Aktualności – Strona 19 – Badania Kliniczne

Przyznawane przez Amgen wyróżnienia Golden Tickets zapewniają startupom bezpłatną przestrzeń laboratoryjną dla rozwijania innowacyjnych terapii i technologii

Amgen oraz LabCentral ogłosiły zwycięzców konkursu Golden Tickets. Tegorocznymi beneficjentami programu zostały firmy Kernal Biologics i PanTher Therapeutics. Laureaci zostali wybrani przez wewnętrzny komitet Amgen oraz członków publiczności podczas wydarzenia nazwanego „Quick Pitch” zorganizowanego przez Amgen w Cambridge w Stanie Massachusetts, które odbyło się 11 grudnia 2018 r. Sześciu finalistów przedstawiło swoje biznes plany, po czym przeprowadzono głosowanie wśród publiczności. Jego wyniki stanowiły wsparcie dla podjęcia decyzji przez wewnętrzny komitet Amgen.
Amgen, jako platynowy sponsor LabCentral, każdego roku nominuje dwie firmy na wczesnym etapie rozwoju, które otrzymują prawo do prowadzenia prac badawczych w obiektach LabCentral w Cambridge. Golden Ticket daje prawo do całorocznego bezpłatnego korzystania z obiektów dla jednego naukowca, co obejmuje wspólną infrastrukturę i usługi LabCentral (takie jak sale konferencyjne, zgody, wyposażenie i pomieszczenia, uczestnictwo w organizowanych przez LabCentral modułach szkoleniowych i seminariach). Naukowcy Amgen zapewniają również całoroczny stały mentoring.
LabCentral jest pierwszą w swoim rodzaju dzieloną przestrzenią laboratoryjną zaprojektowaną tak, by służyć jako trampolina dla obiecujących startupów farmaceutycznych i biotechnologicznych. Amgen sponsoruje program Golden Tickets w LabCentral od 2014 roku, wspierając w ten sposób niewielkie firmy farmaceutyczne i biotechnologiczne z wysokim potencjałem w ich pracach nad innowacyjnymi terapiami. Amgen do tej pory przyznał nagrodę Golden Tickets siedmiu innowacyjnym startupom: Novopyxis, Cocoon Biotech, Platelet Biogenesis, Holobiome, Torus Therapeutics, QurAlis oraz Kernal Biologics.

Lynparza osiągnęła pierwszorzędowy punkt końcowy w badaniu fazy III, SOLO-3, we wskazaniu nawracającego, spowodowanego mutacją genu BRCA zaawansowanego raka jajnika

AstraZeneca oraz MSD (Merck & Co., Inc.,) ogłosiły pozytywne wyniki randomizowanego, otwartego, kontrolowanego badania fazy III, SOLO-3, dotyczącego leku Lynparza (olaparib) w formie tabletek, do którego włączono 266 pacjentek z nawracającym rakiem jajnika, po wcześniejszym leczniu co najmniej dwiema liniami. Jest to czwarte badanie fazy III, w którym lek Lynparza uzyskał pozytywne wyniki.
Wyniki badania wskazują, że u pacjentek z zaawansowanym rakiem jajnika spowodowanym mutacją w genie BRCA, które przeszły wcześniej dwie lub więcej chemioterapii, podanie leku Lynparza przyczynia się do istotnej statystycznie oraz klinicznie poprawy w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego (wskaźnika obiektywnej odpowiedzi – ORR) oraz najważniejszego drugorzędowego punktu końcowego (przeżycia wolnego od progresji – PFS), w porównaniu do chemioterapii. Profil bezpieczeństwa oraz tolerancji leku Lynparza był zgodny z tym wykazanym we wcześniejszych badaniach.
Lynparza, która jest rozwijana i komercjalizowana wspólnie przez AstraZeneca i MSD, została już zatwierdzona do leczenia zaawansowanego raka jajnika oraz przerzutowego raka piersi. Zastosowana została już u ponad 20 tys. pacjentek na całym świecie. Lynparza posiada najszerszy i najbardziej zaawansowany program badań klinicznych wśród wszystkich inhibitorów PARP. AstraZeneca i MSD wspólnie pracują nad lepszym zrozumieniem, jak lek może wpływać na wiele nowotworów zależnych od PARP, zarówno w monoterapii, jak i w połączeniu z innymi lekami. Dla firmy AstraZeneca Lynparza stanowi fundament w portfelu potencjalnych nowych leków ukierunkowanych na mechanizmy odpowiedzi na uszkodzenia DNA (DDR, ang. DNA Damage Response) w komórkach rakowych.

Liderzy Badań Klinicznych

Już 15 lutego rusza kolejna edycja konkursu Liderzy Badań Klinicznych. W tym roku uczestnicy będą ponownie rywalizować w 4 kategoriach, a zwycięzców poznamy 23 maja 2019 w Warszawie, podczas konferencji z okazji Międzynarodowego Dnia Badań Klinicznych. Więcej informacji na stronie internetowej konkursu www.liderzybadanklinicznych.pl

Merck przekazuje firmie Intrexon prawa do terapii CAR-T

Niemiecki Merck ogłosił zawarcie umowy z firmą Intrexon Corporation na prowadzenie wspólnych prac nad rozwojem terapii CAR-T, genetycznie wytworzonych limfocytów T z syntetycznymi receptorami, które potrafią rozpoznać ekspresję specyficznych antygenów komórek rakowych. Umowa z Intrexon oraz z jej spółką zależną, Precigen, Inc., daje firmie Merck możliwość kontynuacji wdrażania strategii skoncentrowanej na R&D, przy jednoczesnym utrzymaniu inwestycji w przyszłe potencjalne terapie CAR-T nowej generacji.
Zgodnie z warunkami umowy Merck przyznaje firmie Intrexon prawa na wyłączność do rozwijania terapii CAR-T. Merck otrzyma w zamian akcje zwykłe Intrexon o wartości 150 mln USD.
Merck po raz pierwszy zawarł umowę z Intrexon w 2015 roku, która dotyczyła rozwoju i komercjalizacji terapii CAR-T z wykorzystaniem opracowanej przez Intrexon platformy RheoSwitch Therapeutic System® oraz technologii niewirusowej integracji genów, Sleeping Beauty. Połączenie obu platform pozwala na regulację ekspresji genu i dostarczenie go do komórki bez wykorzystania wirusa. Dane przedkliniczne wskazują na potencjał poprawy bezpieczeństwa terapii i przyspieszenia procesu wytwarzania, co skróci oczekiwanie na leczenie.

FDA zatwierdza pierwszą terapię rzadkiej choroby krwi

Amerykańska agencja FDA zatwierdziła lek Elzonris firmy Stemline Therapeutics (tagraxofusp-erzs) w postaci wlewów, do leczenia nowotworów z blastycznych plazmocytoidnych komórek dendrytycznych (BPDCN), u pacjentów dorosłych oraz dzieci powyżej drugiego roku życia.
BPDCN jest agresywną i rzadką chorobą szpiku kostnego oraz krwi, która może dotykać wielu narządów, między innymi węzły chłonne i skórę. Często objawia się lub rozwija do różnych postaci białaczki. Choroba częściej dotyka mężczyzn i występuje zazwyczaj u osób powyżej 60 roku życia.
Skuteczność leku Elzonris badana była w dwóch kohortach pacjentów w jednoramiennym badaniu klinicznym. Pierwsza grupa objęła 13 pacjentów z nieleczonym BPDCN, gdzie siedmioro pacjentów (54%) uzyskało całkowitą remisję (CR) lub remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywność choroby. Do drugiej grupy włączono 15 pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie BPDCN. Jeden pacjent uzyskał całkowitą remisję. U kolejnego zaobserwowano remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywną postać choroby.
Elzonris zawiera ostrzeżenie (tzw. Boxed Warning) informujące lekarzy i pacjentów o zwiększonym ryzyku wystąpienia zespołu przesiąkania włośniczek, co może zagrażać życiu pacjentów poddanych leczeniu.
FDA przyznała lekowi status terapii przełomowej oraz ścieżkę priorytetowej oceny. Elzonris uzyskał także status leku sierocego, co stanowi ułatwienie i zachętę dla rozwijania leków przeciw chorobom rzadkim.

Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych

Dnia 23 maja 2019 r. odbędzie się konferencja z okazji obchodów Międzynarodowego Dnia Badań Klinicznych. Jak co roku organizatorami będą Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce (GCPpl), Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych Infarma i Polski Związek Pracodawców Firm Prowadzących Badania Kliniczne na Zlecenie POLCRO. Konferencja zostanie zorganizowana we współpracy z Warszawskim Uniwersytetem Medycznym, więcej informacji pojawi się wkrótce na stronach internetowych organizatorów. Spotkanie będzie mieć miejsce w Auli Centrum Dydaktycznego WUM, ul. Ks. Trojdena 2a w Warszawie.

Jest nadzieja na nowy „super-lek” do leczenia białaczki u dzieci

Jak wynika z danych uzyskanych w trzech badaniach opublikowanych w ciągu ostatnich dwóch lat w czasopismach „Cell” oraz „Genes & Development”, naukowcy z Northwestern Medicine odkryli dwie skuteczne terapie, które spowolniły progresję białaczki u myszy. Okazało się, że kiedy uda się ustabilizować główne białko odpowiedzialne za wywołanie białaczki, MLL, wówczas spowalnia ono progresję rozwoju choroby – tak wynika z najnowszych danych z badania. Kolejnym krokiem będzie połączenie testowanych terapii w jeden „super lek” i przeprowadzenie badań klinicznych na ludziach we wskazaniu białaczki u dzieci.
U dzieci ze zdiagnozowaną białaczką z translokacją obejmującą gen MLL, czyli typem raka, który atakuje krew oraz szpik kostny, wskaźnik przeżywalności wynosi zaledwie 30%. Pacjenci z białaczką posiadają bardzo niski odsetek krwinek czerwonych, co wywołuje u nich anemię, natomiast charakteryzują się około 80-krotnie wyższym poziomem białych komórek krwi niż osoby bez raka.
Istnieje kilkanaście typów białaczki. Niniejsze badanie koncentruje się na dwóch najczęściej diagnozowanych począwszy od niemowląt aż do nastolatków: ostrej białaczce szpikowej (AML) i ostrej białaczce limfoblastycznej (ALL).

Kategoria: Aktualności