Aktualności – Strona 7 – Badania Kliniczne

Za kilka tygodni poznamy wyniki badań nad amantadyną

Agencja Badań Medycznych w odpowiedzi na zlecenie Ministra Zdrowia Adama Niedzielskiego sfinansowała badanie dotyczące zastosowanie amantadyny w zapobieganiu progresji i leczeniu objawów COVID-19. Badanie ma na celu potwierdzić, czy napływające doniesienia o skuteczności wykorzystania substancji stosowanej dotychczas w leczeniu Parkinsona zapobiega również rozwojowi COVID-19.

Sam pomysł badania nad amantadyną wywodzi się z lubelskiego ośrodka, który w pierwszej fazie pandemii zgłosił się do Agencji Badań Medycznych. Wówczas nie było jeszcze przesłanek, aby go podjąć. Amantadyna, która była w latach 1996-2009 szeroko używana w profilaktyce i leczeniu wirusowej grypy typu A, obecnie jest stosowana jedynie jako lek neurologiczny i podawana pacjentom z chorobą Parkinsona lub stwardnieniem rozsianym.

Przeprowadzone wiosną 2020 badanie wykazało, że żaden z pacjentów przyjmujących amantadynę z powyższych wskazań, u których stwierdzono zarażenie wirusem SARS-CoV-2, nie rozwinął ciężkich objawów choroby. Podobnych obserwacji u pacjentów z chorobą Parkinsona dokonała także grupa z Cambridge University, która postuluje konieczność przeprowadzenia szerszych badań klinicznych w tym zakresie.

– Jako Agencja Badań Medycznych powinniśmy dostarczyć Polakom obiektywnej wiedzy, w celu zakończenia dyskusji na temat słuszności stosowania amantadyny w przebiegu COVID-19 w oparciu o twarde dowody naukowe. O to właśnie poprosił nas minister Niedzielski. Badanie, które uruchamiamy w ciągu kilku tygodni da nam odpowiedź, czy amantadyna rzeczywiście działa – podsumowuje Prezes Agencji Badań Medycznych dr n. med. Radosław Sierpiński.

Jak podkreśla lider projektu – prof. Konrad Rejdak (Kierownik Katedry I Kliniki Neurologii; Uniwersytet Medyczny w Lublinie) – analizując mechanizm działania leku sądzimy, że amantadyna może być skuteczna w zapobieganiu rozwojowi COVID-19 w kierunku ostrej niewydolności oddechowej także poprzez działanie na ośrodkowy układ nerwowy. Warunkiem skuteczności amantadyny w COVID-19 jest jednak stosowanie tego leku we wczesnej fazie procesu chorobowego, tj. przed rozwinięciem ostrej niewydolności oddechowej (ARDS).

Projekt realizuje siedem ogólnopolskich ośrodków: Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 4 w Lublinie; Uniwersytet Medyczny w Lublinie, Centralny Szpital Kliniczny MSWiA w Warszawie, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie, Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie, Pracownia Medycyny Rodzinnej; Kolegium Nauk Medycznych. Uniwersytet Rzeszowski, Regionalny Szpital Specjalistyczny im. dr. Władysława Biegańskiego, Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej w Grudziądzu oraz Samodzielny Publiczny Zespół Zakładów Opieki Zdrowotnej w Wyszkowie.

Wykazanie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia amantadyną w poprawie stanu klinicznego u pacjentów z rozpoznanym COVID-19 ma potencjalnie wielkie znaczenie w walce ze skutkami pandemii. W przypadku gdy okaże się, że lek nie wpływa istotnie na przebieg i ciężkość ostrej fazy infekcji to nadal ważny będzie wpływ na nasilenie i przebieg powikłań neurologicznych, które są bardzo częste i utrzymują się długo po przebyciu infekcji.

Podsumowanie roku ABM – wsparcie dla badań akademickich

Podsumowanie działalności Agencji Badań Medycznych w roku 2020

W 2020 roku Agencja badań Medycznych ogłosiła 4 konkursy poświęcone:

Niekomercyjnym Badaniom Klinicznym (NBK) – przeprowadzone w ramach trzech rund,
Wsparciu tworzenia i rozwoju Centrów Wsparcia Badań Klinicznych (CWBK),
Opracowaniu polskiej terapii adoptywnej (CAR/CAR-T) z wykorzystaniem komórek immunokompetentnych modyfikowanych genetycznie oraz
Przeciwdziałaniu pandemii COVID-19.

W sumie do ABM w ramach powyższych konkursów złożono 267 wniosków. Średni czas ich oceny wyniósł 3,5 miesiąca. W procesie rozpatrywania wniosków korzystano z bazy Ekspertów dziedzinowych, prowadzonej przez ABM, których jest obecnie 260.

W 2020 roku ABM zawarło z Beneficjentami 81 umów na łączną kwotę 885 057 518,44 zł. W ramach tej kwoty dofinansowanie przyznano m.in. na 17 projektów z dziedziny kardiologii, 16 z onkologii, 10 z pediatrii, 6 z hematologii, 10 na wsparcie Centrów Badań Klinicznych.

Wsparcie badań akademickich

Agencja do grudnia 2020 podpisała 44 umowy z uniwersytetami medycznymi, które stały się Beneficjentami konkursów ABM. Umowy zostały zawarte na łączną kwotę 522 731 897,18 zł.

Najczęściej o dofinansowanie ABM aplikował Gdański Uniwersytet Medyczny, składając aż 24 wnioski na łączną kwotę 558 682 422,39 zł. Często aplikowały również Uniwersytet Medyczny im. Piastów Śląskich we Wrocławiu (14 złożonych wniosków) oraz Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie (13 złożonych wniosków).

W wyniku procedur konkursowych największą liczbą wniosków, którym przyznano dofinansowanie mogą pochwalić się Warszawski Uniwersytet Medyczny (11 podpisanych umów na łączną kwotę 126 729 475,80 zł) oraz Gdański Uniwersytet Medyczny (8 podpisanych umów na łączną kwotę 114 986 356,07 zł)

Największą liczbę umów z uniwersytetami medycznymi zawarto w ramach konkursu Niekomercyjne Badania Kliniczne (NBK) 2019, gdzie Beneficjentami zostały 22 uniwersytety medyczne (łączna kwota dofinansowania 372 050 139,75 zł). Na drugim miejscu pod względem liczby zawartych umów plasuje się konkurs dedykowany zwalczaniu pandemii COVID-19, w którego ramach 11 uniwersytetów medycznych podpisało umowę o dofinansowanie z ABM (łączna kwota dofinansowania 27 064 189,14 zł).

post 1038x576 - Szczepionka przeciw COVID-19 firm Pfizer i BioNTech otrzymała pozytywną opinię Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP)

Szczepionka przeciw COVID-19 firm Pfizer i BioNTech otrzymała pozytywną opinię Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP)

Pfizer Inc. i BioNTech SE ogłosiły, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (ang. Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zarekomendował wydanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (CMA) szczepionki Pfizer-BioNTech przeciw COVID-19 (znanej także jako BNT162b2) do czynnego uodparniania w celu zapobiegania występowaniu COVID-19 wywoływanego przez wirusa SARS-CoV-2 u osób w wieku 16 lat i starszych. Warunkowe pozwolenia na dopuszczenie do obrotu umożliwiają stosowanie produktów leczniczych w przypadku chorób poważnie wyniszczających lub zagrażających życiu, lub stosowanie ich w sytuacji wyjątkowej w reakcji na zagrożenia zdrowia publicznego ogłoszone przez Światową Organizację Zdrowia lub Unię Europejską (UE).

– Dzisiejszy dzień jest dla BioNTech szczególnie ważny i poruszający. Nasza siedziba jest w samym sercu Unii Europejskiej i cieszymy się niezmiernie, że jesteśmy o krok bliżej od dostarczenia pierwszej w Europie szczepionki, która pomoże zwalczyć tę niszczycielską pandemię. Jesteśmy gotowi do rozpoczęcia dostaw pierwszych dawek szczepionek w całej UE, gdy tylko otrzymamy zielone światło – powiedział dr Ugur Sahin, dyrektor generalny i współtwórca BioNTech.

– Zaufanie ze strony Komitetu do naszych danych jest dla nas źródłem ogromnej satysfakcji – powiedział Albert Bourla, prezes i dyrektor generalny firmy Pfizer. – Jeśli Komisja Europejska wyda pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, jesteśmy gotowi rozpocząć dostarczanie szczepionki do wyznaczonych przez rządy lokalizacji w całej UE, gdzie liczba zachorowań wciąż rośnie, a wiele krajów wprowadza lockdown.

Doradcy CHMP oparli swoją pozytywną rekomendację na dowodach naukowych dotyczących szczepionki Pfizer-BioNTech przeciw COVID-19, w tym na danych z badania klinicznego fazy III ogłoszonych w zeszłym miesiącu i opublikowanych w czasopiśmie „The New England Journal of Medicine” 10 grudnia 2020 roku. Komisja Europejska zapozna się z rekomendacją CHMP i wkrótce podejmie ostateczną decyzję w sprawie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Jeśli KE wyda warunkowe pozwolenie, decyzja zacznie obowiązywać niezwłocznie we wszystkich 27 państwach członkowskich UE.

Do tej pory szczepionka uzyskała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu lub została dopuszczona do stosowania w sytuacji wyjątkowej w ponad 15 państwach. W wielu innych krajach trwają przeglądy danych przeprowadzane przez agencje rejestracyjne, a firmy planują złożenie kolejnych wniosków.

Ergomed przejmuje MedSource, amerykańską CRO specjalizującą się w obszarach onkologii i chorób rzadkich

Ergomed plc, firma koncentrująca swe działania na dostarczaniu specjalistycznych usług dla przemysłu farmaceutycznego, ogłosiła przejęcie MS Clinical Services, LLC („MedSource”), amerykańskiej, wyspecjalizowanej w obszarach onkologii oraz chorób rzadkich firmy prowadzącej badania kliniczne na zlecenie (CRO) z siedzibą w Houston.

Dr Miroslav Reljanović, prezes Ergomed, powiedział: – Cieszymy się, że zdołaliśmy osiągnąć nasze cele strategiczne na rok 2020 poprzez silniejsze zaznaczenie naszej obecności w Stanach Zjednoczonych, zarówno w zakresie biznesu CRO, jak i Pharmacovigilance. Dołączenie MedSource wraz z jej ekspertyzą w obszarach onkologii i chorób rzadkich pozwoli umocnić pozycję Ergomed, jako dostawcę wyspecjalizowanych usług na ważnym z punktu widzenia strategicznego rynku amerykańskim, bazując na zakończonym sukcesem przejęciu oraz integracji Ashfield Pharmacovigilance (obecnie PrimeVigilance) na początku tego roku. Z niecierpliwością czekamy na chwilę, kiedy będziemy mogli w pełni wykorzystać potencjał nowego biznesu dla zaoferowania globalnych usług w zakresie badań klinicznych naszym klientom międzynarodowym. Z przyjemnością witamy zespół MedSource w Ergomed i cieszymy się na współpracę z naszymi nowymi kolegami, która pozwoli wykorzystać połączone kompetencje w zakresie złożonych obszarów terapeutycznych, przynosząc korzyści naszym klientom i pacjentom na całym świecie. Myśląc już o 2021 roku zamierzamy kontynuować nasze działania zmierzające do dalszego umacniania naszej obecności na kluczowych obszarach geograficznych, plasując Ergomed jako wiodącego globalnego dostawcę specjalistycznych usług dla przemysłu farmaceutycznego.

MedSource jest firmą CRO świadczącą wysokiej jakości usługi w zakresie badań klinicznych w obszarach onkologii i chorób rzadkich. W ciągu 20 ostatnich lat MedSource uczestniczyła w prowadzeniu ponad 200 badań klinicznych.

Niniejsza akwizycja jest realizacją strategii wzrostu Ergomed polegającą na rozwijaniu obecnego biznesu usług zarówno w sposób organiczny, jaki i poprzez akwizycje. Za wiodące cele strategiczne Ergomed stawia sobie pogłębienie specjalizacji w obszarach onkologii i chorób rzadkich oraz poszerzenie obecności na rynku Stanów Zjednoczonych.

Całkowita wartość transakcji wyceniana jest na 25 mln USD.

Trixeo Aerosphere zatwierdzony w Unii Europejskiej do leczenia POChP

AstraZeneca poinformowała, że lek Trixeo Aerosphere (formoterol fumarate/glycopyrronium bromide/budesonide) został zatwierdzony w Unii Europejskiej (UE) do leczenia podtrzymującego u dorosłych pacjentów z umiarkowaną do ostrej postacią przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP), u których terapia połączeniem kortykosteroidów wziewnych (ICS) i długo działających agonistów beta2 (LABA), lub połączeniem LABA z długo działającym agonistą receptorów muskarynowych (LAMA), nie przyniosły oczekiwanych rezultatów.

Zgoda Komisji Europejskiej została wydana w oparciu o pozytywne wyniki z badania fazy III, ETHOS, w którym Trixeo Aerosphere, lek zawierający 3 substancje czynne, wykazał statystycznie istotną redukcję wskaźnika zaostrzenia umiarkowanej lub ostrej postaci choroby, w porównaniu do terapii combo zawierających dwie substancje czynne, Bevespi Aerosphere (glycopyrronium/formoterol fumarate) i PT009 (budesonide/formoterol fumarate) po 52 tygodniach. Decyzja została dodatkowo wsparta dotyczącymi skuteczności i bezpieczeństwa danymi z badania Fazy III, KRONOS.

Pozytywną opinię rekomendującą dopuszczenie do obrotu od Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Trixeo Aerosphere otrzymał w październiku 2020 roku.

POChP jest chorobą postępującą, która może powodować zaburzenia w przepływie powietrza w płucach skutkując groźnymi epizodami bezdechu i jest trzecią najczęstszą przyczyną zgonów na świecie.

Wyniki badania Fazy III ETHOS zostały opublikowane w „The New England Journal of Medicine” w czerwcu 2020 r., natomiast wyniki badania Fazy III KRONOS opublikowano we wrześniu 2018 roku w „The Lancet Respiratory Medicine”. W obu badaniach bezpieczeństwo i tolerancja Trixeo Aerosphere były spójne z tymi obserwowanymi w przypadku porównawczych, złożonych z dwóch substancji czynnych, terapii combo.

Kisqali® firmy Novartis wykazał się blisko pięcioletnią średnią przeżywalnością całkowitą w przerzutowym raku piersi

Kisqali® firmy Novartis wykazał się blisko pięcioletnią średnią przeżywalnością całkowitą w przerzutowym raku piersi

Firma Novartis ogłosiła zaktualizowane dane na temat średniej przeżywalności całkowitej (OS – overall survival) dla leku Kisqali® (rybocyklib) w połączeniu z terapią endokrynną, potwierdzające najdłuższe przeżycie kiedykolwiek zaraportowane u kobiet w okresie przedmenopauzalnym z HR-dodatnim, HER2-ujemnym (HR+HER2-) przerzutowym rakiem piersi. Badanie kliniczne Fazy III, MONALEESA-7, oceniało Kisqali w połączeniu z terapią endokrynną (goserelina plus inhibitor aromatazy lub tamoksyfen) jako terapia pierwotna, w porównaniu do samego leczenia endokrynnego u kobiet w okresie przedmenopauzalnym z HR+/HER2- przerzutowym rakiem piersi.

Średnio po 53,5 miesiącach, średni okres przeżycia całkowitego dla pacjentek przyjmujących Kisqali w połączeniu z terapią endokrynną wynosił 58,7 miesięcy vs 48,0 miesięcy dla samej terapii endokrynnej (HR=0,76 [95% CI: 0,61-0,96]). Ponadto, podobna korzyść w postaci OS wynoszącej 58,7 miesięcy zaobserwowano w podgrupie przyjmującej Kisqali z inhibitorem aromatazy vs 47,7 miesięcy w podgrupie przyjmującej placebo z inhibitorem aromatazy (HR=0,80 [95% CI, 0,62-1,04]), a korzyść w postaci przeżycia całkowitego, wykazana w analizach podgrup, była spójna z populacją zgodnie z zaplanowanym leczeniem (ITT – intent-to-treat).

Niniejsza analiza ad-hoc zostaje zaprezentowana jako follow-up dla wcześniej ogłoszonych wyników badania MONALEESA-7 dotyczących przeżywalności całkowitej zaprezentowanych podczas zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) w 2019 roku i opublikowanych w „New England Journal of Medicine”, które wykazały istotne statystycznie wydłużenie okresu OS w przypadku połączenia Kisqali z terapią endokrynną. Średnio po 42 miesiącach, wskaźnik przeżycia wynosił 70,2% [95% CI: 63,5 to 76,0] u kobiet, które otrzymały Kisqali w połączeniu z terapią endokrynną, w porównaniu do 46,0% [95% CI, 32,0 do 58,9] u kobiet poddanych wyłącznie terapii endokrynnej (HR=0,71 [95% CI: 0,54 do 0,95]) p=0,00973).

– Niniejsze dane z dłuższych obserwacji wskazujące, że rybocyklib może pomóc kobietom z przerzutowym rakiem piersi żyć dłużej są zdumiewające i podkreślają postęp, jakiego dokonaliśmy w leczeniu tej choroby, w której do dzisiaj miediana przeżywalności wynosi tylko trzy lata – powiedział Debu Tripathy, prezes Breast Medical Oncology, MD Anderson Cancer Center. – Liczę, iż potwierdzone korzyści w postaci przeżywalności całkowitej przy zastosowaniu rybocyklibu zmienią standard leczenia pacjentek z przerzutowym rakiem piersi, i że pacjentki będą miały możliwość zapytania swoich lekarzy o to, która opcja terapeutyczna przyniesie im największą szansę na prowadzenie dłuższego i jakościowo lepszego życia.

U pacjentek przyjmujących Kisqali w połączeniu z terapią endokrynną konieczność zastosowania chemioterapii została odsunięta o ponad cztery lata (50,9 miesięcy) (HR=0,69; 95% CI: 0,56-0,87). Nie zaobserwowano żadnych nowych zdarzeń niepożądanych. Kisqali nie jest wskazany do stosowania w połączeniu z tamoksyfenem.

– Jesteśmy dumni, że byliśmy w stanie dostarczyć inhibitor CDK4/6 o najdłuższej kiedykolwiek zaraportowanej przeżywalności wynoszącej blisko pięć lat u młodszych kobiet – powiedziała Susanne Schaffert, prezes, Novartis Oncology. – Naszą wizją jest rozwijanie terapii, które przyniosą pacjentkom możliwie najdłuższe życie, a najnowsze najlepsze w swojej klasie dane przyczynią się do jej stosowania w leczeniu, potwierdzając, że Kisqali wydłuża życie młodszych kobiet w okresie przedmenopauzalnym z przerzutowym rakiem piersi, u których choroba jest zazwyczaj bardziej agresywna i które mają szczególne potrzeby.

Przerzutowy rak piersi u kobiet w okresie przedmenopauzalnym wyróżnia się pod względem biologicznym, jest bardziej agresywny i stanowi wiodącą przyczyną zgonów z powodu raka u kobiet w wieku 20-59 lat.

FDA zatwierdza Saxenda® do leczenia otyłości u nastolatków w wieku do 12 do 17 lat

FDA zatwierdza Saxenda® do leczenia otyłości u nastolatków w wieku do 12 do 17 lat

Novo Nordisk poinformowała, że amerykańska agencja FDA zatwierdziła aktualizację wskazań dla leku Saxenda® (liraglutyd) w postaci iniekcji 3 mg, poszerzającą je o leczenie otyłości u nastolatków (12–17 lat) o masie ciała powyżej 60 kg i ze wskaźnikiem masy ciała (BMI – body mass index) odpowiadającym 30 kg/m² lub wyższym dla osób dorosłych, jako terapia uzupełniająca dietę o obniżonej podaży kalorii i zwiększoną aktywność fizyczną.

Saxenda® została zatwierdzona przez FDA w 2014 roku do leczenia otyłości u dorosłych pacjentów z BMI ≥30 kg/m² lub ≥27 kg/m² z co najmniej jedną związaną z nadwagą chorobą towarzyszącą, jako terapia uzupełniająca dietę o obniżonej podaży kalorii i zwiększoną aktywność fizyczną.

W ciągu ostatnich 20 lat częstość występowania nadwagi oraz otyłości u dzieci i nastolatków na całym świecie uległa podwojeniu z 1 na 10 do 1 na 5 osób. Badania wskazują także, że jeśli oboje rodzice mają nadwagę, to około 80% ich dzieci będzie otyłych. Niestety, obecne opcje terapeutyczne dla tej populacji są ograniczone, co wskazuje na rosnące potrzeby pojawienia się nowych strategii terapeutycznych.

– Nowe opcje terapeutyczne dla nastolatków z otyłością mogłyby przynieść rodzinom nadzieję na skuteczną odpowiedź na tę rozprzestrzeniającą się epidemię – powiedział dr Aaron Kelly, profesor pediatrii i współzarządzający Centrum Leczenia Otyłości Dzieci przy Uniwersytecie Minnesota. – Ponieważ nawet 90% nastolatków z otyłością prawdopodobnie będzie otyłych również w życiu dorosłym, a w konsekwencji należy do grupy podwyższonego ryzyka rozwinięcia powikłań związanych z nadwagą, ważne jest aby zaadresować problem nadwagi i zaoferować pomoc możliwie najwcześniej. Jestem podbudowany tym, że mamy teraz do dyspozycji kolejne narzędzie do opracowania personalizowanego, kompletnego planu opieki, który wesprze nastolatków w trwałej utracie masy ciała.

Bezpieczeństwo i skuteczność leku Saxenda® jako terapii dla nastolatków z otyłością zostały wykazane w badaniu klinicznym Fazy III opublikowanym w „New England Journal of Medicine”. W trwającym 56 tygodni badaniu klinicznym porównywano działanie leku Saxenda® do placebo w zwalczaniu otyłości na grupie 251 pacjentów w wieku 12-17 lat, jako terapię uzupełniającą zmianę stylu życia polegającą na zdrowym odżywianiu i zwiększonej aktywności fizycznej, w celu zmniejszenia masy ciała. Punktem końcowym w badaniu była zmiana w standardowym odchyleniu (Standard Deviation Score – SDS) wskaźnika masy ciała (BMI) po 56 tygodniach.

Dane wskazują na znaczną redukcję wskaźnika BMI-SDS, a także na redukcję BMI, średniej masy ciała, oraz innych związanych z otyłością punktów końcowych vs placebo u nastolatków z otyłością przyjmujących Saxenda®, jako terapię towarzyszącą zmianie stylu życia. Zdarzenia niepożądane obserwowane u nastolatków były podobne do tych obserwowanych u osób dorosłych. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były zdarzenia żołądkowo-jelitowe, między innymi nudności, wymioty i biegunka.

– Narastający problem otyłości wśród nastolatków przyczynia się do kryzysu publicznej służby zdrowia i stanowi poważne wyzwanie dla profesjonalistów służby zdrowia, ponieważ mamy ograniczoną liczbę dostępnych opcji terapeutycznych – powiedział Mads Krogsgaard Thomsen, wiceprezes wykonawczy i dyrektor ds. nauki w Novo Nordisk. – Jesteśmy dumni, że mogliśmy zaoferować nową opcję terapeutyczną dla nastolatków z otyłością oraz ich rodzin w Stanach Zjednoczonych, dzięki pozytywnej decyzji FDA, która oznacza kolejny ważny krok dla leku Saxenda®.

Saxenda® w Stanach Zjednoczonych jest już zarejestrowana we wskazaniu leczenia przewlekłej otyłości u osób dorosłych z BMI ≥30 kg/m² lub ≥27 kg/m² z co najmniej jedną związaną z otyłością chorobą towarzyszącą, jako terapia uzupełniająca dietę o obniżonej podaży kalorii i zwiększoną aktywność fizyczną.

abbvie - Wysoki wskaźnik rocznego przeżycia wolnego od choroby przy połączeniu Imbruvica® (ibrutynib) plus Venclexta®/Venclyxto® (wenetoklaks) u wcześniej nieleczonych pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową

Wysoki wskaźnik rocznego przeżycia wolnego od choroby przy połączeniu Imbruvica® (ibrutynib) plus Venclexta®/Venclyxto® (wenetoklaks) u wcześniej nieleczonych pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową

Wysoki wskaźnik rocznego przeżycia wolnego od choroby przy połączeniu Imbruvica® (ibrutynib) plus Venclexta®/Venclyxto® (wenetoklaks) u wcześniej nieleczonych pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową

Firma AbbVie ogłosiła nowe dane z badania klinicznego Fazy II, CAPTIVATE, oceniającego lek Imbruvica ® (ibrutynib) w połączeniu z Venclexta®/Venclyxto® (wenetoklaks) u nieleczonych wcześniej pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową (CLL) oraz z chłoniakiem z małych limfocytów (SLL). Wskaźnik rocznego przeżycia wolnego od choroby (DFS – disease-free survival) u pacjentów zrandomizowanych do grupy przyjmującej placebo bądź ibrutynib po zakończeniu leczenia schematem combo, potwierdza, iż terapia combo może zaoferować pacjentom z CLL/SLL remisję i uwolnić od leczenia.

Niniejsze wyniki opierają się na wcześniej ogłaszanych rezultatach wskazujących, że pierwszoliniowy schemat combo w leczeniu CLL skutkuje wysokim wskaźnikiem niewykrywalnej minimalnej choroby resztkowej (uMRD – undetectable minimal residual disease) zarówno w krwi obwodowej (PB – peripheral blood) (75% pacjentów), jak i w szpiku kostnym (BM – bone marrow) (72% pacjentów). Niewykrywalna MRD oznacza, że po przebyciu terapii wykrywanych jest bardzo niewiele lub nie wykrywa się żadnych komórek rakowych. W grupie uMRD wskaźnik jednorocznego DFS nie różnił się znacząco od grupy pacjentów randomizowanych do placebo (95,3%; 95% CI 82,7-98,8) versus ibrutynib (100%; 95% CI 100-100) (P=0,1475).

W badaniu we wszystkich grupach pacjentów (przy medianie czasu trwania terapii wynoszącej 29 miesięcy) najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi (≥5% pacjentów) były neutropenia (36%), nadciśnienie (10%), trombocytopenia (5%) oraz biegunka (5%). Profil bezpieczeństwa terapii złożonej był spójny z działaniami niepożądanymi znanymi dla ibrutynibu i wenetoklaksu z osobna i nie zaobserwowano żadnych nowych sygnałów związanych z bezpieczeństwem.

CLL jest jedną z dwóch najczęstszych form białaczki u dorosłych i jest typem raka, który potrafi rozwijać się z komórek w szpiku kostnym, które później dojrzewają do konkretnych białych krwinek (limfocyty). Komórki rakowe mają swój początek w szpiku kostnym i później rozprzestrzeniają się do krwi. Częstość występowania CLL wynosi około 115 tys. pacjentów w samych Stanach Zjednoczonych, przy około 20 tys. nowo zdiagnozowanych pacjentach. CLL jest chorobą dotykającą głównie osoby starsze ze średnią wieku w chwili zdiagnozowania wynoszącą 65-70 lat.

Według amerykańskiego Towarzystwa Leczenia Białaczki i Chłoniaka, MRD odnosi się do małej liczby komórek rakowych, które pozostają w organizmie po przejściu terapii. Liczba pozostałych komórek może być tak mała, że nie wywołują one żadnych fizycznych objawów ani symptomów i często mogą być nie do wykrycia za pośrednictwem tradycyjnych metod diagnostycznych. Taki stan nazywany jest niewykrywalną MRD (uMRD). Lekarze stosują MRD/uMRD do pomiaru skuteczności terapii oraz do prognozowania, którzy pacjenci są narażeni na nawrót choroby.

Obecnie toczą się dodatkowe badania mające ocenić potencjał ibrutynibu i wenetoklaksu w połączeniu z terapią CLL, w tym badanie Fazy III, GLOW. Wyniki badania GLOW, oceniającego połączenie ibrutynib plus wenetoklaks w porównaniu do połączenia chlorambucyl plus obinutuzumab w pierwszorzutowym leczeniu pacjentów z CLL lub SLL, zostaną zaprezentowane podczas najbliższego kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego.

Sanofi - Dupixent® (dupilumab) firmy Sanofi zatwierdzony przez Komisję Europejską jako pierwszy i jedyny lek biologiczny dla dzieci w wieku 6 do 11 lat z ostrym atopowym zapaleniem skóry

Dupixent® (dupilumab) firmy Sanofi zatwierdzony przez Komisję Europejską jako pierwszy i jedyny lek biologiczny dla dzieci w wieku 6 do 11 lat z ostrym atopowym zapaleniem skóry

Dupixent® (dupilumab) firmy Sanofi zatwierdzony przez Komisję Europejską jako pierwszy i jedyny lek biologiczny dla dzieci w wieku 6 do 11 lat z ostrym atopowym zapaleniem skóry

Firma Sanofi poinformowała, że Komisja Europejska (KE) wydała zgodę na rozszerzenie wskazań dla leku Dupixent® (dupilumab) na terenie Unii Europejskiej (UE) o dzieci w wieku 6 do 11 lat z ostrą postacią atopowego zapalenia skóry kwalifikującą się do leczenia ogólnoustrojowego. Dupixent jest jedynym lekiem ogólnoustrojowym zatwierdzonym w UE do leczenia tego typu pacjentów.

– Jako rodzic dziecka z atopowym zapaleniem skóry oraz osoba, która na co dzień pracuje z rodzinami dotkniętymi tą chorobą, z bliska widuję ogromne obciążenie fizyczne i psychiczne wywoływane tą chorobą, a także wpływ, jaki wywiera na całe rodziny – powiedziała Korey Capozza, założycielka i dyrektor wykonawcza w Global Parents for Eczema Research (GPER). – Dzieci z ostrą postacią atopowego zapalenia skóry mają obecnie niewiele opcji terapeutycznych, które zaspokoiłyby ich potrzeby medyczne.

Atopowe zapalenie skóry to przewlekła choroba zapalna, która potrafi być bardzo upośledzająca, a jej ostra postać może istotnie wpływać na wiele aspektów życia zarówno samych dzieci, jak i ich rodzin. Obecne standardy leczenia dzieci z ostrym atopowym zapaleniem skóry w Europie ograniczają się do leczenia miejscowego. Oznacza to, że osoby z niewystarczająco kontrolowaną chorobą muszą zmagać się z intensywnym, nieustającym swędzeniem i ranami na skórze, które potrafią pokrywać znaczną powierzchnię ciała, skutkując pękaniem, zaczerwienieniem lub czernieniem, tworzeniem się strupów, sączeniem ze skóry. Ponadto, niekontrolowane ostre atopowe zapalenie skóry może wywierać negatywny wpływ na psychikę, powodując zaburzenia snu, stany lękowe oraz depresyjne, a także poczucie izolacji u dzieci.

– Zatwierdzenie leku Dupixent dla dzieci w Europie to ważny krok dla chorych na atopowe zapalenie skóry oraz ich rodzin, który zwiększa dostępność pierwszego w swojej klasie leku oferującego terapię o potwierdzonym bezpieczeństwie oraz udowodnionej skuteczności w walce z tą wyniszczającą chorobą skóry – powiedział John Reed, dyrektor na świat ds. badań i rozwoju w Sanofi. – Zdolność leku Dupixent do przywrócenia równowagi skóry oraz znaczącej redukcji uporczywego swędzenia, odpowiada na ważną potrzebę medyczną tych dzieci. Niezależnie od atopowego zapalenia skóry, prowadzimy badania potencjału leku Dupixent w grupach młodszych pacjentów i w różnych chorobach zapalnych typu 2.

Dupixent jest w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym, które hamuje przekazywanie sygnałów przez interleukunę-4 (IL-4) oraz interleukinę-13 (IL-13), i nie jest lekiem immunosupresyjnym. Dane z badań klinicznych z użyciem leku Dupixent wykazały, że IL-4 oraz IL-13 mają kluczowe znaczenie w indukowaniu odpowiedzi immunologicznej w stanach zapalnych typu 2., która odgrywa główną rolę w przypadku atopowego zapalenia skóry, astmie czy przewlekłym zapaleniu zatok z polipowatością nosa.

U dzieci w wieku od 6 do 11 lat i ważących od 15 do 60 kg, Dupixent 300 mg podawany jest w postaci iniekcji podskórnej co cztery tygodnie, po pierwotnych dwóch dawkach wysycających podanych w odstępie dwóch tygodni. W przypadku dzieci ważących ponad 60 kg, Dupixent 300 mg podawany jest co dwa tygodnie po pierwotnej dawce wysycającej podanej pierwszego dnia. U pacjentów ważących od 15 do 60 kg dawka może zostać zwiększona do 200 mg podawanych co dwa tygodnie, w zależności od oceny lekarza.

Agencja Badań Medycznych podsumowuje rok pracy i przedstawia plany na 2021 r.

Agencja Badań Medycznych w ramach konferencji pt. „Priorytety zdrowotne Polaków na 2021r. Rola Agencji w kreowaniu zmian praktyki klinicznej” podsumowała dotychczasową działalność oraz przedstawiła plany na przyszły rok. Wśród kluczowych obszarów wspieranych przez ABM w 2021 roku znajdą się m.in. choroby rzadkie, zdrowie psychiczne i terapie w chorobach cywilizacyjnych.

– Powołanie Agencji Badań Medycznych jest krokiem milowym, jeżeli chodzi o budowanie innowacyjnego, publicznego systemu opieki zdrowotnej. Agencja jest w stanie zorganizować i poprawić aktywność wydatkowania środków finansowych, chociażby przez organizację całej sieci podmiotów, które będą oferowały możliwość prowadzenia badań klinicznych. Wierzę, że rok 2021 będzie rokiem wychodzenia z pandemii i mam nadzieję, że pomoże w tym plan konkursów Agencji Badań Medycznych, jakie wyznaczone są na przyszły rok – podkreślił Minister Zdrowia Adam Niedzielski otwierając konferencję.

Pandemia koronawirusa spowodowała na całym świecie stagnację lub wręcz regres liczby komercyjnych badań klinicznych w poza covidowych obszarach. W Polsce spodziewany się raczej utrzymania danych sprzed roku, natomiast jeśli chodzi o badania niekomercyjne, patrząc na liczbę projektów sfinansowanych przez Agencje Badań Medycznych, możemy spodziewać się ich trzykrotnie więcej niż w roku ubiegłym.

Do końca 2020 roku, ABM zakontraktuje łącznie miliard złotych na realizację niekomercyjnych badań klinicznych. Dzięki środkom przekazanym już w pierwszym roku działalności Agencji możliwe jest przeprowadzenie prawie stu projektów, do których włączonych zostanie ponad 20 tysięcy pacjentów, którzy zyskają dostęp do innowacyjnych terapii. Przekazane środki pozwolą na uruchomienie badań m.in. z zakresu onkologii, kardiologii, pediatrii hematologii, czy neonatologii.

Jak podkreślał Prezes ABM dr Radosław Sierpiński – Pomimo pandemii Agencji Badań Medycznych udało się zrealizować wszystkie zakładane cele. Już w przyszłym roku pacjenci będą mogli skorzystać także z dwóch priorytetowych programów ABM tj. powstanie dziesięciu wyspecjalizowanych Centrów Wsparcia Badań Klinicznych oraz wprowadzanie do Polski praktycznie niedostępnej dotąd terapii adoptywnej CAR-T.

Plany naukowe na 2021 roku
W związku z finiszem prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich, którego zadaniem jest m.in. poprawa diagnostyki i dostępu do leczenia tych schorzeń, jak również widząc potrzebę dalszego stymulowania rozwoju polskich naukowców w tym obszarze, Agencja planuje na początku 2021 roku ogłosić konkurs na niekomercyjne badania kliniczne poświęcony wyłącznie chorobom rzadkim. Zakładany budżet konkursu wynosi 100 milionów złotych.

– Bardzo się cieszę, że w planie ABM znalazły się badania, które maja służyć poprawie diagnostyki w chorobach rzadkich. To jest niezwykle istotny problem. Oczywiście mamy świadomość, że w chorobach rzadkich nie doganiamy tempa opracowywania nowych terapii, które jest dostępne dla pacjentów z częstszymi schorzeniami, ale wyjściową kwestią jest problem diagnostyczny – podkreślała prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak podczas konferencji.

Równie wyczekiwanym przez środowisko programem jest wsparcie reformy zdrowia psychicznego. W związku z potrzebą pilnych zmian w tym zakresie, Ministerstwo Zdrowia zajmuje się obecnie wdrożeniem reformy, której celem jest stworzenie ogólnokrajowego, kompleksowego systemu zapewniającego wsparcie pacjentom doświadczającym zaburzeń psychicznych. Realizacja konkursu dedykowanego zdrowiu psychicznemu i neurologii ma na celu wzbogacenie reformy, a co za tym idzie zmiany oblicza polskiej psychiatrii.

– Psychiatria to dziedzina wiele lat dyskryminowana Musimy uzupełnić system leczenia w tym obszarze o dwa brakujące elementy tj. programy zdrowotne dla problemów wymagających wyspecjalizowanych oddziałów oraz powstania ośrodków wysokospecjalistycznych Mamy dwa lata na pełne wdrożenie wnikliwie opracowanej koncepcji Narodowego Programu Ochrony Zdrowia Psychicznego, dla której konkurs realizowany przez ABM będzie stanowić uzupełnienie i wsparcie – podsumował Marek Balicki – kierownik Biura ds. pilotażu Narodowego Programu Ochrony Zdrowia Psychicznego przy Instytucie Psychiatrii i Neurologii w Warszawie.

Agencja Badań Medycznych pod koniec 2021 roku planuje alokować także 100 mln zł grantu w celu zwiększenia dostępności innowacyjnych rozwiązań w ochronie zdrowia dla pacjentów lub osób zagrożonych chorobami cywilizacyjnymi. Choroby cywilizacyjne, nazywane potocznie epidemią XXI wieku, odpowiadają według statystyk za 80% wszystkich zgonów na świecie. Z tego względu wsparcie obszarów terapeutycznych dotykających coraz większa grupę społeczeństwa wskazano jako priorytetowe i będzie stanowić kontynuację poprzednich edycji konkursów Agencji Badań Medycznych na realizację niekomercyjnych badań klinicznych.

Kategoria: Aktualności