Aktualności – Strona 8 – Badania Kliniczne

Terapia CAR-T lecząca białaczki zagości na stałe w Polsce

Agencji Badań Medycznych ogłosiła wyniki konkursu na opracowanie polskiej terapii adoptywnej (CAR/CAR-T). W najbliższych dniach zostanie podpisana umowa o dofinansowanie, która rozpocznie bezprecedensowy w historii Polski program rozwoju ultranowoczesnej terapii onkologicznej.

Zwycięzca może być tylko jeden

W ramach konkursu zgłosiły się dwa konsorcja naukowe, których liderami były Gdański Uniwersytet Medyczny oraz Warszawski Uniwersytet Medyczny. Grant wysokości 100 mln zł w ramach konkursu ABM przewidziany był jednak tylko dla jednego konsorcjum. Mimo, iż zagraniczni eksperci oceniający wnioski konkursowe ocenili oba projekty bardzo wysoko, to wyraźną przewagę punktów uzyskało konsorcjum, którego liderem jest Warszawski Uniwersytet Medyczny reprezentowany przez głównego badacza prof. dr hab. Sebastiana Giebela.

Zwycięskie konsorcjum składa się z jednostek umiejscowionych w całym kraju, a wśród instytucji znalazły się: lider konsorcjum – Warszawski Uniwersytet Medyczny, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej Curie, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Instytut Hematologii i Transfuzjologii, Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza, Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie oraz Uniwersytet Medyczny w Łodzi. Konsorcjum ma jednak charakter otwarty i mogą dołączać do niego kolejne jednostki.

Potrzeba społeczna

Wprowadzenie do Polski terapii CAR-T cells jest ważne nie tylko z punku widzenia badań naukowych, ale przede wszystkim z punktu widzenia szans dla pacjentów. Wskazaniem do terapii są złośliwe chłoniaki i ostre białaczki, w przypadku których brak jest opcji terapeutycznej.

Dotychczas w terapia rekombinowanych przeciwciał – CAR-T cell w naszym kraju była właściwie nie dostępna, ponieważ jej jednorazowe podanie kosztuje ponad 1,5 mln zł. W Polsce zaledwie kilka osób miała szansę zostać poddanym temu leczeniu. Obecnie, dzięki grantowi Agencji Badań medycznych terapia ta ma szanse na stałe pojawić się w Polsce.

Jak podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych dr Radosław Sierpiński – Polscy naukowcy są gotowi, by tę technologię wytworzyć i wdrożyć na stałe do polskiego systemu ochrony zdrowia. Liczymy, że w ciągu kilku lat dzięki podjętym przez nas działaniom otrzyma ją kilkuset pacjentów: wszyscy, którzy będą kwalifikować się do leczenia.

Nadzieja dla Pacjentów bez nadziei

Immunoterapia CAR-T jest przykładem najbardziej spersonalizowanej formy terapeutycznej, ponieważ dla każdego pacjenta produkowany jest lek z jego własnych limfocytów. Terapię tę stosuje się u chorych, u których doszło do nawrotu choroby, poprzednie leczenie okazało się nieskuteczne, a także w sytuacji, kiedy ze względu na duże zaawansowanie nowotworu nie można przeprowadzić przeszczepu.

Remisję choroby do stadium w którym komórek nowotworu nie da się wykryć metodami laboratoryjnymi, udało się dzięki technologii CAR-T uzyskać u 60-70% chorych. W przypadku innych terapii szansa wyleczenia takich pacjentów jest bliska zera.

Lista wskazań wykorzystania technologii CAR-T wciąż się wydłuża. Na świecie trwają obecnie badania kliniczne mające na celu ocenę skuteczności terapii CAR-T również w innych nowotworach hematologicznych, a także w guzach litych, takich jak rak płuc, rak piersi, glejak wielopostaciowy czy rak trzustki.

Dziesięciokrotnie niższe koszty leczenia

Szacunki Agencji Oceny Technologii Medycznych pokazują, że koszt leczenia 50 pacjentów to ponad 70 mln złotych. Grant Agencji Badań Medycznych o wartości 100 mln zł zapewni leczenie ponad trzykrotnie większej liczbie osób niż przy zastosowaniu produktów komercyjnych. Agencja Badań Medycznych ocenia, że technologia CAR-T może być nawet 10 razy tańsza niż obecnie, jeśli będzie wytwarzana w polskich ośrodkach. Jeżeli spadek ceny rzeczywiście będzie tak wyraźny, to realna może stać się także refundacja tej terapii.

Środki uzyskane w ramach 100 mln zł grantu od ABM pozwolą na wyposażenie polskich laboratoriów, by w ciągu kilku lat były w stanie zaproponować polską technologię wielokrotnie tańszą i szerzej dostępną. Jak deklaruje Prezes ABM – To projekt wieloletni i nawet po zakończeniu grantu z ABM dalej będziemy myśleli, jak możemy tę technologię w Polsce rozwijać. Mam nadzieję, że z czasem przełoży się to również na decyzje refundacyjne i wykorzystanie CAR-T stanie się stosowaną na szeroką skalę terapią w Polsce.

Premier powołał pełnomocnika ds. rozwoju sektora biotechnologii

Premier Mateusz Morawiecki podpisał zarządzenie ustanawiające pełnomocnika Prezesa Rady Ministrów do spraw rozwoju sektora biotechnologii i niezależności Polski w zakresie produktów krwiopochodnych.

Kim jest nowy pełnomocnik?

Pełnomocnikiem ds. rozwoju sektora biotechnologii i niezależności Polski w zakresie produktów krwiopochodnych został dr n. med. Radosław Sierpiński – p.o. Prezes Agencji Badań Medycznych.

Sierpiński z wykształcenia jest lekarzem kardiologiem i menedżerem, specjalizującym się w zarządzaniu w sektorze medycznym, badaniach klinicznych, HTA i managemencie nauki. Posiada rozległe doświadczenie w zakresie badań i rozwoju w biotechnologii oraz szerokie kontakty z międzynarodowymi instytucjami naukowymi i instytucjami zarządzającymi ochroną zdrowia. W latach 2018-2019 był doradcą Ministra Zdrowia, a od 2019 roku kieruje Agencją Badań Medycznych.

Czym zajmie się pełnomocnik?

Do zadań Pełnomocnika należeć będzie przede wszystkim monitowanie działań w zakresie realizacji projektu utworzenia polskiego hub-u biotechnologicznego oraz utworzenia Narodowego Frakcjonatora Osocza.

Ponadto, dr Radosław Sierpiński będzie odpowiedzialny za przeprowadzanie analiz i proponowanie rozwiązań w zakresie wspierania rozwoju sektora biotechnologii i niezależności Polski w zakresie produktów krwiopochodnych, przygotowywanie propozycji zmian przepisów w tym zakresie oraz wypracowanie rozwiązań mających na celu kształtowanie wzajemnych relacji między podmiotami gospodarczymi, publicznymi i naukowymi.

Strategiczne projekty w zadaniach pełnomocnika

Powstanie polskiego hub-u biotechnologicznego Warsaw Health Innovation Hub jest inicjatywą wypracowaną we współpracy z Agencją Badań Medycznych, której ideą jest ścisłe partnerstwo publiczno-prywatne, pozwalające na identyfikację najpilniejszych problemów w systemie opieki zdrowotnej oraz ich szybkie i skuteczne rozwiązanie. Powstanie Warsaw Health Innovation Hub ma być wielopodmiotową platformą pragmatycznie wykorzystującą innowacyjne rozwiązania do pomocy pacjentom i poprawy systemu opieki zdrowotnej w Polsce, a w kolejnych etapach ma stanowić podwaliny pod budowę w Warszawie HUBu biotechnologicznego.

Powstanie Polskiego Frakcjonatora Osocza stanowi zaś odpowiedź na brak krajowego zabezpieczenia potrzeb pacjentów w zakresie pozyskiwaniu osocza dla produkcji preparatów krwiopochodnych oraz ich przetwarzaniu i produkcji. Każdego roku Polska sprzedaje rocznie ponad 200 tys. litrów osocza pozyskanych od polskich dawców zagranicznym producentom preparatów krwiopochodnych. Polska nie posiada własnej fabryki osocza, co uzależnia nasz kraj od polityki zagranicznych wytwórców i importerów. Rola preparatów krwiopochodnych i ich zastosowanie systematycznie się zwiększa, co wykazała również panująca pandemia. Przetwarzanie surowca we własnym zakresie i produkcja preparatów krwiopochodnych w kraju ma zapewnić Polsce bezpieczeństwo medyczne i ekonomiczne.

Konferencja Agencji Badań Medycznych – Priorytety zdrowotne Polaków na 2021 rok

Agencja Badań Medycznych zaprasza na Konferencję pn. Priorytety zdrowotne Polaków na 2021r. Rola Agencji Badań Medycznych w kreowaniu zmian praktyki klinicznej, która odbędzie się 10 grudnia 2020 r. w formie hybrydowej.

Konferencja ma na celu omówienie problemów ważnych z punktu widzenia polskich pacjentów oraz wyznaczenie priorytetowych kierunków rozwoju nauk medycznych. Jednocześnie podczas konferencji zaprezentowane zostaną kluczowe obszary zdrowia, wymagające szczególnej uwagi i wsparcia publicznego.

W ramach wydarzenia przedstawiony zostanie plan działań Agencji Badań Medycznych na 2021r., uwzględniający szczególnie palące potrzeby zdrowotne polskich pacjentów. Agencja Badań Medycznych w swoich działaniach wskazuje kluczowe obszary interwencji w obszarze leczenia i zapobiegania chorobom, kreśląc jednocześnie propozycję rozwiązań mających na celu zapewnienie bezpieczeństwa zdrowotnego obywateli.

Obecnie oczy całego świata zwrócone są w stronę pandemii COVID-19. Koronawirus nie zmienił jednak potrzeb związanych z leczeniem chorób rzadkich, neurologicznych czy cywilizacyjnych nazywanych dziś epidemią XXI wieku. W odpowiedzi na to zapotrzebowanie, Agencja Badań Medycznych przygotowała plan realizacji konkursów na 2021r. obejmujących powyższe obszary.

– W 2021 roku nie ustajemy w intensywnej pracy by wesprzeć najbardziej newralgiczne obszary dla polskiej ochrony zdrowia. W korelacji do działań resortu Zdrowia wesprzemy szczególnie choroby rzadkie, zdrowie psychiczne i choroby cywilizacyjne. Kontynuujemy również rozwijanie sieci Centrów Badań Klinicznych oraz finansowanie niekomercyjnych badań klinicznych, do których spektrum mam nadzieję dołączą również wyroby medyczne – podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych dr n. med. Radosław Sierpiński.

Podczas Konferencji podsumowane zostaną także dotychczasowe działania Agencji, w tym przede wszystkim konkurs na tworzenie i rozwój Centrów Wsparcia Badań Klinicznych, II edycja konkursu na realizację niekomercyjnych badań klinicznych oraz konkurs dotyczący wprowadzenia do Polski technologii CAR-T. Już w pierwszym roku Agencja Badań Medycznych zakontraktowała niemal miliard złotych, z czego około 40 procent przeznaczono na badania z zakresu onkologii i hematologii. Jak deklaruje ABM, dzięki wsparciu Agencji w 2020 r. w Polsce będzie toczyło się minimum 60 niekomercyjnych badań klinicznych, które zmienią obraz rynku biotechnologicznego w naszym kraju.

– Rok 2020 był niezwykle dynamiczny w działaniach jakie podjęła ABM. Pomimo pandemii udało nam się zrealizować wszystkie zakładane cele – kilkadziesiąt projektów w ramach szybkiej ścieżki dla badaczy w kierunku COVID tylko potwierdza ważną rolę Agencji w badaniach naukowych. Dla mnie najważniejszym wskaźnikiem nie jest jednak miliard złotych zakontraktowany na badania, ale to że ponad 20 tysięcy pacjentów skorzysta z dostępu do innowacyjnych terapii dzięki tym nakładom. Budowa Centrów Wsparcia Badań Klinicznych oraz wprowadzenie do Polski technologii CAR-T to dwa ważne programy z owoców których już niedługo będziemy mogli wszyscy korzystać – podsumowuje Prezes Sierpiński.

Konferencja Priorytety zdrowotne Polaków na 2021 r. Rola Agencji Badań Medycznych w kreowaniu zmian praktyki klinicznej stanie się forum, które połączy ekspertów we wspólnej idei wypracowania najlepszych narzędzi służących polskim pacjentom.

Więcej informacji o wydarzeniu oraz formularz zgłoszeniowy dostępne są na stronie: https://abm.gov.pl/pl/konferencja-2020/638,Konferencja-Agencji-Badan-Medycznych-Priorytety-zdrowotne-Polakow-na-2021-rok.html

Szansa na przełom w leczeniu złośliwych nowotworów mózgu

Agencja Badań Medycznych zakwalifikowała do dofinansowania kwotą prawie 8,5 mln zł projekt skierowany do chorym z nowo zdiagnozowanym glejakiem wielopostaciowym mózgu w ramach pierwszego konkursu na realizacje niekomercyjnych badań klinicznych. Badanie realizowane jest pod kierownictwem dr. hab. n. med. Wojciecha Kaspera z Katedry Neurochirurgii i Oddziału Klinicznego Neurochirurgii Wydziału Nauk Medycznych Śląskiego Uniwersytetu Medycznego (ŚUM) w Katowicach.

Projekt ma charakter wieloośrodkowy i obok ŚUM w jego realizację zaangażowany jest Narodowy Instytut Onkologii im. M. Skłodowskiej-Curie Oddział w Gliwicach. Badanie stawia sobie za cel opracowanie nowego schematu leczenia jednej ze skrajnie złośliwych postaci nowotworu mózgu tj. glejaka wielopostaciowego.

Glejak wielopostaciowy to najbardziej agresywny i złośliwy guz mózgu. Średni czas przeżycia chorego z rozpoznaniem glejaka wielopostaciowego, przy zastosowaniu obecnego standardu leczenia, to niewiele ponad 15 miesięcy. Mimo postępu jaki dokonał się w ostatnich latach w dziedzinie onkologii, wyniki leczenia złośliwych nowotworów mózgu pozostają niezadawalające. Standardem pozostaje leczenie chirurgiczne, czyli możliwe radykalna resekcja guza. Niestety, z uwagi na naciekający charakter wzrostu guza oraz położenie glejaka w obszarach mózgu, które uznaje się za nieoperacyjne, w wielu przypadkach przeprowadzenie radykalnego leczenia operacyjnego bez uszkodzenia kluczowych obszarów mózgu nie jest możliwe.

Jak wyjaśnia dr hab. n. med. Wojciech Kaspera: – za tak agresywnym charakterem wzrostu guza oraz jego opornością na nowe metody leczenia stoi m.in. unikalna zdolność komórek glejaka wielopostaciowego do hamowania odpowiedzi immunologicznej w organizmie człowieka. Główną rolę w rozpoznaniu komórki nowotworowej oraz jej zniszczeniu odgrywają limfocyty T. To one rozpoznają na powierzchni nowotworu specyficzne białka tzw. antygeny, a następnie generują immunologiczną, mającą na celu zwalczenie komórek nowotworu. Z drugiej strony, komórki guza posiadają na swojej zewnętrznej powierzchni białka, nazywane fachowo tarczą molekularną, które zdolne są do blokowania tzw. punktów kontroli układu immunologicznego na powierzchni limfocytów T, co w efekcie prowadzi do ich inaktywacji i ucieczki nowotworu spod nadzoru układu immunologicznego. Innymi słowy, komórki nowotworowe wykorzystują tą tarczę by stać się niewidocznymi dla układu immunologicznego gospodarza.

Projekt wsparty przez Agencję Badań Medycznych zakłada wprowadzenie do terapii glejaka wielopostaciowego pembrolizumabu – leku blokującego receptor PD-1 (tzw. receptor programowalnej śmierci komórki), który obecny jest m.in. na powierzchni limfocytów T. Nowotwór mózgu hamuje funkcję limfocytów T poprzez znajdujące się na jego powierzchni białko, które łącząc się z receptorem doprowadza do wygaszenia funkcji przeciwnowotworowej limfocytów T. Idea wykorzystania pembrolizumabu w terapii glejaka wielopostaciowego ma na celu przywrócenie aktywność limfocytów T i skuteczną walkę z nowotworem mózgu przy wykorzystaniu własnego układu immunologicznego.

Docent Wojciech Kaspera, podkreśla, że – przełomem w projekcie jest podejście, które zakłada włączenie pembolizumabu do leczenia przed planowanym leczeniem chirurgicznym. Zakładamy, że takie wykorzystanie inhibitora anty-PD-1 u pacjentów z rozpoznanym glejakiem wielopostaciowym może doprowadzić do aktywacji układu immunologicznego przed chirurgicznym usunięciem guza, a także wzmocni ono skuteczność stosowanych po leczeniu chirurgicznym metod uzupełniających leczenie takich jak chemio- i radioterapia. Tego typu podejście to aktualnie jeden z najnowszych i najbardziej obiecujących trendów w badaniach klinicznych.

Ponad 11 mln zł na stworzenie Centrum Wsparcia Badań Klinicznych przy Uniwersytecie Medycznym w Łodzi

Prezes Agencji Badań Medycznych, dr n med. Radosław Sierpiński wręczył na ręce rektora Uniwersytetu Medycznego w Łodzi prof. Radzisława Kordka symboliczny czek z dofinansowaniem na kwotę 11 222 536,40 zł w ramach konkursu na tworzenie i rozwój Centrów Wsparcia Badań Klinicznych (CWBK).

Uniwersytet Medyczny w Łodzi znalazł się w gronie dziesięciu beneficjentów konkursu Agencji Badań Medycznych dotyczącego tworzenia i rozwoju Centrów Wsparcia Badań Klinicznych. Projekt uczelni pt.: „Centrum Wsparcia Badań Klinicznych Uniwersytetu Medycznego w Łodzi (CWBK) – kompleksowe i systemowe wsparcie realizacji badań klinicznych w modelu usług wspólnych” został najwyżej oceniony i otrzymał dofinansowanie w wysokości ponad 11 mln zł.

Agencja Badań Medycznych przeznaczyła w sumie 100 mln zł na stworzenie sieci dziesięciu wyspecjalizowanych Centrów Wsparcia Badań Klinicznych (CWBK). Nowopowstałe centra pozwolą na lepszą koordynację badań klinicznych w Polsce. Inicjatywa ma na celu uatrakcyjnienie rynku badań klinicznych, co przyczyni się do zwiększenia szansy pacjentów na dostęp do nowoczesnych, innowacyjnych terapii, częstszego wyboru przez sponsorów ośrodków badawczych w naszym kraju, a także wzrostu liczby realizowanych badań.

– Sieć Centrów Wsparcia Badań Klinicznych będzie ogólnopolską inwestycją w infrastrukturę badawczą, która mam nadzieję spowoduje, że Polska stanie się liderem Europy Środkowo-Wschodniej, jeżeli chodzi o jakość prowadzonych badań klinicznych. Głęboko wierzę, że to wsparcie pozwoli nie tylko na dynamiczne prowadzenie badań klinicznych w przejrzystym procesie, , ale także co bardzo istotne umożliwi pacjentom wzięcie udziału w badaniach klinicznych z maksymalnym bezpieczeństwem i komfortem – podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych dr n. med. Radosław Sierpiński.

Dzięki otrzymanemu dofinansowaniu uczelniane Centrum Badań Klinicznych zapewni systemowe wsparcie dla badań klinicznych realizowanych przez Uniwersytet oraz szpitale akademickie. Uzupełnieniem powstałej sieci badawczej będzie współpraca z placówkami POZ, szpitalami wojewódzkimi i innymi partnerami klinicznymi. Harmonogram projektu zakłada przygotowanie i oddanie do użytkowania scentralizowanej infrastruktury, wdrożenie rozwiązań systemowych oraz rozwój kadry na wzór modelowych standardów Agencji Badan Medycznych.

Maksymalizacja korzyści uzyskanych z projektu będzie możliwa dzięki koordynacji i zastosowaniu modelu usług wspólnych na 3 poziomach:
1) realizacja badań w roli sponsora lub jednostki prowadzącej badania na zlecenie sponsora Academic Research Organisation (ARO) (usługi wspólne na rzecz zespołów naukowo-badawczych, koordynacja procesów wsparcia tj. uzyskiwanie wszelkich zgód i pozwoleń, logistyka badanych produktów leczniczych, zapewnienie i kontrola jakości, planowanie, biostatystyka, pharmacovigilance);
2) realizacja badań w roli przedstawiciela sieci ośrodków Site Management Organisation (SMO) (aktywne pozyskiwanie badań, punkt kontaktowy dla partnerów biznesowych, zapewnienie jakości i koordynacji, doradztwo naukowe, zarządzanie płatnościami, standaryzacja usług w szpitalach);
3) realizacja badań w roli ośrodka badań wczesnej fazy – zapewnienie odpowiedniej jakości i bezpieczeństwa dla badań wczesnofazowych.

– Centrum Wsparcia Badań Klinicznych zostanie zlokalizowane w sąsiedztwie Centralnego Szpitala Klinicznego. Dzięki temu będziemy mogli korzystać z zasobów szpitalnych tj. apteki, sprzętu diagnostycznego, laboratorium, oddziału intensywnej terapii. Natomiast scentralizowana infrastruktura CWBK będzie dostępna dla wszystkich szpitali klinicznych, ale badania, które będą wymagały hospitalizacji pacjentów zrealizujemy w ramach wysokospecjalistycznych oddziałów szpitalnych – mówi Ireneusz Staroń, Dyrektor CBK

CWBK będzie funkcjonowało w modelu usług wspólnych świadczonych na rzecz szpitali klinicznych w zakresie pozyskiwania badań, wstępnego procesu wykonalności (feasibility study), bieżącego kontaktu ze sponsorami badań klinicznych oraz koordynacji procesu badawczego. W wyniku realizacji projektu powstanie również Ośrodek Badań Klinicznych Wczesnej Fazy, profilowany na realizację projektów wczesnych faz obejmujących większość obszarów medycznych, a docelowo, po zakończeniu drugiego etapu budowy Centrum Kliniczno-Dydaktycznego UM i utworzeniu Akademickiego Ośrodka Onkologicznego, ze szczególnym uwzględnieniem onkologii.

JohnsonJohnson - Johnson & Johnson rozpoczyna międzynarodowe badanie kliniczne fazy III nad opracowanym przez Janssen kandydatem na szczepionkę przeciw COVID-19

Johnson & Johnson rozpoczyna międzynarodowe badanie kliniczne fazy III nad opracowanym przez Janssen kandydatem na szczepionkę przeciw COVID-19

Johnson & Johnson ogłosiła rozpoczęcie dużego, międzynarodowego, piwotalowego badania klinicznego fazy III (ENSEMBLE) nad kandydatem na szczepionkę przeciw COVID-19, JNJ-78436735. Cząsteczka została opracowana przez spółkę zależną J&J, Janssen Pharmaceutical Companies. Rozpoczęcie badania ENSEMBLE jest efektem pozytywnych wyników okresowej analizy danych z badania fazy 1/2a, w którym wykazano, że profil bezpieczeństwa oraz immunogenność pojedynczej dawki kandydata na szczepionkę uzasadniają prowadzenie dalszych badań. W oparciu o te wyniki oraz po uzgodnieniach z amerykańską agencją FDA, do badania ENSEMBLE zostanie włączonych do 60 tys. ochotników na trzech kontynentach. Ocenie poddane zostanie bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej dawki szczepionki w porównaniu do placebo w prewencji COVID-19.

Johnson & Johnson systematycznie zwiększa swoje zdolności produkcyjne i jest na dobrej drodze do realizacji założonego celu dostarczania miliarda dawek szczepionki rocznie. Firma zamierza dostarczyć szczepionki bez zysku dla siebie do zastosowania w okresie pandemii i przewiduje, że pierwsze partie szczepionki przeciw COVID-19 zostaną zatwierdzone do zastosowania w sytuacjach nadzwyczajnych w pierwszych miesiącach 2021 roku, o ile lek potwierdzi swoje bezpieczeństwo i skuteczność.

Johnson & Johnson będzie rozwijać i testować szczepionkę przeciw COVID-19 w zgodzie z najwyższymi standardami etycznymi i z zachowaniem standardów naukowych. Firma deklaruje pełną transparentność oraz dzielenie się informacjami na temat badania fazy III ENSEMBLE – włączając w to protokół badania.

– COVID-19 w dalszym ciągu wpływa na życie ludzi na całym świecie i nasz cel pozostaje niezmienny – wykorzystanie globalnego zasięgu oraz naukowej innowacji naszej firmy do pomocy w zakończeniu pandemii – powiedział Alex Gorsky, prezes i CEO, Johnson & Johnson. – Jako największa na świecie firma sektora ochrony zdrowia, angażujemy naszych najlepszych naukowców oraz rygorystyczne standardy bezpieczeństwa we współpracy z władzami regulatorowymiw celu przyspieszenia walki z pandemią. Niniejsze badanie jest potwierdzeniem naszych wysiłków ukierunkowanych na stworzenie szczepionki przeciw COVID-19, które są oparte na współpracy i silnym zaangażowaniu w naukę . Chcemy by nasze badanie kliniczne było w pełni transparentne i będziemy dzielić się informacjami na temat badania, łącznie ze szczegółami dotyczącymi protokołu badania.

Opracowany przez Janssen kandydat na szczepionkę przeciw COVID-19 wykorzystuje technologiczną platformę firmy, AdVac®, która była wykorzystywana również przy rozwoju i produkcji zatwierdzonej przez Komisję Europejską szczepionki przeciw Eboli oraz przy tworzeniu kandydatów na szczepionki przeciw wirusom Zika, RSV i HIV. Technologiczna platforma AdVac® firmy Janssen pozwoliła na zaszczepienie ponad 100 tys. ludzi w ramach eksperymentalnego programu szczepień firmy Janssen.

Dzięki technologii AdVac®, szczepionka powinna zachować stabilność przez dwa lata od jej wyprodukowania pod warunkiem przechowywania jej w temperaturze -20 °C i przez co najmniej trzy miesiące w temperaturze 2-8° C. To sprawia, że ten kandydat na szczepionkę będzie w pełni zgodny ze standardowymi kanałami dystrybucji szczepionek i nie będzie wymagał tworzenia nowej infrastruktury dla dostarczenia szczepionki potrzebującym jej ludziom.

Badanie fazy 3, ENSEMBLE, jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem klinicznym zaprojektowanym do oceny bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej dawki szczepionki versus placebo. W badaniu weźmie udział 60 tys. uczestników w wieku 18 lat i starszych, włączając w to znaczną reprezentację osób w wieku powyżej 60 lat. Program badawczy obejmie osoby zarówno z, jak i bez chorób towarzyszących związanych ze zwiększonym ryzykiem progresji do ostrej postaci COVID-19. Do badania włączeni mają zostać uczestnicy w Argentynie, Brazylii, Chile, Kolumbii, Meksyku, Peru, Republice Południowej Afryki i w Stanach Zjednoczonych.

Wyniki konkursu ABM na działalność badawczo-rozwojową w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych – I runda

Prezes Agencji Badań Medycznych dr n. med. Radosław Sierpiński zatwierdził listę rankingową zawierającą wyniki konkursu na działalność badawczo – rozwojową w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych w ramach I rundy konkursu.

Na podstawie listy rankingowej sporządzonej w wyniku procedury konkursowej oraz dostępnej alokacji, finansowanie w ramach I rundy konkursu otrzymało 16 projektów, których łączna kwota finansowania wynosi 182 055 876,65 zł.

W ramach I rundy konkursu wpłynęły 53 wnioski o łącznej wartości ponad 600 mln zł., z czego największą liczbę wniosków złożono w obszarze kardiologii oraz onkologii. Do oceny merytorycznej zostało skierowanych 41 wniosków.

Jednocześnie, w związku z faktem, że projekty rekomendowane do dofinansowania w ramach I rundy konkursu wyczerpują alokację przeznaczoną na konkurs, Prezes Agencji Badań Medycznych podjął decyzję o podniesieniu pierwotnej alokacji konkursu na rundę II oraz III konkursu łącznie o 100 mln zł (po 50 mln zł na każdą z rund), z jednoczesnym zastrzeżeniem, że projekty z rundy II i III, będą mogły zostać rekomendowane do dofinansowania wyłącznie w przypadku przekroczenia progu 119 punktów tj. najniżej ocenionego projektu rekomendowanego do dofinansowania w rundzie I.

Instytut Hematologii i Transfuzjologii rozpoczyna realizację projektu poświęconego leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej

Dzięki finansowaniu ze środków przyznanych przez Agencję Badań Medycznych Instytut Hematologii i Transfuzjologii (IHiT) rozpoczyna realizację projektu badawczego poświęconego nowatorskiemu leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej u dorosłych. Celem projektu jest opracowanie nowych, bardziej skutecznych metod diagnostycznych i terapeutycznych u chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną w okresie nawrotu choroby.

Ostra białaczka limfoblastyczna (ang. acute lymphoblastic leukemia – ALL) to choroba nowotworowa wywodząca się prekursorowych limfocytów linii B lub T powstających w szpiku kostnym i uznawana jest za chorobę rzadką. ALL może występować we wszystkich grupach wiekowych, jednak najczęściej rozpoznawana jest u dzieci. Choć z wiekiem zmniejsza się częstość występowania tej choroby, to pogarsza się też rokowanie – odsetek 5-letnich przeżyć dla młodych dorosłych wynosi 54 proc., a dla osób powyżej 60 roku życia już zaledwie 13 proc.

– Dla naszego zespołu badawczego to bardzo ważny projekt. Opiera się on na wynikach badań przedklinicznych przeprowadzonych w IHiT , które wykazały, że zahamowanie aktywności niektórych enzymów (kinaz) w komórkach białaczkowych przywraca ich wrażliwość na standardowe leczenie. Chcemy zatem wykorzystać zarejestrowane i stosowane w innych wskazaniach onkologicznych nowatorskie leki z grupy inhibitorów kinaz do przełamania oporności na standardowe leczenie oparte o glikokortykosteroidy u tych pacjentów, którzy z powodu zaawansowania procesu chorobowego nie kwalifikują się do intensywnego leczenia nawrotu choroby – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii i kierownik projektu.

Projekt badawczy jest w fazie przygotowań do uruchomienia badań, które przeprowadzone zostaną w dwóch częściach, obejmujących badanie populacyjne i badanie kliniczne 1 fazy.

– Badaniem populacyjnym planujemy objąć wszystkich dorosłych chorych na ALL zgłaszających się do naszego szpitala lub jednostek współpracujących, którzy wyrażą zgodę na udział w badaniu. W próbce krwi tych pacjentów będziemy poszukiwać biomarkerów, które mogą dostarczyć informacji o wrażliwości danego chorego na leczenie celowane, wyborze optymalnej terapii i rokowaniu, które mogłyby być wykorzystane w rutynowej diagnostyce choroby w przyszłości. Badanie to daje szansę na opracowanie testu pozwalającego na personalizację leczenia tego typu białaczki i ułatwić wybór skutecznej terapii. Ta część metodologii będzie opracowywana wspólnie z partnerem zagranicznym projektu – holenderską firmą PamGene. Według harmonogramu ta cześć projektu rozpocznie się w pierwszym kwartale 2021 r., a o naborze będziemy szeroko informować – mówi dr n. med. Eliza Głodkowska-Mrówka – adiunkt w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii i kierownik naukowy projektu.

Z kolei badaniem klinicznym 1 fazy zostaną objęci wybrani chorzy ze wznową ALL, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii.

– Ta grupa chorych otrzyma nowatorską terapię eksperymentalną opartą o inhibitory kinaz (trametynib, gilteritynib lub ewerolimus) w połączeniu z deksametazonem. Celem badania będzie sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności tej formy leczenia oraz określenie farmakokinetyki badanych leków. W dalszej perspektywie czasowej, uzyskane w ramach tej próby wyniki staną się podstawą przeprowadzenia kolejnego badania klinicznego, tym razem w populacji pacjentów z ALL zależną od aktywacji kinaz, którego celem będzie eliminacja choroby resztkowej i poprawa wyników leczenia – dodaje dr n. med. Eliza Głodkowska-Mrówka.

Projekt badawczy jest realizowany dzięki środkom przyznanym przez Agencję Badań Medycznych i potrwa 5,5 roku. W sumie w tym czasie udział w badaniu weźmie kilkaset osób. Zespół badawczy tworzą naukowcy IHiT w tym m.in. hematolodzy, diagności, bioinformatycy, biolodzy molekularni, patomorfolodzy, radiolodzy, a także koordynatorzy, farmaceuci i personel pielęgniarski.

– Zakładamy, że wyniki naszych badań znacznie poszerzą widzę na temat biologii komórek ALL, dzięki czemu w niedalekiej przyszłości będziemy mogli stosować spersonalizowane terapie już w pierwszej linii leczenia tej choroby, co przyczyni się do poprawy wyników leczenia dając pacjentom większą szansę na życie bez białaczki – podsumowuje prof. Ewa Lech-Marańda.

Powstanie pierwsza w Polsce sieć ośrodków prowadzących badania kliniczne

Agencja Badań Medycznych przeznaczyła 100 mln zł na stworzenie sieci dziesięciu wyspecjalizowanych Centrów Wsparcia Badań Klinicznych (CWBK). Nowopowstałe Centra pozwolą na lepszą koordynację badań klinicznych w Polsce.

Inicjatywa stworzenia Centrów Wsparcia Badań Klinicznych ma na celu uatrakcyjnienie rynku badań klinicznych w Polsce, co przyczyni się do zwiększenia szansy pacjentów na dostęp do nowoczesnych, innowacyjnych terapii, częstszego wyboru przez sponsorów ośrodków badawczych w naszym kraju, a także wzrostu liczby realizowanych badań.

100 mln na stworzenie sieci CWBK

W ramach konkursu dotyczącego tworzenia i rozwoju Centrów Wsparcia Badań Klinicznych do Agencji Badań Medycznych wpłynęło 30 wniosków na łączną kwotę ponad 300 mln zł. Wśród beneficjentów wybranych w konkursie, znalazło się dziesięć podmiotów: Uniwersytet Medyczny w Łodzi, Uniwersytet Medyczny w Białymstoku, Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Wojskowy Instytut Medyczny, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy w Gliwicach, Gdański Uniwersytet Medyczny, Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego, Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”, Uniwersytet Medyczny im. Piastów Śląskich we Wrocławiu oraz Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji im. prof. dr hab. med. Eleonory Reicher.

– Wybrane jednostki dysponują znakomitą kadrą profesorów, które mają olbrzymi wolumen pacjentów i leczą często niezwykle trudne przypadki. Jestem przekonany, że ośrodki te z jednej strony dadzą komfort pacjentom, z drugiej zaś pozwolą na wypracowanie bardzo wysokiego standardu badań – podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych dr n. med. Radosław Sierpiński.

Kompleksowe wsparcie dla polskich ośrodków prowadzących badania kliniczne

Placówki, które otrzymują granty utworzą CWBK jako centrum usług wspólnych, zapewniające kompleksowe i systemowe wsparcie realizacji badań zarówno komercyjnych jak i niekomercyjnych. Wsparcie to będzie dotyczyć m.in: planowania, zarządzania, rozliczania, czy koordynowania badań.

Infrastruktura CWBK będzie zawierać przede wszystkim część pozwalająca na realizację wizyt pacjentów w trybie ambulatoryjnym, strefę relaksu pacjenta, salę telekonferencyjną oraz pokoje do pracy dla przedstawicieli Sponsora.

Jednolitość, standaryzacja, usieciowienie

Sieć CWBK ma na celu zapewnienie jednolitego standardu realizacji badań, wysokiej jakość obsługi pacjentów oraz ma na celu zwiększenia liczby komercyjnych i niekomercyjnych badań klinicznych.

Powstanie sieci CWBK pozwoli na utworzenie ustandaryzowanych ośrodków, które nie będą ustępowały podobnym strukturom na zachodzie Europy. Staną się one flagowymi instytucjami w ochronie zdrowia prowadzącymi badania o najwyższym standardzie, z troską
o bezpieczeństwo uczestników badań. Badania kliniczne w Polsce będą dzięki temu prowadzone w sposób przyjazny zarówno dla szpitala, jak i pacjenta.

Pierwsze inwestycje w placówkach, które otrzymały grant ABM planowane są jeszcze w tym roku.

prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytet Medyczny w Lublinie - Przełomowa metoda leczenia miastenii gravis z finansowaniem Agencji Badań Medycznych

Przełomowa metoda leczenia miastenii gravis z finansowaniem Agencji Badań Medycznych

Uniwersytet Medyczny w Lublinie rozpoczął realizację badania klinicznego dedykowanego pacjentom z miastenią. Projekt uzyskał 26 mln zł grantu w ramach pierwszego konkursu Agencji Badań Medycznych na działalność badawczo-rozwojową.

Miastenia gravis to choroba autoimmunologiczna z grupy chorób nerwowo-mięśniowych polegająca na zaburzeniu transmisji nerwowo-mięśniowej. W wyniku nadmiernej aktywacji układu immunologicznego powstają nieprawidłowe przeciwciała, co doprowadza do osłabienia mięśni.

Najczęściej choroba zaczyna się od pojawienia się niedowładów mięśni twarzy, opadania powiek, dwojenia w oczach, trudności w mówieniu, połykaniu. Później może dojść do uogólnienia choroby, gdzie atakowane są inne grupy mięśni. Pacjent rano jest w miarę sprawny, zaś w ciągu dnia, wraz z aktywnością codzienną zaczynają słabnąć mięśnie. Najbardziej niebezpieczne jest zajęcie mięśni oddechowych. Dochodzi wówczas do przełomów miastenicznych, co może doprowadzić do śmierci.

Tradycyjne metody leczenia

Leczenie objawowe ma na celu zwiększenie siły mięśni. Drugim równoległym postępowaniem jest osłabianie układu immunologicznego, aby nie atakował własnych struktur. Wśród różnych opcji terapeutycznych w pierwszej linii stosuje się sterydy. Niestety takie leczenie musi być prowadzone przewlekle, stąd liczne działania niepożądane. – W przełomach immunologicznych stosujemy terapię oczyszczania krwi z przeciwciał, czyli plazmaferezę, albo podajemy immunoglobuliny. Są to metody doraźne, ratunkowe, które mogą wyprowadzić z przełomu miastenicznego, natomiast nie nadają się do długofalowej, przewlekłej terapii. Dlatego konieczne było poszukiwanie nowych leków – podkreśla prof. Konrad Rejdak kierownik Katedry i Kliniki Neurologii, Uniwersytet Medyczny w Lublinie.

Pionierska metoda leczenia z zastosowaniem kladrybiny

Kladrybina jest znana od około 30 lat. Powstała jako lek mający leczyć wybrane postaci białaczek, gdyż uszkadza i niszczy limfocyty. Okazała się bardzo skuteczna w wybranych typach białaczek. Kladrybiną zainteresowano się również w leczeniu stwardnienia rozsianego, gdyż w tym przypadku też dochodzi do nadmiernej aktywacji układu immunologicznego. Obecnie lek ten zarejestrowany jest w tym wskazaniu.

W innowacyjnym projekcie opracowanym w Uniwersytecie Medycznym w Lublinie, którego autorem jest prof. Konrad Rejdak zastosowano kladrybinę w leczeniu chorych z miastenią gravis, jako orginalną metodą terapeutyczną w skali światowej.

Pilotażowe badanie wykazało dużą skuteczność nowej metody. W miastenii lek podawany jest w ramach krótkiej kuracji, ale efekt kliniczny trwa długo. –Wybiórczo uszkadzamy nieprawidłowe limfocyty, przerywamy leczenie i pozwalamy, aby odrodziły się limfocyty o prawidłowych właściwościach. Dzięki temu długo utrzymuje się efekt kliniczny, a pacjent nie musi przyjmować leków. To duża zaleta tej terapii. – podsumowuje prof. Konrad Rejdak.

W Polsce na miastenię choruje ponad 10 tysięcy osób, a szczególny wzrost zachorowań widać u osób w wieku dorosłym i podeszłym z chorobami współistniejącymi. Terapia sterydowa u osoby starszej nasila wiele innych chorób współistniejących, jak cukrzyca, czy osteoporoza. W przypadku nowego leku nie ma takiego ryzyka, a krótka terapia daje długi efekt kliniczny.

Wyniki badania pilotażowego opublikowane zostały na łamach European Journal of Neurology, i odbiły się one szerokim echem na świecie. Również pismo Nature skomentowało te wyniki pisząc, że to bardzo ciekawa i obiecująca terapia dla chorych z miastenią.

Kategoria: Aktualności