Aktualności – Strona 10 – Badania Kliniczne

Nowe możliwości leczenia WZW C u dzieci z dofinansowaniem ABM

Rusza badanie Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, polegające na leczeniu dzieci w wieku 6-18 lat z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C terapią pozwalającą na całkowite wyeliminowanie wirusa z organizmu. Projekt dofinansowała Agencja Badań Medycznych w ramach konkursu na realizację niekomercyjnych badań klinicznych.

Dzieci najczęściej zakażają się wirusem zapalenia wątroby typu C od chorych matek. Przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu C wzw C jest postępującą chorobą wątroby prowadzącą do marskości i raka wątrobowokomórkowego. U dzieci jest ono zwykle opisywane jako choroba łagodna, ale ostatnie obserwacje wskazują, że odsetek dzieci, u których rozwija się zaawansowane włóknienie, w tym marskość wątroby, przed osiągnięciem dorosłości sięga kilkunastu procent.

– Obecnie najlepszą opcją terapeutyczną w przewlekłym wzw C u dzieci, pozwalającą na całkowite wyeliminowanie wirusa z organizmu są terapie bezinterferonowe oparte na stosowaniu leków o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (DAA). Terapie te charakteryzują się skutecznością powyżej 95%, a także łatwością podania, krótkim czasem trwania terapii i wysokim wskaźnikiem bezpieczeństwa w porównaniu do dotychczas dostępnych dla dzieci terapii – podkreśla opiekun merytoryczny projektu dr hab. Maria Pokorska-Śpiewak.

W Europie spośród około dziesięciu kombinacji leków zarejestrowanych u osób dorosłych, jedynie pojedyncze mogą być stosowane u dzieci. Ponadto, dotychczas dzieci w Polsce miały ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii opartych o stosowanie leków mających bezpośrednie działanie przeciwwirusowe z powodu braku ich refundacji u pacjentów pediatrycznych. Niestety wysoka cena leków sięgająca kilkudziesięciu tysięcy złotych za miesięczną terapię wyklucza samodzielny zakup preparatów przez pacjentów. Niekomercyjne badanie kliniczne prowadzone przez Warszawski Uniwersytet Medyczny we współpracy z Wojewódzkim Szpitalem Zakaźnym w Warszawie oraz Meyer Children’s University Hospital we Florencji, dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych daje realną szansę na wdrożenie terapii u dzieci zakażonych wszystkimi genotypami wirusa, niezależnie od stopnia włóknienia wątroby.

– Każda matka pragnie mieć zdrowe dziecko. Wiele kobiet, które zakaziły swoje dzieci wirusem zapalenia wątroby typu C, zostało już wyleczonych przy użyciu DAA. Ich marzeniem jest, aby terapia była dostępna dla ich dzieci. Dlatego ten projekt badawczy jest szczególnie istotny nie tylko z punktu widzenia naukowego i klinicznego, ale także społecznego – podsumowuje dr hab. Maria Pokorska-Śpiewak.

ABM: dzieci z białaczką limfoblastyczną z szansą na wyleczenie

Rocznie w Polsce na nowotwory choruje ponad 1100 dzieci. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest najczęstszym nowotworem złośliwym występującym w tej grupie. Dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych, Uniwersytet Medyczny w Łodzi rozpoczął projekt badawczy CALL-POL, który obejmie wszystkie dzieci w Polsce ze świeżo rozpoznaną ALL.

Głównym celem projektu CALL-POL jest ułatwienie dostępu do najnowszych terapii dla polskich dzieci chorujących na ostre białaczki. Zaproponowane terapie będą dostępne dla wszystkich dzieci w Polsce. Identyfikacja opcji leczniczych odbędzie się przy użyciu zaawansowanej i ultranowoczesnych narzędzi diagnostyki molekularnej.

Finansowanie z Agencji Badań Medycznych pozwoli na zastosowanie nowoczesnych leków, których działanie jest molekularnie ukierunkowane i dopasowane do każdego pacjenta w sposób indywidualny. Będzie to prawdopodobnie najnowocześniejsza metoda leczenia białaczek na świecie. Takie podejście lecznicze ma na celu zwiększenie wyleczalności białaczki u dzieci do około 95%.

– Zaproponowane w ramach projektu CALL-POL metody leczenia białaczki u dzieci umiejscawiają Polską onkohematologię dziecięcą w wśród najlepszych na świecie, a co najważniejsze korzystać z nowoczesnej terapii finansowanej przez Agencje Badań Medycznych będą wszystkie dzieci z rozpoznaną ostrą białaczką limfoblastyczną w kraju – podkreśla Prof. Wojciech Młynarski – lider projektu CALL-POL.

Grupę badaną będą stanowić dzieci z rozpoznaną ALL pochodzące ze wszystkich ośrodków onkologii pediatrycznej w Polsce. Zgodnie z wskaźnikami zachorowalności planowane jest włączenie do badania ok. 550-600 dzieci a średni czas obserwacji to około 46 miesięcy. Harmonizacja procedur diagnostycznych obejmie scentralizowaną analizę molekularną i genetyczną komórek białaczkowych, co pozwoli na dostosowanie metod leczniczych indywidualnie dla każdego pacjenta. Dodatkowo, modyfikacja terapii będzie oparta o badanie odpowiedzi na zastosowane leczenie, co będzie prowadzone na pomocą identyfikacji nawet pojedynczych komórek białaczki w szpiku kostnym.

Uniwersytet Medyczny w Łodzi tworzy konsorcjum ze Śląskim Uniwersytetem Medycznym, Uniwersytetem Medycznym w Lublinie oraz Instytutem Innowacyjnych Technologii w Katowicach, które wspólnie prowadzić będzie ogólnokrajowe kontrolowane badania kliniczne obejmujące leczenie dzieci w Polsce z białaczką. W tym celu partnerami klinicznymi w projekcie są wszystkie polskie ośrodki onkologii pediatrycznej, łącznie 16 szpitali. Konsorcjum CALL-POL zostanie połączone z siecią AIEOP-BFM, która jest największą na świecie międzynarodową siecią badań klinicznych w zakresie białaczek i chłoniaków u dzieci. Koszt badania to ponad 28 milionów złotych a finansowanie pochodzi w całości z Agencji Badań Medycznych.

Projekt CALL-POL wprowadzi nowoczesne metody diagnostyczne i terapie ukierunkowane molekularnie. Doświadczenie CALL-POL pozwoli na poprawę wyników leczenia dzieci chorujących na ostrą białaczkę limfoblastyczną nie tylko w Polsce, ale także na świecie.

Prof. Grażyna Rydzewska: Pamiętajmy o pacjentach z chorobami przewlekłymi

Pozytywne zmiany obserwowane w ostatnich latach w dziedzinie gastroenterologii zahamowała pandemia COVID-19. Pacjenci mają dziś utrudniony dostęp do optymalnej terapii. O priorytetach w diagnostyce i terapii, finansowaniu sektora opieki zdrowotnej i projektach programów opieki koordynowanej mówi prof. Grażyna Rydzewska, prezes Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii.

– Na system ochrony zdrowia patrzę dziś z perspektywy pandemii COVID-19 i szpitala jednoimiennego. Przed pandemią w gastroenterologii obserwowaliśmy wiele korzystnych zmian. Postulaty naszego środowiska były realizowane w sposób powolny, ale konsekwentny. Cieszyło, że do praktyki klinicznej wprowadzano kolejne nowe terapie. Pandemia zmieniła jednak zarówno perspektywę spojrzenia na system ochrony zdrowia, jak i priorytety w tym obszarze – mówi prof. Grażyna Rydzewska, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Gastroenterologii z Pododdziałem Leczenia Nieswoistych Chorób Zapalnych Jelit CSK MSWiA, prezes Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii.

Dziś, w dobie narastającej pandemii, w opinii ekspertów Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii (PTG-E) pacjenci ze schorzeniami przewlekłymi nie mają zapewnionej optymalnej opieki. Chorzy napotykają na poważne ograniczenia w dostępnie do świadczeń i bywa, że błąkają się po systemie.

– Na co dzień opiekujemy się dużą liczbą pacjentów z chorobą Leśniewskiego-Crohna z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego. Dziś tej grupie chorych nie jesteśmy w stanie zapewnić optymalnej opieki. Dzięki temu, że nasz ośrodek (Centralny Szpital Kliniczny MSWiA – przyp. red.) jest duży, mimo przekształcenia go w szpital jednoimienny możemy kontynuować u pacjentów rozpoczęte przed pandemią leczenie biologiczne. Jednak już nowo zdiagnozowani pacjenci w praktyce nie mają szans na podjęcie takiej terapii. W mojej ocenie dziś, w dobie pandemii, pacjenci z chorobami przewlekłymi i nie chorujący na COVID-19 mają utrudniony dostęp do optymalnej opieki medycznej – mówi prof. Grażyna Rydzewska.

Jak wskazują eksperci PTG-E, priorytety w dziedzinie gastroenterologii od lat pozostają niezmienne. Kluczowym obszarem pozostają nieswoiste zapalne choroby jelit, na które chorują pacjenci młodzi – średnia wieku tej grupy chorych wynosi nieco ponad 30 lat. Jedna czwarta pacjentów zaczyna chorować w wieku dziecięcym co oznacza, że nastolatkowie w dorosłe życie wchodzą z piętnem choroby. Eksperci PTG-E przygotowali projekt koordynowanej opieki dedykowany tej grupie pacjentów, jednak, jak zaznaczają, z wielu powodów, głównie administracyjnych, projekt przez ponad dwa lata nie wszedł w życie.

– Warto wiedzieć, że opieka nad pacjentami z nieswoistymi zapalnymi chorobami jelit już przed pandemią nie była optymalna (dlatego też zaproponowaliśmy projekt opieki koordynowanej w tym obszarze), a dziś sytuacja dodatkowo się pogorszyła. W mojej opinii konstruktywne zmiany można byłoby wprowadzić przy porównywalnym poziomie nakładów finansowych, a wielu wypadkach, gospodarniej zarządzając zasobami, można zapewnić pacjentom optymalną opiekę po prostu taniej niż dziś – wyjaśnia prof. Grażyna Rydzewska.

Zdaniem ekspertów PTG-E obecnie kodem nieswoistych chorób zapalnych jelit rozlicza się pacjentów w małych powiatowych szpitalach i niewielkich poradniach, które w praktyce nie mają możliwości zapewnienia chorym optymalnej opieki. Gdyby skoncentrować opiekę medyczną w tym wskazaniu w nieco ponad dwudziestu ośrodkach w Polsce, można by uniknąć problemów z jakością, ponieważ referencyjne ośrodki byłyby dostępne w ramach poszczególnych regionów. To jedno z rozwiązań, które przewidywał projekt opieki koordynowanej przygotowany przez Polskie Towarzystwo Gastroenterologii.

Innym priorytetem PTG jest dostępność endoskopii przewodu pokarmowego. To badanie pomocne w diagnostyce raka jelita grubego, jednego z najczęściej występujących nowotworów w Polsce u obu płci. Zdaniem prof. Grażyny Rydzewskiej dostępność do gastroskopii i kolonoskopii powinna być powszechna. Niestety, kontrakty na ambulatoryjną opiekę specjalistyczną i procedury kosztochłonne są niskie. Badania wykonywane są dziś w ramach hospitalizacji, co niepotrzebnie zwiększa koszty. Nakłady na ambulatoryjną opiekę zdrowotną z punktu widzenia endoskopii są zdaniem ekspertów PTG kluczowe.

Istotnym problemem zdrowotnym są obecnie nowotwory przewody pokarmowego: rak jelita grubego, rak żołądka, rak trzustki, rak wątroby. To nowotwory, które zdaniem ekspertów mogą i powinny być wcześniej diagnozowane. – Onkolodzy leczą pacjentów późnych, często w zaawansowanym studium choroby. Gastroenterolodzy powinni dysponować narzędziami, by schorzenia diagnozować wcześniej – wtedy, kiedy możliwości leczenia i rokowania są znacząco lepsze. Wczesna diagnostyka w onkologii gastroenterologicznej jest niesłychanie ważna – uważa prof. Grażyna Rydzewska.

Obszarem wymagającym uwagi są zdaniem ekspertów PTG także choroby wątroby. Niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby to choroba, która prowadzi do marskości, a stała się chorobą cywilizacyjną. Podobnie jak zespół metaboliczny. Środowisko gastroenterologiczne postulowało objęcie opieką koordynowaną pacjentów z zapalnymi schorzeniami wątroby.

– Istotnymi obszarami są także schorzenia trzustki – przewlekłe zapalenie trzustki i rak trzustki, a także konieczność upowszechnienia endosonografii. Polska jest krajem, gdzie dostępność do badania radiologicznego typu tomografia komputerowa czy rezonans magnetyczny jest znacznie lepsza niż do endosonografii, która w przypadku chorób trzustki powinna być badaniem podstawowym – mówi prof. Grażyna Rydzewska.

Zdaniem prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii większe nakłady na wczesne rozpoznanie chorób pozwolą zmniejszyć nakłady przeznaczane na późne leczenie.

– Wydaje się, że nakłady na ochronę zdrowia powinny być w Polsce znacząco większe. Obserwujemy to zwłaszcza porównaniu nakładów na ochronę zdrowia w Polsce z nakładami innych państw Unii Europejskiej. Jeśli chodzi o programy leczenia innowacyjnego, na przestrzeni ostatnich dwóch-trzech lat dało się zauważyć poprawę. W dziedzinie gastroenterologii istotne było wprowadzenie do praktyki klinicznej leków biopodobnych, które umożliwiło finansowanie nowych terapii innowacyjnych. Niestety, w dobie pandemii dostępność do nowych terapii znacząco się pogorszyła. Obostrzenia związane z wyjątkowymi warunkami epidemicznymi są oczywiste, ale nie możemy zapominać o pacjentach z chorobami przewlekłymi – podkreśla prof. Grażyna Rydzewska.

Grupa NEUCA obejmuje 100% udziałów w hiszpańskiej spółce Experior

Po inwestycjach w Niemczech i na Ukrainie, Grupa NEUCA poprzez spółkę zależną Clinscience zwiększa swój zasięg w obszarze CRO o jeden z największych rynków badań klinicznych w Europie – Hiszpanię. Inwestując w firmę Experior zyska dostęp do ponad 50 szpitali klinicznych, kilkunastu milionów pacjentów, rozwinie kompetencje w dziedzinie biostatystyki oraz rozszerzy ten obszar biznesu o nowe rozwiązania technologiczne.

Experior to firma typu Clinical Research Organization (CRO), która od prawie 20 lat rozwija się na rynku hiszpańskim obejmując swymi działaniami operacyjnymi Hiszpanię, Włochy, Francje, Wielką Brytanię oraz kraje Beneluksu. Kluczowymi obszarami terapeutycznymi dla spółki są: onkologia, neurologia, choroby zakaźne oraz autoimmunologiczne. Experior posiada unikalną wiedzę dotyczącą rozwoju projektów badawczych w zakresie ATMP – zaawansowanych technologii medycznych. Obok biznesu związanego z koordynacją i nadzorem nad badaniami klinicznymi Experior dynamicznie rozwija swoje usługi w obszarze planowania badań klinicznych, biostatystyki oraz technologii.

– Experior i Clinscience z Grupy NEUCA to spółki, które doskonale uzupełniają się w ujęciu kompetencyjnym oraz zasięgu geograficznym. Łączy nas pasja do badań klinicznych, nieszablonowe podejście w budowaniu wartości dla naszych klientów, skupienie uwagi wokół pacjenta oraz technologii usług. Działając wspólnie osiągniemy szereg synergii z korzyścią dla obydwu firm i ich przyszłości – mówi Przemysław Magielski, wiceprezes zarządu Clinscience.

– Inwestycja i połączenie sił z Grupą NEUCA to dla nas realizacja długoterminowej strategii rozwoju firmy, która zapewnia nam międzynarodową obecność oraz zwiększa kompetencje i możliwości prowadzenia coraz większych projektów. Łączą nas także poglądy na temat wykorzystania technologii w badaniach klinicznych, jako kluczowym czynniku budowy przewagi konkurencyjnej i przyszłości branży – mówi Jaime A. Ballester, prezes i założyciel Experior.

Zgodnie z postanowieniami umowy, obecny założyciel spółki, Jaime A. Ballester, pozostaje w jej strukturach w roli dyrektora zarządzającego oraz szefa rynku hiszpańskiego. Będzie on kontynuował wspólne prace nad dalszym rozwojem firmy umożliwiając dostęp do nowoczesnych terapii w ramach badań klinicznych jeszcze większej liczbie pacjentów.

– Dzisiejsza inwestycja to kolejny punkt przyjętej w 2019 roku strategii obszaru badań klinicznych Grupy NEUCA, uwzględniającej konsolidację rynku oraz rozwój naszych kompetencji także poza granicami Polski. Z satysfakcją realizujemy już piątą tegoroczną inwestycję w tym obszarze, a jednocześnie trzecią zagraniczną.

– Należąca do Grupy NEUCA sieć ośrodków Pratia rozpoczęła w ostatnich miesiącach współpracę z ponad 50 ośrodkami szpitalnymi w Hiszpanii w zakresie wspólnego prowadzenia badań klinicznych. Obecnie zatrudniamy w Hiszpanii blisko 60 koordynatorów wspierających 250 projektów badawczych. Widzimy duży potencjał w wykorzystaniu synergii Sieci Ośrodków, CRO oraz technologii na rynku hiszpańskim – mówi Tomasz Dąbrowski, odpowiedzialny za biznesy badań klinicznych w Grupie NEUCA.

Clinscience obecnie oferuje swoim klientom usługę „full service CRO” począwszy od konsultingu w zakresie rozwoju nowych cząsteczek i wyrobów medycznych, poprzez projektowanie, monitorowanie i statystykę. Swoim obszarem działań obejmuje Polskę, Niemcy, USA, Hiszpanię (Experior), Francję (Experior), Wielką Brytanię, Holandię (Experior), Portugalię (Experior), Włochy (Experior) i kraje Beneluksu (Experior).

Jedną z głównych przewag konkurencyjnych obszaru badań klinicznych NEUCA jest spójna technologia, która ma za zadanie integrację obu obszarów (SMO i CRO) w celu dostarczania możliwie najwyższego standardu i jakości danych w czasie rzeczywistym dla Sponsorów Badań – firm biotechnologicznych, co znacząco obniża koszt i czas realizacji projektów. (Inwestycja GK NEUCA w platformę hyggio została sfinalizowana w marcu tego roku w ramach utworzenia spółki Clinscience Technologies).

– Jesteśmy obecni na rynku badań klinicznych od wielu lat i obserwujemy przyspieszenie jego rozwoju. Rokrocznie świadomość zarówno lekarzy, jak i pacjentów na temat badań klinicznych i płynących z nich korzyści rośnie. Zyskują oni dostęp zarówno do kompleksowego zakresu badań, do diagnostyki i procedur medycznych, ale także do innowacyjnych leków i metod leczenia, nieosiągalnych w standardowym lecznictwie. Ideą przyświecającą naszym codziennym działaniom jest skupienie uwagi na pacjencie, jego bezpieczeństwie oraz komforcie, pozwalającym efektywnie uczestniczyć w procesach badań klinicznych – tłumaczy Tomasz Dąbrowski, prezes Clinscience.

PPD zawiera umowę na dostarczanie usług dla Pfizera

PPD, Inc., jedna z wiodących globalnych organizacji CRO, ogłosiła zawarcie trzyletniej umowy z firmą Pfizer na dostawę usług rozwoju leków, które mają wzbogacić obecne portfolio Pfizera. Zgodnie z warunkami umowy, Pfizer ma prawo do przedłużenia umowy o kolejne dwa lata. Warunków finansowych porozumienia firmy nie ujawniły.

Niniejsza umowa opiera się na dotychczasowych relacjach pomiędzy obiema organizacjami, gdzie PPD zapewnia firmie Pfizer szeroki zakres ekspertyzy w obszarze globalnych badań klinicznych oraz usług laboratoryjnych, wspierając Pfizer we wszelkich inicjatywach rozwoju leków w wielu obszarach terapeutycznych.

– Połączeni wspólnym celem jesteśmy zdeterminowani, by wzmacniać nasze wieloletnie relacje z firmą Pfizer wdrażając innowacyjne rozwiązania, podnosząc jakość i wykorzystując oddanie naszych utalentowanych zespołów, wspierając tym samym firmę Pfizer w dostarczaniu nowoczesnych terapii – powiedział David Simmons, prezes i CEO w PPD. – PPD posiada wszelkie kompetencje by udzielać firmie Pfizer stałego wsparcia w jej dążeniu do przełomowych terapii odmieniających jakość życia pacjentów. Czujemy się zaszczyceni, że możemy wspólnie pokonywać kolejne kroki i mieć swój udział w podejmowanych przez Pfizer inicjatywach mających na celu poprawę zdrowia na świecie.

PPD jest jedną z wiodących globalnych firm CRO. Obecna jest w 46 krajach i zatrudnia ponad 24 tys. osób na świecie.

GSK ViiV - ViiV Healthcare ogłasza większą skuteczność swojego leku badanego – kabotegrawiru podawanego co dwa miesiące w iniekcjach o przedłużonym działaniu – w porównaniu z codzienną doustną profilaktyką przedekspozycyjną HIV (PrEP)

ViiV Healthcare ogłasza większą skuteczność swojego leku badanego – kabotegrawiru podawanego co dwa miesiące w iniekcjach o przedłużonym działaniu – w porównaniu z codzienną doustną profilaktyką przedekspozycyjną HIV (PrEP)

ViiV Healthcare, globalna spółka specjalizująca się w leczeniu HIV, w której większościowy pakiet akcji posiada firma GSK i której akcjonariuszami są firmy Pfizer Inc. oraz Shionogi Limited, ogłosiła, że zaprezentowane dane z badania HIV Prevention Trials Network (HPTN) 083 wykazały przewagę leku badanego w postaci kabotegrawiru podawanego w iniekcjach o przedłużonym działaniu co dwa miesiące w profilaktyce zakażeń wirusem HIV w porównaniu z codziennym przyjmowaniem doustnych tabletek zawierających emtrycytabinę/fumaran dizoproksylu tenofowiru w dawce 200 mg i 300 mg (FTC/TDF).

HPTN 083 jest randomizowanym, wieloośrodkowym, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby badaniem klinicznym fazy IIb/III, oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo kabotegrawiru podawanego w iniekcjach o przedłużonym działaniu w ramach profilaktyki przedekspozycyjnej (PrEP) u mężczyzn uprawiających seks z mężczyznami i transpłciowych kobiet, uprawiających seks z mężczyznami. Zaślepiony etap badania został przedterminowo zakończony w maju 2020 r. po przeprowadzeniu przez niezależny Komitet ds. monitorowania danych i bezpieczeństwa (DSMB) zaplanowanej wcześniej oceny. Wykazała ona, że kabotegrawir o przedłużonym działaniu odznacza się dużą skutecznością w zapobieganiu zakażeniom HIV w populacji badanej. Ostateczna analiza danych potwierdziła przewagę kabotegrawiru o przedłużonym działaniu, który okazał się o 66% skuteczniejszy w zapobieganiu zakażeniom wirusem HIV niż codziennie przyjmowane doustne tabletki FTC/TDF. Wyniki badania zostały zaprezentowane podczas 23. Międzynarodowej Konferencji AIDS (AIDS 2020: Virtual) w dniu 8 lipca 2020 roku.

Dr Kimberly Smith, Dyrektor ds. badań i rozwoju w ViiV Healthcare i specjalistka w zakresie zdrowia publicznego, powiedziała: – Te dane to prawdziwy przełom. Pokazują, że kabotegrawir podawany co dwa miesiące w iniekcjach o przedłużonym działaniu zapobiega zakażeniu HIV wśród będących w grupie ryzyka mężczyzn uprawiających seks z mężczyznami i kobiet transpłciowych uprawiających seks z mężczyznami skuteczniej niż codzienne przyjmowanie tabletek FTC/TDF. Wyniki badania mogą zmienić wszystko, jeżeli chodzi o profilaktykę zakażeń HIV, umożliwiając wysoce skuteczną, a zarazem wygodną terapię, obejmującą zaledwie sześć dawek w roku, zamiast codziennego przyjmowania leków.

– Jesteśmy podekscytowani wynikami, nie tylko ze względu na samą dużą skuteczność kabotegrawiru, ale także dlatego, że w badaniu uzyskano odpowiednią reprezentację niektórych grup populacji ogólnej, które są narażone na nieproporcjonalnie duże ryzyko zakażenia wirusem HIV, tj. czarnoskórych mężczyzn uprawiających seks z mężczyznami w Stanach Zjednoczonych, młodych mężczyzn uprawiających seks z mężczyznami na całym świecie oraz kobiet transpłciowych.

Ostateczna analiza danych z badania HPTN 083 wykazała 52 udokumentowane przypadki zakażenia wirusem HIV, z których 13 wystąpiło w ramieniu badania, w którym uczestnicy przyjmowali kabotegrawir o przedłużonym działaniu, a 39 – w ramieniu, w którym stosowano tabletki FTC/TDF. Przekłada się to na odsetek występowania zakażeń wirusem HIV na poziomie 0,41% (95% przedział ufności [CI] 0,22%-0,69%) w grupie przyjmującej kabotegrawir i 1,22% (95% CI 0,87%-1,67%) w grupie przyjmującej FTC/TDF. Wstępna ocena wykazała, że przestrzeganie zaleceń dotyczących doustnego przyjmowania FTC/TDF było na wysokim poziomie, co zostało potwierdzone losowym badaniem próbek podgrupy 372 uczestników przyjmujących FTC/TDF. Jakikolwiek wykrywalny poziom tenofowiru (>0,31 ng/ml) zarejestrowano u 87% uczestników, a stężenia odpowiadające codziennemu przyjmowaniu leku (>40 ng/ml) wykryto w 75% wszystkich przebadanych próbek. Pomimo tak zadowalającego poziomu przestrzegania zasad leczenia preparatem doustnym, kabotegrawir o przedłużonym działaniu miał przewagę w odniesieniu do pierwszorzędowego punktu końcowego dotyczącego skuteczności, którym była liczba udokumentowanych zakażeń HIV, tj. był o 66% skuteczniejszy (95% CI 38%-82%) niż FTC/TDF w zapobieganiu zakażeniom HIV w badanej populacji. Zarówno kabotegrawir o przedłużonym działaniu, jak i tabletki FTC/TDF były dobrze tolerowane w czasie całego badania. Większość zdarzeń niepożądanych miała charakter łagodny lub umiarkowany, a ich występowanie było na podobnym poziomie w obu ramionach badania. Odczyn w miejscu wstrzyknięcia, gorączka i nadciśnienie częściej występowały w ramieniu z kabotegrawirem, a mdłości były powszechniejsze w ramieniu, w którym uczestnicy przyjmowali FTC/TDF. Większość uczestników w grupie przyjmującej kabotegrawir (80%) zgłaszało ból lub tkliwość w miejscu wstrzyknięcia, w porównaniu do 31% pacjentów z grupy przyjmującej FTC/TDF, którym wykonywano zastrzyki z placebo. W grupie uczestników badania przyjmujących kabotegrawir odsetek przypadków przerwania leczenia ze względu na reakcję w miejscu wstrzyknięcia lub nietolerancji wstrzyknięć wyniósł 2,2%, podczas gdy w grupie przyjmującej FTC/TDF nie było przypadków przerwania leczenia ze względu na reakcję w miejscu wstrzyknięcia.

Do badania HPTN 083 zakwalifikowano niebędących nosicielami wirusa HIV mężczyzn i kobiety transpłciowe, którzy uprawiali seks z mężczyznami – osoby uważane za narażone na większe ryzyko zakażenia wirusem HIV. Dwie trzecie uczestników było w wieku poniżej 30 lat (mediana wieku wynosiła 26 lat), a 12% stanowiły kobiety transpłciowe (n = 567). Połowa uczestników ze Stanów Zjednoczonych określiła siebie jako osoby czarnoskóre lub jako Afroamerykanów (n = 844).

Dr Myron S. Cohen, główny współbadacz prowadzący badanie HPTN i profesor nadzwyczajny nauk medycznych, mikrobiologii, immunologii i epidemiologii na Uniwersytecie Karoliny Północnej (UNC) w Chapel Hill, powiedział: – Leki, które pomagają zapobiegać nowym zakażeniom wirusem HIV są nieodzowne w walce z epidemią HIV na całym świecie. To bardzo ekscytujące, że dzięki badaniom nad kabotegrawirem w zastrzykach o przedłużonym działaniu mamy przekonujące dowody kliniczne na istnienie kolejnej skutecznej terapii PrEP. Może ona odegrać istotną rolę w ograniczeniu rozprzestrzeniania się HIV, a ostatecznie uratować życie wielu ludziom.

Badanie HPTN 083 zostało sfinansowane wspólnie przez amerykański NIAID, należący do NIH, oraz ViiV Healthcare, a zostało przeprowadzone przez HPTN. Produkty badane zostały zapewnione przez ViiV Healthcare i Gilead Sciences.

Uzupełnieniem wniosków płynących z badania HPTN 083 będą wyniki kolejnego trwającego badania oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność kabotegrawiru o przedłużonym działaniu w zapobieganiu zakażeniom wirusem HIV u aktywnych seksualnie kobiet (HPTN 084). Jak dotychczas do badania HPTN 084 zakwalifikowano ponad 3000 aktywnych seksualnie kobiet z siedmiu krajów afrykańskich. Badanie jest współfinansowane przez NIAID, ViiV Healthcare i Fundację Billa i Melindy Gatesów.

ViiV Healthcare ma zamiar wykorzystywać dane z badania HPTN 083 na potrzeby przyszłych zgłoszeń regulacyjnych. Kabotegrawir nie został jeszcze nigdzie na świecie dopuszczony przez organy regulacyjne do stosowania w monoterapii w leczeniu lub profilaktyce zakażeń wirusem HIV.

Informacje o badaniu HPTN 083 (NCT02720094)
Badanie HPTN 083 to badanie fazy IIb/III prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność w zapobieganiu zakażeniom wirusem HIV kabotegrawiru podawanego co osiem tygodni w iniekcjach o przedłużonym działaniu w porównaniu z codziennym doustnym przyjmowaniem tabletek FTC/TDF (200 mg/300 mg). Każdy uczestnik badania miał otrzymywać lek badany przez cały zaślepiony etap badania, trwający maksymalnie 3 lata. Rekrutacja pacjentów do badania rozpoczęła się w listopadzie 2016 r. W badaniu HPTN 083 udział wzięło około 4566 mężczyzn uprawiających seks z mężczyznami oraz transpłciowych kobiet uprawiających seks z mężczyznami. Badanie prowadzono w ośrodkach badawczych w Argentynie, Brazylii, Peru, Stanach Zjednoczonych, RPA, Tajlandii i Wietnamie.

Biontech i Pfizer uzyskały zgodę na rozpoczęcie pierwszej fazy badań klinicznych nad potencjalną szczepionką przeciw COVID-19

Cztery potencjalne szczepionki to pierwsze w swojej klasie szczepionki przeciw COVID-19 opracowywane w ramach projektu „Prędkość światła” („Lightspeed”) BioNTech; każda z nich reprezentuje inny format mRNA i inne antygeny docelowe. Dwie z czterech potencjalnych szczepionek zawierają mRNA ze zmodyfikowanymi nukleozydami (modRNA), jedna zawiera mRNA z urydyną (uRNA), natomiast w czwartej wykorzystano samoreplikujący się mRNA (saRNA). Każdy format mRNA jest połączony z nanocząsteczką lipidową (LNP). Większą sekwencję „kolca” zawarto w dwóch potencjalnych szczepionkach; w dwóch pozostałych wykorzystano mniejszą zoptymalizowaną domenę wiążącą receptor (RBD) z białka S (białka „kolca”). Potencjalne szczepionki oparte na RBD zawierają fragment „kolca” uważany za najważniejszy w aktywizowaniu przeciwciał, które mogą dezaktywować wirusa.

W badaniu fazy I/II, które jest poświęcone ustaleniu dawki, ocenie planuje się poddać około 200 zdrowych uczestników w wieku od 18 do 55 lat , którzy będą przyjmować dawki w zakresie od 1 µg do 100 µg. Celem tej fazy jest ustalenie optymalnej dawki, która będzie stosowana w przyszłych badaniach, a także ocena bezpieczeństwa stosowania i immunogenności szczepionki. Badanie obejmie również ocenę skutków wielokrotnego szczepienia z użyciem trzech z czterech potencjalnych szczepionek, w których wykorzystano uRNA lub modRNA. Pacjenci obciążeni większym ryzykiem ciężkiej postaci COVID-19 zostaną włączeni do drugiej części badania.

– Cieszymy się z zakończenia badań przedklinicznych w Niemczech i z otrzymania tego ważnego zezwolenie regulacyjnego na rozpoczęcie pierwszego etapu badań z udziałem ludzi. Tempo, w jakim przechodzimy od zainicjowania programu do rozpoczęcia badania, wskazuje na ogromne zaangażowanie wszystkich stron – powiedział Dyrektor Generalny i współzałożyciel BioNTech, Ugur Sahin.

– Partnerstwo Pfizer i BioNTech oznacza mobilizację naszych zasobów w nadzwyczajnym tempie w obliczu tego ogólnoświatowego wyzwania – podkreślił Albert Bourla, Prezes i Dyrektor Generalny Pfizer. – Teraz, gdy już możemy rozpocząć pracę w Niemczech, z niecierpliwością wyczekujemy i aktywnie przygotowujemy się do uruchomienia tego unikalnego programu badań klinicznych w Stanach Zjednoczonych – dodał.

Na etapie badań klinicznych firma BioNTech będzie dostarczać swoim partnerom szczepionki pochodzące z jej europejskich zakładów wytwarzających mRNA, które posiadają certyfikaty GMP.

Firma BioNTech współpracuje też z firmą Fosun Pharma nad rozwojem szczepionki BNT162 w Chinach, gdzie – jak się oczekuje – będą wspólnie prowadzić badania.

ABM przeznaczy 100 mln na przełomową terapię leczenia nowotworów

Agencja Badań Medycznych rozpoczęła program mający na celu opracowanie i wprowadzenie do Polski na szeroką skalę innowacyjnej terapii komórkami CAR-T, ukierunkowanej na leczenie ciężkich nowotworów. Rusza nabór wniosków w konkursie, na który przeznaczone zostanie 100 mln zł.

Terapia komórkami CAR-T jest najbardziej zaawansowaną i spersonalizowaną technologią stosowaną w leczeniu hematoonkologicznym, która polega na wytworzeniu dla każdego pacjenta leku na bazie jego własnych limfocytów. Obecnie wskazaniem do terapii CAR-T są złośliwe chłoniaki i ostre białaczki u dzieci oraz młodych dorosłych, którym skończyły się opcje dalszego leczenia.

Pomysł na grant z zakresu wprowadzenia do Polski technologii komórek CAR-T zrodził się przede wszystkim z potrzeby społecznej. Jest to technologia niezwykle droga, ponieważ leczenie jednego pacjenta to obecnie koszt minimum pół miliona dolarów. Terapia ta, jeszcze w ubiegłym roku była całkowicie niedostępna dla polskich pacjentów; żeby ją otrzymać, musieli wyjeżdżać zagranicę.

Tak duże środki przeznaczone przez Agencję Badań Medycznych mają zapewnić wprowadzenie technologii CAR-T do kraju, przyspieszyć badania naukowe oraz stymulować prowadzenie badań klinicznych nad tymi terapiami w Polsce. Ta strategiczna decyzja pozwoli na to aby w najbliższej przyszłości polscy pacjenci mogli realnie korzystać z tak innowacyjnej terapii.

– Zakładamy, że już w przyszłym roku do Polski zostanie ściągnięta licencja na tę nowoczesną terapię i w ramach planowanego badania klinicznego umożliwimy polskim pacjentom dostęp do terapii CAR-T. Pamiętajmy, że są to dopiero początki trudnego i bardzo ambitnego programu. Wierzymy, że dzięki naszemu finansowaniu i wiedzy polskich naukowców kilkaset osób w Polsce będzie miało szansę na skorzystanie z tej terapii w trakcie realizacji grantu. Bez tego programu takich szans nie będzie – podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych dr n. med. Radosław Sierpiński.

Agencja Badań Medycznych widzi wielką przyszłość przed terapiami opartymi na komórkach CAR-T. Jak pokazują badania kliniczne, efekty leczenia technologią CAR-T są spektakularne, zwłaszcza biorąc pod uwagę fakt, że otrzymywały ją osoby, dla których nie było już żadnych szans. Remisja choroby po trzech miesiącach utrzymuje się bowiem u 82 proc. pacjentów,
a u 98 proc. z nich nie ma śladu białaczki.

Na początku lipca br. Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu, poinformował, że dzięki zastosowaniu terapii genowej CAR-T udało się wyleczyć 11-letniego pacjenta z ostrej białaczki limfoblastycznej. U chłopca, po siedmiu latach nieskutecznych terapii, wreszcie nie stwierdzono obecności komórek nowotworowych.

Jak podkreśla prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu – ze względu na ogromne koszty planowanie kolejnych podań terapii jest ograniczone finansowo. Grant Agencji Badań Medycznych daje szansę pomóc dzieciom, które wyczerpały już wszystkie inne metody leczenia.

GlaxoSmithKline - GSK i Medicago ogłaszają rozpoczęcie współpracy w celu opracowania nowej potencjalnej szczepionki z adiuwantem przeciwko COVID-19

GSK i Medicago ogłaszają rozpoczęcie współpracy w celu opracowania nowej potencjalnej szczepionki z adiuwantem przeciwko COVID-19

GSK i Medicago ogłosiły rozpoczęcie współpracy w celu opracowania i oceny potencjalnej szczepionki przeciwko COVID-19, która połączy rekombinowane cząsteczki wirusopodobne koronawirusa (CoVLP) z systemem adiuwanta pandemicznego GSK. Cząsteczki CoVLP naśladują strukturę wirusa odpowiedzialnego za chorobę COVID-19, dzięki czemu są rozpoznawane przez układ odpornościowy. Zastosowanie adiuwanta może mieć szczególne znaczenie w sytuacji pandemii, ponieważ może spotęgować odpowiedź immunologiczną oraz zmniejszyć ilość wymaganego antygenu w jednej dawce szczepionki, pozwalając na wyprodukowanie większej liczby dawek, a tym samym przyczyniając się do ochrony większej liczby osób.

Wyniki badań przedklinicznych potencjalnej szczepionki z cząsteczkami CoVLP firmy Medicago wskazują, że podanie jednej dawki szczepionki wraz z adiuwantem powoduje występowanie wysokiego poziomu przeciwciał neutralizujących.

Pierwsza faza badań klinicznych ma się rozpocząć w połowie lipca. Jej celem jest ocena bezpieczeństwa oraz immunogenności trzech różnych dawek przeciwciał w połączeniu z adiuwantem pandemicznym firmy GSK oraz równocześnie w połączeniu z adiuwantem innej firmy, podawanych w schemacie szczepienia z jedną i dwiema dawkami aplikowanymi w odstępie 21 dni.

W zależności od wyników badań klinicznych i formalności rejestracyjnych firmy chcą zakończyć opracowywanie szczepionki i udostępnić ją w pierwszej połowie 2021 r. Ponadto obie firmy rozważą możliwość rozszerzenia współpracy w celu opracowania potencjalnej szczepionki chroniącej przed COVID-19 do stosowania po okresie pandemii – w zależności od rozwoju choroby COVID-19 po wygaszeniu pandemii i związanego z tym zapotrzebowania – a także przeciwko innym chorobom zakaźnym.

Do wytwarzania przeciwciał do szczepionki przeciwko COVID-19 firmy będą korzystać z opartej na technologii roślinnej platformy produkcyjnej Medicago. Ta innowacyjna technologia używa liści roślin jako bioreaktorów do produkcji białka S, które samoczynnie dołącza się do cząsteczek VLP używanych w potencjalnej szczepionce z CoVLP. Wysoka skalowalność technologii może pomóc w produkcji dużych ilości szczepionki w znacznie skróconym czasie. Firmy przewidują, że dzięki wykorzystaniu tej technologii w połączeniu z opatentowanym systemem adiuwanta GSK będą mogły wytworzyć około 100 mln dawek szczepionki do końca 2021 r. Do 2023 r., duży zakład produkcyjny obecnie budowany w Quebecu w Kanadzie ma dostarczać nawet do 1 mld dawek rocznie. Opisywana platforma produkcyjna była już wykorzystywana do produkcji sezonowych szczepionek z cząsteczkami VLP przeciwko grypie, a wniosek licencyjny jest obecnie rozpatrywany przez kanadyjski urząd regulacyjny.

Dr Thomas Breuer, Dyrektor Medyczny GSK Vaccines: – To porozumienie prowadzi do powstania innowacyjnej szczepionki łączącej skalowalną technologię wytwarzania przeciwciał w oparciu o rośliny i adiuwant pozwalający na zmniejszenie dawki szczepionki. Jeżeli ten projekt zakończy się sukcesem, będzie miał znaczący wkład w walce przeciwko COVID-19. Jesteśmy przekonani, że potrzeba wielu szczepionek, w tym takich, które będą stosowane po okresie pandemii. Wspomniana technologia wykorzystująca rośliny jest również obiecująca w przypadkach innych niż COVID-19 i ma potencjał do wykorzystania w ochronie przed innymi chorobami zakaźnymi.

Dr Bruce Clark, Prezes Medicago: – Za moment rozpoczniemy badania kliniczne naszej potencjalnej szczepionki z cząsteczkami CoVLP połączonej z technologią adiuwanta pandemicznego GSK w walce przeciwko wirusowi powodującemu chorobę COVID-19. Współpraca z GSK daje nam dostęp do sprawdzonego adiuwanta, który może zwiększyć skuteczność naszej potencjalnej szczepionki, ale też możliwość skorzystania z ogromnego doświadczenia badawczego do wsparcia naszych prac.

GSK i Medicago zawarły wiążące porozumienie w celu opracowania i wyprodukowania szczepionki z adiuwantem przeciwko COVID-19. Medicago to firma z kapitałem prywatnym, której właścicielami są firmy Mitsubishi Tanabe Pharma (MTPC) z udziałem 67% i Philip Morris International (PMI) z udziałem 33%. Firma PMI sygnalizowała, że ma zamiar rozpatrzyć oferty zakupu swojego udziału od podmiotów, które mają lepsze predyspozycje do wsparcia Medicago na kolejnych etapach jej rozwoju i rozpoczęła proces wstępnej weryfikacji, aby ustalić strukturę udziałów i zarządzania, która będzie optymalna dla osiągnięcia przyszłego sukcesu Medicago.

ABM przekaże 100 mln na leczenie nowotworów przełomową terapią CAR-T cells

Agencja Badań Medycznych rozpoczyna realizację programu mającego na celu opracowanie i wprowadzenie do Polski na szeroką skalę przełomowej terapii leczenia nowotworów, przy użyciu modyfikowanych genetycznie limfocytów CAR-T cells (terapia adoptywna komórkami CART). Tego rodzaju terapia ma szczególne znaczenie w przypadku leczenia białaczek najmłodszych pacjentów.

– Technologia CAR-T cell zmienia perspektywę leczenia onkologicznego. Grant w kwocie 100 mln złotych wprowadzi nasz kraj do czołówki światowej w zakresie immunoterapii takich jak USA czy Izrael, co jednocześnie pozwoli nam uniezależnić się od oligopolu wielkich firm. Dzięki temu, dostarczymy polskim pacjentom innowacyjne leczenie w wielokrotnie niższej cenie – podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych, dr n. med. Radosław Sierpiński.

Przełom w leczeniu nowotworów krwi

Terapia komórkami CAR-T jest najbardziej zaawansowaną i spersonalizowaną technologią stosowaną w leczeniu hematoonkologicznym, która polega na wytworzeniu dla każdego pacjenta leku na bazie jego własnych limfocytów. Wykorzystanie układu odpornościowego do walki z nowotworem polega na pobraniu od pacjenta limfocytów T, które są następnie modyfikowane genetycznie w laboratorium. Gen ten koduje wytwarzanie przez limfocyt T receptora rozpoznającego specyficzne antygeny komórek nowotworowych.

Dla przykładu dzięki terapii komórkami CAR-T Z można uzyskać całkowitą remisję u ok. 90 proc. chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną, przy czym remisja u ok. 50 proc. pacjentów ma ona charakter trwały. W przypadku innych terapii szansa wyleczenia takich pacjentów jest bliska zera.

Nowa era leczenia dla dzieci z białaczkami i chłoniakami

Wprowadzenie do Polski terapii CAR-T cells jest ważne nie tylko z punku widzenia badań naukowych, ale przede wszystkim z punktu widzenia szans dla pacjentów. Nowotwory wywodzące się z limfocytów B i ich prekursorów stanowią w Europie około 80% wszystkich przypadków zachorowań na białaczkę wśród dzieci. Rokowania pacjentów z nawrotem choroby po standardowej terapii są bardzo złe.

Wskazaniem do terapii CAR-T są złośliwe chłoniaki i ostre białaczki u dzieci oraz młodych dorosłych, u których brak jest opcji terapeutycznej, czyli chorych opornych na leczenie lub z nawrotem po dwóch liniach leczenia.

U części pacjentów hematoonkologicznych żadna ze znanych nam dziś metod nie jest skuteczna, nie mówiąc o trwałym wyleczeniu nowotworu. W związku z tym, technologia CAR-T budzi ogromne nadzieję w środowisku medycznym.

– Komórki CAR-T to najbardziej zaawansowana, spersonalizowana forma immunoterapii nowotworów – technologia przyszłości, która w perspektywie najbliższej dekady może stać się podstawową metodą leczniczą w onkologii. Konkurs Agencji Badań Medycznych stwarza szansę opracowania w Polsce i wdrożenia terapii opartej na komórkach CAR-T; przyczyni się do zwiększenia jej dostępności, a polskie laboratoria badawcze i produkcyjne ulokuje wśród liderów biotechnologii na świecie – komentuje prof. Sebastian Giebel – Zastępca Dyrektora ds. Klinicznych Kierownik Katedry Transplantacji Szpiku Kostnego i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Curie Skłodowskiej w Gliwicach.

Miliony dolarów na leczenie

Immunoterapia komórkami CAR-T jest bardzo skuteczna, ale też niezwykle kosztowna i skomplikowana do przeprowadzenia. Obecnie leczenie jednego pacjenta oferowane przez firmy to koszt rzędu nawet pół miliona dolarów, co zwykle pozostawia terapię poza zasięgiem chorych. Jeśli CAR-T cells są stworzone we własnych laboratoriach koszty te są nawet dziesięć razy niższe.

Dofinansowanie przekazane przez Agencję Badań Medycznych ma umożliwić prowadzenie badań przez polskie konsorcjum i doprowadzić do powszechnego stosowania tej terapii w polskim systemie ochrony zdrowia. – Dzięki wspólnej deklaracji Prezydentów Andrzeja Dudy i Donalda Trumpa, bazując na amerykańskiej technologii wywodzącej się z MD Anderson Medical Center możemy już teraz realnie rozwijać sektor biotechnologii i leczyć Polaków najnowszymi terapiami – podsumowuje Prezes Sierpiński.

Kategoria: Aktualności