Aktualności – Strona 10 – Badania Kliniczne

GSK ViiV - ViiV Healthcare ogłasza większą skuteczność swojego leku badanego – kabotegrawiru podawanego co dwa miesiące w iniekcjach o przedłużonym działaniu – w porównaniu z codzienną doustną profilaktyką przedekspozycyjną HIV (PrEP)

ViiV Healthcare ogłasza większą skuteczność swojego leku badanego – kabotegrawiru podawanego co dwa miesiące w iniekcjach o przedłużonym działaniu – w porównaniu z codzienną doustną profilaktyką przedekspozycyjną HIV (PrEP)

ViiV Healthcare, globalna spółka specjalizująca się w leczeniu HIV, w której większościowy pakiet akcji posiada firma GSK i której akcjonariuszami są firmy Pfizer Inc. oraz Shionogi Limited, ogłosiła, że zaprezentowane dane z badania HIV Prevention Trials Network (HPTN) 083 wykazały przewagę leku badanego w postaci kabotegrawiru podawanego w iniekcjach o przedłużonym działaniu co dwa miesiące w profilaktyce zakażeń wirusem HIV w porównaniu z codziennym przyjmowaniem doustnych tabletek zawierających emtrycytabinę/fumaran dizoproksylu tenofowiru w dawce 200 mg i 300 mg (FTC/TDF).

HPTN 083 jest randomizowanym, wieloośrodkowym, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby badaniem klinicznym fazy IIb/III, oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo kabotegrawiru podawanego w iniekcjach o przedłużonym działaniu w ramach profilaktyki przedekspozycyjnej (PrEP) u mężczyzn uprawiających seks z mężczyznami i transpłciowych kobiet, uprawiających seks z mężczyznami. Zaślepiony etap badania został przedterminowo zakończony w maju 2020 r. po przeprowadzeniu przez niezależny Komitet ds. monitorowania danych i bezpieczeństwa (DSMB) zaplanowanej wcześniej oceny. Wykazała ona, że kabotegrawir o przedłużonym działaniu odznacza się dużą skutecznością w zapobieganiu zakażeniom HIV w populacji badanej. Ostateczna analiza danych potwierdziła przewagę kabotegrawiru o przedłużonym działaniu, który okazał się o 66% skuteczniejszy w zapobieganiu zakażeniom wirusem HIV niż codziennie przyjmowane doustne tabletki FTC/TDF. Wyniki badania zostały zaprezentowane podczas 23. Międzynarodowej Konferencji AIDS (AIDS 2020: Virtual) w dniu 8 lipca 2020 roku.

Dr Kimberly Smith, Dyrektor ds. badań i rozwoju w ViiV Healthcare i specjalistka w zakresie zdrowia publicznego, powiedziała: – Te dane to prawdziwy przełom. Pokazują, że kabotegrawir podawany co dwa miesiące w iniekcjach o przedłużonym działaniu zapobiega zakażeniu HIV wśród będących w grupie ryzyka mężczyzn uprawiających seks z mężczyznami i kobiet transpłciowych uprawiających seks z mężczyznami skuteczniej niż codzienne przyjmowanie tabletek FTC/TDF. Wyniki badania mogą zmienić wszystko, jeżeli chodzi o profilaktykę zakażeń HIV, umożliwiając wysoce skuteczną, a zarazem wygodną terapię, obejmującą zaledwie sześć dawek w roku, zamiast codziennego przyjmowania leków.

– Jesteśmy podekscytowani wynikami, nie tylko ze względu na samą dużą skuteczność kabotegrawiru, ale także dlatego, że w badaniu uzyskano odpowiednią reprezentację niektórych grup populacji ogólnej, które są narażone na nieproporcjonalnie duże ryzyko zakażenia wirusem HIV, tj. czarnoskórych mężczyzn uprawiających seks z mężczyznami w Stanach Zjednoczonych, młodych mężczyzn uprawiających seks z mężczyznami na całym świecie oraz kobiet transpłciowych.

Ostateczna analiza danych z badania HPTN 083 wykazała 52 udokumentowane przypadki zakażenia wirusem HIV, z których 13 wystąpiło w ramieniu badania, w którym uczestnicy przyjmowali kabotegrawir o przedłużonym działaniu, a 39 – w ramieniu, w którym stosowano tabletki FTC/TDF. Przekłada się to na odsetek występowania zakażeń wirusem HIV na poziomie 0,41% (95% przedział ufności [CI] 0,22%-0,69%) w grupie przyjmującej kabotegrawir i 1,22% (95% CI 0,87%-1,67%) w grupie przyjmującej FTC/TDF. Wstępna ocena wykazała, że przestrzeganie zaleceń dotyczących doustnego przyjmowania FTC/TDF było na wysokim poziomie, co zostało potwierdzone losowym badaniem próbek podgrupy 372 uczestników przyjmujących FTC/TDF. Jakikolwiek wykrywalny poziom tenofowiru (>0,31 ng/ml) zarejestrowano u 87% uczestników, a stężenia odpowiadające codziennemu przyjmowaniu leku (>40 ng/ml) wykryto w 75% wszystkich przebadanych próbek. Pomimo tak zadowalającego poziomu przestrzegania zasad leczenia preparatem doustnym, kabotegrawir o przedłużonym działaniu miał przewagę w odniesieniu do pierwszorzędowego punktu końcowego dotyczącego skuteczności, którym była liczba udokumentowanych zakażeń HIV, tj. był o 66% skuteczniejszy (95% CI 38%-82%) niż FTC/TDF w zapobieganiu zakażeniom HIV w badanej populacji. Zarówno kabotegrawir o przedłużonym działaniu, jak i tabletki FTC/TDF były dobrze tolerowane w czasie całego badania. Większość zdarzeń niepożądanych miała charakter łagodny lub umiarkowany, a ich występowanie było na podobnym poziomie w obu ramionach badania. Odczyn w miejscu wstrzyknięcia, gorączka i nadciśnienie częściej występowały w ramieniu z kabotegrawirem, a mdłości były powszechniejsze w ramieniu, w którym uczestnicy przyjmowali FTC/TDF. Większość uczestników w grupie przyjmującej kabotegrawir (80%) zgłaszało ból lub tkliwość w miejscu wstrzyknięcia, w porównaniu do 31% pacjentów z grupy przyjmującej FTC/TDF, którym wykonywano zastrzyki z placebo. W grupie uczestników badania przyjmujących kabotegrawir odsetek przypadków przerwania leczenia ze względu na reakcję w miejscu wstrzyknięcia lub nietolerancji wstrzyknięć wyniósł 2,2%, podczas gdy w grupie przyjmującej FTC/TDF nie było przypadków przerwania leczenia ze względu na reakcję w miejscu wstrzyknięcia.

Do badania HPTN 083 zakwalifikowano niebędących nosicielami wirusa HIV mężczyzn i kobiety transpłciowe, którzy uprawiali seks z mężczyznami – osoby uważane za narażone na większe ryzyko zakażenia wirusem HIV. Dwie trzecie uczestników było w wieku poniżej 30 lat (mediana wieku wynosiła 26 lat), a 12% stanowiły kobiety transpłciowe (n = 567). Połowa uczestników ze Stanów Zjednoczonych określiła siebie jako osoby czarnoskóre lub jako Afroamerykanów (n = 844).

Dr Myron S. Cohen, główny współbadacz prowadzący badanie HPTN i profesor nadzwyczajny nauk medycznych, mikrobiologii, immunologii i epidemiologii na Uniwersytecie Karoliny Północnej (UNC) w Chapel Hill, powiedział: – Leki, które pomagają zapobiegać nowym zakażeniom wirusem HIV są nieodzowne w walce z epidemią HIV na całym świecie. To bardzo ekscytujące, że dzięki badaniom nad kabotegrawirem w zastrzykach o przedłużonym działaniu mamy przekonujące dowody kliniczne na istnienie kolejnej skutecznej terapii PrEP. Może ona odegrać istotną rolę w ograniczeniu rozprzestrzeniania się HIV, a ostatecznie uratować życie wielu ludziom.

Badanie HPTN 083 zostało sfinansowane wspólnie przez amerykański NIAID, należący do NIH, oraz ViiV Healthcare, a zostało przeprowadzone przez HPTN. Produkty badane zostały zapewnione przez ViiV Healthcare i Gilead Sciences.

Uzupełnieniem wniosków płynących z badania HPTN 083 będą wyniki kolejnego trwającego badania oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność kabotegrawiru o przedłużonym działaniu w zapobieganiu zakażeniom wirusem HIV u aktywnych seksualnie kobiet (HPTN 084). Jak dotychczas do badania HPTN 084 zakwalifikowano ponad 3000 aktywnych seksualnie kobiet z siedmiu krajów afrykańskich. Badanie jest współfinansowane przez NIAID, ViiV Healthcare i Fundację Billa i Melindy Gatesów.

ViiV Healthcare ma zamiar wykorzystywać dane z badania HPTN 083 na potrzeby przyszłych zgłoszeń regulacyjnych. Kabotegrawir nie został jeszcze nigdzie na świecie dopuszczony przez organy regulacyjne do stosowania w monoterapii w leczeniu lub profilaktyce zakażeń wirusem HIV.

Informacje o badaniu HPTN 083 (NCT02720094)
Badanie HPTN 083 to badanie fazy IIb/III prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność w zapobieganiu zakażeniom wirusem HIV kabotegrawiru podawanego co osiem tygodni w iniekcjach o przedłużonym działaniu w porównaniu z codziennym doustnym przyjmowaniem tabletek FTC/TDF (200 mg/300 mg). Każdy uczestnik badania miał otrzymywać lek badany przez cały zaślepiony etap badania, trwający maksymalnie 3 lata. Rekrutacja pacjentów do badania rozpoczęła się w listopadzie 2016 r. W badaniu HPTN 083 udział wzięło około 4566 mężczyzn uprawiających seks z mężczyznami oraz transpłciowych kobiet uprawiających seks z mężczyznami. Badanie prowadzono w ośrodkach badawczych w Argentynie, Brazylii, Peru, Stanach Zjednoczonych, RPA, Tajlandii i Wietnamie.

Biontech i Pfizer uzyskały zgodę na rozpoczęcie pierwszej fazy badań klinicznych nad potencjalną szczepionką przeciw COVID-19

Cztery potencjalne szczepionki to pierwsze w swojej klasie szczepionki przeciw COVID-19 opracowywane w ramach projektu „Prędkość światła” („Lightspeed”) BioNTech; każda z nich reprezentuje inny format mRNA i inne antygeny docelowe. Dwie z czterech potencjalnych szczepionek zawierają mRNA ze zmodyfikowanymi nukleozydami (modRNA), jedna zawiera mRNA z urydyną (uRNA), natomiast w czwartej wykorzystano samoreplikujący się mRNA (saRNA). Każdy format mRNA jest połączony z nanocząsteczką lipidową (LNP). Większą sekwencję „kolca” zawarto w dwóch potencjalnych szczepionkach; w dwóch pozostałych wykorzystano mniejszą zoptymalizowaną domenę wiążącą receptor (RBD) z białka S (białka „kolca”). Potencjalne szczepionki oparte na RBD zawierają fragment „kolca” uważany za najważniejszy w aktywizowaniu przeciwciał, które mogą dezaktywować wirusa.

W badaniu fazy I/II, które jest poświęcone ustaleniu dawki, ocenie planuje się poddać około 200 zdrowych uczestników w wieku od 18 do 55 lat , którzy będą przyjmować dawki w zakresie od 1 µg do 100 µg. Celem tej fazy jest ustalenie optymalnej dawki, która będzie stosowana w przyszłych badaniach, a także ocena bezpieczeństwa stosowania i immunogenności szczepionki. Badanie obejmie również ocenę skutków wielokrotnego szczepienia z użyciem trzech z czterech potencjalnych szczepionek, w których wykorzystano uRNA lub modRNA. Pacjenci obciążeni większym ryzykiem ciężkiej postaci COVID-19 zostaną włączeni do drugiej części badania.

– Cieszymy się z zakończenia badań przedklinicznych w Niemczech i z otrzymania tego ważnego zezwolenie regulacyjnego na rozpoczęcie pierwszego etapu badań z udziałem ludzi. Tempo, w jakim przechodzimy od zainicjowania programu do rozpoczęcia badania, wskazuje na ogromne zaangażowanie wszystkich stron – powiedział Dyrektor Generalny i współzałożyciel BioNTech, Ugur Sahin.

– Partnerstwo Pfizer i BioNTech oznacza mobilizację naszych zasobów w nadzwyczajnym tempie w obliczu tego ogólnoświatowego wyzwania – podkreślił Albert Bourla, Prezes i Dyrektor Generalny Pfizer. – Teraz, gdy już możemy rozpocząć pracę w Niemczech, z niecierpliwością wyczekujemy i aktywnie przygotowujemy się do uruchomienia tego unikalnego programu badań klinicznych w Stanach Zjednoczonych – dodał.

Na etapie badań klinicznych firma BioNTech będzie dostarczać swoim partnerom szczepionki pochodzące z jej europejskich zakładów wytwarzających mRNA, które posiadają certyfikaty GMP.

Firma BioNTech współpracuje też z firmą Fosun Pharma nad rozwojem szczepionki BNT162 w Chinach, gdzie – jak się oczekuje – będą wspólnie prowadzić badania.

ABM przeznaczy 100 mln na przełomową terapię leczenia nowotworów

Agencja Badań Medycznych rozpoczęła program mający na celu opracowanie i wprowadzenie do Polski na szeroką skalę innowacyjnej terapii komórkami CAR-T, ukierunkowanej na leczenie ciężkich nowotworów. Rusza nabór wniosków w konkursie, na który przeznaczone zostanie 100 mln zł.

Terapia komórkami CAR-T jest najbardziej zaawansowaną i spersonalizowaną technologią stosowaną w leczeniu hematoonkologicznym, która polega na wytworzeniu dla każdego pacjenta leku na bazie jego własnych limfocytów. Obecnie wskazaniem do terapii CAR-T są złośliwe chłoniaki i ostre białaczki u dzieci oraz młodych dorosłych, którym skończyły się opcje dalszego leczenia.

Pomysł na grant z zakresu wprowadzenia do Polski technologii komórek CAR-T zrodził się przede wszystkim z potrzeby społecznej. Jest to technologia niezwykle droga, ponieważ leczenie jednego pacjenta to obecnie koszt minimum pół miliona dolarów. Terapia ta, jeszcze w ubiegłym roku była całkowicie niedostępna dla polskich pacjentów; żeby ją otrzymać, musieli wyjeżdżać zagranicę.

Tak duże środki przeznaczone przez Agencję Badań Medycznych mają zapewnić wprowadzenie technologii CAR-T do kraju, przyspieszyć badania naukowe oraz stymulować prowadzenie badań klinicznych nad tymi terapiami w Polsce. Ta strategiczna decyzja pozwoli na to aby w najbliższej przyszłości polscy pacjenci mogli realnie korzystać z tak innowacyjnej terapii.

– Zakładamy, że już w przyszłym roku do Polski zostanie ściągnięta licencja na tę nowoczesną terapię i w ramach planowanego badania klinicznego umożliwimy polskim pacjentom dostęp do terapii CAR-T. Pamiętajmy, że są to dopiero początki trudnego i bardzo ambitnego programu. Wierzymy, że dzięki naszemu finansowaniu i wiedzy polskich naukowców kilkaset osób w Polsce będzie miało szansę na skorzystanie z tej terapii w trakcie realizacji grantu. Bez tego programu takich szans nie będzie – podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych dr n. med. Radosław Sierpiński.

Agencja Badań Medycznych widzi wielką przyszłość przed terapiami opartymi na komórkach CAR-T. Jak pokazują badania kliniczne, efekty leczenia technologią CAR-T są spektakularne, zwłaszcza biorąc pod uwagę fakt, że otrzymywały ją osoby, dla których nie było już żadnych szans. Remisja choroby po trzech miesiącach utrzymuje się bowiem u 82 proc. pacjentów,
a u 98 proc. z nich nie ma śladu białaczki.

Na początku lipca br. Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu, poinformował, że dzięki zastosowaniu terapii genowej CAR-T udało się wyleczyć 11-letniego pacjenta z ostrej białaczki limfoblastycznej. U chłopca, po siedmiu latach nieskutecznych terapii, wreszcie nie stwierdzono obecności komórek nowotworowych.

Jak podkreśla prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu – ze względu na ogromne koszty planowanie kolejnych podań terapii jest ograniczone finansowo. Grant Agencji Badań Medycznych daje szansę pomóc dzieciom, które wyczerpały już wszystkie inne metody leczenia.

GlaxoSmithKline - GSK i Medicago ogłaszają rozpoczęcie współpracy w celu opracowania nowej potencjalnej szczepionki z adiuwantem przeciwko COVID-19

GSK i Medicago ogłaszają rozpoczęcie współpracy w celu opracowania nowej potencjalnej szczepionki z adiuwantem przeciwko COVID-19

GSK i Medicago ogłosiły rozpoczęcie współpracy w celu opracowania i oceny potencjalnej szczepionki przeciwko COVID-19, która połączy rekombinowane cząsteczki wirusopodobne koronawirusa (CoVLP) z systemem adiuwanta pandemicznego GSK. Cząsteczki CoVLP naśladują strukturę wirusa odpowiedzialnego za chorobę COVID-19, dzięki czemu są rozpoznawane przez układ odpornościowy. Zastosowanie adiuwanta może mieć szczególne znaczenie w sytuacji pandemii, ponieważ może spotęgować odpowiedź immunologiczną oraz zmniejszyć ilość wymaganego antygenu w jednej dawce szczepionki, pozwalając na wyprodukowanie większej liczby dawek, a tym samym przyczyniając się do ochrony większej liczby osób.

Wyniki badań przedklinicznych potencjalnej szczepionki z cząsteczkami CoVLP firmy Medicago wskazują, że podanie jednej dawki szczepionki wraz z adiuwantem powoduje występowanie wysokiego poziomu przeciwciał neutralizujących.

Pierwsza faza badań klinicznych ma się rozpocząć w połowie lipca. Jej celem jest ocena bezpieczeństwa oraz immunogenności trzech różnych dawek przeciwciał w połączeniu z adiuwantem pandemicznym firmy GSK oraz równocześnie w połączeniu z adiuwantem innej firmy, podawanych w schemacie szczepienia z jedną i dwiema dawkami aplikowanymi w odstępie 21 dni.

W zależności od wyników badań klinicznych i formalności rejestracyjnych firmy chcą zakończyć opracowywanie szczepionki i udostępnić ją w pierwszej połowie 2021 r. Ponadto obie firmy rozważą możliwość rozszerzenia współpracy w celu opracowania potencjalnej szczepionki chroniącej przed COVID-19 do stosowania po okresie pandemii – w zależności od rozwoju choroby COVID-19 po wygaszeniu pandemii i związanego z tym zapotrzebowania – a także przeciwko innym chorobom zakaźnym.

Do wytwarzania przeciwciał do szczepionki przeciwko COVID-19 firmy będą korzystać z opartej na technologii roślinnej platformy produkcyjnej Medicago. Ta innowacyjna technologia używa liści roślin jako bioreaktorów do produkcji białka S, które samoczynnie dołącza się do cząsteczek VLP używanych w potencjalnej szczepionce z CoVLP. Wysoka skalowalność technologii może pomóc w produkcji dużych ilości szczepionki w znacznie skróconym czasie. Firmy przewidują, że dzięki wykorzystaniu tej technologii w połączeniu z opatentowanym systemem adiuwanta GSK będą mogły wytworzyć około 100 mln dawek szczepionki do końca 2021 r. Do 2023 r., duży zakład produkcyjny obecnie budowany w Quebecu w Kanadzie ma dostarczać nawet do 1 mld dawek rocznie. Opisywana platforma produkcyjna była już wykorzystywana do produkcji sezonowych szczepionek z cząsteczkami VLP przeciwko grypie, a wniosek licencyjny jest obecnie rozpatrywany przez kanadyjski urząd regulacyjny.

Dr Thomas Breuer, Dyrektor Medyczny GSK Vaccines: – To porozumienie prowadzi do powstania innowacyjnej szczepionki łączącej skalowalną technologię wytwarzania przeciwciał w oparciu o rośliny i adiuwant pozwalający na zmniejszenie dawki szczepionki. Jeżeli ten projekt zakończy się sukcesem, będzie miał znaczący wkład w walce przeciwko COVID-19. Jesteśmy przekonani, że potrzeba wielu szczepionek, w tym takich, które będą stosowane po okresie pandemii. Wspomniana technologia wykorzystująca rośliny jest również obiecująca w przypadkach innych niż COVID-19 i ma potencjał do wykorzystania w ochronie przed innymi chorobami zakaźnymi.

Dr Bruce Clark, Prezes Medicago: – Za moment rozpoczniemy badania kliniczne naszej potencjalnej szczepionki z cząsteczkami CoVLP połączonej z technologią adiuwanta pandemicznego GSK w walce przeciwko wirusowi powodującemu chorobę COVID-19. Współpraca z GSK daje nam dostęp do sprawdzonego adiuwanta, który może zwiększyć skuteczność naszej potencjalnej szczepionki, ale też możliwość skorzystania z ogromnego doświadczenia badawczego do wsparcia naszych prac.

GSK i Medicago zawarły wiążące porozumienie w celu opracowania i wyprodukowania szczepionki z adiuwantem przeciwko COVID-19. Medicago to firma z kapitałem prywatnym, której właścicielami są firmy Mitsubishi Tanabe Pharma (MTPC) z udziałem 67% i Philip Morris International (PMI) z udziałem 33%. Firma PMI sygnalizowała, że ma zamiar rozpatrzyć oferty zakupu swojego udziału od podmiotów, które mają lepsze predyspozycje do wsparcia Medicago na kolejnych etapach jej rozwoju i rozpoczęła proces wstępnej weryfikacji, aby ustalić strukturę udziałów i zarządzania, która będzie optymalna dla osiągnięcia przyszłego sukcesu Medicago.

ABM przekaże 100 mln na leczenie nowotworów przełomową terapią CAR-T cells

Agencja Badań Medycznych rozpoczyna realizację programu mającego na celu opracowanie i wprowadzenie do Polski na szeroką skalę przełomowej terapii leczenia nowotworów, przy użyciu modyfikowanych genetycznie limfocytów CAR-T cells (terapia adoptywna komórkami CART). Tego rodzaju terapia ma szczególne znaczenie w przypadku leczenia białaczek najmłodszych pacjentów.

– Technologia CAR-T cell zmienia perspektywę leczenia onkologicznego. Grant w kwocie 100 mln złotych wprowadzi nasz kraj do czołówki światowej w zakresie immunoterapii takich jak USA czy Izrael, co jednocześnie pozwoli nam uniezależnić się od oligopolu wielkich firm. Dzięki temu, dostarczymy polskim pacjentom innowacyjne leczenie w wielokrotnie niższej cenie – podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych, dr n. med. Radosław Sierpiński.

Przełom w leczeniu nowotworów krwi

Terapia komórkami CAR-T jest najbardziej zaawansowaną i spersonalizowaną technologią stosowaną w leczeniu hematoonkologicznym, która polega na wytworzeniu dla każdego pacjenta leku na bazie jego własnych limfocytów. Wykorzystanie układu odpornościowego do walki z nowotworem polega na pobraniu od pacjenta limfocytów T, które są następnie modyfikowane genetycznie w laboratorium. Gen ten koduje wytwarzanie przez limfocyt T receptora rozpoznającego specyficzne antygeny komórek nowotworowych.

Dla przykładu dzięki terapii komórkami CAR-T Z można uzyskać całkowitą remisję u ok. 90 proc. chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną, przy czym remisja u ok. 50 proc. pacjentów ma ona charakter trwały. W przypadku innych terapii szansa wyleczenia takich pacjentów jest bliska zera.

Nowa era leczenia dla dzieci z białaczkami i chłoniakami

Wprowadzenie do Polski terapii CAR-T cells jest ważne nie tylko z punku widzenia badań naukowych, ale przede wszystkim z punktu widzenia szans dla pacjentów. Nowotwory wywodzące się z limfocytów B i ich prekursorów stanowią w Europie około 80% wszystkich przypadków zachorowań na białaczkę wśród dzieci. Rokowania pacjentów z nawrotem choroby po standardowej terapii są bardzo złe.

Wskazaniem do terapii CAR-T są złośliwe chłoniaki i ostre białaczki u dzieci oraz młodych dorosłych, u których brak jest opcji terapeutycznej, czyli chorych opornych na leczenie lub z nawrotem po dwóch liniach leczenia.

U części pacjentów hematoonkologicznych żadna ze znanych nam dziś metod nie jest skuteczna, nie mówiąc o trwałym wyleczeniu nowotworu. W związku z tym, technologia CAR-T budzi ogromne nadzieję w środowisku medycznym.

– Komórki CAR-T to najbardziej zaawansowana, spersonalizowana forma immunoterapii nowotworów – technologia przyszłości, która w perspektywie najbliższej dekady może stać się podstawową metodą leczniczą w onkologii. Konkurs Agencji Badań Medycznych stwarza szansę opracowania w Polsce i wdrożenia terapii opartej na komórkach CAR-T; przyczyni się do zwiększenia jej dostępności, a polskie laboratoria badawcze i produkcyjne ulokuje wśród liderów biotechnologii na świecie – komentuje prof. Sebastian Giebel – Zastępca Dyrektora ds. Klinicznych Kierownik Katedry Transplantacji Szpiku Kostnego i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Curie Skłodowskiej w Gliwicach.

Miliony dolarów na leczenie

Immunoterapia komórkami CAR-T jest bardzo skuteczna, ale też niezwykle kosztowna i skomplikowana do przeprowadzenia. Obecnie leczenie jednego pacjenta oferowane przez firmy to koszt rzędu nawet pół miliona dolarów, co zwykle pozostawia terapię poza zasięgiem chorych. Jeśli CAR-T cells są stworzone we własnych laboratoriach koszty te są nawet dziesięć razy niższe.

Dofinansowanie przekazane przez Agencję Badań Medycznych ma umożliwić prowadzenie badań przez polskie konsorcjum i doprowadzić do powszechnego stosowania tej terapii w polskim systemie ochrony zdrowia. – Dzięki wspólnej deklaracji Prezydentów Andrzeja Dudy i Donalda Trumpa, bazując na amerykańskiej technologii wywodzącej się z MD Anderson Medical Center możemy już teraz realnie rozwijać sektor biotechnologii i leczyć Polaków najnowszymi terapiami – podsumowuje Prezes Sierpiński.

Nienke Feenstra nowym Prezesem Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA

23 czerwca 2020 roku, podczas Walnego Zgromadzenia Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA wybrany został nowy skład Zarządu, Rady Nadzorczej oraz Sądu Dyscyplinarnego na kadencję 2020-2022. Nienke Feenstra, reprezentująca Takeda Polska została powołana przez nowy Zarząd INFARMY na stanowisko Prezesa. Zastępcą Prezesa został Michał Bichta (Novartis Poland), Skarbnikiem – Katarzyna Kacperska (Novo Nordisk Pharma). Przewodniczącą Rady Nadzorczej została Magdalena Kruszewska (Sanofi Aventis).

– Przewodzenie pracom INFARMY to z jednej strony niesamowite wyróżnienie, a z drugiej ogromne wyzwanie. Dziękuję firmom członkowskim za ten dowód zaufania. Mam nadzieję na inspirującą i dynamiczną pracę z członkami nowego Zarządu, Rady Nadzorczej, a także przedstawicielami pozostałych firm członkowskich i biura INFARMA – komentuje wybór nowa Prezes INFARMA – Nienke Feenstra.

– Jestem przekonana, że mimo różnych modeli biznesowych i zróżnicowanych portfolio możemy działać wspólnie na rzecz poprawy systemu ochrony zdrowia w Polsce. Branża międzynarodowych, innowacyjnych firm farmaceutycznych jest wartościowym partnerem rządu w kreowaniu rozwiązań sprzyjających poprawie efektów zdrowotnych polskich obywateli, a także wzrostowi gospodarczemu. Poprzez swoje działania chciałabym sprawić, że ta pozycja będzie się umacniać – podkreśla Feenstra.

Ustępująca, zgodnie ze statutem INFARMA po dwóch kadencjach, Prezes Dorota Hryniewiecka-Firlej, w latach 2020-2022 będzie członkiem Rady Nadzorczej. Życząc powodzenia nowej Prezes Zarządu, podkreśla: – Składam serdeczne gratulacje na ręce nowego Prezesa i całego Zarządu, jednocześnie mocno trzymając kciuki za dalsze plany i realizacje, które będą wzmacniały pozycję INFARMY w systemie ochrony zdrowia. Z perpektywy 4 lat na stanowisku Prezesa mogę powiedzieć, że siłą INFARMY jest różnorodność idei a zrazem spójny, jednolity głos reprezentujący całe środowisko oraz efektywna praca przedstawicieli firm w poszukiwaniu rozwiązań odpowiadających na kluczowe wyzwania – dla dobra systemu ochrony zdrowia i przede wszystkim pacjentów.

Nowa Prezes INFARMA – Nienke Feenstra jest pochodzącą z Holandii farmaceutką z wykształcenia, z pasją do osiągania ponadprzeciętnych wyników na konkurencyjnych rynkach. W swojej pracy wykorzystuje zróżnicowane doświadczenie oraz wiedzę zdobytą na studiach podyplomowych o kierunkach psychologia biznesu, HR i literaturoznawstwo. Uważa, że punktem wyjścia do wszystkich działań w sektorze zdrowotnym, również osiągania wysokich wyników, jest skupienie się na prawdziwej wartości dodanej dla pacjentów. W trakcie swojej kariery zawodowej pełniła liczne role zorientowane na pacjenta oraz na wartość, zarządzając ekonomiką zdrowia, marketingiem, kanałami sprzedaży i różnymi programami rozwoju biznesu na poziomie lokalnym, krajowym i globalnym.

Obecnie kieruje polską organizacją Takeda z ambicją zapewnienia, że nowa Takeda poprzez pracę silnych zespołów, będzie dostarczać coraz większą wartość dla pacjentów i klientów. Zdolności Nienke Feenstra do nawiązywania relacji, różnorodne doświadczenie i pasja do wnoszenia coraz to większej wartości dodanej, nawet w skomplikowanych systemach opieki zdrowotnej, napędzają ją każdego dnia.

W wolnym czasie szuka nowych przygód, jest zapaloną podróżniczką. Mieszkała w Holandii, Francji, na Węgrzech, w Szwajcarii, a teraz w Polsce. Biegle włada językiem holenderskim, angielskim i francuskim, mówi również po niemiecku oraz włosku. Obecnie uczy się języka polskiego.

Zgodnie ze statutem INFARMA Nienke Feenstra będzie pełniła funkcję Prezesa Zarządu przez dwa lata. Poniżej pełny skład nowych członków organów sytatutowych Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA – (kadencja 2020-2022):

Skład Zarządu (w kolejności alfabetycznej):

1.   Markus Baltzer, Bayer Sp. z o.o.
2.   Michał Bichta, Novartis Poland Sp. z o.o.
3.   Michał Cuha, Boehringer Ingelheim Sp. z o.o.
4.   Nienke Feenstra, Takeda Polska Sp z o.o.
5.   Katarzyna Kacperska, Novo Nordisk Pharma Sp. z o.o.
6.   Aleksander Kwieciński, AbbVie Polska Sp. z o.o.
7.   Tomasz Skrzypczak, Janssen-Cilag Polska Sp. z o.o.
8.   Nikolaos Xydias, GSK Commercial Sp. z o.o.

9. Selen Zeydanli Bisson, Merck Sp. z o.o.

Skład Rady Nadzorczej (w kolejności alfabetycznej):

1.   Piotr Dębski, Biogen Poland Sp. z o.o
2.   Dorota Hryniewiecka-Firlej, Pfizer Polska Sp. z o.o.
3.   Wiktor Janicki, Roche Polska Sp. z o.o.

4. Magdalena Kruszewska, Sanofi-Aventis Sp. z o.o.

Skład Sądu Dyscyplinarnego:

1.   Weronika Chańska, kandydat spoza branży
2.   Jerzy Naumann, kandydat spoza branży
3.   Andrzej Dziukała, Janssen Cilag Polska Sp. z o.o.
4.   Łukasz Sędrowicz, BMS Polska Sp. z o.o.
5.   Iwona Gąsiorowska, Roche Polska Sp. z o.o.
6.   Łukasz Sławatyniec, Eli Lilly Polska Sp. z o.o.
7.   Andrzej Bajor, Boehringer Ingelheim Sp. z o.o.
8.   Grażyna Moczkowska, Boehringer Ingelheim Sp. z o.o.
9.   Katarzyna Kazanowska-Wroniszewska, Astellas Pharma Sp. z o.o.
10.   Katarzyna Kochańska, GSK Commercial Sp. z o.o.
11.   Sebastian Schubert, Bayer Sp. z o.o.
12.   Krzysztof Mazurek, Bayer Sp. z o.o.
13.   Wojciech Gryta, Novo Nordisk Pharma Sp. z o.o.
14.   Tomasz Klimczak, Biogen Poland Sp. z o.o.
15.   Aleksandra Kiedrowicz-Wywiał, Merck Sp. z o.o.
16.   Anna Krusińska, AbbVie Polska Sp. z o.o.
17.   Karolina Pilwińska, AbbVie Polska Sp. z o.o.

Grant naukowy fundacji DKMS – druga edycja

Ruszyła druga edycja „Grantu naukowego Fundacji DKMS”. Projekt został uruchomiony w zeszłym roku, w ramach inicjatywy „Program Rozwoju Polskiej Transplantologii i Wsparcia Pacjentów Cierpiących na Nowotwory Krwi”. Grant jest skierowany do młodych naukowców, którzy swoją pracę skupiają wokół transplantologii hematologicznej oraz terapii komórkowych. Został z entuzjazmem przyjęty w środowisku hematologicznym i uzyskał honorowy Patronat PTHiT.

Laureatką pierwszej edycji została dr. Agata Szade, która pracuje nad nową metodą mobilizacji komórek macierzystych ze szpiku do krwi. Wręczenie grantu miało miejsce na uroczystej gali, odbywającej się podczas XXVIII Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów w Łodzi we wrześniu 2019 roku.

Wywiad z dr Agatą Szade – link

Do aplikowania w drugiej edycji Grantu Fundacja DKMS zaprasza młodych naukowców, którzy swoją pracę skupiają przede wszystkim wokół transplantologii hematologicznej oraz terapii komórkowych w szerokim znaczeniu tego określenia. Badania mogą dotyczyć różnych dziedzin, obejmujących immunologię transplantacyjną, kliniczną, diagnostykę, strategie terapeutyczne i dawstwo komórek krwiotwórczych.

więcej szczegółów na stronie www.dkms.pl/pl/grant

O DKMS
Misją Fundacji DKMS jest podarowanie jak największej liczbie Pacjentów walczących z nowotworami krwi, drugiej szansy na życie. We wszystkich bazach DKMS zarejestrowanych jest 10 milionów potencjalnych Dawców szpiku, a już ponad 80 000 Dawców oddało komórki macierzyste bądź szpik dla potrzebujących Pacjentów. DKMS pomaga Pacjentom na całym świecie, a bazy DKMS rejestrują potencjalnych Dawców szpiku w Polsce, Stanach Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii, Niemczech, Chile, RPA i Indiach.

roche - Roche rozpoczyna badania fazy III nad połączeniem Actemra/RoActemra z remdesiwirem u hospitalizowanych pacjentów z ostrym zapaleniem płuc wywołanym SARS-CoV-2 COVID-19

Roche rozpoczyna badania fazy III nad połączeniem Actemra/RoActemra z remdesiwirem u hospitalizowanych pacjentów z ostrym zapaleniem płuc wywołanym SARS-CoV-2 COVID-19

Firma Roche ogłosiła rozpoczęcie globalnego, wieloośrodkowego, randomizowanego, podwójnie zaślepionego badania fazy III (REMDACTA), którego celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności połączenia leków Actemra/RoActemra z eksperymentalną cząsteczką przeciwwirusową remdesivir, versus placebo z remdesiwirem, u hospitalizowanych pacjentów z ostrym zapaleniem płuc wywołanym wirusem SARS-CoV-2. Roche przeprowadzi badanie w ścisłej współpracy z Gilead Sciences, Inc., twórcą remdesiwiru.

– Gdy coraz więcej wiemy na temat zapaleń płuc związanych z SARS-CoV-2 (COVID-19), coraz ważniejsza niż kiedykolwiek staje się współpraca w walce z tą chorobą – mówi Levi Garraway, Chief Medical Officer oraz Head of Global Product Development, Roche. – Na bazie naszej dotychczasowej wiedzy uważamy, iż połączenie leków przeciwwirusowych z modulatorem układu immunologicznego może potencjalnie stanowić skuteczną metodę leczenia pacjentów z ostrą postacią choroby. Cieszymy się ze współpracy z firmą Gilead, dzięki której będziemy w stanie określić czy połączenie tych leków przyniesie korzyści większej liczbie pacjentów w czasie pandemii.

Rozpoczęcie włączania pacjentów do badania ma nastąpić jeszcze w czerwcu 2020 roku, planowana liczba uczestników badania to 450 osób na całym świecie.

Niezależnie od badania REMDACTA, Roche jest bliska zakończenia rekrutacji do globalnego, randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania fazy III (COVACTA, NCT04320615) oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność dożylnej formy Actemra/RoActemra w połączeniu z terapią standardową (SOC – standard of care), w porównaniu do placebo w połączeniu ze standardową terapią (SOC) u dorosłych, hospitalizowanych pacjentów z ostrą postacią zapalenia płuc związanego z COVID-19. Pierwszy pacjent został zrandomizowany 3 kwietnia 2020. Łącznie do badania COVACTA zostanie włączonych ok. 450 pacjentów. Zwiększenie liczby pacjentów do 450, z pierwotnie planowanej liczby 330 uczestników, pozwoli na uzyskanie cenniejszych danych, przy minimalnie wydłużonym okresie rekrutacji. Roche zamierza podzielić się danymi z badania COVACTA tak szybko jak to możliwe, jeszcze tego lata. Ponadto protokół badania COVACTA zezwala na włączenie pacjentów, którzy otrzymują leki przeciwwirusowe, również eksperymentalne. Dane z badania REMDACTA mają stanowić uzupełnienie danych uzyskanych w badaniu COVACTA.

Badanie COVACTA prowadzone jest we współpracy z Amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) oraz amerykańską rządową agencją zajmującą się badaniami biomedycznymi BARDA (Biomedical Advanced Research and Development Authority). Roche jest również uczestnikiem partnerstwa Accelerated COVID-19 Therapeutic Interventions and Vaccines (ACTIV), któremu przewodniczy amerykański Narodowy Instytut Zdrowia (NIH) oraz fundacja NIH.

Remdesiwir otrzymał od FDA zgodę na zastosowanie w leczeniu hospitalizowanych pacjentów z ostrą postacią COVID-19, jednak tylko w ściśle określonych przypadkach. Remdesiwir jest lekiem eksperymentalnym, badanym obecnie w wielu międzynarodowych badaniach klinicznych, ale jego bezpieczeństwo oraz skuteczność w leczeniu pacjentów z COVID-19 nie zostały jeszcze ustalone.

Prezes URPLWMiPB zawiesza działania inspekcji badań klinicznych

Dnia 29 maja 2020 r. Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, Grzegorz Cessak wydał komunikat w sprawie inspekcji badań klinicznych i kontroli systemów monitorowania bezpieczeństwa produktów leczniczych.

Treść komunikatu poniżej:

W związku z działaniami prowadzonymi na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej w zakresie zabezpieczenia przed zakażeniami wirusem SARS-CoV-2, Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych informuje, że działania inspekcji badań klinicznych zostają zawieszone do odwołania, a decyzja o wznowieniu procesu inspekcji zostanie podjęta w zależności od sytuacji epidemiologicznej. Kontrola systemów monitorowania bezpieczeństwa produktów leczniczych będzie do odwołania prowadzona za pomocą środków komunikacji elektronicznej.

Więcej szczegółów na stronie www Urzędu

Syneos Health® oraz Daiichi Sankyo tworzą strategiczną koalicję w celu rozwijania onkologicznego pipeline Daiichi Sankyo

Syneos Health oraz Daiichi Sankyo, Inc. oraz ogłosiły zawarcie strategicznej umowy dotyczącej utworzenia koalicji, której celem jest dostarczanie pacjentom obiecujących terapii przeciwnowotworowych w możliwie bezpieczny i efektywny sposób.

Zgodnie z umową, Syneos Health zapewni strategiczne i operacyjne rozwiązania dla trzech opracowanych przez Daiichi Sankyo koniugatów przeciwciało-lek (ang. Antibody-Drug Conjugates, ADC): DS-1062, U3-1402 i DS-8201 (znanych jako ENHERTU®). Umowa poszerza dotychczasową współpracę pomiędzy obiema firmami i w jeszcze większym stopniu opierać się będzie na stworzonym przez Syneos Health modelu rozwoju produktów, Syneos One., który pozwala minimalizować ryzyko i przyspieszyć prace rozwojowe.

Dodatkowe zaangażowanie zespołów Syneos Health umożliwi podejmowanie kluczowych decyzji dotyczących rozwoju leków od samego początku. Wielofunkcyjne zespoły z obu firm połączą wiedzę i ekspertyzę w zakresie obszarów terapeutycznych oraz procesów rozwoju leków, co pozwoli optymalizować projektowanie badań klinicznych i zapewnić spójność oraz jakość procesów realizowanych we wszystkich badaniach. Uzupełniając światowej klasy naukową i technologiczną ekspertyzę Daiichi Sankyo, Syneos Health wnosi silne relacje na poziomie ośrodków badań klinicznych oraz rozsianych po całym świecie ekspertów, którzy są w stanie nawiązać ścisłą i efektywną współpracę z badaczami.

– Szybko zauważyliśmy, że trzy nasze flagowe ADCs posiadają ogromny potencjał, którego nie jesteśmy w stanie spożytkować własnymi siłami tak szybko jak czujemy się zobowiązani wobec pacjentów – powiedziała Marielle Cohard Radice, Global Head of Development Operations, Daiichi Sankyo. – Filozofia „one-team and patient-first”, jaką zbudowaliśmy wspólnie z Syneos Health, pozwoli nam ocenić przyszłe produkty w konkretnym otoczeniu terapeutycznym szybciej i skuteczniej.

Połączona wiedza Daiichi Sankyo i Syneos Health pozwoli zrozumieć jak wygląda opieka nad pacjentami, jak wyglądają procesy oraz w jaki sposób badania kliniczne wkomponować w warunki praktyki klinicznej. Połączone kompetencje umożliwią również zoptymalizować procesy doboru i zaangażowania ośrodków badań klinicznych, tak by w możliwie największym stopniu sprostać potrzebom pacjentów. Daiichi Sankyo liczy, że dzięki współpracy nastąpi głębsza synergia, zwłaszcza na poziomie ośrodków badań klinicznych, w zakresie wspólnych wskazań i populacji pacjentów.

– Niezaspokojone potrzeby pacjentów oraz odkrycia naukowe w obszarze onkologii niosą ze sobą potrzebę tworzenia szybszego i przewidywalnego podejścia do badań klinicznych – powiedział Paul Colvin, prezes Syneos Health Clinical Solutions. – Cieszymy się ze współpracy z tak innowacyjną organizacją jak Daiichi Sankyo, która skorzysta z naszego unikalnego modelu rozwoju produktu, co przyczyni się do usprawnienia badań klinicznych realizowanych dla jej zaawansowanego portfolio onkologicznego.

Kategoria: Aktualności