Aktualności – Strona 8 – Badania Kliniczne

Kisqali® firmy Novartis wykazał się blisko pięcioletnią średnią przeżywalnością całkowitą w przerzutowym raku piersi

Kisqali® firmy Novartis wykazał się blisko pięcioletnią średnią przeżywalnością całkowitą w przerzutowym raku piersi

Firma Novartis ogłosiła zaktualizowane dane na temat średniej przeżywalności całkowitej (OS – overall survival) dla leku Kisqali® (rybocyklib) w połączeniu z terapią endokrynną, potwierdzające najdłuższe przeżycie kiedykolwiek zaraportowane u kobiet w okresie przedmenopauzalnym z HR-dodatnim, HER2-ujemnym (HR+HER2-) przerzutowym rakiem piersi. Badanie kliniczne Fazy III, MONALEESA-7, oceniało Kisqali w połączeniu z terapią endokrynną (goserelina plus inhibitor aromatazy lub tamoksyfen) jako terapia pierwotna, w porównaniu do samego leczenia endokrynnego u kobiet w okresie przedmenopauzalnym z HR+/HER2- przerzutowym rakiem piersi.

Średnio po 53,5 miesiącach, średni okres przeżycia całkowitego dla pacjentek przyjmujących Kisqali w połączeniu z terapią endokrynną wynosił 58,7 miesięcy vs 48,0 miesięcy dla samej terapii endokrynnej (HR=0,76 [95% CI: 0,61-0,96]). Ponadto, podobna korzyść w postaci OS wynoszącej 58,7 miesięcy zaobserwowano w podgrupie przyjmującej Kisqali z inhibitorem aromatazy vs 47,7 miesięcy w podgrupie przyjmującej placebo z inhibitorem aromatazy (HR=0,80 [95% CI, 0,62-1,04]), a korzyść w postaci przeżycia całkowitego, wykazana w analizach podgrup, była spójna z populacją zgodnie z zaplanowanym leczeniem (ITT – intent-to-treat).

Niniejsza analiza ad-hoc zostaje zaprezentowana jako follow-up dla wcześniej ogłoszonych wyników badania MONALEESA-7 dotyczących przeżywalności całkowitej zaprezentowanych podczas zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) w 2019 roku i opublikowanych w „New England Journal of Medicine”, które wykazały istotne statystycznie wydłużenie okresu OS w przypadku połączenia Kisqali z terapią endokrynną. Średnio po 42 miesiącach, wskaźnik przeżycia wynosił 70,2% [95% CI: 63,5 to 76,0] u kobiet, które otrzymały Kisqali w połączeniu z terapią endokrynną, w porównaniu do 46,0% [95% CI, 32,0 do 58,9] u kobiet poddanych wyłącznie terapii endokrynnej (HR=0,71 [95% CI: 0,54 do 0,95]) p=0,00973).

– Niniejsze dane z dłuższych obserwacji wskazujące, że rybocyklib może pomóc kobietom z przerzutowym rakiem piersi żyć dłużej są zdumiewające i podkreślają postęp, jakiego dokonaliśmy w leczeniu tej choroby, w której do dzisiaj miediana przeżywalności wynosi tylko trzy lata – powiedział Debu Tripathy, prezes Breast Medical Oncology, MD Anderson Cancer Center. – Liczę, iż potwierdzone korzyści w postaci przeżywalności całkowitej przy zastosowaniu rybocyklibu zmienią standard leczenia pacjentek z przerzutowym rakiem piersi, i że pacjentki będą miały możliwość zapytania swoich lekarzy o to, która opcja terapeutyczna przyniesie im największą szansę na prowadzenie dłuższego i jakościowo lepszego życia.

U pacjentek przyjmujących Kisqali w połączeniu z terapią endokrynną konieczność zastosowania chemioterapii została odsunięta o ponad cztery lata (50,9 miesięcy) (HR=0,69; 95% CI: 0,56-0,87). Nie zaobserwowano żadnych nowych zdarzeń niepożądanych. Kisqali nie jest wskazany do stosowania w połączeniu z tamoksyfenem.

– Jesteśmy dumni, że byliśmy w stanie dostarczyć inhibitor CDK4/6 o najdłuższej kiedykolwiek zaraportowanej przeżywalności wynoszącej blisko pięć lat u młodszych kobiet – powiedziała Susanne Schaffert, prezes, Novartis Oncology. – Naszą wizją jest rozwijanie terapii, które przyniosą pacjentkom możliwie najdłuższe życie, a najnowsze najlepsze w swojej klasie dane przyczynią się do jej stosowania w leczeniu, potwierdzając, że Kisqali wydłuża życie młodszych kobiet w okresie przedmenopauzalnym z przerzutowym rakiem piersi, u których choroba jest zazwyczaj bardziej agresywna i które mają szczególne potrzeby.

Przerzutowy rak piersi u kobiet w okresie przedmenopauzalnym wyróżnia się pod względem biologicznym, jest bardziej agresywny i stanowi wiodącą przyczyną zgonów z powodu raka u kobiet w wieku 20-59 lat.

FDA zatwierdza Saxenda® do leczenia otyłości u nastolatków w wieku do 12 do 17 lat

FDA zatwierdza Saxenda® do leczenia otyłości u nastolatków w wieku do 12 do 17 lat

Novo Nordisk poinformowała, że amerykańska agencja FDA zatwierdziła aktualizację wskazań dla leku Saxenda® (liraglutyd) w postaci iniekcji 3 mg, poszerzającą je o leczenie otyłości u nastolatków (12–17 lat) o masie ciała powyżej 60 kg i ze wskaźnikiem masy ciała (BMI – body mass index) odpowiadającym 30 kg/m² lub wyższym dla osób dorosłych, jako terapia uzupełniająca dietę o obniżonej podaży kalorii i zwiększoną aktywność fizyczną.

Saxenda® została zatwierdzona przez FDA w 2014 roku do leczenia otyłości u dorosłych pacjentów z BMI ≥30 kg/m² lub ≥27 kg/m² z co najmniej jedną związaną z nadwagą chorobą towarzyszącą, jako terapia uzupełniająca dietę o obniżonej podaży kalorii i zwiększoną aktywność fizyczną.

W ciągu ostatnich 20 lat częstość występowania nadwagi oraz otyłości u dzieci i nastolatków na całym świecie uległa podwojeniu z 1 na 10 do 1 na 5 osób. Badania wskazują także, że jeśli oboje rodzice mają nadwagę, to około 80% ich dzieci będzie otyłych. Niestety, obecne opcje terapeutyczne dla tej populacji są ograniczone, co wskazuje na rosnące potrzeby pojawienia się nowych strategii terapeutycznych.

– Nowe opcje terapeutyczne dla nastolatków z otyłością mogłyby przynieść rodzinom nadzieję na skuteczną odpowiedź na tę rozprzestrzeniającą się epidemię – powiedział dr Aaron Kelly, profesor pediatrii i współzarządzający Centrum Leczenia Otyłości Dzieci przy Uniwersytecie Minnesota. – Ponieważ nawet 90% nastolatków z otyłością prawdopodobnie będzie otyłych również w życiu dorosłym, a w konsekwencji należy do grupy podwyższonego ryzyka rozwinięcia powikłań związanych z nadwagą, ważne jest aby zaadresować problem nadwagi i zaoferować pomoc możliwie najwcześniej. Jestem podbudowany tym, że mamy teraz do dyspozycji kolejne narzędzie do opracowania personalizowanego, kompletnego planu opieki, który wesprze nastolatków w trwałej utracie masy ciała.

Bezpieczeństwo i skuteczność leku Saxenda® jako terapii dla nastolatków z otyłością zostały wykazane w badaniu klinicznym Fazy III opublikowanym w „New England Journal of Medicine”. W trwającym 56 tygodni badaniu klinicznym porównywano działanie leku Saxenda® do placebo w zwalczaniu otyłości na grupie 251 pacjentów w wieku 12-17 lat, jako terapię uzupełniającą zmianę stylu życia polegającą na zdrowym odżywianiu i zwiększonej aktywności fizycznej, w celu zmniejszenia masy ciała. Punktem końcowym w badaniu była zmiana w standardowym odchyleniu (Standard Deviation Score – SDS) wskaźnika masy ciała (BMI) po 56 tygodniach.

Dane wskazują na znaczną redukcję wskaźnika BMI-SDS, a także na redukcję BMI, średniej masy ciała, oraz innych związanych z otyłością punktów końcowych vs placebo u nastolatków z otyłością przyjmujących Saxenda®, jako terapię towarzyszącą zmianie stylu życia. Zdarzenia niepożądane obserwowane u nastolatków były podobne do tych obserwowanych u osób dorosłych. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były zdarzenia żołądkowo-jelitowe, między innymi nudności, wymioty i biegunka.

– Narastający problem otyłości wśród nastolatków przyczynia się do kryzysu publicznej służby zdrowia i stanowi poważne wyzwanie dla profesjonalistów służby zdrowia, ponieważ mamy ograniczoną liczbę dostępnych opcji terapeutycznych – powiedział Mads Krogsgaard Thomsen, wiceprezes wykonawczy i dyrektor ds. nauki w Novo Nordisk. – Jesteśmy dumni, że mogliśmy zaoferować nową opcję terapeutyczną dla nastolatków z otyłością oraz ich rodzin w Stanach Zjednoczonych, dzięki pozytywnej decyzji FDA, która oznacza kolejny ważny krok dla leku Saxenda®.

Saxenda® w Stanach Zjednoczonych jest już zarejestrowana we wskazaniu leczenia przewlekłej otyłości u osób dorosłych z BMI ≥30 kg/m² lub ≥27 kg/m² z co najmniej jedną związaną z otyłością chorobą towarzyszącą, jako terapia uzupełniająca dietę o obniżonej podaży kalorii i zwiększoną aktywność fizyczną.

abbvie - Wysoki wskaźnik rocznego przeżycia wolnego od choroby przy połączeniu Imbruvica® (ibrutynib) plus Venclexta®/Venclyxto® (wenetoklaks) u wcześniej nieleczonych pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową

Wysoki wskaźnik rocznego przeżycia wolnego od choroby przy połączeniu Imbruvica® (ibrutynib) plus Venclexta®/Venclyxto® (wenetoklaks) u wcześniej nieleczonych pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową

Wysoki wskaźnik rocznego przeżycia wolnego od choroby przy połączeniu Imbruvica® (ibrutynib) plus Venclexta®/Venclyxto® (wenetoklaks) u wcześniej nieleczonych pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową

Firma AbbVie ogłosiła nowe dane z badania klinicznego Fazy II, CAPTIVATE, oceniającego lek Imbruvica ® (ibrutynib) w połączeniu z Venclexta®/Venclyxto® (wenetoklaks) u nieleczonych wcześniej pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową (CLL) oraz z chłoniakiem z małych limfocytów (SLL). Wskaźnik rocznego przeżycia wolnego od choroby (DFS – disease-free survival) u pacjentów zrandomizowanych do grupy przyjmującej placebo bądź ibrutynib po zakończeniu leczenia schematem combo, potwierdza, iż terapia combo może zaoferować pacjentom z CLL/SLL remisję i uwolnić od leczenia.

Niniejsze wyniki opierają się na wcześniej ogłaszanych rezultatach wskazujących, że pierwszoliniowy schemat combo w leczeniu CLL skutkuje wysokim wskaźnikiem niewykrywalnej minimalnej choroby resztkowej (uMRD – undetectable minimal residual disease) zarówno w krwi obwodowej (PB – peripheral blood) (75% pacjentów), jak i w szpiku kostnym (BM – bone marrow) (72% pacjentów). Niewykrywalna MRD oznacza, że po przebyciu terapii wykrywanych jest bardzo niewiele lub nie wykrywa się żadnych komórek rakowych. W grupie uMRD wskaźnik jednorocznego DFS nie różnił się znacząco od grupy pacjentów randomizowanych do placebo (95,3%; 95% CI 82,7-98,8) versus ibrutynib (100%; 95% CI 100-100) (P=0,1475).

W badaniu we wszystkich grupach pacjentów (przy medianie czasu trwania terapii wynoszącej 29 miesięcy) najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi (≥5% pacjentów) były neutropenia (36%), nadciśnienie (10%), trombocytopenia (5%) oraz biegunka (5%). Profil bezpieczeństwa terapii złożonej był spójny z działaniami niepożądanymi znanymi dla ibrutynibu i wenetoklaksu z osobna i nie zaobserwowano żadnych nowych sygnałów związanych z bezpieczeństwem.

CLL jest jedną z dwóch najczęstszych form białaczki u dorosłych i jest typem raka, który potrafi rozwijać się z komórek w szpiku kostnym, które później dojrzewają do konkretnych białych krwinek (limfocyty). Komórki rakowe mają swój początek w szpiku kostnym i później rozprzestrzeniają się do krwi. Częstość występowania CLL wynosi około 115 tys. pacjentów w samych Stanach Zjednoczonych, przy około 20 tys. nowo zdiagnozowanych pacjentach. CLL jest chorobą dotykającą głównie osoby starsze ze średnią wieku w chwili zdiagnozowania wynoszącą 65-70 lat.

Według amerykańskiego Towarzystwa Leczenia Białaczki i Chłoniaka, MRD odnosi się do małej liczby komórek rakowych, które pozostają w organizmie po przejściu terapii. Liczba pozostałych komórek może być tak mała, że nie wywołują one żadnych fizycznych objawów ani symptomów i często mogą być nie do wykrycia za pośrednictwem tradycyjnych metod diagnostycznych. Taki stan nazywany jest niewykrywalną MRD (uMRD). Lekarze stosują MRD/uMRD do pomiaru skuteczności terapii oraz do prognozowania, którzy pacjenci są narażeni na nawrót choroby.

Obecnie toczą się dodatkowe badania mające ocenić potencjał ibrutynibu i wenetoklaksu w połączeniu z terapią CLL, w tym badanie Fazy III, GLOW. Wyniki badania GLOW, oceniającego połączenie ibrutynib plus wenetoklaks w porównaniu do połączenia chlorambucyl plus obinutuzumab w pierwszorzutowym leczeniu pacjentów z CLL lub SLL, zostaną zaprezentowane podczas najbliższego kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego.

Sanofi - Dupixent® (dupilumab) firmy Sanofi zatwierdzony przez Komisję Europejską jako pierwszy i jedyny lek biologiczny dla dzieci w wieku 6 do 11 lat z ostrym atopowym zapaleniem skóry

Dupixent® (dupilumab) firmy Sanofi zatwierdzony przez Komisję Europejską jako pierwszy i jedyny lek biologiczny dla dzieci w wieku 6 do 11 lat z ostrym atopowym zapaleniem skóry

Dupixent® (dupilumab) firmy Sanofi zatwierdzony przez Komisję Europejską jako pierwszy i jedyny lek biologiczny dla dzieci w wieku 6 do 11 lat z ostrym atopowym zapaleniem skóry

Firma Sanofi poinformowała, że Komisja Europejska (KE) wydała zgodę na rozszerzenie wskazań dla leku Dupixent® (dupilumab) na terenie Unii Europejskiej (UE) o dzieci w wieku 6 do 11 lat z ostrą postacią atopowego zapalenia skóry kwalifikującą się do leczenia ogólnoustrojowego. Dupixent jest jedynym lekiem ogólnoustrojowym zatwierdzonym w UE do leczenia tego typu pacjentów.

– Jako rodzic dziecka z atopowym zapaleniem skóry oraz osoba, która na co dzień pracuje z rodzinami dotkniętymi tą chorobą, z bliska widuję ogromne obciążenie fizyczne i psychiczne wywoływane tą chorobą, a także wpływ, jaki wywiera na całe rodziny – powiedziała Korey Capozza, założycielka i dyrektor wykonawcza w Global Parents for Eczema Research (GPER). – Dzieci z ostrą postacią atopowego zapalenia skóry mają obecnie niewiele opcji terapeutycznych, które zaspokoiłyby ich potrzeby medyczne.

Atopowe zapalenie skóry to przewlekła choroba zapalna, która potrafi być bardzo upośledzająca, a jej ostra postać może istotnie wpływać na wiele aspektów życia zarówno samych dzieci, jak i ich rodzin. Obecne standardy leczenia dzieci z ostrym atopowym zapaleniem skóry w Europie ograniczają się do leczenia miejscowego. Oznacza to, że osoby z niewystarczająco kontrolowaną chorobą muszą zmagać się z intensywnym, nieustającym swędzeniem i ranami na skórze, które potrafią pokrywać znaczną powierzchnię ciała, skutkując pękaniem, zaczerwienieniem lub czernieniem, tworzeniem się strupów, sączeniem ze skóry. Ponadto, niekontrolowane ostre atopowe zapalenie skóry może wywierać negatywny wpływ na psychikę, powodując zaburzenia snu, stany lękowe oraz depresyjne, a także poczucie izolacji u dzieci.

– Zatwierdzenie leku Dupixent dla dzieci w Europie to ważny krok dla chorych na atopowe zapalenie skóry oraz ich rodzin, który zwiększa dostępność pierwszego w swojej klasie leku oferującego terapię o potwierdzonym bezpieczeństwie oraz udowodnionej skuteczności w walce z tą wyniszczającą chorobą skóry – powiedział John Reed, dyrektor na świat ds. badań i rozwoju w Sanofi. – Zdolność leku Dupixent do przywrócenia równowagi skóry oraz znaczącej redukcji uporczywego swędzenia, odpowiada na ważną potrzebę medyczną tych dzieci. Niezależnie od atopowego zapalenia skóry, prowadzimy badania potencjału leku Dupixent w grupach młodszych pacjentów i w różnych chorobach zapalnych typu 2.

Dupixent jest w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym, które hamuje przekazywanie sygnałów przez interleukunę-4 (IL-4) oraz interleukinę-13 (IL-13), i nie jest lekiem immunosupresyjnym. Dane z badań klinicznych z użyciem leku Dupixent wykazały, że IL-4 oraz IL-13 mają kluczowe znaczenie w indukowaniu odpowiedzi immunologicznej w stanach zapalnych typu 2., która odgrywa główną rolę w przypadku atopowego zapalenia skóry, astmie czy przewlekłym zapaleniu zatok z polipowatością nosa.

U dzieci w wieku od 6 do 11 lat i ważących od 15 do 60 kg, Dupixent 300 mg podawany jest w postaci iniekcji podskórnej co cztery tygodnie, po pierwotnych dwóch dawkach wysycających podanych w odstępie dwóch tygodni. W przypadku dzieci ważących ponad 60 kg, Dupixent 300 mg podawany jest co dwa tygodnie po pierwotnej dawce wysycającej podanej pierwszego dnia. U pacjentów ważących od 15 do 60 kg dawka może zostać zwiększona do 200 mg podawanych co dwa tygodnie, w zależności od oceny lekarza.

Agencja Badań Medycznych podsumowuje rok pracy i przedstawia plany na 2021 r.

Agencja Badań Medycznych w ramach konferencji pt. „Priorytety zdrowotne Polaków na 2021r. Rola Agencji w kreowaniu zmian praktyki klinicznej” podsumowała dotychczasową działalność oraz przedstawiła plany na przyszły rok. Wśród kluczowych obszarów wspieranych przez ABM w 2021 roku znajdą się m.in. choroby rzadkie, zdrowie psychiczne i terapie w chorobach cywilizacyjnych.

– Powołanie Agencji Badań Medycznych jest krokiem milowym, jeżeli chodzi o budowanie innowacyjnego, publicznego systemu opieki zdrowotnej. Agencja jest w stanie zorganizować i poprawić aktywność wydatkowania środków finansowych, chociażby przez organizację całej sieci podmiotów, które będą oferowały możliwość prowadzenia badań klinicznych. Wierzę, że rok 2021 będzie rokiem wychodzenia z pandemii i mam nadzieję, że pomoże w tym plan konkursów Agencji Badań Medycznych, jakie wyznaczone są na przyszły rok – podkreślił Minister Zdrowia Adam Niedzielski otwierając konferencję.

Pandemia koronawirusa spowodowała na całym świecie stagnację lub wręcz regres liczby komercyjnych badań klinicznych w poza covidowych obszarach. W Polsce spodziewany się raczej utrzymania danych sprzed roku, natomiast jeśli chodzi o badania niekomercyjne, patrząc na liczbę projektów sfinansowanych przez Agencje Badań Medycznych, możemy spodziewać się ich trzykrotnie więcej niż w roku ubiegłym.

Do końca 2020 roku, ABM zakontraktuje łącznie miliard złotych na realizację niekomercyjnych badań klinicznych. Dzięki środkom przekazanym już w pierwszym roku działalności Agencji możliwe jest przeprowadzenie prawie stu projektów, do których włączonych zostanie ponad 20 tysięcy pacjentów, którzy zyskają dostęp do innowacyjnych terapii. Przekazane środki pozwolą na uruchomienie badań m.in. z zakresu onkologii, kardiologii, pediatrii hematologii, czy neonatologii.

Jak podkreślał Prezes ABM dr Radosław Sierpiński – Pomimo pandemii Agencji Badań Medycznych udało się zrealizować wszystkie zakładane cele. Już w przyszłym roku pacjenci będą mogli skorzystać także z dwóch priorytetowych programów ABM tj. powstanie dziesięciu wyspecjalizowanych Centrów Wsparcia Badań Klinicznych oraz wprowadzanie do Polski praktycznie niedostępnej dotąd terapii adoptywnej CAR-T.

Plany naukowe na 2021 roku
W związku z finiszem prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich, którego zadaniem jest m.in. poprawa diagnostyki i dostępu do leczenia tych schorzeń, jak również widząc potrzebę dalszego stymulowania rozwoju polskich naukowców w tym obszarze, Agencja planuje na początku 2021 roku ogłosić konkurs na niekomercyjne badania kliniczne poświęcony wyłącznie chorobom rzadkim. Zakładany budżet konkursu wynosi 100 milionów złotych.

– Bardzo się cieszę, że w planie ABM znalazły się badania, które maja służyć poprawie diagnostyki w chorobach rzadkich. To jest niezwykle istotny problem. Oczywiście mamy świadomość, że w chorobach rzadkich nie doganiamy tempa opracowywania nowych terapii, które jest dostępne dla pacjentów z częstszymi schorzeniami, ale wyjściową kwestią jest problem diagnostyczny – podkreślała prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak podczas konferencji.

Równie wyczekiwanym przez środowisko programem jest wsparcie reformy zdrowia psychicznego. W związku z potrzebą pilnych zmian w tym zakresie, Ministerstwo Zdrowia zajmuje się obecnie wdrożeniem reformy, której celem jest stworzenie ogólnokrajowego, kompleksowego systemu zapewniającego wsparcie pacjentom doświadczającym zaburzeń psychicznych. Realizacja konkursu dedykowanego zdrowiu psychicznemu i neurologii ma na celu wzbogacenie reformy, a co za tym idzie zmiany oblicza polskiej psychiatrii.

– Psychiatria to dziedzina wiele lat dyskryminowana Musimy uzupełnić system leczenia w tym obszarze o dwa brakujące elementy tj. programy zdrowotne dla problemów wymagających wyspecjalizowanych oddziałów oraz powstania ośrodków wysokospecjalistycznych Mamy dwa lata na pełne wdrożenie wnikliwie opracowanej koncepcji Narodowego Programu Ochrony Zdrowia Psychicznego, dla której konkurs realizowany przez ABM będzie stanowić uzupełnienie i wsparcie – podsumował Marek Balicki – kierownik Biura ds. pilotażu Narodowego Programu Ochrony Zdrowia Psychicznego przy Instytucie Psychiatrii i Neurologii w Warszawie.

Agencja Badań Medycznych pod koniec 2021 roku planuje alokować także 100 mln zł grantu w celu zwiększenia dostępności innowacyjnych rozwiązań w ochronie zdrowia dla pacjentów lub osób zagrożonych chorobami cywilizacyjnymi. Choroby cywilizacyjne, nazywane potocznie epidemią XXI wieku, odpowiadają według statystyk za 80% wszystkich zgonów na świecie. Z tego względu wsparcie obszarów terapeutycznych dotykających coraz większa grupę społeczeństwa wskazano jako priorytetowe i będzie stanowić kontynuację poprzednich edycji konkursów Agencji Badań Medycznych na realizację niekomercyjnych badań klinicznych.

Terapia CAR-T lecząca białaczki zagości na stałe w Polsce

Agencji Badań Medycznych ogłosiła wyniki konkursu na opracowanie polskiej terapii adoptywnej (CAR/CAR-T). W najbliższych dniach zostanie podpisana umowa o dofinansowanie, która rozpocznie bezprecedensowy w historii Polski program rozwoju ultranowoczesnej terapii onkologicznej.

Zwycięzca może być tylko jeden

W ramach konkursu zgłosiły się dwa konsorcja naukowe, których liderami były Gdański Uniwersytet Medyczny oraz Warszawski Uniwersytet Medyczny. Grant wysokości 100 mln zł w ramach konkursu ABM przewidziany był jednak tylko dla jednego konsorcjum. Mimo, iż zagraniczni eksperci oceniający wnioski konkursowe ocenili oba projekty bardzo wysoko, to wyraźną przewagę punktów uzyskało konsorcjum, którego liderem jest Warszawski Uniwersytet Medyczny reprezentowany przez głównego badacza prof. dr hab. Sebastiana Giebela.

Zwycięskie konsorcjum składa się z jednostek umiejscowionych w całym kraju, a wśród instytucji znalazły się: lider konsorcjum – Warszawski Uniwersytet Medyczny, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej Curie, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Instytut Hematologii i Transfuzjologii, Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza, Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie oraz Uniwersytet Medyczny w Łodzi. Konsorcjum ma jednak charakter otwarty i mogą dołączać do niego kolejne jednostki.

Potrzeba społeczna

Wprowadzenie do Polski terapii CAR-T cells jest ważne nie tylko z punku widzenia badań naukowych, ale przede wszystkim z punktu widzenia szans dla pacjentów. Wskazaniem do terapii są złośliwe chłoniaki i ostre białaczki, w przypadku których brak jest opcji terapeutycznej.

Dotychczas w terapia rekombinowanych przeciwciał – CAR-T cell w naszym kraju była właściwie nie dostępna, ponieważ jej jednorazowe podanie kosztuje ponad 1,5 mln zł. W Polsce zaledwie kilka osób miała szansę zostać poddanym temu leczeniu. Obecnie, dzięki grantowi Agencji Badań medycznych terapia ta ma szanse na stałe pojawić się w Polsce.

Jak podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych dr Radosław Sierpiński – Polscy naukowcy są gotowi, by tę technologię wytworzyć i wdrożyć na stałe do polskiego systemu ochrony zdrowia. Liczymy, że w ciągu kilku lat dzięki podjętym przez nas działaniom otrzyma ją kilkuset pacjentów: wszyscy, którzy będą kwalifikować się do leczenia.

Nadzieja dla Pacjentów bez nadziei

Immunoterapia CAR-T jest przykładem najbardziej spersonalizowanej formy terapeutycznej, ponieważ dla każdego pacjenta produkowany jest lek z jego własnych limfocytów. Terapię tę stosuje się u chorych, u których doszło do nawrotu choroby, poprzednie leczenie okazało się nieskuteczne, a także w sytuacji, kiedy ze względu na duże zaawansowanie nowotworu nie można przeprowadzić przeszczepu.

Remisję choroby do stadium w którym komórek nowotworu nie da się wykryć metodami laboratoryjnymi, udało się dzięki technologii CAR-T uzyskać u 60-70% chorych. W przypadku innych terapii szansa wyleczenia takich pacjentów jest bliska zera.

Lista wskazań wykorzystania technologii CAR-T wciąż się wydłuża. Na świecie trwają obecnie badania kliniczne mające na celu ocenę skuteczności terapii CAR-T również w innych nowotworach hematologicznych, a także w guzach litych, takich jak rak płuc, rak piersi, glejak wielopostaciowy czy rak trzustki.

Dziesięciokrotnie niższe koszty leczenia

Szacunki Agencji Oceny Technologii Medycznych pokazują, że koszt leczenia 50 pacjentów to ponad 70 mln złotych. Grant Agencji Badań Medycznych o wartości 100 mln zł zapewni leczenie ponad trzykrotnie większej liczbie osób niż przy zastosowaniu produktów komercyjnych. Agencja Badań Medycznych ocenia, że technologia CAR-T może być nawet 10 razy tańsza niż obecnie, jeśli będzie wytwarzana w polskich ośrodkach. Jeżeli spadek ceny rzeczywiście będzie tak wyraźny, to realna może stać się także refundacja tej terapii.

Środki uzyskane w ramach 100 mln zł grantu od ABM pozwolą na wyposażenie polskich laboratoriów, by w ciągu kilku lat były w stanie zaproponować polską technologię wielokrotnie tańszą i szerzej dostępną. Jak deklaruje Prezes ABM – To projekt wieloletni i nawet po zakończeniu grantu z ABM dalej będziemy myśleli, jak możemy tę technologię w Polsce rozwijać. Mam nadzieję, że z czasem przełoży się to również na decyzje refundacyjne i wykorzystanie CAR-T stanie się stosowaną na szeroką skalę terapią w Polsce.

Premier powołał pełnomocnika ds. rozwoju sektora biotechnologii

Premier Mateusz Morawiecki podpisał zarządzenie ustanawiające pełnomocnika Prezesa Rady Ministrów do spraw rozwoju sektora biotechnologii i niezależności Polski w zakresie produktów krwiopochodnych.

Kim jest nowy pełnomocnik?

Pełnomocnikiem ds. rozwoju sektora biotechnologii i niezależności Polski w zakresie produktów krwiopochodnych został dr n. med. Radosław Sierpiński – p.o. Prezes Agencji Badań Medycznych.

Sierpiński z wykształcenia jest lekarzem kardiologiem i menedżerem, specjalizującym się w zarządzaniu w sektorze medycznym, badaniach klinicznych, HTA i managemencie nauki. Posiada rozległe doświadczenie w zakresie badań i rozwoju w biotechnologii oraz szerokie kontakty z międzynarodowymi instytucjami naukowymi i instytucjami zarządzającymi ochroną zdrowia. W latach 2018-2019 był doradcą Ministra Zdrowia, a od 2019 roku kieruje Agencją Badań Medycznych.

Czym zajmie się pełnomocnik?

Do zadań Pełnomocnika należeć będzie przede wszystkim monitowanie działań w zakresie realizacji projektu utworzenia polskiego hub-u biotechnologicznego oraz utworzenia Narodowego Frakcjonatora Osocza.

Ponadto, dr Radosław Sierpiński będzie odpowiedzialny za przeprowadzanie analiz i proponowanie rozwiązań w zakresie wspierania rozwoju sektora biotechnologii i niezależności Polski w zakresie produktów krwiopochodnych, przygotowywanie propozycji zmian przepisów w tym zakresie oraz wypracowanie rozwiązań mających na celu kształtowanie wzajemnych relacji między podmiotami gospodarczymi, publicznymi i naukowymi.

Strategiczne projekty w zadaniach pełnomocnika

Powstanie polskiego hub-u biotechnologicznego Warsaw Health Innovation Hub jest inicjatywą wypracowaną we współpracy z Agencją Badań Medycznych, której ideą jest ścisłe partnerstwo publiczno-prywatne, pozwalające na identyfikację najpilniejszych problemów w systemie opieki zdrowotnej oraz ich szybkie i skuteczne rozwiązanie. Powstanie Warsaw Health Innovation Hub ma być wielopodmiotową platformą pragmatycznie wykorzystującą innowacyjne rozwiązania do pomocy pacjentom i poprawy systemu opieki zdrowotnej w Polsce, a w kolejnych etapach ma stanowić podwaliny pod budowę w Warszawie HUBu biotechnologicznego.

Powstanie Polskiego Frakcjonatora Osocza stanowi zaś odpowiedź na brak krajowego zabezpieczenia potrzeb pacjentów w zakresie pozyskiwaniu osocza dla produkcji preparatów krwiopochodnych oraz ich przetwarzaniu i produkcji. Każdego roku Polska sprzedaje rocznie ponad 200 tys. litrów osocza pozyskanych od polskich dawców zagranicznym producentom preparatów krwiopochodnych. Polska nie posiada własnej fabryki osocza, co uzależnia nasz kraj od polityki zagranicznych wytwórców i importerów. Rola preparatów krwiopochodnych i ich zastosowanie systematycznie się zwiększa, co wykazała również panująca pandemia. Przetwarzanie surowca we własnym zakresie i produkcja preparatów krwiopochodnych w kraju ma zapewnić Polsce bezpieczeństwo medyczne i ekonomiczne.

Konferencja Agencji Badań Medycznych – Priorytety zdrowotne Polaków na 2021 rok

Agencja Badań Medycznych zaprasza na Konferencję pn. Priorytety zdrowotne Polaków na 2021r. Rola Agencji Badań Medycznych w kreowaniu zmian praktyki klinicznej, która odbędzie się 10 grudnia 2020 r. w formie hybrydowej.

Konferencja ma na celu omówienie problemów ważnych z punktu widzenia polskich pacjentów oraz wyznaczenie priorytetowych kierunków rozwoju nauk medycznych. Jednocześnie podczas konferencji zaprezentowane zostaną kluczowe obszary zdrowia, wymagające szczególnej uwagi i wsparcia publicznego.

W ramach wydarzenia przedstawiony zostanie plan działań Agencji Badań Medycznych na 2021r., uwzględniający szczególnie palące potrzeby zdrowotne polskich pacjentów. Agencja Badań Medycznych w swoich działaniach wskazuje kluczowe obszary interwencji w obszarze leczenia i zapobiegania chorobom, kreśląc jednocześnie propozycję rozwiązań mających na celu zapewnienie bezpieczeństwa zdrowotnego obywateli.

Obecnie oczy całego świata zwrócone są w stronę pandemii COVID-19. Koronawirus nie zmienił jednak potrzeb związanych z leczeniem chorób rzadkich, neurologicznych czy cywilizacyjnych nazywanych dziś epidemią XXI wieku. W odpowiedzi na to zapotrzebowanie, Agencja Badań Medycznych przygotowała plan realizacji konkursów na 2021r. obejmujących powyższe obszary.

– W 2021 roku nie ustajemy w intensywnej pracy by wesprzeć najbardziej newralgiczne obszary dla polskiej ochrony zdrowia. W korelacji do działań resortu Zdrowia wesprzemy szczególnie choroby rzadkie, zdrowie psychiczne i choroby cywilizacyjne. Kontynuujemy również rozwijanie sieci Centrów Badań Klinicznych oraz finansowanie niekomercyjnych badań klinicznych, do których spektrum mam nadzieję dołączą również wyroby medyczne – podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych dr n. med. Radosław Sierpiński.

Podczas Konferencji podsumowane zostaną także dotychczasowe działania Agencji, w tym przede wszystkim konkurs na tworzenie i rozwój Centrów Wsparcia Badań Klinicznych, II edycja konkursu na realizację niekomercyjnych badań klinicznych oraz konkurs dotyczący wprowadzenia do Polski technologii CAR-T. Już w pierwszym roku Agencja Badań Medycznych zakontraktowała niemal miliard złotych, z czego około 40 procent przeznaczono na badania z zakresu onkologii i hematologii. Jak deklaruje ABM, dzięki wsparciu Agencji w 2020 r. w Polsce będzie toczyło się minimum 60 niekomercyjnych badań klinicznych, które zmienią obraz rynku biotechnologicznego w naszym kraju.

– Rok 2020 był niezwykle dynamiczny w działaniach jakie podjęła ABM. Pomimo pandemii udało nam się zrealizować wszystkie zakładane cele – kilkadziesiąt projektów w ramach szybkiej ścieżki dla badaczy w kierunku COVID tylko potwierdza ważną rolę Agencji w badaniach naukowych. Dla mnie najważniejszym wskaźnikiem nie jest jednak miliard złotych zakontraktowany na badania, ale to że ponad 20 tysięcy pacjentów skorzysta z dostępu do innowacyjnych terapii dzięki tym nakładom. Budowa Centrów Wsparcia Badań Klinicznych oraz wprowadzenie do Polski technologii CAR-T to dwa ważne programy z owoców których już niedługo będziemy mogli wszyscy korzystać – podsumowuje Prezes Sierpiński.

Konferencja Priorytety zdrowotne Polaków na 2021 r. Rola Agencji Badań Medycznych w kreowaniu zmian praktyki klinicznej stanie się forum, które połączy ekspertów we wspólnej idei wypracowania najlepszych narzędzi służących polskim pacjentom.

Więcej informacji o wydarzeniu oraz formularz zgłoszeniowy dostępne są na stronie: https://abm.gov.pl/pl/konferencja-2020/638,Konferencja-Agencji-Badan-Medycznych-Priorytety-zdrowotne-Polakow-na-2021-rok.html

Szansa na przełom w leczeniu złośliwych nowotworów mózgu

Agencja Badań Medycznych zakwalifikowała do dofinansowania kwotą prawie 8,5 mln zł projekt skierowany do chorym z nowo zdiagnozowanym glejakiem wielopostaciowym mózgu w ramach pierwszego konkursu na realizacje niekomercyjnych badań klinicznych. Badanie realizowane jest pod kierownictwem dr. hab. n. med. Wojciecha Kaspera z Katedry Neurochirurgii i Oddziału Klinicznego Neurochirurgii Wydziału Nauk Medycznych Śląskiego Uniwersytetu Medycznego (ŚUM) w Katowicach.

Projekt ma charakter wieloośrodkowy i obok ŚUM w jego realizację zaangażowany jest Narodowy Instytut Onkologii im. M. Skłodowskiej-Curie Oddział w Gliwicach. Badanie stawia sobie za cel opracowanie nowego schematu leczenia jednej ze skrajnie złośliwych postaci nowotworu mózgu tj. glejaka wielopostaciowego.

Glejak wielopostaciowy to najbardziej agresywny i złośliwy guz mózgu. Średni czas przeżycia chorego z rozpoznaniem glejaka wielopostaciowego, przy zastosowaniu obecnego standardu leczenia, to niewiele ponad 15 miesięcy. Mimo postępu jaki dokonał się w ostatnich latach w dziedzinie onkologii, wyniki leczenia złośliwych nowotworów mózgu pozostają niezadawalające. Standardem pozostaje leczenie chirurgiczne, czyli możliwe radykalna resekcja guza. Niestety, z uwagi na naciekający charakter wzrostu guza oraz położenie glejaka w obszarach mózgu, które uznaje się za nieoperacyjne, w wielu przypadkach przeprowadzenie radykalnego leczenia operacyjnego bez uszkodzenia kluczowych obszarów mózgu nie jest możliwe.

Jak wyjaśnia dr hab. n. med. Wojciech Kaspera: – za tak agresywnym charakterem wzrostu guza oraz jego opornością na nowe metody leczenia stoi m.in. unikalna zdolność komórek glejaka wielopostaciowego do hamowania odpowiedzi immunologicznej w organizmie człowieka. Główną rolę w rozpoznaniu komórki nowotworowej oraz jej zniszczeniu odgrywają limfocyty T. To one rozpoznają na powierzchni nowotworu specyficzne białka tzw. antygeny, a następnie generują immunologiczną, mającą na celu zwalczenie komórek nowotworu. Z drugiej strony, komórki guza posiadają na swojej zewnętrznej powierzchni białka, nazywane fachowo tarczą molekularną, które zdolne są do blokowania tzw. punktów kontroli układu immunologicznego na powierzchni limfocytów T, co w efekcie prowadzi do ich inaktywacji i ucieczki nowotworu spod nadzoru układu immunologicznego. Innymi słowy, komórki nowotworowe wykorzystują tą tarczę by stać się niewidocznymi dla układu immunologicznego gospodarza.

Projekt wsparty przez Agencję Badań Medycznych zakłada wprowadzenie do terapii glejaka wielopostaciowego pembrolizumabu – leku blokującego receptor PD-1 (tzw. receptor programowalnej śmierci komórki), który obecny jest m.in. na powierzchni limfocytów T. Nowotwór mózgu hamuje funkcję limfocytów T poprzez znajdujące się na jego powierzchni białko, które łącząc się z receptorem doprowadza do wygaszenia funkcji przeciwnowotworowej limfocytów T. Idea wykorzystania pembrolizumabu w terapii glejaka wielopostaciowego ma na celu przywrócenie aktywność limfocytów T i skuteczną walkę z nowotworem mózgu przy wykorzystaniu własnego układu immunologicznego.

Docent Wojciech Kaspera, podkreśla, że – przełomem w projekcie jest podejście, które zakłada włączenie pembolizumabu do leczenia przed planowanym leczeniem chirurgicznym. Zakładamy, że takie wykorzystanie inhibitora anty-PD-1 u pacjentów z rozpoznanym glejakiem wielopostaciowym może doprowadzić do aktywacji układu immunologicznego przed chirurgicznym usunięciem guza, a także wzmocni ono skuteczność stosowanych po leczeniu chirurgicznym metod uzupełniających leczenie takich jak chemio- i radioterapia. Tego typu podejście to aktualnie jeden z najnowszych i najbardziej obiecujących trendów w badaniach klinicznych.

Ponad 11 mln zł na stworzenie Centrum Wsparcia Badań Klinicznych przy Uniwersytecie Medycznym w Łodzi

Prezes Agencji Badań Medycznych, dr n med. Radosław Sierpiński wręczył na ręce rektora Uniwersytetu Medycznego w Łodzi prof. Radzisława Kordka symboliczny czek z dofinansowaniem na kwotę 11 222 536,40 zł w ramach konkursu na tworzenie i rozwój Centrów Wsparcia Badań Klinicznych (CWBK).

Uniwersytet Medyczny w Łodzi znalazł się w gronie dziesięciu beneficjentów konkursu Agencji Badań Medycznych dotyczącego tworzenia i rozwoju Centrów Wsparcia Badań Klinicznych. Projekt uczelni pt.: „Centrum Wsparcia Badań Klinicznych Uniwersytetu Medycznego w Łodzi (CWBK) – kompleksowe i systemowe wsparcie realizacji badań klinicznych w modelu usług wspólnych” został najwyżej oceniony i otrzymał dofinansowanie w wysokości ponad 11 mln zł.

Agencja Badań Medycznych przeznaczyła w sumie 100 mln zł na stworzenie sieci dziesięciu wyspecjalizowanych Centrów Wsparcia Badań Klinicznych (CWBK). Nowopowstałe centra pozwolą na lepszą koordynację badań klinicznych w Polsce. Inicjatywa ma na celu uatrakcyjnienie rynku badań klinicznych, co przyczyni się do zwiększenia szansy pacjentów na dostęp do nowoczesnych, innowacyjnych terapii, częstszego wyboru przez sponsorów ośrodków badawczych w naszym kraju, a także wzrostu liczby realizowanych badań.

– Sieć Centrów Wsparcia Badań Klinicznych będzie ogólnopolską inwestycją w infrastrukturę badawczą, która mam nadzieję spowoduje, że Polska stanie się liderem Europy Środkowo-Wschodniej, jeżeli chodzi o jakość prowadzonych badań klinicznych. Głęboko wierzę, że to wsparcie pozwoli nie tylko na dynamiczne prowadzenie badań klinicznych w przejrzystym procesie, , ale także co bardzo istotne umożliwi pacjentom wzięcie udziału w badaniach klinicznych z maksymalnym bezpieczeństwem i komfortem – podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych dr n. med. Radosław Sierpiński.

Dzięki otrzymanemu dofinansowaniu uczelniane Centrum Badań Klinicznych zapewni systemowe wsparcie dla badań klinicznych realizowanych przez Uniwersytet oraz szpitale akademickie. Uzupełnieniem powstałej sieci badawczej będzie współpraca z placówkami POZ, szpitalami wojewódzkimi i innymi partnerami klinicznymi. Harmonogram projektu zakłada przygotowanie i oddanie do użytkowania scentralizowanej infrastruktury, wdrożenie rozwiązań systemowych oraz rozwój kadry na wzór modelowych standardów Agencji Badan Medycznych.

Maksymalizacja korzyści uzyskanych z projektu będzie możliwa dzięki koordynacji i zastosowaniu modelu usług wspólnych na 3 poziomach:
1) realizacja badań w roli sponsora lub jednostki prowadzącej badania na zlecenie sponsora Academic Research Organisation (ARO) (usługi wspólne na rzecz zespołów naukowo-badawczych, koordynacja procesów wsparcia tj. uzyskiwanie wszelkich zgód i pozwoleń, logistyka badanych produktów leczniczych, zapewnienie i kontrola jakości, planowanie, biostatystyka, pharmacovigilance);
2) realizacja badań w roli przedstawiciela sieci ośrodków Site Management Organisation (SMO) (aktywne pozyskiwanie badań, punkt kontaktowy dla partnerów biznesowych, zapewnienie jakości i koordynacji, doradztwo naukowe, zarządzanie płatnościami, standaryzacja usług w szpitalach);
3) realizacja badań w roli ośrodka badań wczesnej fazy – zapewnienie odpowiedniej jakości i bezpieczeństwa dla badań wczesnofazowych.

– Centrum Wsparcia Badań Klinicznych zostanie zlokalizowane w sąsiedztwie Centralnego Szpitala Klinicznego. Dzięki temu będziemy mogli korzystać z zasobów szpitalnych tj. apteki, sprzętu diagnostycznego, laboratorium, oddziału intensywnej terapii. Natomiast scentralizowana infrastruktura CWBK będzie dostępna dla wszystkich szpitali klinicznych, ale badania, które będą wymagały hospitalizacji pacjentów zrealizujemy w ramach wysokospecjalistycznych oddziałów szpitalnych – mówi Ireneusz Staroń, Dyrektor CBK

CWBK będzie funkcjonowało w modelu usług wspólnych świadczonych na rzecz szpitali klinicznych w zakresie pozyskiwania badań, wstępnego procesu wykonalności (feasibility study), bieżącego kontaktu ze sponsorami badań klinicznych oraz koordynacji procesu badawczego. W wyniku realizacji projektu powstanie również Ośrodek Badań Klinicznych Wczesnej Fazy, profilowany na realizację projektów wczesnych faz obejmujących większość obszarów medycznych, a docelowo, po zakończeniu drugiego etapu budowy Centrum Kliniczno-Dydaktycznego UM i utworzeniu Akademickiego Ośrodka Onkologicznego, ze szczególnym uwzględnieniem onkologii.

Kategoria: Aktualności