania ze strony różnych narządów, a funkcje poznawcze są ujemnie skorelowane z liczbą MDE.

Obecnie nie ma skutecznych metod leczenia PA, które byłyby ukierunkowane na podstawową przyczynę choroby.

mRNA-3927 to nowa terapia, polegająca na dożylnym podawaniu otoczonych nanocząsteczkami lipidowymi (LNP, ang. lipid nanoparticle) dwóch mRNA kodujących białka podjednostki PCCA i PCCB i przywracająca aktywność funkcjonalną enzymu PCC w wątrobie. Poprzez kodowanie białek wewnątrzkomórkowych terapia mRNA może odgrywać potencjalną rolę w zapobieganiu i leczeniu ostrych dekompensacji metabolicznych.

W badaniach klinicznych bierze udzial nawet 25 000 Polakow - Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych - jak innowacje poprawiają komfort pacjentów

Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych – jak innowacje poprawiają komfort pacjentów

Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych - jak innowacje poprawiają komfort pacjentów

W badaniach klinicznych w Polsce w ciągu jednego roku może brać udział nawet 25 tys. osób, a na świecie ta liczba sięga nawet 1,8 miliona. Ośrodkom zależy na stałym podnoszeniu bezpieczeństwa i komfortu uczestników badań. Każdego roku zmieniają się potrzeby pacjentów, które są mocno brane pod uwagę. Dzięki temu wprowadzane są nowatorskie technologie, które umożliwiają m.in. zdalne monitorowanie stanu zdrowia pacjenta czy szybszą analizę danych. Polska odgrywa tu bardzo ważną rolę.

Dzięki badaniom klinicznym każdego roku powstaje nawet ponad 60 nowych leków i terapii, z których korzystać mogą pacjenci. Wzrost zainteresowania badaniami klinicznymi, zarówno firm farmaceutycznych jak i pacjentów, uwidocznił się podczas pandemii COVID-19, gdzie w latach 2020 i 2021 ponad 1300 nowych badań dotyczyło właśnie tej choroby. W 2022 roku liczba uczestników badań klinicznych sięgała ponad 1,8 mln osób.^[1] Jak podaje raport “Świadomość Polaków na temat badań klinicznych – Pratia 2022” w badaniach klinicznych w samym tylko 2020 roku wzięło udział ponad 25 tys. Polaków. Aż 76% osób, które brało uczestniczyły w badaniu deklaruje skłonność do ponownego udziału!

Innowacje wspierają innowacje

Badania kliniczne są synonimem rozwoju medycyny. Bez nich niemożliwe jest udostępnianie pacjentom nowych leków i terapii. Widać to szczególnie na przykładzie obszaru onkologii, gdzie w minionym roku około 30% z wszystkich opracowanych leków dotyczyło właśnie tego obszaru.^[2] Wiele chorób onkologicznych, które jeszcze niedawno zagrażały naszemu życiu, jest dziś chorobami przewlekłymi. Badania kliniczne realizowane są w celu potwierdzenia skuteczności badanych preparatów oraz bezpieczeństwa pacjentów w trakcie trwania całego badania. Procedury są niezwykle rozbudowane, a stan zdrowia szczegółowo analizowany. Jednocześnie obok bezpieczeństwa, szczególną uwagę przywiązuje się do potrzeb pacjentów. To właśnie one wraz z postępem technologicznym napędzają potrzebę innowacji.

Nowoczesne rozwiązania poprawiają komfort pacjentów

Dziś większość badań wymaga cyklicznej obecności pacjenta w ośrodku, ale dzięki rozwojowi nowych narzędzi medycznych w przyszłości model niektórych badań klinicznych może się zmienić na zdalny lub hybrydowy. Decentralizacja badań klinicznych pomaga przenosić badania kliniczne z ośrodka do domu pacjenta, a dziś jest prawie trzykrotnie więcej badań klinicznych, które prowadzone są z wykorzystaniem metod zdalnych, wirtualnych lub zdecentralizowanych niż 10 lat temu. Dzięki temu ograniczana jest liczba wizyt pacjenta w ośrodku, przy jednoczesnym zapewnieniu stałego kontaktu z lekarzem i wysokiego standardu opieki oraz możliwości stałego monitoringu parametrów życiowych pacjenta.

Pomaga w tym rozwój narzędzi telemedycznych zapewniających kontakt pacjenta z lekarzem, a także stosowanie urządzeń typu wearable, takich jak bransoletki czy zegarki, które pozwalają na zdalne odczytywanie informacji takich jak puls, saturacja czy temperatura ciała. Uzupełnieniem mogą być wizyty personelu pielęgniarskiego w domu pacjenta, w celu przekazania leków lub pobrania materiału biologicznego. Te rozwiązania pomagają uwolnić czas pacjenta, a automatyzacja innych procesów pozwala lekarzom bardziej skupić się na budowaniu relacji z uczestnikiem badania.

Przyszłość badań klinicznych zaczyna się w Polsce?

Informacje zbierane w trakcie badań medycznych objęte są szczegółowymi procedurami, a bazy danych pochodzą z wielu źródeł, takich jak rejestry medyczne, elektroniczne konta pacjentów, ankiety mobilne, a także wspomniane wcześniej urządzenia. Wyzwaniem pozostaje ich duże rozproszenie i przechowywane w różnych standardach. Jednak i tutaj z pomocą przychodzą nowoczesne rozwiązania technologiczne. Wirtualne badania dostarczają danych w czasie rzeczywistym, oferują wgląd w rzeczywiste działanie leków i ułatwiają badanie wyników, a elektroniczne przechwytywanie danych umożliwia analizę przy użyciu algorytmów sztucznej inteligencji i uczenia maszynowego.

Polskie firmy takie jak Clinscience czy Pratia odgrywają tu znaczącą rolę. Wdrażanie nowego podejścia w badaniach klinicznych wymaga współpracy różnych dyscyplin, w tym biotechnologii, inżynierii procesów i systemów, medycyny oraz zaangażowania organizacji, takich jak firmy farmaceutyczne i produkujące urządzenia medyczne oraz CRO (Contract Research Organizations). Analiza danych pokazuje, że badania kliniczne z wykorzystaniem metod zdalnych, wirtualnych lub zdecentralizowanych, pozwalają przyspieszyć niektóre etapy badań nawet o ok. 20%. A końcowym celem wszystkich innowacji jest uczynienie badań klinicznych bardziej wydajnymi i bezpieczniejszymi.

^[1] Global Trends in R&D 2023, IQVIA Institute, Luty 2023

^[2] Global Trends in R&D 2023, IQVIA Institute, Luty 2023

Takeda zawiera umowę z Adaptive Biotechnologies w celu pomiaru choroby resztkowej

Takeda rozpoczęła współpracę z firmą Adaptive Biotechnologies, specjalizującą się w immunologii. W ramach tej kooperacji Takeda będzie mogła wykorzystywać opracowany przez Adaptive Biotechnologies produkt o nazwie clonoSEQ® Assay, w celu oszacowania chorób resztkowych u pacjentów z nowotworami układu odpornościowego.
Choroba resztkowa to stan, w którym u pacjenta występują komórki nowotworowe w tak małej liczbie, że standardowe metody ich wykrycia zawodzą. Chociaż tak nieliczne komórki nowotworowe nie wywołują objawów choroby, mogą się jednak powielać i spowodować nawrót choroby.

ClonoSEQ Assay to test diagnostyczny, który pozwala na wykrycie nawet bardzo małej liczby komórek nowotworowych. Test umożliwia wykrycie komórek szpiczaka mnogiego (ze szpiku pacjenta), ostrej białaczki limfoblastycznej pochodzącej z limfocytów B (również ze szpiku) oraz przewlekłej białaczki limfatycznej (gdzie można badać nie tylko szpik, ale także krew).

ClonoSEQ Assay zostanie zastosowany w końcowych etapach badań klinicznych prowadzonych przez Takedę, aby ocenić jak głęboka i trwała jest odpowiedź na testowany lek. Adaptive Biotechnologies otrzyma płatność z góry oraz będzie uprawniona do otrzymania dalszych płatności w miarę osiągania kolejnych kamieni milowych. Szczegółów finansowych firmy nie ujawniają.

Biopsja nerki będzie bezpieczniejsza

Kłębuszkowe zapalenia nerek (KZN) to choroby rzadkie i ultrarzadkie, które mogą doprowadzić do niewydolności nerek. Jedyną metodą, która pozwala rozpoznać chorobę jest biopsja. Naukowcy chcą zapobiec powikłaniom zabiegu, by móc wcześniej diagnozować schorzenia nerek.

Kłębuszkowe zapalenia nerek (KZN) obarczone są dużą współchorobowością i śmiertelnością. W większości przypadków jedyną metodą rozpoznania pozostaje biopsja nerki. – Pomimo że jest to względnie bezpieczne badanie, nawet jedna trzecia zabiegów jest powikłana drobnymi komplikacjami o charakterze najczęściej krwotocznym – tłumaczy dr hab. n. med. Alicja Rydzewska-Rosołowska z Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, główny badacz w projekcie „STOP BLEED”. – Nierzadko choroby te diagnozowane są zbyt późno, co może być związane z obawą (zarówno pacjentów jak i lekarzy) przed potencjalnymi działaniami niepożądanymi biopsji – dodaje.

Desmopresyna stosowana jest z powodzeniem u osób zakwalifikowanych do zabiegów operacyjnych, u których stwierdzono duże ryzyko krwawienia i wydaje się skutecznym lekiem mogącym zmniejszyć ryzyko krwawienia po biopsji nerki. Naukowcy z Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku zaprojektowali wieloośrodkowe badanie kliniczne, które ma ocenić skuteczność desmopresyny w zapobieganiu powikłaniom krwotocznym po biopsji nerki. Badanie jest finansowane ze środków Agencji Badań Medycznych.

– Osoby dorosłe, zakwalifikowane przez specjalistę nefrologa do biopsji nerki, zostaną podzielone na dwie równe grupy – jedna otrzyma przed zabiegiem lek, druga placebo. Ocenie podlegać będzie wystąpienie małych i dużych powikłań krwotocznych w przeciągu 24h po zabiegu, a także bezpieczeństwo leku – tłumaczy dr hab. n. med. Alicja Rydzewska-Rosłowska z UMB.

Uzyskane wyniki pozwolą na udzielenie odpowiedzi, czy zastosowanie desmopresyny przed zabiegiem biopsji nerki zwiększa bezpieczeństwo zabiegu, szczególnie w populacji osób z rzadkimi chorobami nerek.

Osoby zainteresowane badaniem prosimy o kontakt:

dr hab. n. med. Alicja Rydzewska-Rosołowska

+48 858 317 885

alicja.rosolowska@umb.edu.pl

Film na youtubie:

https://www.youtube.com/watch?v=ZRfxeUjP10M

2022 rokiem biotechnologii medycznej

Rok 2022 był dla branży biotechnologii medycznej rokiem przełomowym. Po raz pierwszy w historii sektor na większą skalę został zauważony przez rządzących i uznany za segment strategiczny, mogący wpłynąć na poprawę konkurencyjności polskiej gospodarki. Ze względu na popandemiczne konsekwencje ekonomiczne, a także niestabilną sytuację geopolityczną był to również dla branży rok pełen wyzwań. Mimo to polskie spółki nie poddawały się w działaniach zmierzających do opracowania nowych leków i terapii odpowiadających na niezaspokojone potrzeby medyczne. Firmom udało się przeprowadzić także kilka znaczących transakcji biznesowych, które jeszcze silniej zaznaczyły obecność polskiego sektora biotechnologii medycznej w międzynarodowym łańcuchu wartość.

W czerwcu 2022 rok został uchwalony Rządowy Plan Rozwoju Sektora Biomedycznego na lata 2022-2031, który jest odważną strategią zmierzającą do wpisania naszego kraju na stałe do globalnego krwioobiegu innowacji medycznych. W ramach realizacji programu już jesienią uruchomiono pierwsze konkursy, mające na celu finansowe wsparcie projektów w obszarze nowych leków i nowych terapii w zakresie preparatów białkowych, terapii komórkowych, a także kwasów nukleinowych i leków małocząsteczkowych. Dotychczas do dofinansowania zostało zarekomendowanych 7 projektów z alokacją finansową na poziomie niemal 170 milionów PLN. Nabór w drugim z konkursów związanych z rozwojem innowacyjnych leków oryginalnych zakończy się pod koniec lutego 2023 roku.

Rozwój projektów w obszarze „dużych” innowacji o ponadnarodowej skali nowości tj. nowych terapii, nowych metod diagnostycznych, które pozwalają skuteczniej walczyć o życie i zdrowie pacjentów może długoterminowo poprawić bezpieczeństwo zdrowotne kraju i przyczynić się do zwiększenia dostępności innowacyjnych terapii. Jest to bez wątpienia znacząca szansa dla umacniania potencjału naukowego i gospodarczego Polski w kolejnych dziesięcioleciach.

Wojna w Ukrainie i pocovidowe wyzwania gospodarcze

Galopująca inflacja w połączeniu ze wzrostem cen energii, towarów, usług wpływała na znaczące zwiększenie obciążeń sektora. W związku ze wzrostem cen, siła nabywcza przyznanych we wcześniejszych latach grantów ze środków europejskich w ramach PO IR, znacząco spadła, co wpłynęło na rewizję planów w prowadzonych projektach B+R.

Sytuacja geopolityczna i wyzwania związane z pandemią spowodowały również opóźnienia w wielu projektach. Zwiększona zachorowalność pracowników o zaawansowanych, często niszowych kompetencjach, których nie da się w prosty sposób zastąpić, problemy z łańcuchami dostaw i wydłużone oczekiwanie m. in. na odczynniki, aparaturę laboratoryjną, spowolniona rekrutacja pacjentów do badań klinicznych sprawiły, że duża część perspektywicznych projektów nie będzie mogła zakończyć się w wyznaczonym przez Unię Europejską terminie na realizacje prac B+R w ramach kończącej się perspektywy unijnego finansowania tj. do końca 2023 roku. Z tego powodu BioInMed wielokrotnie apelował do decydentów tak na poziomie krajowym, jak i unijnym o wypracowanie rozwiązań, które zapobiegną zamykaniu wartościowych projektów nakierowanych na opracowanie nowych technologii terapeutycznych wyłącznie ze względu na upływające terminy. – Cieszy nas deklaracja Ministerstwa Funduszy i Rozwoju Regionalnego, że możliwe będzie tzw. fazowanie projektów i przeniesienie części prac do nowej perspektywy finansowej. Jeśli tylko Narodowe Centrum Badań i Rozwoju pilnie przeproceduje ten schemat z beneficjentami, jest nadzieja, że nie zostaną zaprzepaszczone trwające od kilku lat projekty, w których z sukcesami osiągane są kolejne kamienie milowe – podkreśla Marta Winiarska, Prezes Polskiego Związku Innowacyjnych Firm Biotechnologii Medycznej BioInMed.

Sytuacja geopolityczna i globalne wyzwania ekonomiczne miały również istotny wpływ na rynek kapitałowy. Po covidowym boomie na biotechnologię medyczną spółki giełdowe z tego sektora odnotowały znaczące spadki. Sytuacja za naszą wschodnią granicą i groźba recesji, mimo wielu sukcesów biznesowych spółek, spowodowały odwrót wielu inwestorów od sektorów typu growth, na rzecz branż tradycyjnych o mniejszym ryzyku inwestycyjnym.

Kamienie milowe i znaczące transakcje mimo wyzwań

Mimo trudnego, pełnego wyzwań roku spółki z sektora biotechnologii medycznej nieprzerwanie prowadziły swoje projekty badawczo rozwojowe zmierzające do opracowania nowych leków, terapii czy metod diagnostycznych. Część firm zakończyła rozwój przedkliniczny i zaplanowała, a nawet uzyskała pozwolenie regulatora na rozpoczęcie badań klinicznych (wśród nich są m. in. Poltreg, Molecure, Pure Biologics, JJP Biologics czy Captor Therapeutics), inne otrzymywały pozytywne dane z już prowadzonych badań klinicznych (m.in. Ryvu, WPD Pharmaceuticals czy Celon Pharma), pozwalające na planowanie kolejnych faz. Z pewnością warte odnotowania jest również zarejestrowanie pierwszego polskiego leku biopodobnego przez amerykańską Food and Drug Administration (FDA).

Rok 2022 obfitował także w znaczące, wielomilionowe transakcje biznesowe, które dotyczyły tak sprzedaży spółek i wynalazków (m.in. umowa Blirt z QIAGEN czy Scope Fluidics/Curiosity Diagnostics z amerykańskim Bio-Rad Laboratories), licencjonowania polskich opatentowanych technologii (m.in. umowa Ryvu z amerykańskim Excilis czy Pure Biologics z Novaptech, jak i nawiązania współpracy badawczej w rozwoju nowych leków (m.in. Ryvu z niemieckim BioNTech czy Captor z japońskim Ono Pharmaceutical). Co ciekawe zagraniczni inwestorzy wyceniali polskie spółki znacznie lepiej niż inwestorzy na rodzimej giełdzie. Polska biotechnologia medyczna została również zauważona i dofinansowania przez Fundację Billa i Melindy Gatesów (ExploRNA Therapeutics).

2023 rok – akcenty międzynarodowe i nowe impulsy rozwojowe

Nowy rok przynosi kolejny impuls rozwojowy dla sektora w postaci nowej perspektywy finansowania unijnego i programu Fundusze Europejskie dla Nowoczesnej Gospodarki. Zgodnie z zapowiedziami Rządu nabór wniosków ma ruszyć w pierwszym kwartale 2023 roku. Dodatkowo, jeżeli uda się uruchomić środki z Krajowego Planu Odbudowy, możliwe będzie również rozpisanie nowych konkursów przez Agencję Badań Medycznych i dofinansowanie projektów opracowania nowych leków – pierwszych i lepszych w swojej klasie, które pozwolą odpowiedzieć na niezaspokojone potrzeby zdrowotne.

Z pewnością istotnym elementem włączania polskiej biotechnologii medycznej do globalnego łańcucha wartości będzie prezentacja polskiego potencjału na arenie międzynarodowej. We współpracy z odpowiedzialnymi Resortami, Agendami Rządowymi, a także Ambasadami BioInMed planuje ekspozycję polskiej biotechnologii medycznej m. in. na rynku amerykańskim, izraelskim oraz Zjednoczonych Emiratów Arabskich.

– Nie ma wątpliwości, że biotechnologia medyczna na dobre zagościła w świadomości polskich decydentów, jako obszar strategiczny i dobro narodowe. Mamy realną szansę być świadkami powstania pierwszego polskiego oryginalnego leku i przełomu w znaczeniu Polski tak w kontekście gospodarczym, jak i postępu w medycynie – podkreśla Marta Winiarska.

Kategoria: Aktualności

Firma GSK Poland otrzymała status Centrum Badawczo-Rozwojowego

Firma GSK Poland otrzymała status Centrum Badawczo-Rozwojowego

Polpharma Biologics ogłosiła pierwsze wyniki badań nad proponowanym biopodobnym wedolizumambem potwierdzające porównywalność na poziomie parametrów PK/PD do leku referencyjnego

Polpharma Biologics ogłosiła pierwsze wyniki badań nad proponowanym biopodobnym wedolizumambem potwierdzające porównywalność na poziomie parametrów PK/PD do leku referencyjnego

Agencja Badań Medycznych rozpoczęła pracę nad projektem własnym dotyczącym wczesnego wykrywania endometriozy

Agencja Badań Medycznych rozpoczęła pracę nad projektem własnym dotyczącym wczesnego wykrywania endometriozy

Obecne wyzwania, innowacje w badaniach klinicznych

Obecne wyzwania, innowacje w badaniach klinicznych

Polscy badacze i naukowcy prowadzący badania kliniczne będą mieli okazję wziąć udział w nowym, światowej klasy programie szkoleniowym

Polscy badacze i naukowcy prowadzący badania kliniczne będą mieli okazję wziąć udział w nowym, światowej klasy programie szkoleniowym

Wstępne dane z badań 1/2 fazy dotyczące zastosowania mRNA-3927 firmy Modernaw eksperymentalnej terapii kwasicy propionowej (PA) zaprezentowano na dorocznym spotkaniu ASGCT 2023

Wstępne dane z badań 1/2 fazy dotyczące zastosowania mRNA-3927 firmy Moderna w eksperymentalnej terapii kwasicy propionowej (PA) zaprezentowano na dorocznym spotkaniu ASGCT 2023

Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych – jak innowacje poprawiają komfort pacjentów

Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych - jak innowacje poprawiają komfort pacjentów

^[1] Global Trends in R&D 2023, IQVIA Institute, Luty 2023

^[2] Global Trends in R&D 2023, IQVIA Institute, Luty 2023

Takeda zawiera umowę z Adaptive Biotechnologies w celu pomiaru choroby resztkowej

Takeda zawiera umowę z Adaptive Biotechnologies w celu pomiaru choroby resztkowej

Biopsja nerki będzie bezpieczniejsza

Biopsja nerki będzie bezpieczniejsza

2022 rokiem biotechnologii medycznej

2022 rokiem biotechnologii medycznej

tel.: +48 793 550 210

e-mail: biuro@rdbadania.pl